Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Génterápián átesett hemofília B betegek hosszú távú nyomon követése

2023. július 18. frissítette: Freeline Therapeutics

Nyílt, többközpontú, hosszú távú nyomon követési vizsgálat egy új, adeno-asszociált vírusvektor (FLT180a) adagolása utáni válasz biztonságosságának és tartósságának vizsgálatára hemofília B-ben szenvedő betegeknél

A súlyos hemofília B (HB) olyan vérzési rendellenesség, amelyben a szervezet által termelt, vérrögképződést elősegítő fehérje részben vagy teljesen hiányzik. Ezt a fehérjét véralvadási faktornak nevezik; súlyos HB esetén a IX-es alvadási faktor (kilenc; FIX) szintje nagyon alacsony, és az érintett egyének életveszélyes vérzéses epizódokat szenvedhetnek el. A HB főként fiúkat és férfiakat érint (körülbelül minden 30 000 férfiból egy). A HB jelenlegi kezelése a FIX intravénás infúzióját foglalja magában rendszeres kezelésként (profilaxis) vagy „igény szerinti” kezelésként. Az igény szerinti kezelés nagyon hatékony a vérzés megállításában, de nem tudja teljesen visszafordítani a vérzést követő hosszú távú károsodást. A rendszeres kezelés megakadályozhatja a vérzést; azonban invazív a betegek számára és drága is.

Ennek a klinikai vizsgálatnak az a célja, hogy megvizsgálja a FIX aktivitás hosszú távú biztonságosságát és tartósságát olyan résztvevőknél, akik korábbi klinikai vizsgálatok során új génterápiás terméket (FLT180a) kaptak. A beadást követően az FLT180a FIX termelődését eredményezi a résztvevők májsejtjeiben, amely azután a véráramba kerül. A cél az, hogy a résztvevők saját teste olyan FIX-szintet állítson elő, amely lehetővé teszi a véralvadás normális előfordulását, ahogyan az egy nem HB-s egyénnél látható. Ez megszüntetné a profilaxis vagy az igény szerinti kezelés szükségességét az FLT180a egyetlen beadása után.

Legfeljebb 50 olyan résztvevő vesz részt ebben a tanulmányban, akik már részesültek FLT180a-kezelésben az EU-ban és az Egyesült Államokban. A vizsgálatban résztvevőket addig követik, amíg el nem érik a 15. életévüket az adagolás után. A résztvevők olyan eljárásokon esnek át, mint a fizikális vizsgálatok, a csatlakozási értékelések, a vérvizsgálatok és a máj ultrahangvizsgálata. A résztvevőknek naplót is kell tölteniük a vérzéses epizódok előfordulásának dokumentálására, és fel kell jegyezniük a kapott IX-es faktor koncentrátum mennyiségét. A betegjelentések eredményeit is összegyűjtik, beleértve az életminőségre, a fogyatékosságra és a fizikai aktivitásra vonatkozó méréseket is.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

10

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság
        • Royal Free London NHS Foundation Tust
      • Newcastle, Egyesült Királyság, NE14LP
        • Newcastle Hemophilia Comprehensive Care Centre
      • Oxford, Egyesült Királyság
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Southampton, Egyesült Királyság, SO166YD
        • Southampton Haemophilia Comprehensive Care Centre
    • Kent
      • Canterbury, Kent, Egyesült Királyság, CT13NG
        • The Haemophilia and Thrombosis Centre
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Egyesült Királyság, S102JF
        • Sheffield Teaching Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Olyan betegek, akik korábban FLT180a-t kaptak egy klinikai vizsgálat során.
  • Képes teljes körű tájékoztatáson alapuló beleegyezését adni, és képes megfelelni a vizsgálat összes követelményének, beleértve a hosszú távú nyomon követést a vizsgálat által megkövetelt időtartamig.
  • Hajlandó a barrier fogamzásgátlás gyakorlására mindaddig, amíg a vektor beadása után legalább három egymást követő spermaminta negatív a vektorszekvenciákra nézve.

Kizárási kritériumok:

N/A

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: FLT180a
Génterápiás vektort (FLT180a) kapott résztvevők
Biológiai: FLT180a
Az FLT180a egy replikációra inkompetens adeno-asszociált vírusvektor. A vektor egy adeno-asszociált vírusból származó fehérjekapszidba zárt DNS-vektor genomból áll. Az expressziós kazetta a IX. faktort kódoló DNS-t tartalmazza.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Elsődleges biztonsági mérés
Időkeret: A belépéstől az adagolás utáni 5 évig
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események/reakciók (AE/AR) gyakorisága, a Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) 5.0 vagy újabb verziója szerint jelentett (elsődleges biztonság).
A belépéstől az adagolás utáni 5 évig
A válasz tartóssága
Időkeret: A belépéstől az adagolás utáni 5 évig
A válasz tartósságát a FIX-aktivitás csökkenésének mértéke alapján becsüljük meg a vizsgálatba lépéstől kezdve (elsődleges végpont)
A belépéstől az adagolás utáni 5 évig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Másodlagos biztonsági mérés
Időkeret: A belépéstől az adagolás utáni 5 évig
A biztonsági értékelésekből, köztük a laboratóriumi vizsgálatokból, életjelekből, fizikális vizsgálatból és máj ultrahangból származó abnormális vagy az alapvonalhoz képesti eltérések jelentésének gyakorisága a mellékhatások (CTCAE) 5.0-s vagy újabb verziójának általános terminológiai kritériumai szerint.
A belépéstől az adagolás utáni 5 évig
FIX aktivitási szintek 150% vagy az alatt
Időkeret: A belépéstől az adagolás utáni 5 évig
Minden vizit alkalmával mintát vesznek, hogy megmérjék a FIX aktivitási szintet és azon betegek arányát, akiknél a FIX aktivitás 5%, 15%, 30%, 40%, 50%, 70%, de nem haladja meg a normál 150%-át. tervezett látogatás.
A belépéstől az adagolás utáni 5 évig
FIX tevékenységi szintek, beleértve a 150%-ot vagy magasabbat
Időkeret: A belépéstől az adagolás utáni 5 évig
Minden vizit alkalmával mintát vesznek, hogy megmérjék a FIX aktivitási szintet, valamint azon betegek arányát, akiknek a FIX aktivitása legalább 5%, 15%, 30%, 40%, 50%, 70% és 150% volt minden szükséges vizit alkalmával.
A belépéstől az adagolás utáni 5 évig
FIX Activity Levels – Változás az alapvonalhoz képest
Időkeret: A belépéstől az adagolás utáni 5 évig
Változás a kiindulási értékhez képest (az FLT180a adagolása előtt) a FIX aktivitásban minden tervezett látogatáskor.
A belépéstől az adagolás utáni 5 évig
Vérzéscsillapító hatásosság – Vérzési arány
Időkeret: A belépéstől az adagolás utáni 5 évig
Változás a kiindulási értékhez képest (az FLT180a adagolása előtt) az éves vérzési arányban az áttöréses vérzéses epizódok számának mérésével.
A belépéstől az adagolás utáni 5 évig
Vérzéscsillapító hatékonyság - FIX koncentrátum fogyasztás
Időkeret: A belépéstől az adagolás utáni 5 évig
Változás a kiindulási értékhez képest (az FLT180a adagolása előtt) a FIX koncentrátum fogyasztásban a páciens által elfogyasztott faktorkoncentrátum mérésével.
A belépéstől az adagolás utáni 5 évig
Az FLT180a sebészeti/fogászati ​​eljárásokhoz kapcsolódó hatékonysága az exogén alvadási faktorok felhasználásának felmérése alapján a műtét időpontjában, a dren eltávolításának időpontjában (ha van)
Időkeret: A belépéstől az adagolás utáni 5 évig
Az egyedi műtéthez kapcsolódó exogén alvadási faktorok fogyasztását a három időpontban (a műtét időpontja, a dren eltávolításának időpontja (adott esetben) és az elbocsátás időpontja vagy a műtét utáni 6 nap) gyűjtik össze minden olyan műtétnél, amely a következő időpontban történik: a beteg vizsgálatba lépése az adagolást követő 5 évig.
A belépéstől az adagolás utáni 5 évig
Az FLT180a hatékonysága a sebészeti/fogászati ​​eljárásokhoz kapcsolódó abszolút vérveszteség mérése alapján a műtét időpontjában, a dren eltávolításának időpontjában (ha van)
Időkeret: A belépéstől az adagolás utáni 5 évig
Az egyéni műtéthez kapcsolódó abszolút vérveszteség mérése a három időpontban (a műtét időpontja, a drén eltávolításának időpontja (ha van) és a műtét utáni 6 nappal korábbi elbocsátási időpontban történik minden egyes műtétre. a beteg vizsgálatba lépésétől az adagolást követő 5 évig.
A belépéstől az adagolás utáni 5 évig
Az FLT180a sebészeti/fogászati ​​eljárásokkal kapcsolatos hatékonysága a vérátömlesztési igény, a transzfúziók mennyisége és száma a műtét idején, a drén eltávolításának időpontja (ha van) értékelése alapján
Időkeret: A belépéstől az adagolás utáni 5 évig
Az egyéni műtéthez kapcsolódó transzfúziós igény (a transzfúziók mennyisége és száma) a három időpontban kerül összegyűjtésre (műtét időpontja, drén eltávolításának időpontja (ha van) és műtét utáni 6 nappal az elbocsátás korábbi időpontja) minden olyan műtétre, amely a beteg vizsgálatba lépésétől az adagolást követő 5 évig történik.
A belépéstől az adagolás utáni 5 évig
Az FLT180a sebészeti/fogászati ​​eljárásokkal kapcsolatos hatékonysága a vérzéscsillapítás hatékonyságának értékelése alapján, amelyet a sebész 4-pontos skálán ítél meg a műtét időpontjában, a dren eltávolításának időpontjában (ha van)
Időkeret: A belépéstől az adagolás utáni 5 évig
A hemosztázis hatékonyságának sebész által megítélt, egy egyedi műtéthez kapcsolódó értékelése három időpontban kerül összegyűjtésre (a műtét időpontja, a dren eltávolításának időpontja (ha van) és a műtét utáni 6 nappal az elbocsátás korábbi időpontja) minden olyan műtétre, amely a beteg vizsgálatba lépésétől az adagolást követő 5 évig történik.
A belépéstől az adagolás utáni 5 évig
A hFIX transzgéntermékre adott immunválaszt (azaz inhibitorok kifejlődését) az inhibitorok szintjének mérésével értékeljük.
Időkeret: A belépéstől az adagolás utáni 5 évig
Mintákat vesznek, hogy rögzítsék az inhibitorok túlórán belüli fejlődését.
A belépéstől az adagolás utáni 5 évig
A vektor genomok (vgs) kiürülése plazmában, vizeletben, nyálban, székletben és spermában.
Időkeret: A belépéstől a vgs teljes kiürítéséig minden mintakészletben.
Minden egyes gyűjteményből minden vizit alkalmával mintát vesznek mindaddig, amíg nem lesz 3 egymást követő vgs negatív minta.
A belépéstől a vgs teljes kiürítéséig minden mintakészletben.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Freeline Therapeutics

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. július 10.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. május 24.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. május 24.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. július 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. augusztus 20.

Első közzététel (Tényleges)

2018. augusztus 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. július 20.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. július 18.

Utolsó ellenőrzés

2023. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • FLT180a-04

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Hemofília B

Klinikai vizsgálatok a FLT180a

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Panama

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel