Un estudio para evaluar la eficacia y seguridad de BIVV009 (Sutimlimab) en participantes con enfermedad primaria por crioaglutininas sin antecedentes recientes de transfusiones de sangre (Cadenza)
1 de diciembre de 2022 actualizado por: Bioverativ, a Sanofi company
Estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de sutimlimab en pacientes con enfermedad primaria por crioaglutinina sin antecedentes recientes de transfusiones de sangre
El propósito de la Parte A fue determinar si la administración de sutimlimab resultó en un aumento mayor o igual a (>=) 1,5 gramos por decilitro (g/dL) en el nivel de hemoglobina (Hgb) y evitar la transfusión en participantes con enfermedad primaria por crioaglutininas. (CAD) sin antecedentes recientes de transfusión de sangre.
El propósito de la Parte B fue evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de sutimlimab en participantes con CAD primaria.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La duración total planificada del estudio por participante fue de aproximadamente 1,5 a 2,5 años.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
42
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Dresden, Alemania, 1307
- Gemeinschaftspraxis Hämatologie-Onkologie
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Essen, Alemania, 45147
- Universitätsklinikum Essen
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Ulm, Alemania, 89081
- Univ Ulm, Inst Klin. Transfusions. Immungen
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Queensland
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Buderim, Queensland, Australia, 4556
- USC Health Clinics
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Victoria
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Ballarat, Victoria, Australia, 3350
- Ballarat Oncology & Haematology
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Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Monash Medical Centre
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Western Australia
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West Perth, Western Australia, Australia, 6005
- Perth Blood Institute
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Vienna, Austria, 1090
- Medical University of Vienna
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Antwerpen, Bélgica, 2060
- ZNA Stuivenberg
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Leuven, Bélgica, 3000
- University Hospitals Leuven
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5B1W8
- St. Michael's Hospital
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Quebec
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Montréal, Quebec, Canadá, H4A3J1
- McGill University Health center
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Barcelona, España, 08036
- Hospital Clinci i Provincial de Barcelona
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Sevilla, España, 41013
- Hospital Universitario Virgen Del Rocio
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Valencia, España, 46017
- Hospital Universitario Dr. Peset
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Madrid
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Majadahonda, Madrid, España, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro
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Arizona
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Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85711
- Arizona Oncology Associates PC
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- USC/Keck School of Medicine
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District of Columbia
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Georgetown, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Georgetown University Medical Center
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Florida
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Weston, Florida, Estados Unidos, 33331
- Cleveland Clinic Florida
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Brigham and Women's Hospital
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10461
- Montefiore Medical Center
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Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
- New York Medical College at Westchester Medical Center
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North Carolina
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Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- East Carolina University
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Hospital of the University of Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
- UW Hospitals and Clinics
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Angers Cedex 9, Francia, 49933
- CHU d'Angers
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Caen, Francia, 14033
- Hôpital de Caen
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Créteil, Francia, 94000
- Centre Hospitalier Henri Mondor
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Pierre-Bénite, Francia, 69495
- Centre Hospitalier Lyon Sud
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Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah Medical Center
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Netanya, Israel, 4244916
- Laniado Hospital
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Brescia, Italia, 25123
- A. O. Spedali Civili di Brescia
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Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCSS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Rome, Italia, 00168
- U.O.C. Ematologia- Policlinico "A. Gemelli"
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Vicenza, Italia, 36100
- U.O.C. Ematologia Ospedale San Bortolo
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Nagakute, Japón, 480-1195
- Aichi Medical University Hospital
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Hyogo
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Himeji, Hyogo, Japón, 670-8540
- Japanese Red Cross Society Himeji Hospital
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Ishikawa-ken
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Kanazawa, Ishikawa-ken, Japón, 9208530
- Ishikawa Prefectural Central Hospital
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Kanagawa
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Isehara, Kanagawa, Japón, 259-1193
- Tokai University Hospital
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Osaka
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Suita, Osaka, Japón, 565-0871
- Osaka University Hospital
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Saitama-Ken
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Iruma-gun, Saitama-Ken, Japón, 350-0495
- Saitama Medical University Hospital
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Bergen, Noruega, 5053
- Haukeland University Hospital
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Trondheim, Noruega, 7030
- St Olavs Hospital, Avdeling for blodsykdommer
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Amsterdam, Países Bajos, 1105
- Academisch Medisch Centrum
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Leiden, Países Bajos, 2333
- Leids Universitair Medisch Centrum
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Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
- St James Hospital, Leeds
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London, Reino Unido, W12 0HS
- Imperial College Healthcare NHS Trust, Hammersmith Hospital
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London, Reino Unido, WC1E 6AG
- University College London
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
16 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Peso corporal de >=39 kg en la selección.
- Diagnóstico confirmado de CAD primaria basado en los siguientes criterios: a) Hemólisis crónica, b) Prueba de antiglobulina directa (DAT) poliespecífica positiva, c) DAT monoespecífica fuertemente positiva para C3d, d) Título de crioaglutininas >= 64 a 4 grados Celsius, y e) Inmunoglobulina G DAT menor o igual a (
- nivel de hemoglobina
- Nivel de bilirrubina por encima del rango de referencia normal, incluidos los participantes con síndrome de Gilbert.
Criterio de exclusión:
- Síndrome de crioaglutininas secundario a infección, enfermedad reumatológica o malignidad hematológica activa.
- Antecedentes de transfusión de sangre dentro de los 6 meses posteriores a la selección, o antecedentes de más de una transfusión de sangre dentro de los 12 meses posteriores a la selección.
- Infección clínicamente relevante de cualquier tipo dentro del mes anterior a la inscripción (por ejemplo, hepatitis C activa, neumonía).
- Diagnóstico clínico de lupus eritematoso sistémico; u otros trastornos autoinmunitarios con anticuerpos antinucleares en la selección. Los anticuerpos antinucleares de larga duración sin síntomas clínicos asociados se adjudicarían caso por caso durante la revisión de confirmación de la elegibilidad de los participantes.
- Panel de hepatitis positivo (incluido el antígeno de superficie de la hepatitis B y/o el anticuerpo contra el virus de la hepatitis C) antes o durante la selección.
- Anticuerpos contra el virus de la inmunodeficiencia humana positivos en la selección.
- Tratamiento con monoterapia de rituximab dentro de los 3 meses o terapias de combinación de rituximab (por ejemplo, con bendamustina, fludarabina, ibrutinib o fármacos citotóxicos) dentro de los 6 meses anteriores a la inscripción.
La información anterior no pretendía contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación de un participante en un ensayo clínico.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: BIVV009/BIVV009
Los participantes con CAD primaria y sin antecedentes recientes de transfusiones de sangre durante los últimos 6 meses antes de la inscripción en este estudio, recibieron una infusión intravenosa (IV) de BIVV009 6,5 g (para participantes de menos de [=] 75 kg) el Día 0 y Día 7 y cada 14 días a partir de entonces en la Parte A hasta la Semana 25.
Los participantes que completaron la Parte A por protocolo hasta el final de la visita de tratamiento (semana 26), recibieron placebo en la semana 26 y continuaron recibiendo BIVV009 6.5 o 7.5 g en la Parte B, cada 2 semanas a partir de la semana 27 por hasta 149 semanas adicionales (para 6,5 g) o 121 semanas (para 7,5 g).
Todos los participantes que completaron la Parte A optaron por continuar en la Parte B.
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Forma farmacéutica: solución inyectable Vía de administración: intravenosa (i.v.)
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Experimental: Placebo/BIVV009
Los participantes con CAD primaria y sin antecedentes recientes de transfusiones de sangre durante los últimos 6 meses antes de la inscripción en este estudio, recibieron una infusión IV de placebo equivalente a BIVV009 el día 0 y el día 7 y cada 14 días a partir de entonces en la Parte A hasta la semana 25
Los participantes que completaron la Parte A por protocolo hasta el final de la visita de tratamiento (semana 26) recibieron BIVV009 6.5 (si = 75 kg) en la Parte B, en la semana 26 y la semana 27 y cada 2 semanas a partir de entonces hasta 123 semanas adicionales (para 6,5 g) o 137 semanas (para 7,5 g).
Todos los participantes que completaron la Parte A optaron por continuar en la Parte B.
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Forma farmacéutica: solución inyectable Vía de administración: intravenosa (i.v.)
Forma farmacéutica: solución inyectable Vía de administración: intravenosa (i.v.)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Parte A: Porcentaje de participantes con respuesta al tratamiento
Periodo de tiempo: Desde la semana 5 hasta la semana 26
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Se consideró que un participante respondió: si no recibió una transfusión de sangre desde la Semana 5 hasta la Semana 26 (final del tratamiento) y no recibió tratamiento para la EAC más allá de lo permitido por protocolo.
Además, el nivel de hemoglobina (Hgb) del participante debe haber aumentado a >= 1,5 gramos por decilitro (g/dL) desde el inicio (definido como el último valor de Hgb antes de la administración de la primera dosis del fármaco del estudio) en el momento de la evaluación del tratamiento (definido como el promedio de valores de las visitas de las semanas 23, 25 y 26).
El porcentaje de respondedores se calculó junto con el intervalo de confianza (IC) exacto de Clopper-Pearson al 95%.
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Desde la semana 5 hasta la semana 26
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Parte B: Número de participantes con eventos adversos (EA) y EA graves (SAE) emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Parte B, cohorte de 6,5 g: desde la primera dosis (semana 26) hasta las 149 semanas de tratamiento + 9 semanas de seguimiento (es decir, hasta la semana 184); Parte B, cohorte de 7,5 g: desde la primera dosis (semana 26) hasta 137 semanas de tratamiento + 9 semanas de seguimiento (es decir, hasta la semana 172)
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Evento adverso (EA): cualquier evento médico adverso en un participante que recibió el fármaco del estudio y no necesariamente tuvo que tener una relación causal con el tratamiento.
Los eventos adversos graves emergentes del tratamiento (TESAE, por sus siglas en inglés) se definieron como cualquier evento médico adverso que, en cualquier dosis: resultó en la muerte, puso en peligro la vida, requirió la hospitalización del paciente o la prolongación de la hospitalización existente, resultó en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, fue una anomalía congénita /defecto de nacimiento, fue un evento médicamente importante.
Eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE): EA que se desarrollaron, empeoraron o se volvieron graves durante el período emergente del tratamiento (TE) (desde la primera administración del medicamento en investigación [IMP] en la Parte B hasta la última administración de IMP + período de seguimiento de 9 semanas) .
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Parte B, cohorte de 6,5 g: desde la primera dosis (semana 26) hasta las 149 semanas de tratamiento + 9 semanas de seguimiento (es decir, hasta la semana 184); Parte B, cohorte de 7,5 g: desde la primera dosis (semana 26) hasta 137 semanas de tratamiento + 9 semanas de seguimiento (es decir, hasta la semana 172)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Parte B: Número de transfusiones de sangre por participante
Periodo de tiempo: Desde la semana 27 hasta las 149 semanas de tratamiento (es decir, hasta la semana 176)
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Un participante debía recibir una transfusión si su nivel de Hgb cumplía con cualquiera de los siguientes criterios: Hgb estaba
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Desde la semana 27 hasta las 149 semanas de tratamiento (es decir, hasta la semana 176)
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Parte A: cambio medio desde el inicio en el nivel de hemoglobina (Hgb) en el momento de la evaluación del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0), punto de tiempo de evaluación del tratamiento (es decir, promedio de las semanas 23, 25 y 26)
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En esta medida de resultado se informa el cambio medio desde el inicio (semana 0) en la hemoglobina (Hgb) en el momento de la evaluación del tratamiento.
El punto temporal de evaluación del tratamiento se definió como el promedio de los valores de las visitas de las semanas 23, 25 y 26.
La media de mínimos cuadrados (LS) y el intervalo de confianza (IC) del 95 % se evaluaron mediante el modelo mixto para medidas repetidas (MMRM) utilizando la matriz de covarianza heterogénea de Toeplitz (TOEPH) con el cambio desde el valor inicial como variable dependiente y el valor inicial y las visitas como variables independientes .
El valor inicial se definió como el último valor no perdido antes de la primera administración del fármaco del estudio.
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Línea de base (semana 0), punto de tiempo de evaluación del tratamiento (es decir, promedio de las semanas 23, 25 y 26)
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Parte A: cambio medio desde el inicio en la puntuación de la escala de fatiga de la evaluación funcional de la terapia de enfermedades crónicas (FACIT) en el momento de la evaluación del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0), punto de tiempo de evaluación del tratamiento (es decir, promedio de las semanas 23, 25 y 26)
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La escala FACIT-Fatigue consta de 13 preguntas evaluadas mediante una escala de 5 puntos (0=nada; 1=un poco, 2=algo, 3=bastante y 4=mucho).
Las respuestas a cada pregunta se sumaron para obtener una puntuación total.
La puntuación total osciló entre 0 y 52; una puntuación más alta indica más fatiga.
El punto temporal de evaluación del tratamiento se definió como el promedio de los valores de las visitas de las semanas 23, 25 y 26.
La media de LS y el IC del 95 % se evaluaron mediante el enfoque MMRM utilizando la matriz de covarianza TOEPH con el cambio desde el valor inicial (semana 0) como variable dependiente y el valor inicial y las visitas como variables independientes.
El valor inicial se definió como el último valor no perdido antes de la primera administración del fármaco del estudio.
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Línea de base (semana 0), punto de tiempo de evaluación del tratamiento (es decir, promedio de las semanas 23, 25 y 26)
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Parte A: cambio medio desde el inicio en los niveles de bilirrubina total en el momento de la evaluación del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0), punto de tiempo de evaluación del tratamiento (es decir, promedio de las semanas 23, 25 y 26)
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En esta medida de resultado se informa el cambio medio desde el inicio (semana 0) en la bilirrubina total en el momento de la evaluación del tratamiento.
El punto temporal de evaluación del tratamiento se definió como el promedio de los valores de las visitas de las semanas 23, 25 y 26.
El valor inicial se definió como el último valor no perdido antes de la primera administración del fármaco del estudio.
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Línea de base (semana 0), punto de tiempo de evaluación del tratamiento (es decir, promedio de las semanas 23, 25 y 26)
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Parte A: Cambio medio desde el inicio en la lactato deshidrogenasa (LDH) en el momento de la evaluación del tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0), punto de tiempo de evaluación del tratamiento (es decir, promedio de las semanas 23, 25 y 26)
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En esta medida de resultado se informa el cambio medio desde el inicio (semana 0) en LDH en el momento de la evaluación del tratamiento.
El punto temporal de evaluación del tratamiento se definió como el promedio de los valores de las visitas de las semanas 23, 25 y 26.
El valor inicial se definió como el último valor no perdido antes de la primera administración del fármaco del estudio.
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Línea de base (semana 0), punto de tiempo de evaluación del tratamiento (es decir, promedio de las semanas 23, 25 y 26)
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Parte A: Porcentaje de participantes con anemia sintomática solicitada en la semana 26
Periodo de tiempo: Semana 26
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La anemia sintomática se definió como tener los siguientes síntomas: i. Fatiga; ii.
Debilidad; iii.
Dificultad para respirar; IV.
Palpitaciones, latidos cardíacos rápidos; v. Aturdimiento y/o vi.
Dolor en el pecho.
En esta medida de resultado se informó el porcentaje de participantes con síntomas de anemia sintomática solicitados.
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Semana 26
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Parte B: cambio desde el inicio en el nivel de hemoglobina (Hgb) en cada punto de tiempo especificado
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0), cada 2 semanas desde la semana 27 hasta la semana 175 y en la visita ET/SFU (es decir, hasta la semana 184)
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Cambio desde el inicio (semana 0) en los niveles de Hgb en cada punto de tiempo especificado (es decir, semana 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57 , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 81, 83,85,87, 89,91, 93, 95, 97, 99,101,103, 105, 107,109, 111,113,115,111,21,91, 3 , 125, 127,129,131,133,135,137,139,141,143,145,147,149,151,153, 155,157,159,161,163,165,167,169,171,173,175 y visita ET/SFU) se informa en esta medida de resultado.
El valor inicial se definió como el último valor que no faltaba antes de la primera administración del fármaco del estudio en la Parte A. La visita de terminación anticipada (ET)/seguimiento de seguridad (SFU) fue 9 semanas después de la administración de la última dosis (es decir, hasta la semana 184).
Aquí, "0" en el campo de número analizado significa que ninguno de los participantes estuvo disponible para la evaluación en los puntos de tiempo especificados.
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Línea de base (semana 0), cada 2 semanas desde la semana 27 hasta la semana 175 y en la visita ET/SFU (es decir, hasta la semana 184)
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Parte B: Cambio desde el inicio en los niveles de bilirrubina total en cada punto de tiempo especificado
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0), cada 2 semanas desde la semana 27 hasta la semana 175 y en la visita ET/SFU (es decir, hasta la semana 184)
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Cambio desde el inicio (semana 0) en los niveles de bilirrubina total en cada punto de tiempo especificado (es decir, semana 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65,67,69,71,73,75, 77, 79, 81,83, 85, 87, 89, 91, 93, 95, 97, 99,101,103, 105, 107,109, 111,113,115,117,119, 121, 123, 125, 127,129,131,133,135,137,139,141,143, 145,147,149,151,153,155,157,159, 161,163,165,167,169,171,173,175 y se informa en esta medida de resultado ET/SFU Visit).
El valor inicial se definió como el último valor no perdido antes de la primera administración del fármaco del estudio en la Parte A. La visita ET/visita SFU fue 9 semanas después de la administración de la última dosis (es decir, hasta la semana 184).
Aquí, "0" en el campo de número analizado significa que ninguno de los participantes estuvo disponible para la evaluación en los puntos de tiempo especificados.
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Línea de base (semana 0), cada 2 semanas desde la semana 27 hasta la semana 175 y en la visita ET/SFU (es decir, hasta la semana 184)
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Parte B: Cambio desde el inicio en la evaluación funcional de la terapia de enfermedades crónicas (FACIT) - Puntuación de la escala de fatiga (calidad de vida) en cada punto de tiempo especificado
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0), semanas 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 y visita ET/visita SFU (es decir, hasta la semana 184)
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La escala FACIT-Fatigue consta de 13 preguntas evaluadas mediante una escala de 5 puntos (0=nada; 1=un poco, 2=algo, 3=bastante y 4=mucho).
Las respuestas a cada pregunta se sumaron para obtener una puntuación total.
La puntuación total osciló entre 0 y 52; una puntuación más alta indica más fatiga.
El valor inicial (semana 0) se definió como el último valor que no faltaba antes de la primera administración del fármaco del estudio en la Parte A. La visita ET/visita SFU fue 9 semanas después de la administración de la última dosis (es decir, hasta la semana 184).
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Línea de base (semana 0), semanas 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 y visita ET/visita SFU (es decir, hasta la semana 184)
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Parte B: cambio desde el punto de referencia en las puntuaciones del Resumen de componentes físicos (PCS) y el Resumen de componentes mentales (MCS) de la Encuesta abreviada de 12 ítems (SF-12) en cada punto de tiempo especificado
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0), semanas 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 y visita ET/visita SFU (es decir, hasta la semana 184)
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SF-12: cuestionario de 12 ítems que evaluó la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS), contenía 12 ítems, categorizados en 8 dominios (subescalas) de funcionamiento y bienestar: funcionamiento físico, rol físico, rol emocional, salud mental, dolor corporal, salud general, vitalidad y funcionamiento social, con cada puntaje de dominio en un rango de 0 (mala salud) a 100 (mejor salud).
Puntuaciones más altas = buen estado de salud.
Estos 8 dominios se resumieron en 2 puntajes de resumen, PCS y MCS que oscilaron entre 0 (mala salud) y 100 (mejor salud).
Puntuaciones más altas = mejor CVRS.
Línea de base (semana 0): último valor no perdido antes de la primera administración del fármaco del estudio en la Parte A. Visita ET/visita SFU: 9 semanas después de la administración de la última dosis (es decir, hasta la semana 184).
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Línea de base (semana 0), semanas 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 y visita ET/visita SFU (es decir, hasta la semana 184)
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Parte B: cambio desde el inicio en 5 niveles de calidad de vida europea 5 dimensiones Cuestionario de 5 niveles (EQ-5D-5L) Índice de utilidad del estado de salud y puntajes VAS en cada punto de tiempo especificado
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0), semanas 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 y visita ET/visita SFU (es decir, hasta la semana 184)
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EQ-5D-5L incluía 2 componentes: índice de utilidad del estado de salud (sistema descriptivo) y escala analógica visual (VAS).
El sistema descriptivo EQ-5D comprende 5 dimensiones: movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar y ansiedad/depresión.
Cada dimensión tiene 5 opciones de respuesta: ningún problema, problema leve, problema moderado, problema severo y problemas extremos medidos con escala de Likert.
Las respuestas de EQ-5D-5L se convierten en una puntuación de utilidad de índice único entre 0 y 1. Puntuación más alta = mejor salud.
EQ-5D-5L VAS calificó el estado de salud actual del participante en una escala de 0 (peor salud imaginable) a 100 (mejor salud imaginable).
Línea de base (semana 0): último valor no perdido antes de la primera administración del fármaco del estudio en la Parte A. Visita ET/visita SFU: 9 semanas después de la administración de la última dosis (es decir, hasta la semana 184).
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Línea de base (semana 0), semanas 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 y visita ET/visita SFU (es decir, hasta la semana 184)
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Parte B: Número de participantes con respuesta al cuestionario de impresión global de gravedad (de fatiga) (PGIS) del participante en cada punto de tiempo especificado
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0), semanas 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 y visita ET/visita SFU (es decir, hasta la semana 184)
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El SIGP es una escala autoinformada.
El PGIS es un cuestionario de 1 elemento diseñado para evaluar la impresión del participante sobre la gravedad de la enfermedad utilizando una escala de 5 puntos que va del 1 al 5, donde 1 = ninguno, 2 = leve, 3 = moderado, 4 = grave, 5 = muy grave.
Las puntuaciones más altas indicaron una mayor gravedad.
La visita ET/visita SFU fue 9 semanas después de la administración de la última dosis (es decir, hasta la semana 184).
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Línea de base (semana 0), semanas 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 y visita ET/visita SFU (es decir, hasta la semana 184)
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Parte B: Número de participantes con respuesta al cuestionario de impresión global de cambio (PGIC) del participante en cada punto de tiempo especificado
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0), semanas 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 y visita ET/visita SFU (es decir, hasta la semana 184)
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El PGIC es un cuestionario autoadministrado para evaluar la mejoría o empeoramiento respecto al inicio del estudio.
PGIC se evaluó en una escala de Likert de 7 puntos que varió de 1 (muy mejorado) a 7 (muy empeorado).
Las categorías se definieron con base en los puntajes de PGIC de la siguiente manera: 1=mejoró mucho, 2=mejoró mucho, 3=mejoró mínimamente, 4=sin cambio, 5=peor mínimamente, 6=peor mucho y 7=empeoró mucho.
Las puntuaciones más altas indicaron una mayor gravedad.
La visita ET/visita SFU fue 9 semanas después de la administración de la última dosis (es decir, hasta la semana 184).
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Línea de base (semana 0), semanas 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 y visita ET/visita SFU (es decir, hasta la semana 184)
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Parte B: Cambio medio desde el inicio en el nivel de lactato deshidrogenasa (LDH) en cada punto de tiempo especificado
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0), cada 2 semanas desde la semana 27 hasta la semana 175 y en la visita ET/SFU (es decir, hasta la semana 184)
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Cambio desde el inicio (semana 0) en los niveles de LDH en cada punto de tiempo especificado (es decir, semana 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57 , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 81, 83, 85, 87, 89, 91, 93, 95, 97, 99, 101, 103, 105, 107,109 , 111, 113, 115, 117, 119, 121,123, 125, 127,129,131,133,135,137,139,141,143,145,147, 149, 151,153,155,157,159,161,163,165,167,169, 17169, 17169, 17169, 17169, 17169, 17169, 17169, 17169, 17169, 17169, 17169, 17169, 17169, 17169, 17169, 17169, 17169, 17169, 17169, 17169, 17169, 17169, 17169, 17169, 17169.
El valor inicial se definió como el último valor que no faltaba antes de la primera administración del fármaco del estudio en la Parte A. La visita de ET/SFU fue 9 semanas después de la administración de la última dosis (es decir, hasta la Semana 184).
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Línea de base (semana 0), cada 2 semanas desde la semana 27 hasta la semana 175 y en la visita ET/SFU (es decir, hasta la semana 184)
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Parte B: cambio medio desde el inicio en los valores de haptoglobina en cada punto de tiempo especificado
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0), cada 2 semanas desde la semana 27 hasta la semana 175 y en la visita ET/SFU (es decir, hasta la semana 184)
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Cambio desde el inicio (semana 0) en los valores de haptoglobina en cada punto de tiempo especificado (es decir, semana 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57 , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 81, 83, 85, 87, 89, 91, 93, 95, 97,99,101,103, 105, 107,109, 111,113,115,111,91,21,2 , 125, 127, 129,131,133,135,137,139,141,143, 145,147,149,151,153,155,157,159, 161,163,165,167,169,171,173,175 y visita ET/SFU) se informa en esta medida de resultado.
El valor inicial se definió como el último valor que no faltaba antes de la primera administración del fármaco del estudio en la Parte A. La visita de ET/SFU fue 9 semanas después de la administración de la última dosis (es decir, hasta la Semana 184).
Valores de haptoglobina
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Línea de base (semana 0), cada 2 semanas desde la semana 27 hasta la semana 175 y en la visita ET/SFU (es decir, hasta la semana 184)
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Parte B: Número de visitas médicas por tipo
Periodo de tiempo: Desde la semana 27 hasta las 149 semanas de tratamiento (es decir, hasta la semana 176)
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En esta medida de resultado, el número de visitas de atención médica que incluyeron visitas de utilización de recursos de atención médica ajenas al estudio (que consistieron principalmente en visitas adicionales al consultorio del médico del estudio, visitas a un médico generalista o visitas a un médico especialista), visitas de hospitalización y visitas a se reporta emergencia hospitalaria.
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Desde la semana 27 hasta las 149 semanas de tratamiento (es decir, hasta la semana 176)
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Colaboradores e Investigadores
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Publicaciones y enlaces útiles
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
17 de marzo de 2018
Finalización primaria (Actual)
3 de diciembre de 2021
Finalización del estudio (Actual)
3 de diciembre de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de noviembre de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de noviembre de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
20 de noviembre de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
23 de diciembre de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de diciembre de 2022
Última verificación
1 de diciembre de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- EFC16216
- 2017-003539-12 (Número EudraCT)
- BIVV009-04 (Otro identificador: Bioverativ Therapeutics Inc.)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Sí
Descripción del plan IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos a nivel de paciente y documentos de estudio relacionados, incluido el informe de estudio clínico, el protocolo de estudio con cualquier modificación, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos.
Los datos a nivel del paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo.
Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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