Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​BIVV009 (Sutimlimab) hos deltagere med primær kold agglutinin sygdom uden en nylig historie med blodtransfusion (Cadenza)

1. december 2022 opdateret af: Bioverativ, a Sanofi company

Et fase 3, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​Sutimlimab hos patienter med primær kold agglutinin sygdom uden en nylig blodtransfusionshistorie

Formålet med del A var at bestemme, om administration af sutimlimab resulterede i en større end eller lig med (>=)1,5 gram pr. deciliter (g/dL) stigning i hæmoglobinniveauet (Hgb) og undgåelse af transfusion hos deltagere med primær kold agglutininsygdom (CAD) uden en nyere historie med blodtransfusion. Formålet med del B var at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af sutimlimab hos deltagere med primær CAD.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Den planlagte samlede undersøgelsesvarighed pr. deltager var ca. 1,5 til 2,5 år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

42

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Queensland
      • Buderim, Queensland, Australien, 4556
        • USC Health Clinics
    • Victoria
      • Ballarat, Victoria, Australien, 3350
        • Ballarat Oncology & Haematology
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Western Australia
      • West Perth, Western Australia, Australien, 6005
        • Perth Blood Institute
  • Belgien
      • Antwerpen, Belgien, 2060
        • ZNA Stuivenberg
      • Leuven, Belgien, 3000
        • University Hospitals Leuven
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B1W8
        • St. Michael's Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H4A3J1
        • McGill University Health Center
  • Det Forenede Kongerige
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS9 7TF
        • St James Hospital, Leeds
      • London, Det Forenede Kongerige, W12 0HS
        • Imperial College Healthcare NHS Trust, Hammersmith Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1E 6AG
        • University College London
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85711
        • Arizona Oncology Associates PC
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • USC/Keck School of Medicine
    • District of Columbia
      • Georgetown, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Georgetown University Medical Center
    • Florida
      • Weston, Florida, Forenede Stater, 33331
        • Cleveland Clinic Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10461
        • Montefiore Medical Center
      • Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • UW Hospitals and Clinics
  • Frankrig
      • Angers Cedex 9, Frankrig, 49933
        • CHU d'Angers
      • Caen, Frankrig, 14033
        • Hôpital de Caen
      • Créteil, Frankrig, 94000
        • Centre Hospitalier Henri Mondor
      • Pierre-Bénite, Frankrig, 69495
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105
        • Academisch Medisch Centrum
      • Leiden, Holland, 2333
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Medical Center
      • Netanya, Israel, 4244916
        • Laniado Hospital
  • Italien
      • Brescia, Italien, 25123
        • A. O. Spedali Civili di Brescia
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCSS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Italien, 00168
        • U.O.C. Ematologia- Policlinico "A. Gemelli"
      • Vicenza, Italien, 36100
        • U.O.C. Ematologia Ospedale San Bortolo
  • Japan
      • Nagakute, Japan, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
    • Hyogo
      • Himeji, Hyogo, Japan, 670-8540
        • Japanese Red Cross Society Himeji Hospital
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Japan, 9208530
        • Ishikawa Prefectural Central Hospital
    • Kanagawa
      • Isehara, Kanagawa, Japan, 259-1193
        • Tokai University Hospital
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Saitama-Ken
      • Iruma-gun, Saitama-Ken, Japan, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5053
        • Haukeland University Hospital
      • Trondheim, Norge, 7030
        • St Olavs Hospital, Avdeling for blodsykdommer
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinci i Provincial de Barcelona
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien, 46017
        • Hospital Universitario Dr. Peset
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spanien, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland, 1307
        • Gemeinschaftspraxis Hämatologie-Onkologie
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Univ Ulm, Inst Klin. Transfusions. Immungen
  • Østrig
      • Vienna, Østrig, 1090
        • Medical University of Vienna

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kropsvægt på >=39 kg ved screening.
  • Bekræftet diagnose af primær CAD baseret på følgende kriterier: a) Kronisk hæmolyse, b) Polyspecifik direkte antiglobulintest (DAT) positiv, c) Monospecifik DAT stærkt positiv for C3d, d) Kold agglutinintiter >= 64 ved 4 grader Celsius, og e) Immunoglobulin G DAT mindre end eller lig med (
  • Hæmoglobin niveau
  • Bilirubinniveau over det normale referenceområde, inklusive deltagere med Gilberts syndrom.

Ekskluderingskriterier:

  • Koldt agglutininsyndrom sekundært til infektion, reumatologisk sygdom eller aktiv hæmatologisk malignitet.
  • Anamnese med blodtransfusion inden for 6 måneder efter screening eller historie med mere end én blodtransfusion inden for 12 måneder efter screening.
  • Klinisk relevant infektion af enhver art inden for måneden forud for indskrivning (eksempel aktiv hepatitis C, lungebetændelse).
  • Klinisk diagnose af systemisk lupus erythematosus; eller andre autoimmune lidelser med anti-nukleære antistoffer ved screening. Anti-nukleare antistoffer af langvarig varighed uden associerede kliniske symptomer vil blive bedømt fra sag til sag under den bekræftende gennemgang af deltagerens berettigelse.
  • Positivt hepatitispanel (inklusive hepatitis B-overfladeantigen og/eller hepatitis C-virusantistof) før eller ved screening.
  • Positivt humant immundefekt virus antistof ved screening.
  • Behandling med rituximab monoterapi inden for 3 måneder eller rituximab kombinationsbehandlinger (eksempelvis med bendamustin, fludarabin, ibrutinib eller cytotoksiske lægemidler) inden for 6 måneder før indskrivning.

Ovenstående information var ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en deltagers potentielle deltagelse i et klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: BIVV009/BIVV009
Deltagere med primær CAD og uden en nylig anamnese med blodtransfusion i løbet af de sidste 6 måneder før optagelse i denne undersøgelse, modtog en intravenøs (IV) infusion af BIVV009 6,5 g (for deltagere under [=]75 kg) på dag 0 og Dag 7 og hver 14. dag derefter i del A op til uge 25. Deltagere, der gennemførte del A pr. protokol til slutningen af ​​behandlingsbesøget (uge 26), modtog placebo i uge 26 og fortsatte med at modtage BIVV009 6,5 eller 7,5 g i del B, hver 2. uge begyndende ved uge 27 i op til yderligere 149 uger (for 6,5 g) eller 121 uger (for 7,5 g). Alle deltagere, der gennemførte del A, valgte at fortsætte i del B.
Medicin: sutimlimab (BIVV009)
Farmaceutisk form: injektionsvæske, opløsning Indgivelsesvej: intravenøs (i.v.)
Eksperimentel: Placebo/BIVV009
Deltagere med primær CAD og uden en nylig anamnese med blodtransfusion i løbet af de sidste 6 måneder før tilmelding til denne undersøgelse, modtog en IV-infusion af placebo matchet til BIVV009 på dag 0 og dag 7 og hver 14. dag derefter i del A op til uge 25. Deltagere, der gennemførte del A pr. protokol til slutningen af ​​behandlingsbesøget (uge 26), fik BIVV009 6,5 (hvis =75 kg) i del B, i uge 26 og uge 27 og hver 2. uge derefter i op til yderligere 123 uger (for 6,5 g) eller 137 uger (for 7,5 g). Alle deltagere, der gennemførte del A, valgte at fortsætte i del B.
Medicin: sutimlimab (BIVV009)
Farmaceutisk form: injektionsvæske, opløsning Indgivelsesvej: intravenøs (i.v.)
Medicin: placebo
Farmaceutisk form: injektionsvæske, opløsning Indgivelsesvej: intravenøs (i.v.)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Procentdel af deltagere med respons på behandling
Tidsramme: Fra uge 5 til og med uge 26
En deltager blev betragtet som en responder: hvis han eller hun ikke modtog blodtransfusion fra uge 5 til og med uge 26 (slut på behandling) og ikke modtog behandling for CAD ud over, hvad der var tilladt i henhold til protokol. Derudover skal deltagerens hæmoglobinniveau (Hgb) være steget til >=1,5 gram pr. deciliter (g/dL) fra baseline (defineret som sidste Hgb-værdi før administration af første dosis af undersøgelseslægemidlet) på tidspunktet for behandlingsvurdering (defineret som gennemsnit af værdier) fra uge 23, 25 og 26 besøg). Procentdelen af ​​respondere blev beregnet sammen med 95 % nøjagtigt Clopper-Pearson-konfidensinterval (CI).
Fra uge 5 til og med uge 26
Del B: Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (AE'er) og alvorlige AE'er (SAE'er)
Tidsramme: Del B, 6,5 g kohorte: Fra første dosis (uge 26) op til 149 ugers behandling + 9 ugers opfølgning (dvs. op til uge 184); Del B, 7,5 g kohorte: Fra første dosis (uge 26) op til 137 ugers behandling + 9 ugers opfølgning (dvs. op til uge 172)
Bivirkninger (AE): enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, som modtog undersøgelseslægemidlet og ikke nødvendigvis behøvede at have en årsagssammenhæng med behandlingen. Behandlingsfremkomne alvorlige bivirkninger (TESAE'er) blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis: resulterede i døden, var livstruende, krævede hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterede i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, var medfødt anomali /fødselsdefekt, var en medicinsk vigtig begivenhed. Treatment Emergent Adverse Events (TEAE'er): AE'er, der udviklede sig, forværredes eller blev alvorlige i løbet af den behandlings-emergent (TE) periode (fra første forsøgslægemiddel [IMP] administration i del B til sidste IMP administration + 9 ugers opfølgningsperiode) .
Del B, 6,5 g kohorte: Fra første dosis (uge 26) op til 149 ugers behandling + 9 ugers opfølgning (dvs. op til uge 184); Del B, 7,5 g kohorte: Fra første dosis (uge 26) op til 137 ugers behandling + 9 ugers opfølgning (dvs. op til uge 172)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del B: Antal blodtransfusioner pr. deltager
Tidsramme: Fra uge 27 op til 149 ugers behandling (dvs. op til uge 176)
En deltager skulle modtage en transfusion, hvis hans eller hendes Hgb-niveau opfyldte et af følgende kriterier: Hgb var
Fra uge 27 op til 149 ugers behandling (dvs. op til uge 176)
Del A: Gennemsnitlig ændring fra baseline i hæmoglobinniveau (Hgb) på tidspunktet for behandlingsvurdering
Tidsramme: Baseline (uge 0), behandlingsvurderingstidspunkt (dvs. gennemsnit af uge 23, 25 og 26)
Gennemsnitlig ændring fra baseline (uge 0) i hæmoglobin (Hgb) på tidspunktet for behandlingsvurdering er rapporteret i dette resultatmål. Tidspunktet for behandlingsvurdering blev defineret som gennemsnittet af værdierne fra uge 23, 25 og 26 besøg. Mindste kvadraters (LS) middelværdi og 95 % konfidensinterval (CI) blev vurderet ved hjælp af Mixed Model for Repeated Measures (MMRM) tilgang ved brug af heterogen Toeplitz (TOEPH) kovariansmatrix med ændring fra baseline som den afhængige variabel og baseline værdi og besøg som uafhængige variabler . Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi før den første administration af undersøgelseslægemidlet.
Baseline (uge 0), behandlingsvurderingstidspunkt (dvs. gennemsnit af uge 23, 25 og 26)
Del A: Gennemsnitlig ændring fra baseline i funktionel vurdering af kronisk sygdomsterapi (FACIT)-træthedsskala-score på tidspunktet for behandlingsvurdering
Tidsramme: Baseline (uge 0), behandlingsvurderingstidspunkt (dvs. gennemsnit af uge 23, 25 og 26)
FACIT-Træthedsskalaen består af 13 spørgsmål vurderet ved hjælp af en 5-trins skala (0=slet ikke; 1 = lidt, 2 = lidt, 3 = ganske lidt og 4 = meget). Svar på hvert spørgsmål blev tilføjet for at opnå en samlet score. Samlet score varierede fra 0 til 52, hvor højere score indikerer mere træthed. Tidspunktet for behandlingsvurdering blev defineret som gennemsnittet af værdierne fra uge 23, 25 og 26 besøg. LS-middelværdi og 95 % CI blev vurderet ved MMRM-tilgang ved hjælp af TOEPH-kovariansmatrix med ændring fra baseline (uge 0) som den afhængige variabel og basislinjeværdi og besøg som uafhængige variabler. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi før den første administration af undersøgelseslægemidlet.
Baseline (uge 0), behandlingsvurderingstidspunkt (dvs. gennemsnit af uge 23, 25 og 26)
Del A: Gennemsnitlig ændring fra baseline i totale bilirubinniveauer på tidspunktet for behandlingsvurdering
Tidsramme: Baseline (uge 0), behandlingsvurderingstidspunkt (dvs. gennemsnit af uge 23, 25 og 26)
Gennemsnitlig ændring fra baseline (uge 0) i total bilirubin på tidspunktet for behandlingsvurdering er rapporteret i dette resultatmål. Tidspunktet for behandlingsvurdering blev defineret som gennemsnittet af værdierne fra uge 23, 25 og 26 besøg. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi før den første administration af undersøgelseslægemidlet.
Baseline (uge 0), behandlingsvurderingstidspunkt (dvs. gennemsnit af uge 23, 25 og 26)
Del A: Gennemsnitlig ændring fra baseline i laktatdehydrogenase (LDH) på tidspunktet for behandlingsvurdering
Tidsramme: Baseline (uge 0), behandlingsvurderingstidspunkt (dvs. gennemsnit af uge 23, 25 og 26)
Gennemsnitlig ændring fra baseline (uge 0) i LDH på tidspunktet for behandlingsvurdering er rapporteret i dette resultatmål. Tidspunktet for behandlingsvurdering blev defineret som gennemsnittet af værdierne fra uge 23, 25 og 26 besøg. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi før den første administration af undersøgelseslægemidlet.
Baseline (uge 0), behandlingsvurderingstidspunkt (dvs. gennemsnit af uge 23, 25 og 26)
Del A: Procentdel af deltagere med opfordret symptomatisk anæmi i uge 26
Tidsramme: Uge 26
Symptomatisk anæmi blev defineret som at have følgende symptomer: i. Træthed; ii. Svaghed; iii. Stakåndet; iv. Hjertebanken, hurtig hjerterytme; v. Let hovedet og/eller vi. Brystsmerter. Procentdel af deltagere med anmodede symptomatiske anæmisymptomer blev rapporteret i dette resultatmål.
Uge 26
Del B: Ændring fra baseline i hæmoglobinniveau (Hgb) på hvert specificeret tidspunkt
Tidsramme: Baseline (uge 0), hver 2. uge startende fra uge 27 til uge 175 og ved ET/SFU-besøg (dvs. op til uge 184)
Ændring fra baseline (uge 0) i Hgb-niveauer på hvert specificeret tidspunkt (dvs. uge 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43,45, 47, 49, 51, 53, 55, 57 , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 81, 83,85,87, 89,91, 93, 95, 97, 99,101,103, 011,101,101,101,101,101,101,101,101,101,101,101,101,101,101,105 , 125, 127,129,131,133,135,137,139,141,143,145,147,149,151,153, 155,157,159,161,163,165,167,167, ET er rapporteret ind/ud, 167,167) Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi før den første administration af undersøgelseslægemidlet i del A. Tidlig terminering (ET) besøg/sikkerhedsopfølgning (SFU) besøg var 9 uger efter administration af sidste dosis (dvs. op til uge 184). Her betyder "0" i det analyserede antal felt, at ingen af ​​deltagerne var tilgængelige for vurdering på de angivne tidspunkter.
Baseline (uge 0), hver 2. uge startende fra uge 27 til uge 175 og ved ET/SFU-besøg (dvs. op til uge 184)
Del B: Ændring fra baseline i totale bilirubinniveauer på hvert specificeret tidspunkt
Tidsramme: Baseline (uge 0), hver 2. uge startende fra uge 27 til uge 175 og ved ET/SFU-besøg (dvs. op til uge 184)
Ændring fra baseline (uge 0) i totale bilirubinniveauer på hvert specificeret tidspunkt (dvs. uge 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65,67,69,71,73,75, 77, 79, 81,83, 85, 87, 89, 91, 93, 95, 97, 99,101,103, 105,101,105,101,91,101,105,101,91,101,91,101,105,101,91,101,105,101,105,101,91 121, 123, 125, 127,129,131,133,135,137,139,141,143, 145,147,149,151,153,155,157,159, 161,111,163,715, ET er rapporteret ude, 161,163,715, 1715, 1715, 17, 17, 19, 17, 1716 Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi før den første administration af undersøgelseslægemidlet i del A. ET-besøg/SFU-besøg var 9 uger efter administration af sidste dosis (dvs. op til uge 184). Her betyder "0" i det analyserede antal felt, at ingen af ​​deltagerne var tilgængelige for vurdering på de angivne tidspunkter.
Baseline (uge 0), hver 2. uge startende fra uge 27 til uge 175 og ved ET/SFU-besøg (dvs. op til uge 184)
Del B: Ændring fra baseline i funktionel vurdering af kronisk sygdomsterapi (FACIT)-træthedsskala-score (livskvalitet) på hvert specificeret tidspunkt
Tidsramme: Baseline (uge 0), uge ​​39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 og ET-besøg/SFU-besøg (dvs. op til uge 184)
FACIT-Træthedsskalaen består af 13 spørgsmål vurderet ved hjælp af en 5-trins skala (0=slet ikke; 1 = lidt, 2 = lidt, 3 = ganske lidt og 4 = meget). Svar på hvert spørgsmål blev tilføjet for at opnå en samlet score. Den samlede score varierede fra 0 til 52, hvor højere score indikerer mere træthed. Baseline (uge 0) blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi før den første administration af undersøgelseslægemidlet i del A. ET-besøg/SFU-besøg var 9 uger efter administration af sidste dosis (dvs. op til uge 184).
Baseline (uge 0), uge ​​39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 og ET-besøg/SFU-besøg (dvs. op til uge 184)
Del B: Ændring fra baseline i 12-element kortformular undersøgelse (SF-12) fysiske komponentsammendrag (PCS) og mentale komponentresumé (MCS) på hvert specificeret tidspunkt
Tidsramme: Baseline (uge 0), uge ​​39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 og ET-besøg/SFU-besøg (dvs. op til uge 184)
SF-12: 12 emne-spørgeskema vurderet sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL), indeholdt 12 emner, kategoriseret i 8 domæner (underskalaer) af funktion og velvære: fysisk funktion, rolle-fysisk, rolle følelsesmæssig, mental sundhed, kropslige smerter, generel sundhed, vitalitet og social funktion, hvor hvert domæne score varierede fra 0 (dårligt helbred) til 100 (bedre helbred). Højere score = god helbredstilstand. Disse 8 domæner blev yderligere opsummeret i 2 oversigtsscore, PCS og MCS, der varierede fra 0 (dårligt helbred) til 100 (bedre helbred). Højere score = bedre HRQOL. Baseline (uge 0): sidste ikke-manglende værdi før første administration af undersøgelseslægemidlet i del A. ET-besøg/SFU-besøg: 9 uger efter administration af sidste dosis (dvs. op til uge 184).
Baseline (uge 0), uge ​​39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 og ET-besøg/SFU-besøg (dvs. op til uge 184)
Del B: Ændring fra baseline i 5-niveau europæisk livskvalitet 5-dimensioner 5-niveau spørgeskema (EQ-5D-5L) Health State Utility Index og VAS-score på hvert specificeret tidspunkt
Tidsramme: Baseline (uge 0), uge ​​39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 og ET-besøg/SFU-besøg (dvs. op til uge 184)
EQ-5D-5L inkluderede 2 komponenter: sundhedstilstand hjælpeindeks (beskrivende system) og Visual Analog Scale (VAS). EQ-5D beskrivende system omfatter 5 dimensioner: mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression. Hver dimension har 5 svarmuligheder: intet problem, lille problem, moderat problem, alvorligt problem og ekstreme problemer målt med Likert-skalaen. EQ-5D-5L-svar konverteret til et enkelt indeks utility-score mellem 0 til 1. Højere score = bedre sundhed. EQ-5D-5L VAS vurderede deltagerens aktuelle helbredstilstand på en skala fra 0 (værst tænkelige helbred) til 100 (bedst tænkelige helbred). Baseline (uge 0): sidste ikke-manglende værdi før første administration af undersøgelseslægemidlet i del A. ET-besøg/SFU-besøg: 9 uger efter administration af sidste dosis (dvs. op til uge 184).
Baseline (uge 0), uge ​​39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 og ET-besøg/SFU-besøg (dvs. op til uge 184)
Del B: Antal deltagere med svar på deltagerens globale indtryk af (trætheds) sværhedsgrad (PGIS) spørgeskema på hvert specificeret tidspunkt
Tidsramme: Baseline (uge 0), uge ​​39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 og ET-besøg/SFU-besøg (dvs. op til uge 184)
PGIS er en selvrapporteret skala. PGIS er et 1-punkts spørgeskema designet til at vurdere deltagerens indtryk af sygdommens sværhedsgrad ved hjælp af en 5-punkts skala fra 1 til 5, hvor 1=ingen, 2=mild, 3=moderat, 4=alvorlig, 5=meget svær. Højere score indikerede større sværhedsgrad. ET-besøg/SFU-besøg var 9 uger efter administration af sidste dosis (dvs. op til uge 184).
Baseline (uge 0), uge ​​39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 og ET-besøg/SFU-besøg (dvs. op til uge 184)
Del B: Antal deltagere med svar på deltagerens Global Impression of Change (PGIC) spørgeskema på hvert specificeret tidspunkt
Tidsramme: Baseline (uge 0), uge ​​39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 og ET-besøg/SFU-besøg (dvs. op til uge 184)
PGIC er et selvadministreret spørgeskema til at evaluere forbedringen eller forværringen i forhold til starten af ​​undersøgelsen. PGIC blev vurderet på en 7-punkts Likert-skala fra 1 (meget forbedret) til 7 (meget forværret). Kategorier blev defineret baseret på PGIC-scorerne som følger: 1=meget forbedret, 2=meget forbedret, 3=minimalt forbedret, 4=ingen ændring, 5=minimalt dårligere, 6=meget dårligere og 7=meget værre. Højere score indikerede større sværhedsgrad. ET-besøg/SFU-besøg var 9 uger efter administration af sidste dosis (dvs. op til uge 184).
Baseline (uge 0), uge ​​39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 og ET-besøg/SFU-besøg (dvs. op til uge 184)
Del B: Gennemsnitlig ændring fra baseline i lactatdehydrogenase (LDH) niveau på hvert specificeret tidspunkt
Tidsramme: Baseline (uge 0), hver 2. uge startende fra uge 27 til uge 175 og ved ET/SFU-besøg (dvs. op til uge 184)
Ændring fra baseline (uge 0) i LDH-niveauer på hvert specificeret tidspunkt (dvs. uge 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57 , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 81, 83, 85, 87, 89, 91, 93, 95, 97, 99, 101, 0501, 703, 9 , 111, 113, 115, 117, 119, 121,123, 125, 127,129,131,133,135,137,139,141,143,145,147, 149, 151,153,155,157,159,161,163,165,167,169, Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi før den første administration af undersøgelseslægemidlet i del A. ET/SFU-besøg var 9 uger efter administration af sidste dosis (dvs. op til uge 184).
Baseline (uge 0), hver 2. uge startende fra uge 27 til uge 175 og ved ET/SFU-besøg (dvs. op til uge 184)
Del B: Gennemsnitlig ændring fra baseline i Haptoglobin-værdier på hvert specificeret tidspunkt
Tidsramme: Baseline (uge 0), hver 2. uge startende fra uge 27 til uge 175 og ved ET/SFU-besøg (dvs. op til uge 184)
Ændring fra baseline (uge 0) i haptoglobinværdier på hvert specificeret tidspunkt (dvs. uge 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57 , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 81, 83, 85, 87, 89, 91, 93, 95, 97,99,101,103, 105, 107,109, 111,113,115,117,119, 121,123 , 125, 127, 129,131,133,135,137,139,141,143, 145,147,149,151,153,155,157,159, 161,163,165,167,16, ET er rapporteret inde og 3 ude. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi før den første administration af undersøgelseslægemidlet i del A. ET/SFU-besøg var 9 uger efter administration af sidste dosis (dvs. op til uge 184). Haptoglobin værdier
Baseline (uge 0), hver 2. uge startende fra uge 27 til uge 175 og ved ET/SFU-besøg (dvs. op til uge 184)
Del B: Antal sundhedsbesøg efter type
Tidsramme: Fra uge 27 op til 149 ugers behandling (dvs. op til uge 176)
I dette resultatmål er antallet af sundhedsbesøg, som omfattede ikke-studieressourceudnyttelsebesøg (bestod hovedsageligt af ekstra besøg på undersøgelseslægens kontor, besøg hos en generalistlæge eller besøg hos en speciallæge), indlæggelsesbesøg og besøg hos hospitalsnød anmeldes.
Fra uge 27 op til 149 ugers behandling (dvs. op til uge 176)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bioverativ, a Sanofi company

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. marts 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

3. december 2021

Studieafslutning (Faktiske)

3. december 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. november 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. november 2017

Først opslået (Faktiske)

20. november 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. december 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. december 2022

Sidst verificeret

1. december 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EFC16216
  • 2017-003539-12 (EudraCT nummer)
  • BIVV009-04 (Anden identifikator: Bioverativ Therapeutics Inc.)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Kold agglutinin sygdom

Kliniske forsøg med sutimlimab (BIVV009)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cameroon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner