Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til BIVV009 (Sutimlimab) hos deltakere med primær forkjølelsesagglutininsykdom uten en nylig historie med blodtransfusjon (Cadenza)

1. desember 2022 oppdatert av: Bioverativ, a Sanofi company

En fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til Sutimlimab hos pasienter med primær forkjølelsesagglutininsykdom uten en nylig blodtransfusjonshistorie

Hensikten med del A var å bestemme om administrering av sutimlimab resulterte i en større enn eller lik (>=)1,5 gram per desiliter (g/dL) økning i hemoglobinnivået (Hgb) og unngåelse av transfusjon hos deltakere med primær forkjølelsesagglutininsykdom (CAD) uten en nyere historie med blodoverføring. Hensikten med del B var å evaluere den langsiktige sikkerheten og toleransen til sutimlimab hos deltakere med primær CAD.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Den planlagte totale studievarigheten per deltaker var omtrent 1,5 til 2,5 år.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

42

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Queensland
      • Buderim, Queensland, Australia, 4556
        • USC Health Clinics
    • Victoria
      • Ballarat, Victoria, Australia, 3350
        • Ballarat Oncology & Haematology
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Western Australia
      • West Perth, Western Australia, Australia, 6005
        • Perth Blood Institute
  • Belgia
      • Antwerpen, Belgia, 2060
        • ZNA Stuivenberg
      • Leuven, Belgia, 3000
        • University Hospitals Leuven
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B1W8
        • St. Michael's Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H4A3J1
        • McGill University Health Center
  • Forente stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85711
        • Arizona Oncology Associates PC
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90033
        • USC/Keck School of Medicine
    • District of Columbia
      • Georgetown, District of Columbia, Forente stater, 20007
        • Georgetown University Medical Center
    • Florida
      • Weston, Florida, Forente stater, 33331
        • Cleveland Clinic Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10461
        • Montefiore Medical Center
      • Valhalla, New York, Forente stater, 10595
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forente stater, 27834
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
        • UW Hospitals and Clinics
  • Frankrike
      • Angers Cedex 9, Frankrike, 49933
        • CHU d'Angers
      • Caen, Frankrike, 14033
        • Hôpital de Caen
      • Créteil, Frankrike, 94000
        • Centre Hospitalier Henri Mondor
      • Pierre-Bénite, Frankrike, 69495
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Medical Center
      • Netanya, Israel, 4244916
        • Laniado Hospital
  • Italia
      • Brescia, Italia, 25123
        • A. O. Spedali Civili di Brescia
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCSS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Italia, 00168
        • U.O.C. Ematologia- Policlinico "A. Gemelli"
      • Vicenza, Italia, 36100
        • U.O.C. Ematologia Ospedale San Bortolo
  • Japan
      • Nagakute, Japan, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
    • Hyogo
      • Himeji, Hyogo, Japan, 670-8540
        • Japanese Red Cross Society Himeji Hospital
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Japan, 9208530
        • Ishikawa Prefectural Central Hospital
    • Kanagawa
      • Isehara, Kanagawa, Japan, 259-1193
        • Tokai University Hospital
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Saitama-Ken
      • Iruma-gun, Saitama-Ken, Japan, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105
        • Academisch Medisch Centrum
      • Leiden, Nederland, 2333
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5053
        • Haukeland University Hospital
      • Trondheim, Norge, 7030
        • St Olavs Hospital, Avdeling for blodsykdommer
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08036
        • Hospital Clinci i Provincial de Barcelona
      • Sevilla, Spania, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spania, 46017
        • Hospital Universitario Dr. Peset
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spania, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
  • Storbritannia
      • Leeds, Storbritannia, LS9 7TF
        • St James Hospital, Leeds
      • London, Storbritannia, W12 0HS
        • Imperial College Healthcare NHS Trust, Hammersmith Hospital
      • London, Storbritannia, WC1E 6AG
        • University College London
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland, 1307
        • Gemeinschaftspraxis Hämatologie-Onkologie
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Universitatsklinikum Essen
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Univ Ulm, Inst Klin. Transfusions. Immungen
  • Østerrike
      • Vienna, Østerrike, 1090
        • Medical University of Vienna

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Kroppsvekt >=39 kg ved screening.
  • Bekreftet diagnose av primær CAD basert på følgende kriterier: a) Kronisk hemolyse, b) Polyspesifikk direkte antiglobulintest (DAT) positiv, c) Monospesifikk DAT sterkt positiv for C3d, d) Kald agglutinintiter >= 64 ved 4 grader Celsius, og e) Immunoglobulin G DAT mindre enn eller lik (
  • Hemoglobinnivå
  • Bilirubinnivå over det normale referanseområdet, inkludert deltakere med Gilberts syndrom.

Ekskluderingskriterier:

  • Kald agglutininsyndrom sekundært til infeksjon, revmatologisk sykdom eller aktiv hematologisk malignitet.
  • Anamnese med blodoverføring innen 6 måneder etter screening, eller historie med mer enn én blodoverføring innen 12 måneder etter screening.
  • Klinisk relevant infeksjon av noe slag innen måneden før registrering (eksempel aktiv hepatitt C, lungebetennelse).
  • Klinisk diagnose av systemisk lupus erythematosus; eller andre autoimmune lidelser med anti-nukleære antistoffer ved screening. Anti-nukleære antistoffer av langvarig varighet uten tilknyttede kliniske symptomer vil bli bedømt fra sak til sak under den bekreftende vurderingen av deltakerens kvalifisering.
  • Positivt hepatittpanel (inkludert hepatitt B-overflateantigen og/eller hepatitt C-virusantistoff) før eller ved screening.
  • Positivt antistoff for humant immunsviktvirus ved screening.
  • Behandling med rituximab monoterapi innen 3 måneder eller rituximab kombinasjonsbehandlinger (for eksempel med bendamustin, fludarabin, ibrutinib eller cellegift) innen 6 måneder før registrering.

Informasjonen ovenfor var ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en deltakers potensielle deltakelse i en klinisk studie.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: BIVV009/BIVV009
Deltakere med primær CAD og uten en nylig historie med blodtransfusjon i løpet av de siste 6 månedene før de ble registrert i denne studien, mottok en intravenøs (IV) infusjon av BIVV009 6,5 g (for deltakere mindre enn [=]75 kg) på dag 0 og Dag 7 og hver 14. dag deretter i del A frem til uke 25. Deltakere som fullførte del A per protokoll til slutten av behandlingsbesøket (uke 26), fikk placebo i uke 26 og fortsatte å motta BIVV009 6,5 eller 7,5 g i del B, annenhver uke fra uke 27 i opptil ytterligere 149 uker (for 6,5 g) eller 121 uker (for 7,5 g). Alle deltakere som fullførte del A valgte å fortsette i del B.
Legemiddel: sutimlimab (BIVV009)
Farmasøytisk form: injeksjonsvæske, oppløsning Administrasjonsvei: intravenøs (i.v.)
Eksperimentell: Placebo/BIVV009
Deltakere med primær CAD og uten en nylig historie med blodoverføring i løpet av de siste 6 månedene før registrering i denne studien, fikk en IV-infusjon av placebo matchet med BIVV009 på dag 0 og dag 7 og hver 14. dag deretter i del A opp til uke 25. Deltakere som fullførte del A per protokoll til slutten av behandlingsbesøket (uke 26) fikk BIVV009 6,5 (hvis =75 kg) i del B, i uke 26 og uke 27 og hver 2. uke deretter i opptil ytterligere 123 uker (for 6,5 g) eller 137 uker (for 7,5 g). Alle deltakere som fullførte del A valgte å fortsette i del B.
Legemiddel: sutimlimab (BIVV009)
Farmasøytisk form: injeksjonsvæske, oppløsning Administrasjonsvei: intravenøs (i.v.)
Legemiddel: placebo
Farmasøytisk form: injeksjonsvæske, oppløsning Administrasjonsvei: intravenøs (i.v.)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Prosentandel av deltakere med respons på behandling
Tidsramme: Fra uke 5 til uke 26
En deltaker ble ansett som en responder: hvis han eller hun ikke mottok blodoverføring fra uke 5 til og med uke 26 (slutt av behandlingen) og ikke fikk behandling for CAD utover det som var tillatt i henhold til protokollen. I tillegg må deltakerens hemoglobinnivå (Hgb) ha økt til >=1,5 gram per desiliter (g/dL) fra baseline (definert som siste Hgb-verdi før administrering av første dose av studiemedikamentet) ved behandlingstidspunktet (definert som gjennomsnitt av verdier) fra uke 23, 25 og 26 besøk). Prosentandelen av respondere ble beregnet sammen med 95 % nøyaktig Clopper-Pearson-konfidensintervall (CI).
Fra uke 5 til uke 26
Del B: Antall deltakere med behandlingsfremkallende bivirkninger (AE) og alvorlige AE (SAEs)
Tidsramme: Del B, 6,5 g-kohort: Fra første dose (uke 26) opp til 149 ukers behandling + 9 ukers oppfølging (dvs. opp til uke 184); Del B, 7,5 g-kohort: Fra første dose (uke 26) opp til 137 ukers behandling + 9 ukers oppfølging (dvs. opp til uke 172)
Bivirkninger (AE): enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som mottok studiemedikament og ikke nødvendigvis måtte ha en årsakssammenheng med behandlingen. Treatment Emergent Adverse Events (TESAEs) ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse som ved enhver dose: resulterte i død, var livstruende, krevde sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterte i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet, var medfødt anomali /fødselsdefekt, var medisinsk viktig hendelse. Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs): Bivirkninger som utviklet seg, forverret seg eller ble alvorlige i løpet av den behandlingsoppståtte (TE) perioden (fra første administrasjon av legemiddel [IMP] i del B til siste IMP-administrasjon + 9 ukers oppfølgingsperiode) .
Del B, 6,5 g-kohort: Fra første dose (uke 26) opp til 149 ukers behandling + 9 ukers oppfølging (dvs. opp til uke 184); Del B, 7,5 g-kohort: Fra første dose (uke 26) opp til 137 ukers behandling + 9 ukers oppfølging (dvs. opp til uke 172)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del B: Antall blodtransfusjoner per deltaker
Tidsramme: Fra uke 27 til 149 uker med behandling (dvs. opp til uke 176)
En deltaker skulle motta en transfusjon hvis hans eller hennes Hgb-nivå oppfylte ett av følgende kriterier: Hgb var
Fra uke 27 til 149 uker med behandling (dvs. opp til uke 176)
Del A: Gjennomsnittlig endring fra baseline i hemoglobinnivå (Hgb) ved tidspunktet for behandlingsvurdering
Tidsramme: Baseline (uke 0), behandlingsvurderingstidspunkt (dvs. gjennomsnitt av uke 23, 25 og 26)
Gjennomsnittlig endring fra baseline (uke 0) i hemoglobin (Hgb) ved tidspunktet for behandlingsvurdering er rapportert i dette utfallsmålet. Tidspunkt for behandlingsvurdering ble definert som gjennomsnittet av verdiene fra uke 23, 25 og 26 besøk. Minste kvadraters (LS) gjennomsnitt og 95 % konfidensintervall (CI) ble vurdert med Mixed Model for Repeated Measures (MMRM) tilnærming ved bruk av heterogen Toeplitz (TOEPH) kovariansmatrise med endring fra baseline som avhengig variabel og baseline verdi og besøk som uavhengige variabler . Baseline ble definert som den siste ikke-manglende verdien før første administrasjon av studiemedikamentet.
Baseline (uke 0), behandlingsvurderingstidspunkt (dvs. gjennomsnitt av uke 23, 25 og 26)
Del A: Gjennomsnittlig endring fra baseline i funksjonell vurdering av kronisk sykdomsterapi (FACIT)-tretthetsskala-score ved tidspunktet for behandlingsvurdering
Tidsramme: Baseline (uke 0), behandlingsvurderingstidspunkt (dvs. gjennomsnitt av uke 23, 25 og 26)
FACIT-Tretthetsskalaen består av 13 spørsmål vurdert ved hjelp av en 5-punkts skala (0=ikke i det hele tatt; 1 = litt, 2 = noe, 3 = ganske mye og 4 = veldig mye). Svar på hvert spørsmål ble lagt til for å få en total poengsum. Total poengsum varierte fra 0 til 52, med høyere poengsum indikerer mer tretthet. Tidspunkt for behandlingsvurdering ble definert som gjennomsnittet av verdiene fra uke 23, 25 og 26 besøk. LS-gjennomsnitt og 95 % KI ble vurdert ved MMRM-tilnærming ved bruk av TOEPH-kovariansmatrise med endring fra baseline (uke 0) som avhengig variabel og baseline-verdi og besøk som uavhengige variabler. Baseline ble definert som den siste ikke-manglende verdien før første administrasjon av studiemedikamentet.
Baseline (uke 0), behandlingsvurderingstidspunkt (dvs. gjennomsnitt av uke 23, 25 og 26)
Del A: Gjennomsnittlig endring fra baseline i totale bilirubinnivåer ved tidspunktet for behandlingsvurdering
Tidsramme: Baseline (uke 0), behandlingsvurderingstidspunkt (dvs. gjennomsnitt av uke 23, 25 og 26)
Gjennomsnittlig endring fra baseline (uke 0) i total bilirubin ved behandlingstidspunktet er rapportert i dette utfallsmålet. Tidspunkt for behandlingsvurdering ble definert som gjennomsnittet av verdiene fra uke 23, 25 og 26 besøk. Baseline ble definert som den siste ikke-manglende verdien før første administrasjon av studiemedikamentet.
Baseline (uke 0), behandlingsvurderingstidspunkt (dvs. gjennomsnitt av uke 23, 25 og 26)
Del A: Gjennomsnittlig endring fra baseline i laktatdehydrogenase (LDH) ved tidspunktet for behandlingsvurdering
Tidsramme: Baseline (uke 0), behandlingsvurderingstidspunkt (dvs. gjennomsnitt av uke 23, 25 og 26)
Gjennomsnittlig endring fra baseline (uke 0) i LDH ved behandlingsvurderingstidspunktet er rapportert i dette utfallsmålet. Tidspunkt for behandlingsvurdering ble definert som gjennomsnittet av verdiene fra uke 23, 25 og 26 besøk. Baseline ble definert som den siste ikke-manglende verdien før første administrasjon av studiemedikamentet.
Baseline (uke 0), behandlingsvurderingstidspunkt (dvs. gjennomsnitt av uke 23, 25 og 26)
Del A: Prosentandel av deltakere med ønsket symptomatisk anemi ved uke 26
Tidsramme: Uke 26
Symptomatisk anemi ble definert som å ha følgende symptomer: i. Utmattelse; ii. Svakhet; iii. Kortpustethet; iv. Hjertebank, rask hjerterytme; v. Lett hode og/eller vi. Brystsmerter. Prosentandelen av deltakerne med etterspurte symptomatiske anemisymptomer ble rapportert i dette utfallsmålet.
Uke 26
Del B: Endring fra baseline i hemoglobinnivå (Hgb) ved hvert spesifisert tidspunkt
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0), annenhver uke fra uke 27 til uke 175 og ved ET/SFU-besøk (dvs. opp til uke 184)
Endring fra baseline (uke 0) i Hgb-nivåer på hvert spesifisert tidspunkt (dvs. uke 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43,45, 47, 49, 51, 53, 55, 57 , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 81, 83,85,87, 89,91, 93, 95, 97, 99,101,103, 011,103, 101,101, 311, 101, 101, 101, 101, 101, 101, 101, 101, 101, 101, 91 , 125, 127,129,131,133,135,137,139,141,143,145,147,149,151,153, 155,157,159,161,163,165,167,171, ET er rapportert inn/ut, 165,167,171) Baseline ble definert som den siste ikke-manglende verdien før den første administrasjonen av studiemedikamentet i del A. Tidlig terminering (ET) besøk/sikkerhetsoppfølging (SFU) besøk var 9 uker etter administrasjon av siste dose (dvs. opp til uke 184). Her betyr "0" i antall analyserte feltet at ingen av deltakerne var tilgjengelig for vurdering på de angitte tidspunktene.
Grunnlinje (uke 0), annenhver uke fra uke 27 til uke 175 og ved ET/SFU-besøk (dvs. opp til uke 184)
Del B: Endring fra baseline i totale bilirubinnivåer ved hvert spesifisert tidspunkt
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0), annenhver uke fra uke 27 til uke 175 og ved ET/SFU-besøk (dvs. opp til uke 184)
Endring fra baseline (uke 0) i totale bilirubinnivåer på hvert spesifisert tidspunkt (dvs. uke 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65,67,69,71,73,75, 77, 79, 81,83, 85, 87, 89, 91, 93, 95, 97, 99,101,103, 71,110, 71,110, 71,110, 71,101, 71,110, 71,110, 71,110, 71,101, 121, 123. Baseline ble definert som den siste ikke-manglende verdien før den første administreringen av studiemedikamentet i del A. ET-besøk/SFU-besøk var 9 uker etter administrering av siste dose (dvs. opp til uke 184). Her betyr "0" i antall analyserte feltet at ingen av deltakerne var tilgjengelig for vurdering på de angitte tidspunktene.
Grunnlinje (uke 0), annenhver uke fra uke 27 til uke 175 og ved ET/SFU-besøk (dvs. opp til uke 184)
Del B: Endring fra baseline i funksjonell vurdering av kronisk sykdomsterapi (FACIT) - Fatigue Scale Score (livskvalitet) på hvert spesifisert tidspunkt
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0), uke 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 og ET-besøk/SFU-besøk (dvs. opp til uke 184)
FACIT-Tretthetsskalaen består av 13 spørsmål vurdert ved hjelp av en 5-punkts skala (0=ikke i det hele tatt; 1 = litt, 2 = noe, 3 = ganske mye og 4 = veldig mye). Svar på hvert spørsmål ble lagt til for å få en total poengsum. Den totale poengsummen varierte fra 0 til 52, med høyere poengsum indikerer mer tretthet. Baseline (Uke 0) ble definert som den siste ikke-manglende verdien før den første administreringen av studiemedikamentet i del A. ET-besøk/SFU-besøk var 9 uker etter administrering av siste dose (dvs. opp til uke 184).
Grunnlinje (uke 0), uke 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 og ET-besøk/SFU-besøk (dvs. opp til uke 184)
Del B: Endring fra baseline i 12-elements kortskjemaundersøkelse (SF-12) fysiske komponentsammendrag (PCS) og mentale komponentsammendrag (MCS)-poeng på hvert spesifisert tidspunkt
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0), uke 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 og ET-besøk/SFU-besøk (dvs. opp til uke 184)
SF-12: 12 element-spørreskjema vurdert helserelatert livskvalitet (HRQOL), inneholdt 12 elementer, kategorisert i 8 domener (subskalaer) av funksjon og velvære: fysisk funksjon, rolle-fysisk, emosjonell rolle, mental helse, kroppslige smerter, generell helse, vitalitet og sosial funksjon, med hvert domene-score varierte fra 0 (dårlig helse) til 100 (bedre helse). Høyere score = god helsetilstand. Disse 8 domenene ble videre oppsummert i 2 sammendragsskårer, PCS og MCS som varierte fra 0 (dårlig helse) til 100 (bedre helse). Høyere score = bedre HRQOL. Baseline (Uke 0): siste ikke-manglende verdi før første administrasjon av studiemedikament i del A. ET-besøk/SFU-besøk: 9 uker etter administrasjon av siste dose (dvs. opp til uke 184).
Grunnlinje (uke 0), uke 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 og ET-besøk/SFU-besøk (dvs. opp til uke 184)
Del B: Endring fra baseline i europeisk livskvalitet på 5 nivåer 5- dimensjoner 5-nivå spørreskjema (EQ-5D-5L) helsetilstandsverktøyindeks og VAS-poeng på hvert spesifisert tidspunkt
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0), uke 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 og ET-besøk/SFU-besøk (dvs. opp til uke 184)
EQ-5D-5L inkluderte 2 komponenter: helsetilstandsverktøyindeks (beskrivende system) og Visual Analog Scale (VAS). EQ-5D beskrivende system består av 5 dimensjoner: mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon. Hver dimensjon har 5 svaralternativer: ikke noe problem, lite problem, moderat problem, alvorlig problem og ekstreme problemer målt med Likert-skalaen. EQ-5D-5L-svar konvertert til enkeltindeksscore mellom 0 til 1. Høyere poengsum = bedre helse. EQ-5D-5L VAS vurderte deltakerens nåværende helsetilstand på en skala fra 0 (dårligst tenkelig helse) til 100 (best tenkelig helse). Baseline (Uke 0): siste ikke-manglende verdi før første administrasjon av studiemedikament i del A. ET-besøk/SFU-besøk: 9 uker etter administrasjon av siste dose (dvs. opp til uke 184).
Grunnlinje (uke 0), uke 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 og ET-besøk/SFU-besøk (dvs. opp til uke 184)
Del B: Antall deltakere med svar på deltakerens globale inntrykk av (tretthet) alvorlighetsgrad (PGIS) spørreskjema på hvert spesifisert tidspunkt
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0), uke 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 og ET-besøk/SFU-besøk (dvs. opp til uke 184)
PGIS er en selvrapportert skala. PGIS er et 1-punkts spørreskjema designet for å vurdere deltakerens inntrykk av sykdommens alvorlighetsgrad ved å bruke en 5-punkts skala fra 1 til 5, der 1=ingen, 2=mild, 3=moderat, 4=alvorlig, 5=svært alvorlig. Høyere skårer indikerte større alvorlighetsgrad. ET-besøk/SFU-besøk var 9 uker etter administrering av siste dose (dvs. opp til uke 184).
Grunnlinje (uke 0), uke 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 og ET-besøk/SFU-besøk (dvs. opp til uke 184)
Del B: Antall deltakere med svar på deltakerens Global Impression of Change (PGIC) spørreskjema på hvert spesifisert tidspunkt
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0), uke 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 og ET-besøk/SFU-besøk (dvs. opp til uke 184)
PGIC er et selvadministrert spørreskjema for å evaluere forbedringen eller forverringen sammenlignet med starten av studien. PGIC ble vurdert på en 7-punkts Likert-skala fra 1 (sterkt forbedret) til 7 (sterkt forverret). Kategoriene ble definert basert på PGIC-skårene som følger: 1=svært mye bedre, 2=mye forbedret, 3=minimalt forbedret, 4=ingen endring, 5=minimalt dårligere, 6=mye dårligere og 7=svært mye verre. Høyere skårer indikerte større alvorlighetsgrad. ET-besøk/SFU-besøk var 9 uker etter administrering av siste dose (dvs. opp til uke 184).
Grunnlinje (uke 0), uke 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 og ET-besøk/SFU-besøk (dvs. opp til uke 184)
Del B: Gjennomsnittlig endring fra baseline i laktatdehydrogenase (LDH) nivå på hvert spesifisert tidspunkt
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0), annenhver uke fra uke 27 til uke 175 og ved ET/SFU-besøk (dvs. opp til uke 184)
Endring fra baseline (uke 0) i LDH-nivåer på hvert spesifisert tidspunkt (dvs. uke 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57 , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 81, 83, 85, 87, 89, 91, 93, 95, 97, 99, 101, 0501, 103, 103, 9 , 111, 113, 115, 117, 119, 121,123, 125, 127,129,131,133,135,137,139,141,143,145,147, 173,161,161,161,16,16,16,16,16,16,16,16,16,16,16,16,16,16,16,16,16,16,16,16,16,16,16,16,16,16,16,16,16,16,16,16,16,16,16,16,16,16,16,16,16,16,16,16øse. Baseline ble definert som den siste ikke-manglende verdien før den første administreringen av studiemedikamentet i del A. ET/SFU-besøk var 9 uker etter administrering av siste dose (dvs. opp til uke 184).
Grunnlinje (uke 0), annenhver uke fra uke 27 til uke 175 og ved ET/SFU-besøk (dvs. opp til uke 184)
Del B: Gjennomsnittlig endring fra baseline i Haptoglobin-verdier ved hvert spesifisert tidspunkt
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0), annenhver uke fra uke 27 til uke 175 og ved ET/SFU-besøk (dvs. opp til uke 184)
Endring fra baseline (uke 0) i haptoglobinverdier på hvert spesifisert tidspunkt (dvs. uke 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57 , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 81, 83, 85, 87. , 125, 127, 129,131,133,135,137,139,141,143, 145,147,149,151,153,155,157,159, 161,163,165,167,16, ET er rapportert ut, dette mål, FU3 ut, 167,169, FU3 ut Baseline ble definert som den siste ikke-manglende verdien før den første administreringen av studiemedikamentet i del A. ET/SFU-besøk var 9 uker etter administrering av siste dose (dvs. opp til uke 184). Haptoglobin-verdier
Grunnlinje (uke 0), annenhver uke fra uke 27 til uke 175 og ved ET/SFU-besøk (dvs. opp til uke 184)
Del B: Antall helsebesøk etter type
Tidsramme: Fra uke 27 til 149 uker med behandling (dvs. opp til uke 176)
I dette utfallsmålet, antall helsebesøk som inkluderte ikke-studerende helseressursutnyttelsesbesøk (bestod hovedsakelig av ekstra besøk på kontoret til studielegen, besøk til generalistlege eller besøk til spesialistlege), sykehusbesøk og besøk til sykehusnød er rapportert.
Fra uke 27 til 149 uker med behandling (dvs. opp til uke 176)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Bioverativ, a Sanofi company

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. mars 2018

Primær fullføring (Faktiske)

3. desember 2021

Studiet fullført (Faktiske)

3. desember 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. november 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. november 2017

Først lagt ut (Faktiske)

20. november 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. desember 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. desember 2022

Sist bekreftet

1. desember 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • EFC16216
  • 2017-003539-12 (EudraCT-nummer)
  • BIVV009-04 (Annen identifikator: Bioverativ Therapeutics Inc.)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt case-rapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner. Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne. Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Kald agglutinin sykdom

Kliniske studier på sutimlimab (BIVV009)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mali

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere