Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von BIVV009 (Sutimlimab) bei Teilnehmern mit primärer Kälteagglutinin-Krankheit ohne kürzliche Bluttransfusion (Cadenza)

1. Dezember 2022 aktualisiert von: Bioverativ, a Sanofi company

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Sutimlimab bei Patienten mit primärer Kälteagglutinin-Krankheit ohne kürzliche Bluttransfusion

Der Zweck von Teil A bestand darin festzustellen, ob die Verabreichung von Sutimlimab zu einem Anstieg des Hämoglobinspiegels (Hgb) von mehr als oder gleich (>=) 1,5 Gramm pro Deziliter (g/dl) und zur Vermeidung von Transfusionen bei Teilnehmern mit primärer Kälteagglutininerkrankung führte (CAD) ohne kürzlich erfolgte Bluttransfusion. Der Zweck von Teil B bestand darin, die Langzeitsicherheit und Verträglichkeit von Sutimlimab bei Teilnehmern mit primärer KHK zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die geplante Gesamtstudiendauer pro Teilnehmer betrug ca. 1,5 bis 2,5 Jahre.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

42

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Queensland
      • Buderim, Queensland, Australien, 4556
        • USC Health Clinics
    • Victoria
      • Ballarat, Victoria, Australien, 3350
        • Ballarat Oncology & Haematology
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Western Australia
      • West Perth, Western Australia, Australien, 6005
        • Perth Blood Institute
  • Belgien
      • Antwerpen, Belgien, 2060
        • ZNA Stuivenberg
      • Leuven, Belgien, 3000
        • University Hospitals Leuven
  • Deutschland
      • Dresden, Deutschland, 1307
        • Gemeinschaftspraxis Hämatologie-Onkologie
      • Essen, Deutschland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Ulm, Deutschland, 89081
        • Univ Ulm, Inst Klin. Transfusions. Immungen
  • Frankreich
      • Angers Cedex 9, Frankreich, 49933
        • CHU d'Angers
      • Caen, Frankreich, 14033
        • Hôpital de Caen
      • Créteil, Frankreich, 94000
        • Centre Hospitalier Henri Mondor
      • Pierre-Bénite, Frankreich, 69495
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Medical Center
      • Netanya, Israel, 4244916
        • Laniado Hospital
  • Italien
      • Brescia, Italien, 25123
        • A. O. Spedali Civili di Brescia
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCSS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Italien, 00168
        • U.O.C. Ematologia- Policlinico "A. Gemelli"
      • Vicenza, Italien, 36100
        • U.O.C. Ematologia Ospedale San Bortolo
  • Japan
      • Nagakute, Japan, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
    • Hyogo
      • Himeji, Hyogo, Japan, 670-8540
        • Japanese Red Cross Society Himeji Hospital
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Japan, 9208530
        • Ishikawa Prefectural Central Hospital
    • Kanagawa
      • Isehara, Kanagawa, Japan, 259-1193
        • Tokai University Hospital
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Saitama-Ken
      • Iruma-gun, Saitama-Ken, Japan, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B1W8
        • St. Michael's Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H4A3J1
        • McGill University Health Center
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1105
        • Academisch Medisch Centrum
      • Leiden, Niederlande, 2333
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Norwegen
      • Bergen, Norwegen, 5053
        • Haukeland University Hospital
      • Trondheim, Norwegen, 7030
        • St Olavs Hospital, Avdeling for blodsykdommer
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinci i Provincial de Barcelona
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Spanien, 46017
        • Hospital Universitario Dr. Peset
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spanien, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85711
        • Arizona Oncology Associates PC
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90033
        • USC/Keck School of Medicine
    • District of Columbia
      • Georgetown, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20007
        • Georgetown University Medical Center
    • Florida
      • Weston, Florida, Vereinigte Staaten, 33331
        • Cleveland Clinic Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10461
        • Montefiore Medical Center
      • Valhalla, New York, Vereinigte Staaten, 10595
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27834
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • UW Hospitals and Clinics
  • Vereinigtes Königreich
      • Leeds, Vereinigtes Königreich, LS9 7TF
        • St James Hospital, Leeds
      • London, Vereinigtes Königreich, W12 0HS
        • Imperial College Healthcare NHS Trust, Hammersmith Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1E 6AG
        • University College London
  • Österreich
      • Vienna, Österreich, 1090
        • Medical University of Vienna

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Körpergewicht >= 39 kg beim Screening.
  • Bestätigte Diagnose einer primären KHK basierend auf den folgenden Kriterien: a) Chronische Hämolyse, b) Polyspezifischer direkter Antiglobulintest (DAT) positiv, c) Monospezifischer DAT stark positiv für C3d, d) Kälteagglutinintiter >= 64 bei 4 Grad Celsius und e) Immunglobulin G DAT kleiner oder gleich (
  • Hämoglobinspiegel
  • Bilirubinspiegel über dem normalen Referenzbereich, einschließlich Teilnehmer mit Gilbert-Syndrom.

Ausschlusskriterien:

  • Kälteagglutinin-Syndrom als Folge einer Infektion, einer rheumatologischen Erkrankung oder einer aktiven hämatologischen Malignität.
  • Vorgeschichte von Bluttransfusionen innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening oder Vorgeschichte von mehr als einer Bluttransfusion innerhalb von 12 Monaten nach dem Screening.
  • Klinisch relevante Infektion jeglicher Art innerhalb des Monats vor der Einschreibung (z. B. aktive Hepatitis C, Lungenentzündung).
  • Klinische Diagnose von systemischem Lupus erythematodes; oder andere Autoimmunerkrankungen mit antinukleären Antikörpern beim Screening. Anti-nukleare Antikörper von langer Dauer ohne damit verbundene klinische Symptome würden von Fall zu Fall während der bestätigenden Überprüfung der Teilnahmeberechtigung entschieden.
  • Positives Hepatitis-Panel (einschließlich Hepatitis-B-Oberflächenantigen und/oder Hepatitis-C-Virus-Antikörper) vor oder beim Screening.
  • Positiver Antikörper gegen das humane Immunschwächevirus beim Screening.
  • Behandlung mit Rituximab-Monotherapie innerhalb von 3 Monaten oder Rituximab-Kombinationstherapien (z. B. mit Bendamustin, Fludarabin, Ibrutinib oder Zytostatika) innerhalb von 6 Monaten vor der Einschreibung.

Die vorstehenden Informationen sollten nicht alle Überlegungen enthalten, die für die potenzielle Teilnahme eines Teilnehmers an einer klinischen Studie relevant sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: BIVV009/BIVV009
Teilnehmer mit primärer KHK und ohne kürzlich erfolgte Bluttransfusion in den letzten 6 Monaten vor Aufnahme in diese Studie erhielten an Tag 0 eine intravenöse (IV) Infusion von BIVV009 6,5 g (für Teilnehmer unter [=]75 kg). Tag 7 und danach alle 14 Tage in Teil A bis Woche 25. Teilnehmer, die Teil A gemäß Protokoll bis zum Ende des Behandlungsbesuchs (Woche 26) abgeschlossen haben, erhielten in Woche 26 Placebo und erhielten weiterhin BIVV009 6,5 oder 7,5 g in Teil B alle 2 Wochen ab Woche 27 für bis zu weitere 149 Wochen (für 6,5 g) oder 121 Wochen (für 7,5 g). Alle Teilnehmer, die Teil A abgeschlossen haben, haben sich entschieden, mit Teil B fortzufahren.
Arzneimittel: Sutimlimab (BIVV009)
Darreichungsform: Injektionslösung Verabreichungsweg: intravenös (i.v.)
Experimental: Placebo/BIVV009
Teilnehmer mit primärer KHK und ohne Bluttransfusion in der Vorgeschichte in den letzten 6 Monaten vor der Aufnahme in diese Studie erhielten an Tag 0 und Tag 7 und danach alle 14 Tage in Teil A bis zur Woche eine intravenöse Placebo-Infusion, die auf BIVV009 abgestimmt war 25. Teilnehmer, die Teil A pro Protokoll bis zum Ende des Behandlungsbesuchs (Woche 26) abgeschlossen haben, erhielten BIVV009 6,5 (wenn = 75 kg) in Teil B in Woche 26 und Woche 27 und danach alle 2 Wochen für bis zu weitere 123 Wochen (z 6,5 g) oder 137 Wochen (für 7,5 g). Alle Teilnehmer, die Teil A abgeschlossen haben, haben sich entschieden, mit Teil B fortzufahren.
Arzneimittel: Sutimlimab (BIVV009)
Darreichungsform: Injektionslösung Verabreichungsweg: intravenös (i.v.)
Arzneimittel: Placebo
Darreichungsform: Injektionslösung Verabreichungsweg: intravenös (i.v.)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil A: Prozentsatz der Teilnehmer mit Ansprechen auf die Behandlung
Zeitfenster: Von Woche 5 bis Woche 26
Ein Teilnehmer wurde als Responder angesehen: wenn er oder sie von Woche 5 bis Woche 26 (Ende der Behandlung) keine Bluttransfusion erhielt und keine Behandlung gegen KHK über das laut Protokoll zulässige Maß hinaus erhielt. Darüber hinaus muss der Hämoglobinspiegel (Hgb) des Teilnehmers zum Zeitpunkt der Behandlungsbewertung (definiert als Durchschnitt der Werte) gegenüber dem Ausgangswert (definiert als letzter Hgb-Wert vor Verabreichung der ersten Dosis des Studienmedikaments) auf >= 1,5 Gramm pro Deziliter (g/dl) angestiegen sein aus den Besuchen in Woche 23, 25 und 26). Der Prozentsatz der Responder wurde zusammen mit dem exakten Clopper-Pearson-Konfidenzintervall (CI) von 95 % berechnet.
Von Woche 5 bis Woche 26
Teil B: Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden UEs (SAEs)
Zeitfenster: Teil B, 6,5-g-Kohorte: Von der ersten Dosis (Woche 26) bis zu 149 Behandlungswochen + 9 Wochen Nachbeobachtung (d. h. bis Woche 184); Teil B, 7,5-g-Kohorte: Von der ersten Dosis (Woche 26) bis zu 137 Behandlungswochen + 9 Wochen Nachbeobachtung (d. h. bis Woche 172)
Unerwünschtes Ereignis (AE): jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer, der das Studienmedikament erhielt und nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit der Behandlung stehen musste. Behandlungsbedingte schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (TESAEs) wurden definiert als jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das bei jeder Dosis: zum Tod führte, lebensbedrohlich war, einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erforderte, zu einer anhaltenden oder erheblichen Behinderung/Unfähigkeit führte, eine angeborene Anomalie war /Geburtsfehler, war ein medizinisch wichtiges Ereignis. Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAE): UE, die während der behandlungsbedingten Phase (TE) aufgetreten sind, sich verschlimmert haben oder schwerwiegend wurden (von der ersten Verabreichung des Prüfpräparats [IMP] in Teil B bis zur letzten IMP-Verabreichung + 9 Wochen Nachbeobachtungszeit) .
Teil B, 6,5-g-Kohorte: Von der ersten Dosis (Woche 26) bis zu 149 Behandlungswochen + 9 Wochen Nachbeobachtung (d. h. bis Woche 184); Teil B, 7,5-g-Kohorte: Von der ersten Dosis (Woche 26) bis zu 137 Behandlungswochen + 9 Wochen Nachbeobachtung (d. h. bis Woche 172)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil B: Anzahl der Bluttransfusionen pro Teilnehmer
Zeitfenster: Von Woche 27 bis zu 149 Behandlungswochen (d. h. bis Woche 176)
Ein Teilnehmer sollte eine Transfusion erhalten, wenn sein Hgb-Wert eines der folgenden Kriterien erfüllte: Hgb war
Von Woche 27 bis zu 149 Behandlungswochen (d. h. bis Woche 176)
Teil A: Mittlere Änderung des Hämoglobin (Hgb)-Spiegels gegenüber dem Ausgangswert zum Zeitpunkt der Behandlungsbewertung
Zeitfenster: Baseline (Woche 0), Behandlungsbewertungszeitpunkt (d. h. Durchschnitt von Woche 23, 25 und 26)
In dieser Ergebnismessung wird die mittlere Veränderung des Hämoglobins (Hgb) gegenüber dem Ausgangswert (Woche 0) zum Zeitpunkt der Behandlungsbewertung angegeben. Der Behandlungsbewertungszeitpunkt wurde als Durchschnitt der Werte aus den Besuchen in Woche 23, 25 und 26 definiert. Der Mittelwert der kleinsten Fehlerquadrate (LS) und das 95 %-Konfidenzintervall (KI) wurden mit dem Mixed Model for Repeated Measures (MMRM)-Ansatz unter Verwendung einer heterogenen Toeplitz (TOEPH)-Kovarianzmatrix mit der Änderung gegenüber dem Ausgangswert als abhängige Variable und dem Ausgangswert und Besuchen als unabhängige Variablen bewertet . Der Ausgangswert wurde als der letzte nicht fehlende Wert vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments definiert.
Baseline (Woche 0), Behandlungsbewertungszeitpunkt (d. h. Durchschnitt von Woche 23, 25 und 26)
Teil A: Mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Funktionsbewertung der Therapie bei chronischen Krankheiten (FACIT) – Fatigue Scale Score zum Zeitpunkt der Behandlungsbewertung
Zeitfenster: Baseline (Woche 0), Behandlungsbewertungszeitpunkt (d. h. Durchschnitt von Woche 23, 25 und 26)
Die FACIT-Müdigkeitsskala besteht aus 13 Fragen, die anhand einer 5-Punkte-Skala bewertet werden (0 = überhaupt nicht; 1 = ein wenig, 2 = etwas, 3 = ziemlich und 4 = sehr). Die Antworten auf jede Frage wurden addiert, um eine Gesamtpunktzahl zu erhalten. Die Gesamtpunktzahl reichte von 0 bis 52, wobei eine höhere Punktzahl auf mehr Ermüdung hinweist. Der Behandlungsbewertungszeitpunkt wurde als Durchschnitt der Werte aus den Besuchen in Woche 23, 25 und 26 definiert. Der LS-Mittelwert und das 95 %-KI wurden durch den MMRM-Ansatz unter Verwendung der TOEPH-Kovarianzmatrix mit der Veränderung gegenüber dem Ausgangswert (Woche 0) als abhängige Variable und Ausgangswert und Besuche als unabhängige Variablen bewertet. Der Ausgangswert wurde als der letzte nicht fehlende Wert vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments definiert.
Baseline (Woche 0), Behandlungsbewertungszeitpunkt (d. h. Durchschnitt von Woche 23, 25 und 26)
Teil A: Mittlere Änderung des Gesamtbilirubinspiegels gegenüber dem Ausgangswert zum Zeitpunkt der Behandlungsbewertung
Zeitfenster: Baseline (Woche 0), Behandlungsbewertungszeitpunkt (d. h. Durchschnitt von Woche 23, 25 und 26)
Die mittlere Veränderung des Gesamtbilirubins gegenüber dem Ausgangswert (Woche 0) zum Zeitpunkt der Behandlungsbewertung wird in dieser Ergebnismessgröße angegeben. Der Behandlungsbewertungszeitpunkt wurde als Durchschnitt der Werte aus den Besuchen in Woche 23, 25 und 26 definiert. Der Ausgangswert wurde als der letzte nicht fehlende Wert vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments definiert.
Baseline (Woche 0), Behandlungsbewertungszeitpunkt (d. h. Durchschnitt von Woche 23, 25 und 26)
Teil A: Mittlere Veränderung der Laktatdehydrogenase (LDH) gegenüber dem Ausgangswert zum Zeitpunkt der Behandlungsbewertung
Zeitfenster: Baseline (Woche 0), Behandlungsbewertungszeitpunkt (d. h. Durchschnitt von Woche 23, 25 und 26)
In dieser Ergebnismessgröße wird die mittlere Veränderung des LDH gegenüber dem Ausgangswert (Woche 0) zum Zeitpunkt der Behandlungsbewertung angegeben. Der Behandlungsbewertungszeitpunkt wurde als Durchschnitt der Werte aus den Besuchen in Woche 23, 25 und 26 definiert. Der Ausgangswert wurde als der letzte nicht fehlende Wert vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments definiert.
Baseline (Woche 0), Behandlungsbewertungszeitpunkt (d. h. Durchschnitt von Woche 23, 25 und 26)
Teil A: Prozentsatz der Teilnehmer mit angeforderter symptomatischer Anämie in Woche 26
Zeitfenster: Woche 26
Symptomatische Anämie wurde als folgende Symptome definiert: i. Ermüdung; ii. Die Schwäche; iii. Kurzatmigkeit; iv. Herzklopfen, schneller Herzschlag; v. Benommenheit und/oder vi. Brustschmerz. Der Prozentsatz der Teilnehmer mit erbetenen symptomatischen Anämiesymptomen wurde in dieser Ergebnismessung angegeben.
Woche 26
Teil B: Änderung des Hämoglobinspiegels (Hgb) gegenüber dem Ausgangswert zu jedem festgelegten Zeitpunkt
Zeitfenster: Baseline (Woche 0), alle 2 Wochen ab Woche 27 bis Woche 175 und beim ET/SFU-Besuch (d. h. bis Woche 184)
Veränderung der Hgb-Werte gegenüber dem Ausgangswert (Woche 0) zu jedem angegebenen Zeitpunkt (d. h. Woche 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57). , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 81, 83,85,87, 89,91, 93, 95, 97, 99,101,103, 105, 107,109, 111,113,115,117,21,119, 1 , 125, 127.129.131.133.135.137.139.141.143.145.147.149.151.153, 155.157.159.161.163.165.167.169.171.173.175 und ET/SFU-Besuch) wird in dieser Ergebnismessung gemeldet. Der Ausgangswert wurde als der letzte nicht fehlende Wert vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments in Teil A definiert. Der Besuch bei vorzeitiger Terminierung (ET)/Sicherheitsnachsorge (SFU) erfolgte 9 Wochen nach Verabreichung der letzten Dosis (d 184). Hier bedeutet "0" im Feld Anzahl analysiert, dass keiner der Teilnehmer zu den angegebenen Zeitpunkten für die Bewertung verfügbar war.
Baseline (Woche 0), alle 2 Wochen ab Woche 27 bis Woche 175 und beim ET/SFU-Besuch (d. h. bis Woche 184)
Teil B: Änderung des Gesamtbilirubinspiegels gegenüber dem Ausgangswert zu jedem festgelegten Zeitpunkt
Zeitfenster: Baseline (Woche 0), alle 2 Wochen ab Woche 27 bis Woche 175 und beim ET/SFU-Besuch (d. h. bis Woche 184)
Veränderung des Gesamtbilirubinspiegels gegenüber dem Ausgangswert (Woche 0) zu jedem festgelegten Zeitpunkt (d. h. Woche 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65,67,69,71,73,75, 77, 79, 81,83, 85, 87, 89, 91, 93, 95, 97, 99,101,103, 105, 107,109, 111,113,115,117,119, 121, 123, 125, 127,129,131,133,135,137,139,141,143, 145,147,149,151,153,155,157,159, 161,163,165,167,169,171,173,175 und ET/SFU-Besuch) wird in diesem Ergebnis angegeben. Der Ausgangswert wurde als der letzte nicht fehlende Wert vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments in Teil A definiert. Der ET-Besuch/SFU-Besuch erfolgte 9 Wochen nach Verabreichung der letzten Dosis (d. h. bis Woche 184). Hier bedeutet "0" im Feld Anzahl analysiert, dass keiner der Teilnehmer zu den angegebenen Zeitpunkten für die Bewertung verfügbar war.
Baseline (Woche 0), alle 2 Wochen ab Woche 27 bis Woche 175 und beim ET/SFU-Besuch (d. h. bis Woche 184)
Teil B: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der funktionellen Bewertung der Therapie chronischer Krankheiten (FACIT) – Fatigue Scale Score (Quality of Life) zu jedem festgelegten Zeitpunkt
Zeitfenster: Baseline (Woche 0), Wochen 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 und ET-Besuch/SFU-Besuch (d. h. bis Woche 184)
Die FACIT-Müdigkeitsskala besteht aus 13 Fragen, die anhand einer 5-Punkte-Skala bewertet werden (0 = überhaupt nicht; 1 = ein wenig, 2 = etwas, 3 = ziemlich und 4 = sehr). Die Antworten auf jede Frage wurden addiert, um eine Gesamtpunktzahl zu erhalten. Die Gesamtpunktzahl reichte von 0 bis 52, wobei eine höhere Punktzahl mehr Ermüdung anzeigte. Der Ausgangswert (Woche 0) wurde als der letzte nicht fehlende Wert vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments in Teil A definiert. Der ET-Besuch/SFU-Besuch erfolgte 9 Wochen nach Verabreichung der letzten Dosis (d. h. bis Woche 184).
Baseline (Woche 0), Wochen 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 und ET-Besuch/SFU-Besuch (d. h. bis Woche 184)
Teil B: Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der 12-Punkte-Kurzformumfrage (SF-12) Physical Component Summary (PCS) und Mental Component Summary (MCS) Scores zu jedem festgelegten Zeitpunkt
Zeitfenster: Baseline (Woche 0), Wochen 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 und ET-Besuch/SFU-Besuch (d. h. bis Woche 184)
SF-12: 12-Item-Fragebogen zur Beurteilung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQOL), enthielt 12 Items, kategorisiert in 8 Domänen (Subskalen) der Funktionsfähigkeit und des Wohlbefindens: körperliche Funktionsfähigkeit, körperliche Rolle, emotionale Rolle, geistige Gesundheit, körperliche Schmerzen, allgemeiner Gesundheitszustand, Vitalität und soziales Funktionieren, wobei jeder Domänenwert von 0 (schlechte Gesundheit) bis 100 (bessere Gesundheit) reichte. Höhere Werte = guter Gesundheitszustand. Diese 8 Bereiche wurden weiter in 2 Gesamtwerten zusammengefasst, PCS und MCS, die von 0 (schlechte Gesundheit) bis 100 (bessere Gesundheit) reichten. Höhere Werte = bessere HRQOL. Baseline (Woche 0): letzter nicht fehlender Wert vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments in Teil A. ET-Besuch/SFU-Besuch: 9 Wochen nach Verabreichung der letzten Dosis (d. h. bis Woche 184).
Baseline (Woche 0), Wochen 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 und ET-Besuch/SFU-Besuch (d. h. bis Woche 184)
Teil B: Änderung gegenüber dem Ausgangswert im 5-stufigen europäischen Fragebogen zur Lebensqualität, 5 Dimensionen, 5-stufig (EQ-5D-5L) Health State Utility Index und VAS-Scores zu jedem festgelegten Zeitpunkt
Zeitfenster: Baseline (Woche 0), Wochen 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 und ET-Besuch/SFU-Besuch (d. h. bis Woche 184)
EQ-5D-5L umfasste 2 Komponenten: Health State Utility Index (beschreibendes System) und Visual Analog Scale (VAS). Das EQ-5D-Beschreibungssystem umfasst 5 Dimensionen: Mobilität, Selbstversorgung, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden und Angst/Depression. Jede Dimension hat 5 Antwortoptionen: kein Problem, leichtes Problem, mäßiges Problem, schweres Problem und extreme Probleme, gemessen mit der Likert-Skala. EQ-5D-5L-Antworten werden in einen einzelnen Index-Utility-Score zwischen 0 und 1 umgewandelt. Höherer Score = bessere Gesundheit. EQ-5D-5L VAS bewertete den aktuellen Gesundheitszustand des Teilnehmers auf einer Skala von 0 (schlechteste vorstellbare Gesundheit) bis 100 (beste vorstellbare Gesundheit). Baseline (Woche 0): letzter nicht fehlender Wert vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments in Teil A. ET-Besuch/SFU-Besuch: 9 Wochen nach Verabreichung der letzten Dosis (d. h. bis Woche 184).
Baseline (Woche 0), Wochen 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 und ET-Besuch/SFU-Besuch (d. h. bis Woche 184)
Teil B: Anzahl der Teilnehmer mit Antworten auf den PGIS-Fragebogen (Global Impression of (Fatigue) Severity) des Teilnehmers zu jeweils festgelegten Zeitpunkten
Zeitfenster: Baseline (Woche 0), Wochen 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 und ET-Besuch/SFU-Besuch (d. h. bis Woche 184)
Das PGIS ist eine selbstberichtete Skala. Der PGIS ist ein 1-Punkte-Fragebogen, der entwickelt wurde, um den Eindruck des Teilnehmers über den Schweregrad der Erkrankung anhand einer 5-Punkte-Skala von 1 bis 5 zu bewerten, wobei 1 = keine, 2 = leicht, 3 = mittel, 4 = schwer, 5 = sehr schwer. Höhere Werte zeigten einen größeren Schweregrad an. Der ET-Besuch/SFU-Besuch erfolgte 9 Wochen nach Verabreichung der letzten Dosis (d. h. bis Woche 184).
Baseline (Woche 0), Wochen 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 und ET-Besuch/SFU-Besuch (d. h. bis Woche 184)
Teil B: Anzahl der Teilnehmer mit Antworten auf den Global Impression of Change (PGIC)-Fragebogen des Teilnehmers zu jeweils festgelegten Zeitpunkten
Zeitfenster: Baseline (Woche 0), Wochen 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 und ET-Besuch/SFU-Besuch (d. h. bis Woche 184)
PGIC ist ein selbst auszufüllender Fragebogen zur Bewertung der Verbesserung bzw. Verschlechterung im Vergleich zum Studienbeginn. PGIC wurde auf einer 7-Punkte-Likert-Skala bewertet, die von 1 (stark verbessert) bis 7 (stark verschlechtert) reichte. Die Kategorien wurden basierend auf den PGIC-Scores wie folgt definiert: 1 = sehr viel besser, 2 = viel besser, 3 = minimal besser, 4 = keine Veränderung, 5 = minimal schlechter, 6 = viel schlechter und 7 = sehr viel schlechter. Höhere Werte zeigten einen größeren Schweregrad an. Der ET-Besuch/SFU-Besuch erfolgte 9 Wochen nach Verabreichung der letzten Dosis (d. h. bis Woche 184).
Baseline (Woche 0), Wochen 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 und ET-Besuch/SFU-Besuch (d. h. bis Woche 184)
Teil B: Mittlere Veränderung des Laktatdehydrogenase (LDH)-Spiegels gegenüber dem Ausgangswert zu jedem festgelegten Zeitpunkt
Zeitfenster: Baseline (Woche 0), alle 2 Wochen ab Woche 27 bis Woche 175 und beim ET/SFU-Besuch (d. h. bis Woche 184)
Veränderung der LDH-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert (Woche 0) zu jedem angegebenen Zeitpunkt (d. h. Woche 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57). , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 81, 83, 85, 87, 89, 91, 93, 95, 97, 99, 101, 103, 105, 107,109 , 111, 113, 115, 117, 119, 121,123, 125, 127,129,131,133,135,137,139,141,143,145,147, 149, 151,153,155,157,159,161,163,165,167,169, 171, 173, 175 and ET/SFU Visit) is reported in this outcome measure. Der Ausgangswert wurde als der letzte nicht fehlende Wert vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments in Teil A definiert. Der ET/SFU-Besuch erfolgte 9 Wochen nach Verabreichung der letzten Dosis (d. h. bis Woche 184).
Baseline (Woche 0), alle 2 Wochen ab Woche 27 bis Woche 175 und beim ET/SFU-Besuch (d. h. bis Woche 184)
Teil B: Mittlere Änderung der Haptoglobinwerte gegenüber dem Ausgangswert zu jedem festgelegten Zeitpunkt
Zeitfenster: Baseline (Woche 0), alle 2 Wochen ab Woche 27 bis Woche 175 und beim ET/SFU-Besuch (d. h. bis Woche 184)
Veränderung der Haptoglobinwerte gegenüber dem Ausgangswert (Woche 0) zu jedem angegebenen Zeitpunkt (d. h. Woche 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57). , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 81, 83, 85, 87, 89, 91, 93, 95, 97,99,101,103, 105, 107,109, 111,113,115,127,119, 31,119 , 125, 127, 129,131,133,135,137,139,141,143, 145,147,149,151,153,155,157,159, 161,163,165,167,169,171,173,175 und ET/SFU-Besuch) wird in dieser Ergebnismessung gemeldet. Der Ausgangswert wurde als der letzte nicht fehlende Wert vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments in Teil A definiert. Der ET/SFU-Besuch erfolgte 9 Wochen nach Verabreichung der letzten Dosis (d. h. bis Woche 184). Haptoglobinwerte
Baseline (Woche 0), alle 2 Wochen ab Woche 27 bis Woche 175 und beim ET/SFU-Besuch (d. h. bis Woche 184)
Teil B: Anzahl der Arztbesuche nach Typ
Zeitfenster: Von Woche 27 bis zu 149 Behandlungswochen (d. h. bis Woche 176)
In dieser Ergebnismessung die Anzahl der Gesundheitsversorgungsbesuche, die Besuche zur Nutzung von Gesundheitsressourcen außerhalb der Studie (bestehend hauptsächlich aus zusätzlichen Besuchen in der Praxis des Studienarztes, Besuch eines Allgemeinmediziners oder Besuchs eines Facharztes), Krankenhausbesuche und Besuche bei beinhalteten Krankenhausnotfall gemeldet.
Von Woche 27 bis zu 149 Behandlungswochen (d. h. bis Woche 176)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Bioverativ, a Sanofi company

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. März 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

3. Dezember 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

3. Dezember 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. November 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. November 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. November 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. Dezember 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Dezember 2022

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EFC16216
  • 2017-003539-12 (EudraCT-Nummer)
  • BIVV009-04 (Andere Kennung: Bioverativ Therapeutics Inc.)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Ja

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugang zu Daten auf Patientenebene und zugehörigen Studiendokumenten anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit allen Änderungen, des Blanko-Fallberichtsformulars, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, geeigneten Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugangs finden Sie unter: https://vivli.org

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Kälteagglutinin-Krankheit

Klinische Studien zur Sutimlimab (BIVV009)

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Ghana

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren