Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de werkzaamheid en veiligheid van BIVV009 (Sutimlimab) te beoordelen bij deelnemers met primaire koude-agglutinineziekte zonder een recente geschiedenis van bloedtransfusie (Cadenza)

1 december 2022 bijgewerkt door: Bioverativ, a Sanofi company

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-studie om de werkzaamheid en veiligheid van sutimlimab te beoordelen bij patiënten met primaire koude-agglutinineziekte zonder een recente voorgeschiedenis van bloedtransfusie

Het doel van deel A was om te bepalen of de toediening van sutimlimab resulteerde in een toename van meer dan of gelijk aan (>=) 1,5 gram per deciliter (g/dl) van het hemoglobinegehalte (Hgb) en het vermijden van transfusie bij deelnemers met primaire verkoudheidsagglutinineziekte (CAD) zonder een recente geschiedenis van bloedtransfusie. Het doel van Deel B was om de veiligheid en verdraagbaarheid van sutimlimab op lange termijn te evalueren bij deelnemers met primaire CAD.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De geplande totale studieduur per deelnemer was ongeveer 1,5 tot 2,5 jaar.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

42

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • Queensland
      • Buderim, Queensland, Australië, 4556
        • USC Health Clinics
    • Victoria
      • Ballarat, Victoria, Australië, 3350
        • Ballarat Oncology & Haematology
      • Clayton, Victoria, Australië, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Western Australia
      • West Perth, Western Australia, Australië, 6005
        • Perth Blood Institute
  • België
      • Antwerpen, België, 2060
        • ZNA Stuivenberg
      • Leuven, België, 3000
        • University Hospitals Leuven
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B1W8
        • St. Michael's Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H4A3J1
        • McGill University Health Center
  • Duitsland
      • Dresden, Duitsland, 1307
        • Gemeinschaftspraxis Hämatologie-Onkologie
      • Essen, Duitsland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Ulm, Duitsland, 89081
        • Univ Ulm, Inst Klin. Transfusions. Immungen
  • Frankrijk
      • Angers Cedex 9, Frankrijk, 49933
        • CHU d'Angers
      • Caen, Frankrijk, 14033
        • Hôpital de Caen
      • Créteil, Frankrijk, 94000
        • Centre Hospitalier Henri Mondor
      • Pierre-Bénite, Frankrijk, 69495
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 91120
        • Hadassah Medical Center
      • Netanya, Israël, 4244916
        • Laniado Hospital
  • Italië
      • Brescia, Italië, 25123
        • A. O. Spedali Civili di Brescia
      • Milan, Italië, 20122
        • Fondazione IRCSS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Italië, 00168
        • U.O.C. Ematologia- Policlinico "A. Gemelli"
      • Vicenza, Italië, 36100
        • U.O.C. Ematologia Ospedale San Bortolo
  • Japan
      • Nagakute, Japan, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
    • Hyogo
      • Himeji, Hyogo, Japan, 670-8540
        • Japanese Red Cross Society Himeji Hospital
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Japan, 9208530
        • Ishikawa Prefectural Central Hospital
    • Kanagawa
      • Isehara, Kanagawa, Japan, 259-1193
        • Tokai University Hospital
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Saitama-Ken
      • Iruma-gun, Saitama-Ken, Japan, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105
        • Academisch Medisch Centrum
      • Leiden, Nederland, 2333
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Noorwegen
      • Bergen, Noorwegen, 5053
        • Haukeland University Hospital
      • Trondheim, Noorwegen, 7030
        • St Olavs Hospital, Avdeling for blodsykdommer
  • Oostenrijk
      • Vienna, Oostenrijk, 1090
        • Medical University of Vienna
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08036
        • Hospital Clinci i Provincial de Barcelona
      • Sevilla, Spanje, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanje, 46017
        • Hospital Universitario Dr. Peset
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spanje, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
  • Verenigd Koninkrijk
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS9 7TF
        • St James Hospital, Leeds
      • London, Verenigd Koninkrijk, W12 0HS
        • Imperial College Healthcare NHS Trust, Hammersmith Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1E 6AG
        • University College London
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85711
        • Arizona Oncology Associates PC
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
        • USC/Keck School of Medicine
    • District of Columbia
      • Georgetown, District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
        • Georgetown University Medical Center
    • Florida
      • Weston, Florida, Verenigde Staten, 33331
        • Cleveland Clinic Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10461
        • Montefiore Medical Center
      • Valhalla, New York, Verenigde Staten, 10595
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27834
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
        • UW Hospitals and Clinics

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Lichaamsgewicht >=39 kg bij screening.
  • Bevestigde diagnose van primaire CAD op basis van de volgende criteria: a) Chronische hemolyse, b) Polyspecifieke directe antiglobulinetest (DAT) positief, c) Monospecifieke DAT sterk positief voor C3d, d) Koude agglutininetiter >= 64 bij 4 graden Celsius, en e) Immunoglobuline G DAT kleiner dan of gelijk aan (
  • Hemoglobine niveau
  • Bilirubinegehalte boven het normale referentiebereik, inclusief deelnemers met het syndroom van Gilbert.

Uitsluitingscriteria:

  • Koud agglutininesyndroom secundair aan infectie, reumatologische ziekte of actieve hematologische maligniteit.
  • Geschiedenis van bloedtransfusie binnen 6 maanden na screening, of geschiedenis van meer dan één bloedtransfusie binnen 12 maanden na screening.
  • Klinisch relevante infectie van welke aard dan ook binnen de maand voorafgaand aan inschrijving (bijvoorbeeld actieve hepatitis C, longontsteking).
  • Klinische diagnose van systemische lupus erythematosus; of andere auto-immuunziekten met antinucleaire antilichamen bij screening. Anti-nucleaire antilichamen van langdurige duur zonder bijbehorende klinische symptomen zouden van geval tot geval worden beoordeeld tijdens de bevestigende beoordeling van de geschiktheid van de deelnemer.
  • Positief hepatitispanel (inclusief hepatitis B-oppervlakteantigeen en/of hepatitis C-virusantilichaam) voorafgaand aan of bij screening.
  • Positief antilichaam tegen het humaan immunodeficiëntievirus bij screening.
  • Behandeling met rituximab-monotherapie binnen 3 maanden of rituximab-combinatietherapieën (bijvoorbeeld met bendamustine, fludarabine, ibrutinib of cytotoxische geneesmiddelen) binnen 6 maanden voorafgaand aan inschrijving.

Bovenstaande informatie was niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor de mogelijke deelname van een deelnemer aan een klinische proef.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: BIVV009/BIVV009
Deelnemers met primaire CAD en zonder een recente geschiedenis van bloedtransfusie gedurende de laatste 6 maanden voorafgaand aan inschrijving in deze studie, ontvingen een intraveneuze (IV) infusie van BIVV009 6,5 g (voor deelnemers minder dan [=]75 kg) op dag 0 en Dag 7 en daarna elke 14 dagen in deel A tot week 25. Deelnemers die Deel A volgens protocol voltooiden tot aan het einde van het behandelingsbezoek (week 26), kregen een placebo in week 26 en bleven BIVV009 6,5 of 7,5 g in deel B ontvangen, elke 2 weken vanaf week 27 gedurende nog eens 149 weken (voor 6,5 g) of 121 weken (voor 7,5 g). Alle deelnemers die deel A voltooiden, kozen ervoor om door te gaan in deel B.
Geneesmiddel: sutimlimab (BIVV009)
Farmaceutische vorm: oplossing voor injectie Toedieningsweg: intraveneus (i.v.)
Experimenteel: Placebo/BIVV009
Deelnemers met primaire CAD en zonder een recente voorgeschiedenis van bloedtransfusie gedurende de laatste 6 maanden voorafgaand aan inschrijving in deze studie, ontvingen een i.v.-infusie van placebo overeenkomend met BIVV009 op dag 0 en dag 7 en daarna elke 14 dagen in deel A tot week 25. Deelnemers die deel A volgens protocol voltooiden tot het einde van het behandelingsbezoek (week 26) kregen BIVV009 6,5 (indien = 75 kg) in deel B, in week 26 en week 27 en daarna elke 2 weken gedurende maximaal nog eens 123 weken (voor 6,5 g) of 137 weken (voor 7,5 g). Alle deelnemers die deel A voltooiden, kozen ervoor om door te gaan in deel B.
Geneesmiddel: sutimlimab (BIVV009)
Farmaceutische vorm: oplossing voor injectie Toedieningsweg: intraveneus (i.v.)
Geneesmiddel: placebo
Farmaceutische vorm: oplossing voor injectie Toedieningsweg: intraveneus (i.v.)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel A: Percentage deelnemers met respons op behandeling
Tijdsspanne: Van week 5 tot en met week 26
Een deelnemer werd beschouwd als een responder: als hij of zij geen bloedtransfusie ontving van week 5 tot en met week 26 (einde van de behandeling) en geen behandeling voor CAD kreeg die verder ging dan volgens het protocol was toegestaan. Bovendien moet het hemoglobinegehalte (Hgb) van de deelnemer gestegen zijn tot >=1,5 gram per deciliter (g/dL) ten opzichte van de uitgangswaarde (gedefinieerd als laatste Hgb-waarde vóór toediening van de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel) op het tijdstip van behandelingsbeoordeling (gedefinieerd als gemiddelde van waarden van de bezoeken van week 23, 25 en 26). Percentage responders werd berekend samen met 95% exact Clopper-Pearson betrouwbaarheidsinterval (CI).
Van week 5 tot en met week 26
Deel B: Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Deel B, cohort van 6,5 g: vanaf de eerste dosis (week 26) tot 149 weken behandeling + 9 weken follow-up (d.w.z. tot week 184); Deel B, cohort van 7,5 g: vanaf de eerste dosis (week 26) tot 137 weken behandeling + 9 weken follow-up (d.w.z. tot week 172)
Bijwerking (AE): elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel kreeg en niet noodzakelijkerwijs een causaal verband met de behandeling hoefde te hebben. Tijdens de behandeling optredende ernstige ongewenste voorvallen (TESAE's) werden gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval dat bij welke dosis dan ook: resulteerde in de dood, levensbedreigend was, intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereiste, resulteerde in aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid, een aangeboren afwijking was /geboorteafwijking, was een medisch belangrijke gebeurtenis. Tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's): bijwerkingen die zich ontwikkelden, verergerden of ernstig werden tijdens de behandeling-emergent (TE)-periode (van de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel [IMP] in deel B tot de laatste IMP-toediening + 9 weken follow-upperiode) .
Deel B, cohort van 6,5 g: vanaf de eerste dosis (week 26) tot 149 weken behandeling + 9 weken follow-up (d.w.z. tot week 184); Deel B, cohort van 7,5 g: vanaf de eerste dosis (week 26) tot 137 weken behandeling + 9 weken follow-up (d.w.z. tot week 172)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel B: Aantal bloedtransfusies per deelnemer
Tijdsspanne: Van week 27 tot 149 weken behandeling (d.w.z. tot week 176)
Een deelnemer kreeg een transfusie als zijn of haar Hgb-waarde voldeed aan een van de volgende criteria: Hgb was
Van week 27 tot 149 weken behandeling (d.w.z. tot week 176)
Deel A: Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in hemoglobine (Hgb)-niveau op het tijdstip van de beoordeling van de behandeling
Tijdsspanne: Basislijn (week 0), tijdstip van behandelingsbeoordeling (d.w.z. gemiddelde van week 23, 25 en 26)
De gemiddelde verandering ten opzichte van baseline (week 0) in hemoglobine (Hgb) op het tijdstip van beoordeling van de behandeling wordt gerapporteerd in deze uitkomstmaat. Het tijdpunt voor de beoordeling van de behandeling werd gedefinieerd als het gemiddelde van de waarden van de bezoeken in week 23, 25 en 26. Kleinste kwadraten (LS) gemiddelde en 95% betrouwbaarheidsinterval (BI) werd beoordeeld door Mixed Model for Repeated Measures (MMRM)-benadering met behulp van heterogene Toeplitz (TOEPH) covariantiematrix met verandering ten opzichte van baseline als de afhankelijke variabele en baselinewaarde en bezoeken als onafhankelijke variabelen . Baseline werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
Basislijn (week 0), tijdstip van behandelingsbeoordeling (d.w.z. gemiddelde van week 23, 25 en 26)
Deel A: Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in functionele beoordeling van chronische ziektetherapie (FACIT) - Vermoeidheidsschaalscore op het tijdstip van behandelingsbeoordeling
Tijdsspanne: Basislijn (week 0), tijdstip van behandelingsbeoordeling (d.w.z. gemiddelde van week 23, 25 en 26)
De FACIT-vermoeidheidsschaal bestaat uit 13 vragen die beoordeeld worden op een 5-puntsschaal (0=helemaal niet; 1 = een beetje, 2 = een beetje, 3 = nogal wat en 4 = heel erg). De antwoorden op elke vraag werden opgeteld om een ​​totaalscore te verkrijgen. De totale score varieerde van 0 tot 52, waarbij een hogere score duidt op meer vermoeidheid. Het tijdpunt voor de beoordeling van de behandeling werd gedefinieerd als het gemiddelde van de waarden van de bezoeken in week 23, 25 en 26. LS-gemiddelde en 95%-BI werden beoordeeld met behulp van de MMRM-benadering met behulp van de TOEPH-covariantiematrix met verandering ten opzichte van baseline (week 0) als de afhankelijke variabele en baselinewaarde en bezoeken als onafhankelijke variabelen. Baseline werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
Basislijn (week 0), tijdstip van behandelingsbeoordeling (d.w.z. gemiddelde van week 23, 25 en 26)
Deel A: Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in totale bilirubinespiegels op het tijdstip van de beoordeling van de behandeling
Tijdsspanne: Basislijn (week 0), tijdstip van behandelingsbeoordeling (d.w.z. gemiddelde van week 23, 25 en 26)
De gemiddelde verandering ten opzichte van baseline (week 0) in totaal bilirubine op het tijdstip van beoordeling van de behandeling wordt gerapporteerd in deze uitkomstmaat. Het tijdpunt voor de beoordeling van de behandeling werd gedefinieerd als het gemiddelde van de waarden van de bezoeken in week 23, 25 en 26. Baseline werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
Basislijn (week 0), tijdstip van behandelingsbeoordeling (d.w.z. gemiddelde van week 23, 25 en 26)
Deel A: Gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in lactaatdehydrogenase (LDH) op het tijdstip van behandelingsbeoordeling
Tijdsspanne: Basislijn (week 0), tijdstip van behandelingsbeoordeling (d.w.z. gemiddelde van week 23, 25 en 26)
De gemiddelde verandering ten opzichte van baseline (week 0) in LDH op het tijdstip van beoordeling van de behandeling wordt gerapporteerd in deze uitkomstmaat. Het tijdpunt voor de beoordeling van de behandeling werd gedefinieerd als het gemiddelde van de waarden van de bezoeken in week 23, 25 en 26. Baseline werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
Basislijn (week 0), tijdstip van behandelingsbeoordeling (d.w.z. gemiddelde van week 23, 25 en 26)
Deel A: Percentage deelnemers met aangevraagde symptomatische bloedarmoede in week 26
Tijdsspanne: Week 26
Symptomatische anemie werd gedefinieerd als het hebben van de volgende symptomen: i. Vermoeidheid; ii. Zwakheid; iii. Kortademigheid; iv. Hartkloppingen, snelle hartslag; v. Licht gevoel in het hoofd en/of vi. Pijn op de borst. Percentage deelnemers met gevraagde symptomatische anemiesymptomen werd gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
Week 26
Deel B: Verandering van baseline in hemoglobine (Hgb) niveau op elk gespecificeerd tijdspunt
Tijdsspanne: Basislijn (week 0), elke 2 weken vanaf week 27 tot week 175 en bij ET/SFU-bezoek (d.w.z. tot week 184)
Verandering ten opzichte van baseline (week 0) in Hgb-waarden op elk gespecificeerd tijdstip (d.w.z. week 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43,45, 47, 49, 51, 53, 55, 57 , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 81, 83,85,87, 89,91, 93, 95, 97, 99,101,103, 105, 107,109, 111,113,115,117,119, 2 , 125, 127,129,131,133,135,137,139,141,143,145,147,149,151,153, 155,157,159,161,163,165,167,169,171,173,175 en ET/SFU Visit) wordt gerapporteerd in deze uitkomstmaat. Baseline werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel in Deel A. Bezoek voor vroegtijdige beëindiging (ET)/veiligheidsopvolging (SFU) was 9 weken na toediening van de laatste dosis (d.w.z. tot week 184). Hier betekent "0" in het aantal geanalyseerde veld dat geen van de deelnemers beschikbaar was voor beoordeling op de opgegeven tijdstippen.
Basislijn (week 0), elke 2 weken vanaf week 27 tot week 175 en bij ET/SFU-bezoek (d.w.z. tot week 184)
Deel B: verandering ten opzichte van de basislijn in totale bilirubinespiegels op elk gespecificeerd tijdstip
Tijdsspanne: Basislijn (week 0), elke 2 weken vanaf week 27 tot week 175 en bij ET/SFU-bezoek (d.w.z. tot week 184)
Verandering ten opzichte van baseline (week 0) in totale bilirubinespiegels op elk gespecificeerd tijdstip (d.w.z. week 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65,67,69,71,73,75, 77, 79, 81,83, 85, 87, 89, 91, 93, 95, 97, 99,101,103, 105, 107,109, 111,113,115,117,119, 121, 123, 125, 127,129,131,133,135,137,139,141,143, 145,147,149,151,153,155,157,159, 161,163,165,167,169,171,173,175 en ET/SFU Visit) wordt gerapporteerd in deze uitkomstmaat. Baseline werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel in deel A. ET-bezoek/SFU-bezoek was 9 weken na toediening van de laatste dosis (d.w.z. tot week 184). Hier betekent "0" in het aantal geanalyseerde veld dat geen van de deelnemers beschikbaar was voor beoordeling op de opgegeven tijdstippen.
Basislijn (week 0), elke 2 weken vanaf week 27 tot week 175 en bij ET/SFU-bezoek (d.w.z. tot week 184)
Deel B: Verandering ten opzichte van baseline in functionele beoordeling van chronische ziektetherapie (FACIT) - Vermoeidheidsschaalscore (kwaliteit van leven) op elk gespecificeerd tijdstip
Tijdsspanne: Basislijn (week 0), weken 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 en ET-bezoek/SFU-bezoek (d.w.z. tot week 184)
De FACIT-vermoeidheidsschaal bestaat uit 13 vragen die beoordeeld worden op een 5-puntsschaal (0=helemaal niet; 1 = een beetje, 2 = een beetje, 3 = nogal wat en 4 = heel erg). De antwoorden op elke vraag werden opgeteld om een ​​totaalscore te verkrijgen. De totaalscore varieerde van 0 tot 52, waarbij een hogere score duidt op meer vermoeidheid. Baseline (week 0) werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel in deel A. ET-bezoek/SFU-bezoek was 9 weken na toediening van de laatste dosis (d.w.z. tot week 184).
Basislijn (week 0), weken 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 en ET-bezoek/SFU-bezoek (d.w.z. tot week 184)
Deel B: Verandering ten opzichte van baseline in 12-item short-form survey (SF-12) Physical Component Summary (PCS) en Mental Component Summary (MCS) Scores op elk gespecificeerd tijdstip
Tijdsspanne: Basislijn (week 0), weken 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 en ET-bezoek/SFU-bezoek (d.w.z. tot week 184)
SF-12: vragenlijst met 12 items beoordeelde gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQOL), bevatte 12 items, gecategoriseerd in 8 domeinen (subschalen) van functioneren en welzijn: fysiek functioneren, rol-fysiek, rol-emotie, geestelijke gezondheid, lichamelijke pijn, algemene gezondheid, vitaliteit en sociaal functioneren, waarbij elke domeinscore varieerde van 0 (slechte gezondheid) tot 100 (betere gezondheid). Hogere scores = goede gezondheidstoestand. Deze 8 domeinen werden verder samengevat in 2 samenvattende scores, PCS en MCS die varieerden van 0 (slechte gezondheid) tot 100 (betere gezondheid). Hogere scores = betere HRQOL. Basislijn (week 0): laatste niet-ontbrekende waarde voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel in deel A. ET-bezoek/SFU-bezoek: 9 weken na toediening van de laatste dosis (d.w.z. tot week 184).
Basislijn (week 0), weken 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 en ET-bezoek/SFU-bezoek (d.w.z. tot week 184)
Deel B: Verandering ten opzichte van baseline in 5-niveau European Quality of Life 5- Dimensions 5-Level Questionnaire (EQ-5D-5L) Health State Utility Index en VAS-scores op elk gespecificeerd tijdstip
Tijdsspanne: Basislijn (week 0), weken 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 en ET-bezoek/SFU-bezoek (d.w.z. tot week 184)
EQ-5D-5L omvatte 2 componenten: gezondheidstoestand hulpprogramma-index (beschrijvend systeem) en Visual Analog Scale (VAS). EQ-5D beschrijvend systeem bestaat uit 5 dimensies: mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie. Elke dimensie heeft 5 antwoordmogelijkheden: geen probleem, klein probleem, gemiddeld probleem, ernstig probleem en extreme problemen, gemeten met een Likert-schaal. EQ-5D-5L-antwoorden omgezet in enkele index-nutsscore tussen 0 en 1. Hogere score = betere gezondheid. EQ-5D-5L VAS beoordeelde de huidige gezondheidstoestand van de deelnemer op een schaal van 0 (slechtst denkbare gezondheid) tot 100 (best denkbare gezondheid). Basislijn (week 0): laatste niet-ontbrekende waarde voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel in deel A. ET-bezoek/SFU-bezoek: 9 weken na toediening van de laatste dosis (d.w.z. tot week 184).
Basislijn (week 0), weken 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 en ET-bezoek/SFU-bezoek (d.w.z. tot week 184)
Deel B: Aantal deelnemers met respons op de vragenlijst van de deelnemer over globale indruk van (vermoeidheid) ernst (PGIS) op elk gespecificeerd tijdstip
Tijdsspanne: Basislijn (week 0), weken 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 en ET-bezoek/SFU-bezoek (d.w.z. tot week 184)
De PGIS is een zelfgerapporteerde schaal. De PGIS is een vragenlijst met één item die is ontworpen om de indruk van de ernst van de ziekte door de deelnemer te beoordelen met behulp van een 5-puntsschaal van 1 tot 5, waarbij 1 = geen, 2 = mild, 3 = matig, 4 = ernstig, 5 = zeer ernstig. Hogere scores duidden op grotere ernst. ET-bezoek/SFU-bezoek was 9 weken na toediening van de laatste dosis (d.w.z. tot week 184).
Basislijn (week 0), weken 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 en ET-bezoek/SFU-bezoek (d.w.z. tot week 184)
Deel B: Aantal deelnemers met een antwoord op de vragenlijst van de deelnemer over Global Impression of Change (PGIC) op elk gespecificeerd tijdstip
Tijdsspanne: Basislijn (week 0), weken 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 en ET-bezoek/SFU-bezoek (d.w.z. tot week 184)
PGIC is een zelf in te vullen vragenlijst om de verbetering of verslechtering te evalueren in vergelijking met de start van het onderzoek. PGIC werd beoordeeld op een 7-punts Likertschaal variërend van 1 (sterk verbeterd) tot 7 (sterk verslechterd). Categorieën werden op basis van de PGIC-scores als volgt gedefinieerd: 1=zeer veel verbeterd, 2=veel verbeterd, 3=minimaal verbeterd, 4=geen verandering, 5=minimaal slechter, 6=veel slechter en 7=zeer veel verslechterd. Hogere scores duidden op grotere ernst. ET-bezoek/SFU-bezoek was 9 weken na toediening van de laatste dosis (d.w.z. tot week 184).
Basislijn (week 0), weken 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 en ET-bezoek/SFU-bezoek (d.w.z. tot week 184)
Deel B: Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in lactaatdehydrogenase (LDH)-niveau op elk gespecificeerd tijdstip
Tijdsspanne: Basislijn (week 0), elke 2 weken vanaf week 27 tot week 175 en bij ET/SFU-bezoek (d.w.z. tot week 184)
Verandering ten opzichte van baseline (week 0) in LDH-waarden op elk gespecificeerd tijdstip (d.w.z. week 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57 , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 81, 83, 85, 87, 89, 91, 93, 95, 97, 99, 101, 103, 105, 107,109 , 111, 113, 115, 117, 119, 121,123, 125, 127,129,131,133,135,137,139,141,143,145,147, 149, 151,153,155,157,159,161,163,165,167,169, 171, 173, 175 and ET/SFU Visit) is reported in this outcome measure. Baseline werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel in deel A. ET/SFU-bezoek was 9 weken na toediening van de laatste dosis (d.w.z. tot week 184).
Basislijn (week 0), elke 2 weken vanaf week 27 tot week 175 en bij ET/SFU-bezoek (d.w.z. tot week 184)
Deel B: gemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn in haptoglobinewaarden op elk gespecificeerd tijdstip
Tijdsspanne: Basislijn (week 0), elke 2 weken vanaf week 27 tot week 175 en bij ET/SFU-bezoek (d.w.z. tot week 184)
Verandering ten opzichte van baseline (week 0) in haptoglobinewaarden op elk gespecificeerd tijdstip (d.w.z. week 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57 , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 81, 83, 85, 87, 89, 91, 93, 95, 97,99,101,103, 105, 107,109, 111,113,115,117,111,117,111 , 125, 127, 129,131,133,135,137,139,141,143, 145,147,149,151,153,155,157,159, 161,163,165,167,169,171,173,175 en ET/SFU-bezoek) wordt gerapporteerd in deze uitkomstmaat. Baseline werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel in deel A. ET/SFU-bezoek was 9 weken na toediening van de laatste dosis (d.w.z. tot week 184). Haptoglobine waarden
Basislijn (week 0), elke 2 weken vanaf week 27 tot week 175 en bij ET/SFU-bezoek (d.w.z. tot week 184)
Deel B: Aantal zorgbezoeken per type
Tijdsspanne: Van week 27 tot 149 weken behandeling (d.w.z. tot week 176)
In deze uitkomstmaat was het aantal zorgbezoeken inclusief bezoek aan niet-onderzoekshulpbronnen (bestond voornamelijk uit extra bezoeken aan de spreekkamer van de onderzoeksarts, bezoek aan een huisarts of bezoek aan een specialist), ziekenhuisopnamebezoek en bezoek aan ziekenhuisnood wordt gemeld.
Van week 27 tot 149 weken behandeling (d.w.z. tot week 176)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Bioverativ, a Sanofi company

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 maart 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

3 december 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

3 december 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 november 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 november 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 november 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 december 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 december 2022

Laatst geverifieerd

1 december 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • EFC16216
  • 2017-003539-12 (EudraCT-nummer)
  • BIVV009-04 (Andere identificatie: Bioverativ Therapeutics Inc.)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, een blanco casusrapportformulier, het plan voor statistische analyse en de specificaties van de dataset. Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen. Meer informatie over Sanofi's criteria voor het delen van gegevens, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor het aanvragen van toegang is te vinden op: https://vivli.org

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Koude agglutinineziekte

Klinische onderzoeken op sutimlimab (BIVV009)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Gambia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren