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Une étude visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du BIVV009 (sutimlimab) chez des participants atteints de la maladie primaire des agglutinines froides sans antécédents récents de transfusion sanguine (Cadenza)

1 décembre 2022 mis à jour par: Bioverativ, a Sanofi company

Une étude de phase 3, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du sutimlimab chez les patients atteints de la maladie primaire des agglutinines froides sans antécédent récent de transfusion sanguine

L'objectif de la partie A était de déterminer si l'administration de sutimlimab entraînait une augmentation supérieure ou égale à (>=) 1,5 gramme par décilitre (g/dL) du taux d'hémoglobine (Hb) et l'évitement de la transfusion chez les participants atteints de la maladie primaire des agglutinines froides (CAD) sans antécédent récent de transfusion sanguine. L'objectif de la partie B était d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme du sutimlimab chez les participants atteints de coronaropathie primaire.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La durée totale prévue de l'étude par participant était d'environ 1,5 à 2,5 ans.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

42

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Dresden, Allemagne, 1307
        • Gemeinschaftspraxis Hämatologie-Onkologie
      • Essen, Allemagne, 45147
        • Universitatsklinikum Essen
      • Ulm, Allemagne, 89081
        • Univ Ulm, Inst Klin. Transfusions. Immungen
  • Australie
    • Queensland
      • Buderim, Queensland, Australie, 4556
        • USC Health Clinics
    • Victoria
      • Ballarat, Victoria, Australie, 3350
        • Ballarat Oncology & Haematology
      • Clayton, Victoria, Australie, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Western Australia
      • West Perth, Western Australia, Australie, 6005
        • Perth Blood Institute
  • Belgique
      • Antwerpen, Belgique, 2060
        • ZNA Stuivenberg
      • Leuven, Belgique, 3000
        • University Hospitals Leuven
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B1W8
        • St. Michael's Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H4A3J1
        • McGill University Health Center
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08036
        • Hospital Clinci i Provincial de Barcelona
      • Sevilla, Espagne, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Espagne, 46017
        • Hospital Universitario Dr. Peset
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Espagne, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
  • France
      • Angers Cedex 9, France, 49933
        • CHU d'Angers
      • Caen, France, 14033
        • Hôpital de Caen
      • Créteil, France, 94000
        • Centre Hospitalier Henri Mondor
      • Pierre-Bénite, France, 69495
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 91120
        • Hadassah Medical Center
      • Netanya, Israël, 4244916
        • Laniado Hospital
  • Italie
      • Brescia, Italie, 25123
        • A. O. Spedali Civili di Brescia
      • Milan, Italie, 20122
        • Fondazione IRCSS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Italie, 00168
        • U.O.C. Ematologia- Policlinico "A. Gemelli"
      • Vicenza, Italie, 36100
        • U.O.C. Ematologia Ospedale San Bortolo
  • Japon
      • Nagakute, Japon, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
    • Hyogo
      • Himeji, Hyogo, Japon, 670-8540
        • Japanese Red Cross Society Himeji Hospital
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Japon, 9208530
        • Ishikawa Prefectural Central Hospital
    • Kanagawa
      • Isehara, Kanagawa, Japon, 259-1193
        • Tokai University Hospital
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japon, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Saitama-Ken
      • Iruma-gun, Saitama-Ken, Japon, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
  • L'Autriche
      • Vienna, L'Autriche, 1090
        • Medical University of Vienna
  • Norvège
      • Bergen, Norvège, 5053
        • Haukeland University Hospital
      • Trondheim, Norvège, 7030
        • St Olavs Hospital, Avdeling for blodsykdommer
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas, 1105
        • Academisch Medisch Centrum
      • Leiden, Pays-Bas, 2333
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Royaume-Uni
      • Leeds, Royaume-Uni, LS9 7TF
        • St James Hospital, Leeds
      • London, Royaume-Uni, W12 0HS
        • Imperial College Healthcare NHS Trust, Hammersmith Hospital
      • London, Royaume-Uni, WC1E 6AG
        • University College London
  • États-Unis
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, États-Unis, 85711
        • Arizona Oncology Associates PC
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90033
        • USC/Keck School of Medicine
    • District of Columbia
      • Georgetown, District of Columbia, États-Unis, 20007
        • Georgetown University Medical Center
    • Florida
      • Weston, Florida, États-Unis, 33331
        • Cleveland Clinic Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10461
        • Montefiore Medical Center
      • Valhalla, New York, États-Unis, 10595
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, États-Unis, 27834
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
        • UW Hospitals and Clinics

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Poids corporel> = 39 kg lors du dépistage.
  • Diagnostic confirmé de coronaropathie primaire sur la base des critères suivants : a) Hémolyse chronique, b) Test polyspécifique direct à l'antiglobuline (DAT) positif, c) DAT monospécifique fortement positif pour C3d, d) Titre d'agglutinine froide >= 64 à 4 degrés Celsius, et e) Immunoglobuline G DAT inférieur ou égal à (
  • Niveau d'hémoglobine
  • Niveau de bilirubine supérieur à la plage de référence normale, y compris les participants atteints du syndrome de Gilbert.

Critère d'exclusion:

  • Syndrome des agglutinines froides secondaire à une infection, une maladie rhumatologique ou une hémopathie maligne active.
  • Antécédents de transfusion sanguine dans les 6 mois suivant le dépistage ou antécédents de plus d'une transfusion sanguine dans les 12 mois suivant le dépistage.
  • Infection cliniquement pertinente de toute nature au cours du mois précédant l'inscription (par exemple, hépatite C active, pneumonie).
  • Diagnostic clinique du lupus érythémateux disséminé ; ou d'autres maladies auto-immunes avec des anticorps anti-nucléaires lors du dépistage. Les anticorps antinucléaires de longue durée sans symptômes cliniques associés seraient évalués au cas par cas lors de l'examen de confirmation de l'admissibilité des participants.
  • Panel d'hépatite positif (y compris l'antigène de surface de l'hépatite B et/ou l'anticorps du virus de l'hépatite C) avant ou lors du dépistage.
  • Anticorps du virus de l'immunodéficience humaine positifs lors du dépistage.
  • Traitement par monothérapie au rituximab dans les 3 mois ou thérapies combinées au rituximab (par exemple, avec la bendamustine, la fludarabine, l'ibrutinib ou des médicaments cytotoxiques) dans les 6 mois précédant l'inscription.

Les informations ci-dessus n'étaient pas destinées à contenir toutes les considérations relatives à la participation potentielle d'un participant à un essai clinique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: BIVV009/BIVV009
Les participants atteints de coronaropathie primaire et sans antécédents récents de transfusion sanguine au cours des 6 derniers mois précédant l'inscription à cette étude ont reçu une perfusion intraveineuse (IV) de 6,5 g de BIVV009 (pour les participants de moins de [=]75 kg) le jour 0 et Jour 7 et tous les 14 jours par la suite dans la partie A jusqu'à la semaine 25. Participants qui ont terminé la partie A selon le protocole jusqu'à la fin de la visite de traitement (semaine 26), ont reçu un placebo la semaine 26 et ont continué à recevoir le BIVV009 6,5 ou 7,5 g dans la partie B, toutes les 2 semaines à partir de la semaine 27 pendant 149 semaines supplémentaires (pour 6,5 g) ou 121 semaines (pour 7,5 g). Tous les participants qui ont rempli la partie A ont choisi de continuer dans la partie B.
Médicament: sutimlimab (BIVV009)
Forme pharmaceutique : solution injectable Voie d'administration : intraveineuse (i.v.)
Expérimental: Placebo/BIVV009
Les participants atteints de coronaropathie primaire et sans antécédents récents de transfusion sanguine au cours des 6 derniers mois précédant l'inscription à cette étude ont reçu une perfusion IV de placebo correspondant au BIVV009 au jour 0 et au jour 7 et tous les 14 jours par la suite dans la partie A jusqu'à la semaine 25. Les participants qui ont terminé la partie A selon le protocole jusqu'à la fin de la visite de traitement (semaine 26) ont reçu BIVV009 6,5 (si = 75 kg) dans la partie B, les semaines 26 et 27 et toutes les 2 semaines par la suite pendant jusqu'à 123 semaines supplémentaires (pour 6,5 g) ou 137 semaines (pour 7,5 g). Tous les participants qui ont rempli la partie A ont choisi de continuer dans la partie B.
Médicament: sutimlimab (BIVV009)
Forme pharmaceutique : solution injectable Voie d'administration : intraveineuse (i.v.)
Médicament: placebo
Forme pharmaceutique : solution injectable Voie d'administration : intraveineuse (i.v.)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Partie A : Pourcentage de participants ayant répondu au traitement
Délai: De la semaine 5 à la semaine 26
Un participant était considéré comme répondeur : s'il n'avait pas reçu de transfusion sanguine de la Semaine 5 à la Semaine 26 (fin du traitement) et s'il n'avait pas reçu de traitement pour la coronaropathie au-delà de ce qui était autorisé par le protocole. De plus, le taux d'hémoglobine (Hb) du participant doit avoir augmenté à > = 1,5 gramme par décilitre (g/dL) par rapport au départ (défini comme la dernière valeur d'Hb avant l'administration de la première dose du médicament à l'étude) au moment de l'évaluation du traitement (défini comme la moyenne des valeurs des visites des semaines 23, 25 et 26). Le pourcentage de répondeurs a été calculé avec l'intervalle de confiance exact de Clopper-Pearson (IC) à 95 %.
De la semaine 5 à la semaine 26
Partie B : Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des EI graves (EIG) liés au traitement
Délai: Partie B, cohorte de 6,5 g : de la première dose (semaine 26) jusqu'à 149 semaines de traitement + 9 semaines de suivi (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 184) ; Partie B, cohorte de 7,5 g : de la première dose (semaine 26) jusqu'à 137 semaines de traitement + 9 semaines de suivi (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 172)
Événement indésirable (EI) : tout événement médical indésirable chez un participant qui a reçu le médicament à l'étude et qui n'a pas nécessairement eu de lien de causalité avec le traitement. Les événements indésirables graves survenus pendant le traitement (TESAE) ont été définis comme tout événement médical indésirable qui, à n'importe quelle dose : a entraîné la mort, a mis la vie en danger, a nécessité une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, a entraîné une invalidité ou une incapacité persistante ou importante, était une anomalie congénitale /anomalie congénitale, était un événement médicalement important. Événements indésirables survenus pendant le traitement (EIAT) : EI qui se sont développés, se sont aggravés ou sont devenus graves au cours de la période d'émergence sous traitement (ET) (de la première administration du médicament expérimental [IMP] dans la partie B à la dernière administration de l'IMP + période de suivi de 9 semaines) .
Partie B, cohorte de 6,5 g : de la première dose (semaine 26) jusqu'à 149 semaines de traitement + 9 semaines de suivi (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 184) ; Partie B, cohorte de 7,5 g : de la première dose (semaine 26) jusqu'à 137 semaines de traitement + 9 semaines de suivi (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 172)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Partie B : Nombre de transfusions sanguines par participant
Délai: De la semaine 27 jusqu'à 149 semaines de traitement (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 176)
Un participant devait recevoir une transfusion si son taux d'Hb répondait à l'un des critères suivants : Hb était
De la semaine 27 jusqu'à 149 semaines de traitement (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 176)
Partie A : Changement moyen par rapport au niveau de référence du taux d'hémoglobine (Hb) au moment de l'évaluation du traitement
Délai: Valeur initiale (semaine 0), moment de l'évaluation du traitement (c.-à-d. moyenne des semaines 23, 25 et 26)
Le changement moyen par rapport au départ (semaine 0) de l'hémoglobine (Hb) au moment de l'évaluation du traitement est rapporté dans cette mesure de résultat. Le moment de l'évaluation du traitement a été défini comme la moyenne des valeurs des visites des semaines 23, 25 et 26. La moyenne des moindres carrés (LS) et l'intervalle de confiance (IC) à 95 % ont été évalués par l'approche du modèle mixte pour mesures répétées (MMRM) en utilisant la matrice de covariance hétérogène Toeplitz (TOEPH) avec le changement par rapport à la ligne de base comme variable dépendante et la valeur de base et les visites comme variables indépendantes . La ligne de base était définie comme la dernière valeur non manquante avant la première administration du médicament à l'étude.
Valeur initiale (semaine 0), moment de l'évaluation du traitement (c.-à-d. moyenne des semaines 23, 25 et 26)
Partie A : Changement moyen par rapport au départ dans l'évaluation fonctionnelle du traitement des maladies chroniques (FACIT) - Score de l'échelle de fatigue au moment de l'évaluation du traitement
Délai: Valeur initiale (semaine 0), moment de l'évaluation du traitement (c.-à-d. moyenne des semaines 23, 25 et 26)
L'échelle FACIT-Fatigue se compose de 13 questions évaluées à l'aide d'une échelle de 5 points (0=pas du tout ; 1=un peu, 2=assez, 3=assez et 4=beaucoup). Les réponses à chaque question ont été additionnées pour obtenir un score total. Le score total variait de 0 à 52, un score plus élevé indiquant plus de fatigue. Le moment de l'évaluation du traitement a été défini comme la moyenne des valeurs des visites des semaines 23, 25 et 26. La moyenne LS et l'IC à 95 % ont été évalués par l'approche MMRM en utilisant la matrice de covariance TOEPH avec le changement par rapport à la ligne de base (semaine 0) comme variable dépendante et la valeur de base et les visites comme variables indépendantes. La ligne de base était définie comme la dernière valeur non manquante avant la première administration du médicament à l'étude.
Valeur initiale (semaine 0), moment de l'évaluation du traitement (c.-à-d. moyenne des semaines 23, 25 et 26)
Partie A : Changement moyen par rapport à la ligne de base des niveaux de bilirubine totale au moment de l'évaluation du traitement
Délai: Valeur initiale (semaine 0), moment de l'évaluation du traitement (c.-à-d. moyenne des semaines 23, 25 et 26)
La variation moyenne par rapport au départ (semaine 0) de la bilirubine totale au moment de l'évaluation du traitement est rapportée dans cette mesure de résultat. Le moment de l'évaluation du traitement a été défini comme la moyenne des valeurs des visites des semaines 23, 25 et 26. La ligne de base était définie comme la dernière valeur non manquante avant la première administration du médicament à l'étude.
Valeur initiale (semaine 0), moment de l'évaluation du traitement (c.-à-d. moyenne des semaines 23, 25 et 26)
Partie A : Changement moyen par rapport au départ de la lactate déshydrogénase (LDH) au moment de l'évaluation du traitement
Délai: Valeur initiale (semaine 0), moment de l'évaluation du traitement (c.-à-d. moyenne des semaines 23, 25 et 26)
Le changement moyen par rapport au départ (semaine 0) de la LDH au moment de l'évaluation du traitement est rapporté dans cette mesure de résultat. Le moment de l'évaluation du traitement a été défini comme la moyenne des valeurs des visites des semaines 23, 25 et 26. La ligne de base était définie comme la dernière valeur non manquante avant la première administration du médicament à l'étude.
Valeur initiale (semaine 0), moment de l'évaluation du traitement (c.-à-d. moyenne des semaines 23, 25 et 26)
Partie A : Pourcentage de participants présentant une anémie symptomatique sollicitée à la semaine 26
Délai: Semaine 26
L'anémie symptomatique a été définie comme ayant les symptômes suivants : i. Fatigue; ii. La faiblesse; iii. Essoufflement; iv. Palpitations, rythme cardiaque rapide ; v. Étourdissements et/ou vi. Douleur thoracique. Le pourcentage de participants présentant des symptômes d'anémie symptomatique sollicités a été rapporté dans cette mesure de résultat.
Semaine 26
Partie B : Modification du taux d'hémoglobine (Hb) par rapport à la ligne de base à chaque instant spécifié
Délai: Ligne de base (semaine 0), toutes les 2 semaines à partir de la semaine 27 jusqu'à la semaine 175 et lors de la visite ET/SFU (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 184)
Changement par rapport à la ligne de base (semaine 0) des niveaux d'Hb à chaque point de temps spécifié (c. 1 , 125, 127,129,131,133,135,137,139,141,143,145,147,149,151,153, 155,157,159,161,163,165,167,169,171,173,175 et visite ET/SFU) est rapporté dans cette mesure de résultat. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur non manquante avant la première administration du médicament à l'étude dans la partie A. La visite de fin précoce (TE)/la visite de suivi de la sécurité (SFU) était de 9 semaines après l'administration de la dernière dose (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 184). Ici, "0" dans le champ du nombre analysé signifie qu'aucun des participants n'était disponible pour l'évaluation aux moments spécifiés.
Ligne de base (semaine 0), toutes les 2 semaines à partir de la semaine 27 jusqu'à la semaine 175 et lors de la visite ET/SFU (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 184)
Partie B : Changement par rapport à la ligne de base des niveaux de bilirubine totale à chaque point de temps spécifié
Délai: Ligne de base (semaine 0), toutes les 2 semaines à partir de la semaine 27 jusqu'à la semaine 175 et lors de la visite ET/SFU (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 184)
Changement par rapport à la ligne de base (semaine 0) des taux de bilirubine totale à chaque point de temps spécifié (c. 57, 59, 61, 63, 65,67,69,71,73,75, 77, 79, 81,83, 85, 87, 89, 91, 93, 95, 97, 99,101,103, 105, 107,109, 111,113,115,117,119, 121, 123, 125, 127, 129, 131, 133, 135, 137, 139, 141, 143, 145, 147, 149, 151, 153, 155, 157, 159, 161, 163, 165, 167, 169, 171, 173, 175 et visite ET/SFU). La ligne de base a été définie comme la dernière valeur non manquante avant la première administration du médicament à l'étude dans la partie A. La visite ET/visite SFU était de 9 semaines après l'administration de la dernière dose (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 184). Ici, "0" dans le champ du nombre analysé signifie qu'aucun des participants n'était disponible pour l'évaluation aux moments spécifiés.
Ligne de base (semaine 0), toutes les 2 semaines à partir de la semaine 27 jusqu'à la semaine 175 et lors de la visite ET/SFU (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 184)
Partie B : Changement par rapport à la ligne de base dans l'évaluation fonctionnelle du traitement des maladies chroniques (FACIT) - Score de l'échelle de fatigue (qualité de vie) à chaque instant spécifié
Délai: Référence (semaine 0), semaines 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 et visite ET/visite SFU (c.-à-d. jusqu'à la semaine 184)
L'échelle FACIT-Fatigue se compose de 13 questions évaluées à l'aide d'une échelle de 5 points (0=pas du tout ; 1=un peu, 2=assez, 3=assez et 4=beaucoup). Les réponses à chaque question ont été additionnées pour obtenir un score total. Le score total variait de 0 à 52, un score plus élevé indiquant plus de fatigue. La ligne de base (semaine 0) a été définie comme la dernière valeur non manquante avant la première administration du médicament à l'étude dans la partie A. La visite ET/visite SFU était de 9 semaines après l'administration de la dernière dose (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 184).
Référence (semaine 0), semaines 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 et visite ET/visite SFU (c.-à-d. jusqu'à la semaine 184)
Partie B : Changement par rapport à la ligne de base dans l'enquête abrégée en 12 éléments (SF-12), les scores du résumé de la composante physique (PCS) et du résumé de la composante mentale (MCS) à chaque point de temps spécifié
Délai: Référence (semaine 0), semaines 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 et visite ET/visite SFU (c.-à-d. jusqu'à la semaine 184)
SF-12 : 12 items-questionnaire évaluant la qualité de vie liée à la santé (HRQOL), contenaient 12 items, classés en 8 domaines (sous-échelles) de fonctionnement et de bien-être : fonctionnement physique, rôle physique, rôle émotionnel, santé mentale, la douleur corporelle, la santé générale, la vitalité et le fonctionnement social, chaque score de domaine allant de 0 (mauvaise santé) à 100 (meilleure santé). Scores plus élevés = bon état de santé. Ces 8 domaines ont ensuite été résumés en 2 scores récapitulatifs, PCS et MCS, allant de 0 (mauvaise santé) à 100 (meilleure santé). Des scores plus élevés = meilleure HRQOL. Référence (semaine 0) : dernière valeur non manquante avant la première administration du médicament à l'étude dans la partie A. Visite ET/visite SFU : 9 semaines après l'administration de la dernière dose (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 184).
Référence (semaine 0), semaines 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 et visite ET/visite SFU (c.-à-d. jusqu'à la semaine 184)
Partie B : Changement par rapport à la ligne de base dans le questionnaire européen à 5 niveaux sur la qualité de vie à 5 dimensions (EQ-5D-5L) Indice d'utilité de l'état de santé et scores VAS à chaque point de temps spécifié
Délai: Référence (semaine 0), semaines 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 et visite ET/visite SFU (c.-à-d. jusqu'à la semaine 184)
L'EQ-5D-5L comprenait 2 composants : l'indice d'utilité de l'état de santé (système descriptif) et l'échelle visuelle analogique (EVA). Le système descriptif EQ-5D comprend 5 dimensions : mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort et anxiété/dépression. Chaque dimension a 5 options de réponse : aucun problème, léger problème, problème modéré, problème grave et problèmes extrêmes mesurés avec l'échelle de Likert. Réponses EQ-5D-5L converties en score d'utilité d'indice unique entre 0 et 1. Score plus élevé = meilleure santé. EQ-5D-5L VAS a évalué l'état de santé actuel du participant sur une échelle de 0 (la pire santé imaginable) à 100 (la meilleure santé imaginable). Référence (semaine 0) : dernière valeur non manquante avant la première administration du médicament à l'étude dans la partie A. Visite ET/visite SFU : 9 semaines après l'administration de la dernière dose (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 184).
Référence (semaine 0), semaines 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 et visite ET/visite SFU (c.-à-d. jusqu'à la semaine 184)
Partie B : Nombre de participants ayant répondu au questionnaire d'impression globale du participant sur la gravité (de la fatigue) (PGIS) à chaque point de temps spécifié
Délai: Référence (semaine 0), semaines 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 et visite ET/visite SFU (c.-à-d. jusqu'à la semaine 184)
Le PGIS est une échelle autodéclarée. Le PGIS est un questionnaire à 1 élément conçu pour évaluer l'impression des participants sur la gravité de la maladie à l'aide d'une échelle de 5 points allant de 1 à 5, où 1=aucun, 2=léger, 3=modéré, 4=sévère, 5=très sévère. Des scores plus élevés indiquent une plus grande gravité. La visite ET/visite SFU a eu lieu 9 semaines après l'administration de la dernière dose (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 184).
Référence (semaine 0), semaines 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 et visite ET/visite SFU (c.-à-d. jusqu'à la semaine 184)
Partie B : Nombre de participants ayant répondu au questionnaire sur l'impression globale de changement (PGIC) du participant à chaque instant spécifié
Délai: Référence (semaine 0), semaines 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 et visite ET/visite SFU (c.-à-d. jusqu'à la semaine 184)
Le PGIC est un questionnaire auto-administré permettant d'évaluer l'amélioration ou la dégradation par rapport au début de l'étude. Le PGIC a été évalué sur une échelle de Likert en 7 points allant de 1 (grandement amélioré) à 7 (grandement aggravé). Les catégories ont été définies sur la base des scores PGIC comme suit : 1=très amélioré, 2=beaucoup amélioré, 3=peu amélioré, 4=pas de changement, 5=peu ​​pire, 6=bien pire et 7=très bien pire. Des scores plus élevés indiquent une plus grande gravité. La visite ET/visite SFU a eu lieu 9 semaines après l'administration de la dernière dose (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 184).
Référence (semaine 0), semaines 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 et visite ET/visite SFU (c.-à-d. jusqu'à la semaine 184)
Partie B : Changement moyen par rapport à la ligne de base du niveau de lactate déshydrogénase (LDH) à chaque point de temps spécifié
Délai: Ligne de base (semaine 0), toutes les 2 semaines à partir de la semaine 27 jusqu'à la semaine 175 et lors de la visite ET/SFU (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 184)
Changement par rapport à la ligne de base (semaine 0) des niveaux de LDH à chaque point de temps spécifié (c. , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 81, 83, 85, 87, 89, 91, 93, 95, 97, 99, 101, 103, 105, 107,109 , 111, 113, 115, 117, 119, 121,123, 125, 127,129,131,133,135,137,139,141,143,145,147, 149, 151153,155,157,159.161163,165,167,169. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur non manquante avant la première administration du médicament à l'étude dans la partie A. La visite ET/SFU a eu lieu 9 semaines après l'administration de la dernière dose (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 184).
Ligne de base (semaine 0), toutes les 2 semaines à partir de la semaine 27 jusqu'à la semaine 175 et lors de la visite ET/SFU (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 184)
Partie B : Changement moyen par rapport à la ligne de base des valeurs d'haptoglobine à chaque instant spécifié
Délai: Ligne de base (semaine 0), toutes les 2 semaines à partir de la semaine 27 jusqu'à la semaine 175 et lors de la visite ET/SFU (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 184)
Changement par rapport à la ligne de base (semaine 0) des valeurs d'haptoglobine à chaque instant spécifié (c. , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 81, 83, 85, 87, 89, 91, 93, 95, 97,99,101,103, 105, 107,109, 111,113,115,117,211, 2,3 , 125, 127, 129,131,133,135,137,139,141,143, 145,147,149,151,153,155,157,159, 161,163,165,167,169,171,173,175 et visite ET/SFU) est rapporté dans cette mesure de résultat. La ligne de base a été définie comme la dernière valeur non manquante avant la première administration du médicament à l'étude dans la partie A. La visite ET/SFU a eu lieu 9 semaines après l'administration de la dernière dose (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 184). Valeurs d'haptoglobine
Ligne de base (semaine 0), toutes les 2 semaines à partir de la semaine 27 jusqu'à la semaine 175 et lors de la visite ET/SFU (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 184)
Partie B : Nombre de visites de soins de santé par type
Délai: De la semaine 27 jusqu'à 149 semaines de traitement (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 176)
Dans cette mesure de résultat, le nombre de visites de soins de santé qui comprenaient une visite d'utilisation des ressources de soins de santé hors étude (consistait principalement en des visites supplémentaires au cabinet du médecin de l'étude, une visite chez un médecin généraliste ou une visite chez un médecin spécialiste), une visite d'hospitalisation et une visite à une urgence hospitalière est signalée.
De la semaine 27 jusqu'à 149 semaines de traitement (c'est-à-dire jusqu'à la semaine 176)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Bioverativ, a Sanofi company

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

17 mars 2018

Achèvement primaire (Réel)

3 décembre 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

3 décembre 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 novembre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 novembre 2017

Première publication (Réel)

20 novembre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 décembre 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 décembre 2022

Dernière vérification

1 décembre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • EFC16216
  • 2017-003539-12 (Numéro EudraCT)
  • BIVV009-04 (Autre identifiant: Bioverativ Therapeutics Inc.)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Oui

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données au niveau du patient et aux documents d'étude connexes, y compris le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes les modifications, le formulaire de rapport de cas vierge, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données. Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront expurgés pour protéger la vie privée des participants à l'essai. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Sanofi, les études éligibles et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://vivli.org

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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