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Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di BIVV009 (Sutimlimab) nei partecipanti con malattia primaria da agglutinine fredde senza una storia recente di trasfusione di sangue (Cadenza)

1 dicembre 2022 aggiornato da: Bioverativ, a Sanofi company

Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di sutimlimab in pazienti con malattia primaria da agglutinine fredde senza una storia recente di trasfusioni di sangue

Lo scopo della Parte A era determinare se la somministrazione di sutimlimab determinasse un aumento maggiore o uguale a (>=)1,5 grammi per decilitro (g/dL) del livello di emoglobina (Hgb) e l'evitamento della trasfusione nei partecipanti con malattia primaria da agglutinine fredde (CAD) senza una storia recente di trasfusione di sangue. Lo scopo della Parte B era valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di sutimlimab nei partecipanti con CAD primaria.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La durata totale pianificata dello studio per partecipante era di circa 1,5-2,5 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

42

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Queensland
      • Buderim, Queensland, Australia, 4556
        • USC Health Clinics
    • Victoria
      • Ballarat, Victoria, Australia, 3350
        • Ballarat Oncology & Haematology
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Western Australia
      • West Perth, Western Australia, Australia, 6005
        • Perth Blood Institute
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Medical University of Vienna
  • Belgio
      • Antwerpen, Belgio, 2060
        • ZNA Stuivenberg
      • Leuven, Belgio, 3000
        • University Hospitals Leuven
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B1W8
        • St. Michael's Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H4A3J1
        • McGill University Health Center
  • Francia
      • Angers Cedex 9, Francia, 49933
        • CHU d'Angers
      • Caen, Francia, 14033
        • Hôpital de Caen
      • Créteil, Francia, 94000
        • Centre Hospitalier Henri Mondor
      • Pierre-Bénite, Francia, 69495
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
  • Germania
      • Dresden, Germania, 1307
        • Gemeinschaftspraxis Hämatologie-Onkologie
      • Essen, Germania, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Ulm, Germania, 89081
        • Univ Ulm, Inst Klin. Transfusions. Immungen
  • Giappone
      • Nagakute, Giappone, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
    • Hyogo
      • Himeji, Hyogo, Giappone, 670-8540
        • Japanese Red Cross Society Himeji Hospital
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Giappone, 9208530
        • Ishikawa Prefectural Central Hospital
    • Kanagawa
      • Isehara, Kanagawa, Giappone, 259-1193
        • Tokai University Hospital
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Giappone, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Saitama-Ken
      • Iruma-gun, Saitama-Ken, Giappone, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 91120
        • Hadassah Medical Center
      • Netanya, Israele, 4244916
        • Laniado Hospital
  • Italia
      • Brescia, Italia, 25123
        • A. O. Spedali Civili di Brescia
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCSS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Italia, 00168
        • U.O.C. Ematologia- Policlinico "A. Gemelli"
      • Vicenza, Italia, 36100
        • U.O.C. Ematologia Ospedale San Bortolo
  • Norvegia
      • Bergen, Norvegia, 5053
        • Haukeland University Hospital
      • Trondheim, Norvegia, 7030
        • St Olavs Hospital, Avdeling for blodsykdommer
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105
        • Academisch Medisch Centrum
      • Leiden, Olanda, 2333
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Regno Unito
      • Leeds, Regno Unito, LS9 7TF
        • St James Hospital, Leeds
      • London, Regno Unito, W12 0HS
        • Imperial College Healthcare NHS Trust, Hammersmith Hospital
      • London, Regno Unito, WC1E 6AG
        • University College London
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Hospital Clinci i Provincial de Barcelona
      • Sevilla, Spagna, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spagna, 46017
        • Hospital Universitario Dr. Peset
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spagna, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85711
        • Arizona Oncology Associates PC
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • USC/Keck School of Medicine
    • District of Columbia
      • Georgetown, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Georgetown University Medical Center
    • Florida
      • Weston, Florida, Stati Uniti, 33331
        • Cleveland Clinic Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10461
        • Montefiore Medical Center
      • Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • UW Hospitals and Clinics

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Peso corporeo >=39 kg allo screening.
  • Diagnosi confermata di CAD primaria sulla base dei seguenti criteri: a) emolisi cronica, b) test antiglobulina diretto polispecifico (DAT) positivo, c) DAT monospecifico fortemente positivo per C3d, d) titolo di agglutinina fredda >= 64 a 4 gradi Celsius e e) Immunoglobulina G DAT minore o uguale a (
  • Livello di emoglobina
  • Livello di bilirubina al di sopra del normale intervallo di riferimento, compresi i partecipanti con la sindrome di Gilbert.

Criteri di esclusione:

  • Sindrome da agglutinine fredde secondaria a infezione, malattia reumatologica o neoplasia ematologica attiva.
  • Storia di trasfusioni di sangue entro 6 mesi dallo screening o storia di più di una trasfusione di sangue entro 12 mesi dallo screening.
  • Infezione clinicamente rilevante di qualsiasi tipo entro il mese precedente l'arruolamento (esempio, epatite C attiva, polmonite).
  • Diagnosi clinica del lupus eritematoso sistemico; o altre malattie autoimmuni con anticorpi antinucleari allo screening. Anticorpi antinucleari di lunga durata senza sintomi clinici associati verrebbero giudicati caso per caso durante la revisione di conferma dell'idoneità dei partecipanti.
  • Pannello positivo per l'epatite (incluso l'antigene di superficie dell'epatite B e/o l'anticorpo del virus dell'epatite C) prima o durante lo screening.
  • Anticorpo del virus dell'immunodeficienza umana positivo allo screening.
  • Trattamento con rituximab in monoterapia entro 3 mesi o terapie combinate con rituximab (ad esempio, con bendamustina, fludarabina, ibrutinib o farmaci citotossici) entro 6 mesi prima dell'arruolamento.

Le informazioni di cui sopra non intendevano contenere tutte le considerazioni relative alla potenziale partecipazione di un partecipante a una sperimentazione clinica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: BIVV009/BIVV009
I partecipanti con CAD primaria e senza una storia recente di trasfusioni di sangue negli ultimi 6 mesi prima dell'arruolamento in questo studio, hanno ricevuto un'infusione endovenosa (IV) di BIVV009 6,5 g (per i partecipanti con meno di [=] 75 kg) il giorno 0 e Giorno 7 e successivamente ogni 14 giorni nella Parte A fino alla settimana 25. Partecipanti che hanno completato la Parte A secondo il protocollo fino alla fine della visita di trattamento (settimana 26), hanno ricevuto il placebo alla settimana 26 e hanno continuato a ricevere BIVV009 6,5 o 7,5 g nella parte B, ogni 2 settimane a partire dalla settimana 27 fino a un massimo di ulteriori 149 settimane (per 6,5 g) o 121 settimane (per 7,5 g). Tutti i partecipanti che hanno completato la Parte A hanno scelto di continuare nella Parte B.
Droga: sutilimab (BIVV009)
Forma farmaceutica: soluzione iniettabile Via di somministrazione: endovenosa (i.v.)
Sperimentale: Placebo/BIVV009
I partecipanti con CAD primaria e senza una storia recente di trasfusioni di sangue negli ultimi 6 mesi prima dell'arruolamento in questo studio, hanno ricevuto un'infusione endovenosa di placebo abbinata a BIVV009 il giorno 0 e il giorno 7 e successivamente ogni 14 giorni nella parte A fino alla settimana 25. I partecipanti che hanno completato la Parte A secondo il protocollo fino alla visita di fine trattamento (Settimana 26) hanno ricevuto BIVV009 6,5 (se = 75 kg) nella Parte B, alla Settimana 26 e alla Settimana 27 e successivamente ogni 2 settimane fino a ulteriori 123 settimane (per 6,5 g) o 137 settimane (per 7,5 g). Tutti i partecipanti che hanno completato la Parte A hanno scelto di continuare nella Parte B.
Droga: sutilimab (BIVV009)
Forma farmaceutica: soluzione iniettabile Via di somministrazione: endovenosa (i.v.)
Droga: placebo
Forma farmaceutica: soluzione iniettabile Via di somministrazione: endovenosa (i.v.)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte A: Percentuale di partecipanti con risposta al trattamento
Lasso di tempo: Dalla settimana 5 alla settimana 26
Un partecipante è stato considerato un responder: se non ha ricevuto trasfusioni di sangue dalla settimana 5 alla settimana 26 (fine del trattamento) e non ha ricevuto cure per CAD oltre a quanto consentito dal protocollo. Inoltre, il livello di emoglobina (Hgb) del partecipante deve essere aumentato a >=1,5 grammi per decilitro (g/dL) rispetto al basale (definito come ultimo valore Hgb prima della somministrazione della prima dose del farmaco oggetto dello studio) al momento della valutazione del trattamento (definito come media dei valori dalle visite della settimana 23, 25 e 26). La percentuale di responder è stata calcolata insieme all'intervallo di confidenza (CI) di Clopper-Pearson esatto al 95%.
Dalla settimana 5 alla settimana 26
Parte B: Numero di partecipanti con eventi avversi (EA) e eventi avversi gravi (SAE) insorti durante il trattamento
Lasso di tempo: Parte B, coorte da 6,5 ​​g: dalla prima dose (settimana 26) fino a 149 settimane di trattamento + 9 settimane di follow-up (ovvero fino alla settimana 184); Parte B, coorte da 7,5 g: dalla prima dose (settimana 26) fino a 137 settimane di trattamento + 9 settimane di follow-up (ovvero fino alla settimana 172)
Evento avverso (AE): qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante che ha ricevuto il farmaco in studio e non doveva necessariamente avere una relazione causale con il trattamento. Gli eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TESAE) sono stati definiti come qualsiasi evento medico sfavorevole che a qualsiasi dose: ha provocato la morte, è stato pericoloso per la vita, ha richiesto il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, ha provocato disabilità/incapacità persistente o significativa, è stata un'anomalia congenita /difetto alla nascita, è stato un evento importante dal punto di vista medico. Eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE): eventi avversi che si sono sviluppati, sono peggiorati o sono diventati gravi durante il periodo emergente dal trattamento (TE) (dalla prima somministrazione del medicinale sperimentale [IMP] nella Parte B all'ultima somministrazione di IMP + periodo di follow-up di 9 settimane) .
Parte B, coorte da 6,5 ​​g: dalla prima dose (settimana 26) fino a 149 settimane di trattamento + 9 settimane di follow-up (ovvero fino alla settimana 184); Parte B, coorte da 7,5 g: dalla prima dose (settimana 26) fino a 137 settimane di trattamento + 9 settimane di follow-up (ovvero fino alla settimana 172)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte B: Numero di trasfusioni di sangue per partecipante
Lasso di tempo: Dalla settimana 27 fino a 149 settimane di trattamento (cioè fino alla settimana 176)
Un partecipante doveva ricevere una trasfusione se il suo livello di Hgb soddisfaceva uno dei seguenti criteri: Hgb era
Dalla settimana 27 fino a 149 settimane di trattamento (cioè fino alla settimana 176)
Parte A: Variazione media rispetto al basale del livello di emoglobina (Hgb) al momento della valutazione del trattamento
Lasso di tempo: Basale (settimana 0), punto temporale della valutazione del trattamento (vale a dire, media delle settimane 23, 25 e 26)
In questa misura di esito viene riportata la variazione media rispetto al basale (settimana 0) dell'emoglobina (Hgb) al momento della valutazione del trattamento. Il punto temporale della valutazione del trattamento è stato definito come la media dei valori delle visite della settimana 23, 25 e 26. La media dei minimi quadrati (LS) e l'intervallo di confidenza (IC) al 95% sono stati valutati mediante l'approccio del modello misto per misure ripetute (MMRM) utilizzando la matrice di covarianza eterogenea di Toeplitz (TOEPH) con variazione rispetto al basale come variabile dipendente e valore basale e visite come variabili indipendenti . Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante prima della prima somministrazione del farmaco oggetto dello studio.
Basale (settimana 0), punto temporale della valutazione del trattamento (vale a dire, media delle settimane 23, 25 e 26)
Parte A: Variazione media rispetto al basale nella valutazione funzionale della terapia per malattie croniche (FACIT)-Punteggio della scala della fatica al momento della valutazione del trattamento
Lasso di tempo: Basale (settimana 0), punto temporale della valutazione del trattamento (vale a dire, media delle settimane 23, 25 e 26)
La scala FACIT-Fatigue è composta da 13 domande valutate utilizzando una scala a 5 punti (0=per niente; 1 = poco, 2 = abbastanza, 3 = abbastanza e 4 = molto). Le risposte a ciascuna domanda sono state aggiunte per ottenere un punteggio totale. Il punteggio totale variava da 0 a 52, con un punteggio più alto che indicava più affaticamento. Il punto temporale della valutazione del trattamento è stato definito come la media dei valori delle visite della settimana 23, 25 e 26. La media LS e l'IC al 95% sono stati valutati mediante approccio MMRM utilizzando la matrice di covarianza TOEPH con variazione rispetto al basale (settimana 0) come variabile dipendente e valore basale e visite come variabili indipendenti. Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante prima della prima somministrazione del farmaco oggetto dello studio.
Basale (settimana 0), punto temporale della valutazione del trattamento (vale a dire, media delle settimane 23, 25 e 26)
Parte A: variazione media rispetto al basale dei livelli di bilirubina totale al momento della valutazione del trattamento
Lasso di tempo: Basale (settimana 0), punto temporale della valutazione del trattamento (vale a dire, media delle settimane 23, 25 e 26)
In questa misura di esito è riportata la variazione media rispetto al basale (settimana 0) della bilirubina totale al momento della valutazione del trattamento. Il punto temporale della valutazione del trattamento è stato definito come la media dei valori delle visite della settimana 23, 25 e 26. Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante prima della prima somministrazione del farmaco oggetto dello studio.
Basale (settimana 0), punto temporale della valutazione del trattamento (vale a dire, media delle settimane 23, 25 e 26)
Parte A: variazione media rispetto al basale della lattato deidrogenasi (LDH) al momento della valutazione del trattamento
Lasso di tempo: Basale (settimana 0), punto temporale della valutazione del trattamento (vale a dire, media delle settimane 23, 25 e 26)
In questa misura di esito è riportata la variazione media rispetto al basale (settimana 0) di LDH al momento della valutazione del trattamento. Il punto temporale della valutazione del trattamento è stato definito come la media dei valori delle visite della settimana 23, 25 e 26. Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante prima della prima somministrazione del farmaco oggetto dello studio.
Basale (settimana 0), punto temporale della valutazione del trattamento (vale a dire, media delle settimane 23, 25 e 26)
Parte A: Percentuale di partecipanti con anemia sintomatica sollecitata alla settimana 26
Lasso di tempo: Settimana 26
L'anemia sintomatica è stata definita come avente i seguenti sintomi: i. Fatica; ii. Debolezza; iii. Fiato corto; iv. Palpitazioni, battito cardiaco accelerato; v. Stordimento e/o vi. Dolore al petto. La percentuale di partecipanti con sintomi di anemia sintomatica sollecitati è stata riportata in questa misura di esito.
Settimana 26
Parte B: Variazione rispetto al basale del livello di emoglobina (Hgb) a ciascun punto temporale specificato
Lasso di tempo: Basale (settimana 0), ogni 2 settimane a partire dalla settimana 27 fino alla settimana 175 e alla visita ET/SFU (cioè fino alla settimana 184)
Variazione rispetto al basale (settimana 0) dei livelli di emoglobina a ciascun punto temporale specificato (vale a dire, settimana 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43,45, 47, 49, 51, 53, 55, 57 , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 81, 83,85,87, 89,91, 93, 95, 97, 99,101,103, 105, 107,109, 111,113,115,117,119, 119, 113 , 125, 127,129,131,133,135,137,139,141,143,145,147,149,151,153, 155,157,159,161,163,165,167,169,171,173,175 e visita ET/SFU) è riportato in questa misura di esito. Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante prima della prima somministrazione del farmaco oggetto dello studio nella Parte A. La visita di interruzione anticipata (ET)/visita di follow-up di sicurezza (SFU) era di 9 settimane dopo la somministrazione dell'ultima dose (ovvero, fino alla settimana 184). Qui, "0" nel campo del numero analizzato indica che nessuno dei partecipanti era disponibile per la valutazione nei punti temporali specificati.
Basale (settimana 0), ogni 2 settimane a partire dalla settimana 27 fino alla settimana 175 e alla visita ET/SFU (cioè fino alla settimana 184)
Parte B: variazione rispetto al basale dei livelli di bilirubina totale in ogni punto temporale specificato
Lasso di tempo: Basale (settimana 0), ogni 2 settimane a partire dalla settimana 27 fino alla settimana 175 e alla visita ET/SFU (cioè fino alla settimana 184)
Variazione rispetto al basale (settimana 0) dei livelli di bilirubina totale in ciascun punto temporale specificato (vale a dire settimana 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65,67,69,71,73,75, 77, 79, 81,83, 85, 87, 89, 91, 93, 95, 97, 99,101,103, 105, 107,109, 111,113,115,117,119, 121, 123, 125, 127,129,131,133,135,137,139,141,143, 145,147,149,151,153,155,157,159, 161,163,165,167,169,171,173,175 e l'esito di ET/SFU in questa visita è riportato. Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante prima della prima somministrazione del farmaco in studio nella Parte A. La visita ET/la visita SFU era 9 settimane dopo la somministrazione dell'ultima dose (cioè fino alla settimana 184). Qui, "0" nel campo del numero analizzato indica che nessuno dei partecipanti era disponibile per la valutazione nei punti temporali specificati.
Basale (settimana 0), ogni 2 settimane a partire dalla settimana 27 fino alla settimana 175 e alla visita ET/SFU (cioè fino alla settimana 184)
Parte B: Variazione rispetto al basale nella valutazione funzionale della terapia per malattie croniche (FACIT) - Punteggio della scala della fatica (qualità della vita) in ogni punto temporale specificato
Lasso di tempo: Basale (settimana 0), settimane 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 e visita ET/visita SFU (cioè fino alla settimana 184)
La scala FACIT-Fatigue è composta da 13 domande valutate utilizzando una scala a 5 punti (0=per niente; 1 = poco, 2 = abbastanza, 3 = abbastanza e 4 = molto). Le risposte a ciascuna domanda sono state aggiunte per ottenere un punteggio totale. Il punteggio totale variava da 0 a 52, con un punteggio più alto che indicava maggiore affaticamento. Il basale (Settimana 0) è stato definito come l'ultimo valore non mancante prima della prima somministrazione del farmaco oggetto dello studio nella Parte A. La visita ET/la visita SFU era 9 settimane dopo la somministrazione dell'ultima dose (cioè fino alla settimana 184).
Basale (settimana 0), settimane 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 e visita ET/visita SFU (cioè fino alla settimana 184)
Parte B: Variazione rispetto al basale nel sondaggio in forma abbreviata a 12 elementi (SF-12) Punteggi del riepilogo delle componenti fisiche (PCS) e del riepilogo delle componenti mentali (MCS) in ogni punto temporale specificato
Lasso di tempo: Basale (settimana 0), settimane 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 e visita ET/visita SFU (cioè fino alla settimana 184)
SF-12: il questionario a 12 item ha valutato la qualità della vita correlata alla salute (HRQOL), conteneva 12 item, classificati in 8 domini (sottoscale) di funzionamento e benessere: funzionamento fisico, ruolo fisico, ruolo emotivo, salute mentale, dolore corporeo, salute generale, vitalità e funzionamento sociale, con ciascun punteggio di dominio compreso tra 0 (cattiva salute) e 100 (salute migliore). Punteggi più alti = buone condizioni di salute. Questi 8 domini sono stati ulteriormente riassunti in 2 punteggi riassuntivi, PCS e MCS che variavano da 0 (cattiva salute) a 100 (salute migliore). Punteggi più alti = migliore HRQOL. Basale (settimana 0): ultimo valore non mancante prima della prima somministrazione del farmaco oggetto dello studio nella Parte A. Visita ET/visita SFU: 9 settimane dopo la somministrazione dell'ultima dose (ovvero, fino alla settimana 184).
Basale (settimana 0), settimane 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 e visita ET/visita SFU (cioè fino alla settimana 184)
Parte B: Variazione rispetto al basale nel questionario europeo a 5 livelli sulla qualità della vita a 5 dimensioni e a 5 livelli (EQ-5D-5L) Indice di utilità dello stato di salute e punteggi VAS in ogni punto temporale specificato
Lasso di tempo: Basale (settimana 0), settimane 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 e visita ET/visita SFU (cioè fino alla settimana 184)
EQ-5D-5L includeva 2 componenti: indice di utilità dello stato di salute (sistema descrittivo) e scala analogica visiva (VAS). Il sistema descrittivo EQ-5D comprende 5 dimensioni: mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione. Ogni dimensione ha 5 opzioni di risposta: nessun problema, problema lieve, problema moderato, problema grave e problemi estremi misurati con la scala Likert. Risposte EQ-5D-5L convertite in punteggio di utilità a indice singolo compreso tra 0 e 1. Punteggio più alto=salute migliore. EQ-5D-5L VAS ha valutato lo stato di salute attuale del partecipante su una scala da 0 (peggiore salute immaginabile) a 100 (migliore salute immaginabile). Basale (settimana 0): ultimo valore non mancante prima della prima somministrazione del farmaco oggetto dello studio nella Parte A. Visita ET/visita SFU: 9 settimane dopo la somministrazione dell'ultima dose (ovvero, fino alla settimana 184).
Basale (settimana 0), settimane 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 e visita ET/visita SFU (cioè fino alla settimana 184)
Parte B: Numero di partecipanti con risposta al questionario PGIS (impressione globale di gravità (affaticamento) del partecipante in ogni punto temporale specificato
Lasso di tempo: Basale (settimana 0), settimane 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 e visita ET/visita SFU (cioè fino alla settimana 184)
Il PGIS è una scala autodichiarata. Il PGIS è un questionario a 1 voce progettato per valutare l'impressione dei partecipanti sulla gravità della malattia utilizzando una scala a 5 punti che va da 1 a 5, dove 1=nessuno, 2=lieve, 3=moderato, 4=grave, 5=molto grave. Punteggi più alti indicavano una maggiore gravità. La visita ET/la visita SFU è avvenuta 9 settimane dopo la somministrazione dell'ultima dose (cioè fino alla settimana 184).
Basale (settimana 0), settimane 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 e visita ET/visita SFU (cioè fino alla settimana 184)
Parte B: Numero di partecipanti con risposta al questionario PGIC (Impression of Change) globale del partecipante in ogni momento specificato
Lasso di tempo: Basale (settimana 0), settimane 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 e visita ET/visita SFU (cioè fino alla settimana 184)
PGIC è un questionario autosomministrato per valutare il miglioramento o il peggioramento rispetto all'inizio dello studio. PGIC è stato valutato su una scala Likert a 7 punti che variava da 1 (notevolmente migliorato) a 7 (notevolmente peggiorato). Le categorie sono state definite sulla base dei punteggi PGIC come segue: 1=molto migliorato, 2=molto migliorato, 3=minimamente migliorato, 4=nessun cambiamento, 5=minimamente peggiorato, 6=molto peggio e 7=molto molto peggiorato. Punteggi più alti indicavano una maggiore gravità. La visita ET/la visita SFU è avvenuta 9 settimane dopo la somministrazione dell'ultima dose (cioè fino alla settimana 184).
Basale (settimana 0), settimane 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 e visita ET/visita SFU (cioè fino alla settimana 184)
Parte B: Variazione media rispetto al basale del livello di lattato deidrogenasi (LDH) a ciascun punto temporale specificato
Lasso di tempo: Basale (settimana 0), ogni 2 settimane a partire dalla settimana 27 fino alla settimana 175 e alla visita ET/SFU (cioè fino alla settimana 184)
Variazione rispetto al basale (settimana 0) nei livelli di LDH in ogni punto temporale specificato (vale a dire, settimana 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57 , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 81, 83, 85, 87, 89, 91, 93, 95, 97, 99, 101, 103, 105, 107,109 , 111, 113, 115, 117, 119, 121.123, 125, 127.129.131.133 Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante prima della prima somministrazione del farmaco oggetto dello studio nella Parte A. La visita ET/SFU era di 9 settimane dopo la somministrazione dell'ultima dose (cioè fino alla settimana 184).
Basale (settimana 0), ogni 2 settimane a partire dalla settimana 27 fino alla settimana 175 e alla visita ET/SFU (cioè fino alla settimana 184)
Parte B: variazione media rispetto al basale nei valori dell'aptoglobina in ogni punto temporale specificato
Lasso di tempo: Basale (settimana 0), ogni 2 settimane a partire dalla settimana 27 fino alla settimana 175 e alla visita ET/SFU (cioè fino alla settimana 184)
Variazione rispetto al basale (settimana 0) nei valori di aptoglobina in ogni punto temporale specificato (vale a dire, settimana 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57 , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 81, 83, 85, 87, 89, 91, 93, 95, 97, 99, 101, 103, 105, 107, 109, 111, 113, 115, 112, 101, 103 , 125, 127, 129,131,133,135,137,139,141,143, 145,147,149,151,153,155,157,159, 161,163,165,167,169,171,173,175 e visita ET/SFU) è riportato in questa misura di esito. Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante prima della prima somministrazione del farmaco oggetto dello studio nella Parte A. La visita ET/SFU era di 9 settimane dopo la somministrazione dell'ultima dose (cioè fino alla settimana 184). Valori di aptoglobina
Basale (settimana 0), ogni 2 settimane a partire dalla settimana 27 fino alla settimana 175 e alla visita ET/SFU (cioè fino alla settimana 184)
Parte B: Numero di visite sanitarie per tipologia
Lasso di tempo: Dalla settimana 27 fino a 149 settimane di trattamento (cioè fino alla settimana 176)
In questa misura di esito, il numero di visite sanitarie che includevano visite di utilizzo di risorse sanitarie non di studio (costituite principalmente da visite extra presso l'ambulatorio del medico dello studio, visita da un medico generico o visita da un medico specialista), visita di ricovero e visita a Si segnala emergenza ospedaliera.
Dalla settimana 27 fino a 149 settimane di trattamento (cioè fino alla settimana 176)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Bioverativ, a Sanofi company

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 marzo 2018

Completamento primario (Effettivo)

3 dicembre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

3 dicembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 novembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 novembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

20 novembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 dicembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 dicembre 2022

Ultimo verificato

1 dicembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EFC16216
  • 2017-003539-12 (Numero EudraCT)
  • BIVV009-04 (Altro identificatore: Bioverativ Therapeutics Inc.)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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