Tutkimus BIVV009:n (Sutimlimabin) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi osallistujilla, joilla on primaarinen kylmäagglutiniinitauti ilman viimeaikaista verensiirtoa (Cadenza)
torstai 1. joulukuuta 2022 päivittänyt: Bioverativ, a Sanofi company
Kolmannen vaiheen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus sutimlimabin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on primaarinen kylmäagglutiniinitauti ilman viimeaikaista verensiirtoa
Osan A tarkoituksena oli määrittää, nostiko sutimlimabin anto suurempi tai yhtä suuri (>=) 1,5 grammaa desilitraa kohden (g/dl) hemoglobiinitason (Hgb) nousua ja verensiirron välttämistä osallistujilla, joilla oli primaarinen kylmäagglutiniinitauti. (CAD) ilman viimeaikaista verensiirtoa.
Osan B tarkoituksena oli arvioida sutimlimabin pitkäaikaisturvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on primaarinen CAD.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Suunniteltu opintojen kokonaiskesto osallistujaa kohti oli noin 1,5-2,5 vuotta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
42
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat, 1105
- Academisch Medisch Centrum
-
Leiden, Alankomaat, 2333
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
Queensland
-
Buderim, Queensland, Australia, 4556
- USC Health Clinics
-
-
Victoria
-
Ballarat, Victoria, Australia, 3350
- Ballarat Oncology & Haematology
-
Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Monash Medical Centre
-
-
Western Australia
-
West Perth, Western Australia, Australia, 6005
- Perth Blood Institute
-
-
-
-
-
Antwerpen, Belgia, 2060
- ZNA Stuivenberg
-
Leuven, Belgia, 3000
- University Hospitals Leuven
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08036
- Hospital Clinci i Provincial de Barcelona
-
Sevilla, Espanja, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
Valencia, Espanja, 46017
- Hospital Universitario Dr. Peset
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Espanja, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah Medical Center
-
Netanya, Israel, 4244916
- Laniado Hospital
-
-
-
-
-
Brescia, Italia, 25123
- A. O. Spedali Civili di Brescia
-
Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCSS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Rome, Italia, 00168
- U.O.C. Ematologia- Policlinico "A. Gemelli"
-
Vicenza, Italia, 36100
- U.O.C. Ematologia Ospedale San Bortolo
-
-
-
-
-
Vienna, Itävalta, 1090
- Medical University of Vienna
-
-
-
-
-
Nagakute, Japani, 480-1195
- Aichi Medical University Hospital
-
-
Hyogo
-
Himeji, Hyogo, Japani, 670-8540
- Japanese Red Cross Society Himeji Hospital
-
-
Ishikawa-ken
-
Kanazawa, Ishikawa-ken, Japani, 9208530
- Ishikawa Prefectural Central Hospital
-
-
Kanagawa
-
Isehara, Kanagawa, Japani, 259-1193
- Tokai University Hospital
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japani, 565-0871
- Osaka University Hospital
-
-
Saitama-Ken
-
Iruma-gun, Saitama-Ken, Japani, 350-0495
- Saitama Medical University Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5B1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H4A3J1
- McGill University Health Center
-
-
-
-
-
Bergen, Norja, 5053
- Haukeland University Hospital
-
Trondheim, Norja, 7030
- St Olavs Hospital, Avdeling for blodsykdommer
-
-
-
-
-
Angers Cedex 9, Ranska, 49933
- CHU d'Angers
-
Caen, Ranska, 14033
- Hôpital de Caen
-
Créteil, Ranska, 94000
- Centre Hospitalier Henri Mondor
-
Pierre-Bénite, Ranska, 69495
- Centre Hospitalier Lyon Sud
-
-
-
-
-
Dresden, Saksa, 1307
- Gemeinschaftspraxis Hämatologie-Onkologie
-
Essen, Saksa, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
Ulm, Saksa, 89081
- Univ Ulm, Inst Klin. Transfusions. Immungen
-
-
-
-
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS9 7TF
- St James Hospital, Leeds
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, W12 0HS
- Imperial College Healthcare NHS Trust, Hammersmith Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1E 6AG
- University College London
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85711
- Arizona Oncology Associates PC
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
- USC/Keck School of Medicine
-
-
District of Columbia
-
Georgetown, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
- Georgetown University Medical Center
-
-
Florida
-
Weston, Florida, Yhdysvallat, 33331
- Cleveland Clinic Florida
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10461
- Montefiore Medical Center
-
Valhalla, New York, Yhdysvallat, 10595
- New York Medical College at Westchester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
- East Carolina University
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Hospital of the University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
- UW Hospitals and Clinics
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ruumiinpaino seulonnassa >=39 kg.
- Primaarisen CAD:n vahvistettu diagnoosi seuraavien kriteerien perusteella: a) Krooninen hemolyysi, b) Polyspesifinen suora antiglobuliinitesti (DAT) positiivinen, c) Monospesifinen DAT vahvasti positiivinen C3d:lle, d) Kylmäagglutiniinitiitteri >= 64 4 celsiusasteessa ja e) Immunoglobuliini G DAT pienempi tai yhtä suuri kuin (
- Hemoglobiinin taso
- Bilirubiinitaso normaalin vertailualueen yläpuolella, mukaan lukien osallistujat, joilla on Gilbertin oireyhtymä.
Poissulkemiskriteerit:
- Kylmäagglutiniinioireyhtymä, joka on seurausta infektiosta, reumatologisesta sairaudesta tai aktiivisesta hematologisesta pahanlaatuisuudesta.
- Verensiirtohistoria 6 kuukauden sisällä seulonnasta tai useampi kuin yksi verensiirto 12 kuukauden sisällä seulonnasta.
- Mikä tahansa kliinisesti merkittävä infektio rekisteröintiä edeltävän kuukauden aikana (esimerkiksi aktiivinen hepatiitti C, keuhkokuume).
- Systeemisen lupus erythematosuksen kliininen diagnoosi; tai muut autoimmuunisairaudet, joissa on anti-nukleaarisia vasta-aineita seulonnassa. Pitkäaikaiset nukleaariset vasta-aineet, joihin ei liity kliinisiä oireita, päätettäisiin tapauskohtaisesti osallistujien kelpoisuuden vahvistavan arvioinnin aikana.
- Positiivinen hepatiittipaneeli (mukaan lukien hepatiitti B -pinta-antigeeni ja/tai hepatiitti C -viruksen vasta-aine) ennen seulontaa tai sen aikana.
- Positiivinen ihmisen immuunikatoviruksen vasta-aine seulonnassa.
- Hoito rituksimabimonoterapialla 3 kuukauden sisällä tai rituksimabin yhdistelmähoidoilla (esimerkiksi bendamustiinilla, fludarabiinilla, ibrutinibillä tai sytotoksisilla lääkkeillä) 6 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista.
Yllä olevien tietojen ei ollut tarkoitus sisältää kaikkia huomioita, jotka liittyvät osallistujan mahdolliseen osallistumiseen kliiniseen tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: BIVV009/BIVV009
Osallistujat, joilla oli primaarinen sepelvaltimotauti ja joilla ei ollut lähiaikoina verensiirtoa tähän tutkimukseen osallistumista edeltäneiden 6 kuukauden aikana, saivat suonensisäisen (IV) BIVV009-infuusion 6,5 g (osallistujille alle [=]75 kg) päivänä 0 ja Päivä 7 ja sen jälkeen 14 päivän välein osassa A viikkoon 25 asti.
Osallistujat, jotka suorittivat osan A protokollaa kohti hoitokäynnin loppuun (viikko 26), saivat lumelääkettä viikolla 26 ja jatkoivat BIVV009 6,5 tai 7,5 g:n saamista osassa B, joka toinen viikko viikosta 27 alkaen vielä 149 viikon ajan. (6,5 g) tai 121 viikkoa (7,5 g).
Kaikki osan A suorittaneet osallistujat päättivät jatkaa osassa B.
|
Lääkemuoto: injektioneste, liuos Antoreitti: suonensisäinen (i.v.)
|
|
Kokeellinen: Placebo/BIVV009
Osallistujat, joilla oli primaarinen CAD ja joilla ei ollut lähihistoriaa verensiirtoa viimeisten 6 kuukauden aikana ennen osallistumista tähän tutkimukseen, saivat suonensisäisen lumelääkeinfuusion BIVV009:n kanssa päivinä 0 ja päivänä 7 ja sen jälkeen 14 päivän välein osassa A viikkoon asti 25.
Osallistujat, jotka suorittivat osan A protokollaa kohti hoitokäynnin loppuun asti (viikko 26), saivat BIVV009 6,5 (jos = 75 kg) osassa B viikolla 26 ja 27 ja sen jälkeen joka 2. viikko vielä 123 lisäviikon ajan (jos 6,5 g) tai 137 viikkoa (7,5 g).
Kaikki osan A suorittaneet osallistujat päättivät jatkaa osassa B.
|
Lääkemuoto: injektioneste, liuos Antoreitti: suonensisäinen (i.v.)
Lääkemuoto: injektioneste, liuos Antoreitti: suonensisäinen (i.v.)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osa A: Hoitovasteen saaneiden osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Viikosta 5 viikkoon 26
|
Osallistujaa pidettiin vasteena: jos hän ei saanut verensiirtoa viikolta 5 viikolle 26 (hoidon lopussa) eikä hän saanut CAD-hoitoa yli protokollan sallitun määrän.
Lisäksi osallistujan hemoglobiinitason (Hgb) on täytynyt olla noussut >=1,5 grammaan desilitraa kohden (g/dL) lähtötasosta (määritelty viimeiseksi Hgb-arvoksi ennen ensimmäisen tutkimuslääkkeen antoa) hoidon arviointiajankohtana (määritelty arvojen keskiarvona viikoilta 23, 25 ja 26 käyntejä).
Vastaajien prosenttiosuus laskettiin yhdessä 95 % tarkan Clopper-Pearsonin luottamusvälin (CI) kanssa.
|
Viikosta 5 viikkoon 26
|
|
Osa B: Osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Osa B, 6,5 g:n kohortti: Ensimmäisestä annoksesta (viikko 26) 149 hoitoviikkoon asti + 9 viikkoa seurantaa (eli viikkoon 184 asti); Osa B, 7,5 g:n kohortti: Ensimmäisestä annoksesta (viikko 26) 137 hoitoviikkoon asti + 9 viikkoa seurantaa (eli viikkoon 172 asti)
|
Haittatapahtuma (AE): mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä ja jolla ei välttämättä tarvitse olla syy-yhteyttä hoitoon.
Hoidosta johtuvat vakavat haittatapahtumat (TESAE) määriteltiin kaikkina epämiellyttäviksi lääketieteellisiksi tapahtumiksi, jotka millä tahansa annoksella: johtivat kuolemaan, olivat hengenvaarallisia, vaativat sairaalahoitoa tai pitkittyivät olemassa olevaa sairaalahoitoa, johtivat jatkuvaan tai merkittävään vammaisuuteen/työkyvyttömyyteen, oli synnynnäinen poikkeavuus. /sikiövaurio, oli lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma.
Hoidosta johtuvat haittatapahtumat (TEAE): AE, jotka kehittyivät, pahenivat tai muuttuivat vakaviksi hoitovaiheen (TE) aikana (ensimmäisestä tutkimuslääkkeen [IMP] antamisesta osassa B viimeiseen IMP-antoon + 9 viikon seurantajakso) .
|
Osa B, 6,5 g:n kohortti: Ensimmäisestä annoksesta (viikko 26) 149 hoitoviikkoon asti + 9 viikkoa seurantaa (eli viikkoon 184 asti); Osa B, 7,5 g:n kohortti: Ensimmäisestä annoksesta (viikko 26) 137 hoitoviikkoon asti + 9 viikkoa seurantaa (eli viikkoon 172 asti)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osa B: Verensiirtojen määrä osallistujaa kohti
Aikaikkuna: Viikosta 27 - 149 hoitoviikkoa (eli viikkoon 176 asti)
|
Osallistujan oli määrä saada verensiirto, jos hänen Hgb-tasonsa täytti jommankumman seuraavista kriteereistä: Hgb oli
|
Viikosta 27 - 149 hoitoviikkoa (eli viikkoon 176 asti)
|
|
Osa A: Hemoglobiinin (Hgb) keskimääräinen muutos lähtötilanteesta hoidon arvioinnin aikapisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0), hoidon arvioinnin aikapiste (eli viikkojen 23, 25 ja 26 keskiarvo)
|
Hemoglobiinin (Hgb) keskimääräinen muutos lähtötilanteesta (viikko 0) hoidon arvioinnin ajankohtana raportoidaan tässä tulosmittauksessa.
Hoidon arvioinnin aikapiste määriteltiin viikkojen 23, 25 ja 26 käyntien arvojen keskiarvona.
Pienimmän neliösumman (LS) keskiarvo ja 95 %:n luottamusväli (CI) arvioitiin Mixed Model for Repeated Measures (MMRM) -lähestymistavalla käyttäen heterogeenista Toeplitzin (TOEPH) kovarianssimatriisia, jossa riippuvaisena muuttujana oli muutos lähtötasosta ja perusarvo sekä käynnit riippumattomina muuttujina. .
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa.
|
Lähtötilanne (viikko 0), hoidon arvioinnin aikapiste (eli viikkojen 23, 25 ja 26 keskiarvo)
|
|
Osa A: Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta kroonisen sairauden hoidon toiminnallisessa arvioinnissa (FACIT) - väsymysasteikon pistemäärä hoidon arvioinnin aikapisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0), hoidon arvioinnin aikapiste (eli viikkojen 23, 25 ja 26 keskiarvo)
|
FACIT-väsymys-asteikko koostuu 13 kysymyksestä, jotka on arvioitu 5 pisteen asteikolla (0 = ei ollenkaan; 1 = vähän, 2 = jonkin verran, 3 = melko vähän ja 4 = erittäin paljon).
Vastaukset kuhunkin kysymykseen lisättiin kokonaispistemäärän saamiseksi.
Kokonaispistemäärä vaihteli 0–52, ja korkeampi pistemäärä osoitti enemmän väsymystä.
Hoidon arvioinnin aikapiste määriteltiin viikkojen 23, 25 ja 26 käyntien arvojen keskiarvona.
LS-keskiarvo ja 95 %:n luottamusväli arvioitiin MMRM-lähestymistavalla käyttämällä TOEPH-kovarianssimatriisia, jossa oli muutos lähtötasosta (viikko 0) riippuvaisena muuttujana ja perusarvona ja käynnit riippumattomina muuttujina.
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa.
|
Lähtötilanne (viikko 0), hoidon arvioinnin aikapiste (eli viikkojen 23, 25 ja 26 keskiarvo)
|
|
Osa A: Kokonaisbilirubiinitasojen keskimääräinen muutos lähtötasosta hoidon arvioinnin aikapisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0), hoidon arvioinnin aikapiste (eli viikkojen 23, 25 ja 26 keskiarvo)
|
Kokonaisbilirubiinin keskimääräinen muutos lähtötilanteesta (viikko 0) hoidon arviointiajankohtana raportoidaan tässä tulosmittauksessa.
Hoidon arvioinnin aikapiste määriteltiin viikkojen 23, 25 ja 26 käyntien arvojen keskiarvona.
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa.
|
Lähtötilanne (viikko 0), hoidon arvioinnin aikapiste (eli viikkojen 23, 25 ja 26 keskiarvo)
|
|
Osa A: Laktaattidehydrogenaasin (LDH) keskimääräinen muutos lähtötilanteesta hoidon arvioinnin aikapisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0), hoidon arvioinnin aikapiste (eli viikkojen 23, 25 ja 26 keskiarvo)
|
LDH:n keskimääräinen muutos lähtötilanteesta (viikko 0) hoidon arvioinnin ajankohtana raportoidaan tässä tulosmittauksessa.
Hoidon arvioinnin aikapiste määriteltiin viikkojen 23, 25 ja 26 käyntien arvojen keskiarvona.
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa.
|
Lähtötilanne (viikko 0), hoidon arvioinnin aikapiste (eli viikkojen 23, 25 ja 26 keskiarvo)
|
|
Osa A: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on pyydetty oireellinen anemia viikolla 26
Aikaikkuna: Viikko 26
|
Oireellisella anemialla määriteltiin seuraavat oireet: i. Väsymys; ii.
Heikkous; iii.
Hengenahdistus; iv.
Sydämentykytys, nopea syke; v. Huimaus ja/tai vi.
Rintakipu.
Tässä tulosmittauksessa ilmoitettiin niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli pyydetty oireellinen anemia.
|
Viikko 26
|
|
Osa B: Hemoglobiinin (Hgb) tason muutos lähtötasosta kullakin määrätyllä aikapisteellä
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0), 2 viikon välein alkaen viikosta 27 viikolle 175 ja ET/SFU-käynnillä (eli viikkoon 184 asti)
|
Muutos lähtötasosta (viikko 0) Hgb-tasoissa kullakin määritetyllä aikapisteellä (ts. viikoilla 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57) . .
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa osassa A. Early Termination (ET) -käynti/turvallisuusseurantakäynti (SFU) -käynti oli 9 viikkoa viimeisen annoksen annon jälkeen (eli viikkoon asti). 184).
Tässä "0" analysoidussa numerokentässä tarkoittaa, että kukaan osallistujista ei ollut käytettävissä arvioitavaksi määritettyinä ajankohtina.
|
Lähtötilanne (viikko 0), 2 viikon välein alkaen viikosta 27 viikolle 175 ja ET/SFU-käynnillä (eli viikkoon 184 asti)
|
|
Osa B: Kokonaisbilirubiinitasojen muutos lähtötasosta kullakin määrätyllä aikapisteellä
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0), 2 viikon välein alkaen viikosta 27 viikolle 175 ja ET/SFU-käynnillä (eli viikkoon 184 asti)
|
Muutos lähtötasosta (viikko 0) kokonaisbilirubiinitasoissa kullakin määrätyllä aikapisteellä (ts. viikko 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65,67,69,71,73,75, 77, 79, 81,83, 85, 87, 89, 91, 93, 95, 97, 99,101,103, 99,101,103, 99,101,103, 99,101,103, 99,101,103, 99,101,103, 99,101,103, 99,101,103, 99,101,103, 99,101,103, 105,1,1,1,3 121.
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa osassa A. ET-käynti/SFU-käynti oli 9 viikkoa viimeisen annoksen annon jälkeen (eli viikkoon 184 asti).
Tässä "0" analysoidussa numerokentässä tarkoittaa, että kukaan osallistujista ei ollut käytettävissä arvioitavaksi määritettyinä ajankohtina.
|
Lähtötilanne (viikko 0), 2 viikon välein alkaen viikosta 27 viikolle 175 ja ET/SFU-käynnillä (eli viikkoon 184 asti)
|
|
Osa B: Muutos perustilanteesta kroonisen sairauden hoidon toiminnallisessa arvioinnissa (FACIT) - väsymysasteikon pisteet (elämänlaatu) kullakin määrätyllä aikapisteellä
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0), viikot 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 ja ET-käynti/SFU-käynti (eli viikkoon 184 asti)
|
FACIT-väsymys-asteikko koostuu 13 kysymyksestä, jotka on arvioitu 5 pisteen asteikolla (0 = ei ollenkaan; 1 = vähän, 2 = jonkin verran, 3 = melko vähän ja 4 = erittäin paljon).
Vastaukset kuhunkin kysymykseen lisättiin kokonaispistemäärän saamiseksi.
Kokonaispistemäärä vaihteli 0–52, ja korkeampi pistemäärä osoitti enemmän väsymystä.
Lähtötaso (viikko 0) määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa osassa A. ET-käynti/SFU-käynti oli 9 viikkoa viimeisen annoksen annon jälkeen (ts. viikkoon 184 asti).
|
Lähtötilanne (viikko 0), viikot 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 ja ET-käynti/SFU-käynti (eli viikkoon 184 asti)
|
|
Osa B: Muutos lähtötilanteesta 12-kohteen lyhyen lomakkeen kyselyssä (SF-12) fyysisten komponenttien yhteenvedossa (PCS) ja henkisten komponenttien yhteenvedossa (MCS) pisteissä kullakin määrätyllä aikapisteellä
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0), viikot 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 ja ET-käynti/SFU-käynti (eli viikkoon 184 asti)
|
SF-12: 12 kohtaa koskeva kyselylomake, jossa arvioitiin terveyteen liittyvää elämänlaatua (HRQOL), sisälsi 12 kohdetta, luokiteltu 8 toiminnan ja hyvinvoinnin osa-alueeseen (ala-asteikkoon): fyysinen toiminta, rooli-fyysinen rooli, emotionaalinen, mielenterveys, kehon kipu, yleinen terveys, elinvoima ja sosiaalinen toiminta, ja kunkin alueen pisteet vaihtelivat 0:sta (huono terveys) 100:aan (parempi terveys).
Korkeammat pisteet = hyvä terveydentila.
Nämä 8 aluetta tiivistettiin edelleen kahteen yhteenvetopisteeseen, PCS ja MCS, jotka vaihtelivat 0:sta (huono terveys) 100:aan (parempi terveys).
Korkeammat pisteet = parempi HRQOL.
Lähtötaso (viikko 0): viimeinen ei-puuttuva arvo ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa osassa A. ET-käynti/SFU-käynti: 9 viikkoa viimeisen annoksen annon jälkeen (ts. viikkoon 184 asti).
|
Lähtötilanne (viikko 0), viikot 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 ja ET-käynti/SFU-käynti (eli viikkoon 184 asti)
|
|
Osa B: Muutos lähtötasosta 5-tason eurooppalaisessa elämänlaadussa 5-ulottuvuuden 5-tason kyselylomake (EQ-5D-5L) terveystilan hyödyllisyysindeksi ja VAS-pisteet kullakin määrätyllä aikapisteellä
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0), viikot 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 ja ET-käynti/SFU-käynti (eli viikkoon 184 asti)
|
EQ-5D-5L sisälsi 2 komponenttia: terveydentilan hyödyllisyysindeksi (kuvaava järjestelmä) ja Visual Analog Scale (VAS).
EQ-5D kuvaava järjestelmä sisältää 5 ulottuvuutta: liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus.
Jokaisella dimensiolla on 5 vastausvaihtoehtoa: ei ongelmaa, pieni ongelma, kohtalainen ongelma, vakava ongelma ja äärimmäiset ongelmat mitattuna Likert-asteikolla.
EQ-5D-5L-vastaukset muunnetaan yhden indeksin hyödyllisyyspisteiksi välillä 0–1. Korkeampi pistemäärä = parempi terveys.
EQ-5D-5L VAS arvioi osallistujan nykyisen terveydentilan asteikolla 0 (pahin kuviteltavissa oleva terveys) 100 (paras kuviteltavissa oleva terveys).
Lähtötaso (viikko 0): viimeinen ei-puuttuva arvo ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa osassa A. ET-käynti/SFU-käynti: 9 viikkoa viimeisen annoksen annon jälkeen (ts. viikkoon 184 asti).
|
Lähtötilanne (viikko 0), viikot 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 ja ET-käynti/SFU-käynti (eli viikkoon 184 asti)
|
|
Osa B: Osallistujien määrä, joka vastasi osallistujan maailmanlaajuiseen vaikutelmaan (väsymys) vakavuuden (PGIS) kyselyyn kullakin määrätyllä aikapisteellä
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0), viikot 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 ja ET-käynti/SFU-käynti (eli viikkoon 184 asti)
|
PGIS on itseraportoitu asteikko.
PGIS on yhden kohdan kyselylomake, joka on suunniteltu arvioimaan osallistujan mielikuvaa taudin vakavuudesta 5-pisteen asteikolla 1–5, jossa 1 = ei mitään, 2 = lievä, 3 = keskivaikea, 4 = vaikea, 5 = erittäin vaikea.
Korkeammat pisteet osoittivat suurempaa vakavuutta.
ET-käynti/SFU-käynti oli 9 viikkoa viimeisen annoksen antamisen jälkeen (ts. viikkoon 184 asti).
|
Lähtötilanne (viikko 0), viikot 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 ja ET-käynti/SFU-käynti (eli viikkoon 184 asti)
|
|
Osa B: Osallistujien määrä, joka vastasi osallistujan Global Impression of Change (PGIC) -kyselyyn kullakin määrätyllä aikapisteellä
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0), viikot 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 ja ET-käynti/SFU-käynti (eli viikkoon 184 asti)
|
PGIC on itsetehtävä kyselylomake, jolla arvioidaan parannusta tai huononemista tutkimuksen alkuun verrattuna.
PGIC arvioitiin 7-pisteen Likert-asteikolla, joka vaihteli 1:stä (huonosti parantunut) 7:ään (huonosti huonontunut).
Kategoriat määriteltiin PGIC-pisteiden perusteella seuraavasti: 1=erittäin parantunut, 2=paljon parantunut, 3=minimaalinen parannus, 4=ei muutosta, 5=minimi huonompi, 6=paljon huonompi ja 7=erittäin huonompi.
Korkeammat pisteet osoittivat suurempaa vakavuutta.
ET-käynti/SFU-käynti oli 9 viikkoa viimeisen annoksen antamisen jälkeen (ts. viikkoon 184 asti).
|
Lähtötilanne (viikko 0), viikot 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 ja ET-käynti/SFU-käynti (eli viikkoon 184 asti)
|
|
Osa B: Laktaattidehydrogenaasin (LDH) tason keskimääräinen muutos lähtötasosta kullakin määrätyllä aikapisteellä
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0), 2 viikon välein alkaen viikosta 27 viikolle 175 ja ET/SFU-käynnillä (eli viikkoon 184 asti)
|
Muutos lähtötasosta (viikko 0) LDH-tasoissa kullakin määritetyllä aikapisteellä (ts. viikoilla 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57) , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 81, 83, 85, 87, 89, 91, 93, 95, 97, 99, 101, 103, 901, , 111, 113, 115, 117, 119, 121,123, 125, 127,129,131,133,135,137,139,141,143,145,147, 149, 151,153,155,157,159,161,163,165,167,169, 171, 173, 175 and ET/SFU Visit) is reported in this outcome measure.
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa osassa A. ET/SFU-käynti oli 9 viikkoa viimeisen annoksen annon jälkeen (ts. viikkoon 184 asti).
|
Lähtötilanne (viikko 0), 2 viikon välein alkaen viikosta 27 viikolle 175 ja ET/SFU-käynnillä (eli viikkoon 184 asti)
|
|
Osa B: Haptoglobiiniarvojen keskimääräinen muutos lähtötasosta kullakin määrätyllä aikapisteellä
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 0), 2 viikon välein alkaen viikosta 27 viikolle 175 ja ET/SFU-käynnillä (eli viikkoon 184 asti)
|
Muutos lähtötasosta (viikko 0) haptoglobiiniarvoissa kullakin määritetyllä aikapisteellä (ts. viikoilla 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57) . , 125, 127, 129,131,133,135,137,139,141,143, 145,147,149,151,153,155,157,159, 161,163,165,167,159, 161,163,165,167,15, ET-mitta on raportoitu.
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa osassa A. ET/SFU-käynti oli 9 viikkoa viimeisen annoksen annon jälkeen (ts. viikkoon 184 asti).
Haptoglobiiniarvot
|
Lähtötilanne (viikko 0), 2 viikon välein alkaen viikosta 27 viikolle 175 ja ET/SFU-käynnillä (eli viikkoon 184 asti)
|
|
Osa B: Terveydenhuollon käyntien määrä tyypeittäin
Aikaikkuna: Viikosta 27 - 149 hoitoviikkoa (eli viikkoon 176 asti)
|
Tässä tulosmittauksessa terveydenhuollon käyntien määrä, joka sisälsi muun kuin opiskeluterveydenhuollon resurssien käyttökäynnin (joka koostui pääasiassa ylimääräisistä käynneistä tutkimuslääkärin vastaanotolla, yleislääkärin vastaanotolla tai erikoislääkärin vastaanotolla), sairaalakäynti ja käynti sairaalan hätäilmoitus on ilmoitettu.
|
Viikosta 27 - 149 hoitoviikkoa (eli viikkoon 176 asti)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Lauantai 17. maaliskuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 3. joulukuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 3. joulukuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 16. marraskuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 16. marraskuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 20. marraskuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 23. joulukuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 1. joulukuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. joulukuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- EFC16216
- 2017-003539-12 (EudraCT-numero)
- BIVV009-04 (Muu tunniste: Bioverativ Therapeutics Inc.)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Joo
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot.
Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi.
Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Kylmä agglutiniinitauti
-
Showa Inan General HospitalValmisPolypektomian jälkeinen verenvuoto | Pienenvä kolorektaalinen polyyppi | Cold Snare polypectomy | Polypektomia Snare | Täydellinen leikkausnopeusJapani
Kliiniset tutkimukset sutimlimabi (BIVV009)
-
Bioverativ, a Sanofi companyValmisAgglutiniinitauti, vilustuminenYhdysvallat, Israel, Australia, Espanja, Itävalta, Saksa, Belgia, Ranska, Kanada, Italia, Japani, Norja, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Bioverativ, a Sanofi companyValmisPurppura, trombosytopeeninen, idiopaattinenYhdistynyt kuningaskunta, Yhdysvallat, Saksa
-
RECORDATI GROUPAktiivinen, ei rekrytointiKylmä agglutiniinitauti (CAD) | Kylmäagglutiniinioireyhtymä (CAS)Yhdysvallat, Itävalta, Ranska, Saksa, Italia, Japani, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta
-
SanofiValmis