Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie kontrolne pacjentów z hemofilią B, którzy przeszli terapię genową

18 lipca 2023 zaktualizowane przez: Freeline Therapeutics

Otwarte, wieloośrodkowe, długoterminowe badanie kontrolne mające na celu zbadanie bezpieczeństwa i trwałości odpowiedzi po podaniu dawki nowego wektora wirusowego związanego z adenowirusem (FLT180a) u pacjentów z hemofilią B

Ciężka hemofilia B (HB) to skaza krwotoczna, w której występuje częściowy lub całkowity brak białka wytwarzanego przez organizm w celu wspomagania krzepnięcia krwi. Białko to nazywane jest czynnikiem krzepnięcia; przy ciężkim HB poziomy czynnika krzepnięcia IX (dziewięć; FIX) są bardzo niskie i osoby dotknięte chorobą mogą cierpieć z powodu zagrażających życiu epizodów krwawienia. HB dotyka głównie chłopców i mężczyzn (w przybliżeniu jeden na 30 000 mężczyzn). Obecne leczenie HB obejmuje dożylne wlewy FIX jako regularne leczenie (profilaktyka) lub leczenie „na żądanie”. Leczenie na żądanie jest bardzo skuteczne w zatrzymywaniu krwawienia, ale nie może w pełni odwrócić długotrwałych uszkodzeń, które następują po krwawieniu. Regularne leczenie może zapobiec krwawieniu; jest jednak inwazyjny dla pacjentów, a także kosztowny.

To badanie kliniczne ma na celu zbadanie długoterminowego bezpieczeństwa i trwałości działania FIX u uczestników, którym podawano nowy produkt terapii genowej (FLT180a) we wcześniejszych badaniach klinicznych. Po podaniu FLT180a powoduje wytwarzanie FIX w komórkach wątroby uczestników, który jest następnie uwalniany do krwioobiegu. Celem jest, aby organizm uczestnika wytworzył FIX na takim poziomie, który pozwoli na normalne występowanie krzepnięcia, jakie można zaobserwować u osoby bez HB. Wyeliminowałoby to potrzebę profilaktyki lub leczenia na żądanie już po pojedynczym podaniu FLT180a.

W badaniu weźmie udział do 50 uczestników, którym podano już FLT180a w UE i USA. Uczestnicy będą obserwowani w tym badaniu, dopóki nie osiągną 15 lat po podaniu dawki. Uczestnicy przejdą procedury, w tym badania fizykalne, wspólne oceny, badania krwi i ultrasonografię wątroby. Uczestnicy będą również musieli wypełnić dzienniczek, aby udokumentować występowanie epizodów krwawienia i odnotować ilość otrzymanego koncentratu czynnika IX. Zbierane będą również wyniki zgłoszeń pacjentów, w tym pomiary jakości życia, niepełnosprawności i aktywności fizycznej.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

10

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Free London NHS Foundation Tust
      • Newcastle, Zjednoczone Królestwo, NE14LP
        • Newcastle Hemophilia Comprehensive Care Centre
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo, SO166YD
        • Southampton Haemophilia Comprehensive Care Centre
    • Kent
      • Canterbury, Kent, Zjednoczone Królestwo, CT13NG
        • The Haemophilia and Thrombosis Centre
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, S102JF
        • Sheffield Teaching Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci, którzy otrzymywali wcześniej FLT180a w ramach badania klinicznego.
  • Zdolność do wyrażenia w pełni świadomej zgody i spełnienia wszystkich wymagań badania, w tym długoterminowej obserwacji w ramach czasowych wymaganych przez badanie.
  • Chęć stosowania antykoncepcji mechanicznej do czasu, aż co najmniej trzy kolejne próbki nasienia po podaniu wektora będą ujemne pod względem sekwencji wektora.

Kryteria wyłączenia:

Nie dotyczy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: FLT180a
Uczestnicy, którzy otrzymali wektor terapii genowej (FLT180a)
Biologiczny: FLT180a
FLT180a jest niekompetentnym pod względem replikacji wektorem wirusowym związanym z adenowirusami. Wektor składa się z genomu wektora DNA zamkniętego w kapsydzie białkowym pochodzącym z wirusa związanego z adenowirusem. Kaseta ekspresyjna zawiera DNA kodujący czynnik IX.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Podstawowy pomiar bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Od wejścia do 5 lat po dawkowaniu
Częstość występowania zdarzeń/reakcji niepożądanych związanych z leczeniem (AE/AR) zgłaszanych zgodnie z Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) w wersji 5.0 lub nowszej (podstawowe bezpieczeństwo).
Od wejścia do 5 lat po dawkowaniu
Trwałość odpowiedzi
Ramy czasowe: Od wejścia do 5 lat po dawkowaniu
Trwałość odpowiedzi zostanie oszacowana na podstawie tempa spadku aktywności FIX obserwowanego od rozpoczęcia badania (pierwszorzędowy punkt końcowy)
Od wejścia do 5 lat po dawkowaniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wtórny pomiar bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Od wejścia do 5 lat po dawkowaniu
Częstotliwość zgłaszania nieprawidłowości lub zmian w stosunku do stanu wyjściowego w ocenach bezpieczeństwa, w tym ocenach laboratoryjnych, parametrach życiowych, badaniu fizykalnym i USG wątroby zgodnie ze wspólnymi kryteriami terminologicznymi dotyczącymi zdarzeń niepożądanych (CTCAE) w wersji 5.0 lub nowszej.
Od wejścia do 5 lat po dawkowaniu
Poziomy aktywności FIX na poziomie 150% lub niższym
Ramy czasowe: Od wejścia do 5 lat po dawkowaniu
Próbki będą pobierane podczas każdej wizyty w celu zmierzenia poziomów aktywności FIX i odsetka pacjentów osiągających aktywność FIX na poziomie lub wyższym niż 5%, 15%, 30%, 40%, 50%, 70%, ale nie więcej niż 150% normy na każdym umówiona wizyta.
Od wejścia do 5 lat po dawkowaniu
Poziomy aktywności FIX, w tym 150% lub więcej
Ramy czasowe: Od wejścia do 5 lat po dawkowaniu
Podczas każdej wizyty pobierane będą próbki w celu zmierzenia poziomów aktywności FIX oraz odsetka pacjentów osiągających aktywność FIX na poziomie lub wyższym niż 5%, 15%, 30%, 40%, 50%, 70% i 150% normy podczas każdej wymaganej wizyty.
Od wejścia do 5 lat po dawkowaniu
Poziomy aktywności FIX — zmiana w stosunku do linii bazowej
Ramy czasowe: Od wejścia do 5 lat po dawkowaniu
Zmiana aktywności FIX w stosunku do wartości wyjściowych (przed podaniem dawki FLT180a) podczas każdej zaplanowanej wizyty.
Od wejścia do 5 lat po dawkowaniu
Skuteczność hemostatyczna — częstość krwawień
Ramy czasowe: Od wejścia do 5 lat po dawkowaniu
Zmiana w stosunku do wartości początkowej (przed podaniem dawki FLT180a) rocznej częstości krwawień na podstawie pomiaru liczby epizodów krwawienia międzymiesiączkowego.
Od wejścia do 5 lat po dawkowaniu
Skuteczność hemostatyczna - Zużycie koncentratu FIX
Ramy czasowe: Od wejścia do 5 lat po dawkowaniu
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową (przed podaniem dawki FLT180a) w zużyciu koncentratu FIX poprzez pomiar koncentratu czynnika zużytego przez pacjenta.
Od wejścia do 5 lat po dawkowaniu
Skuteczność FLT180a związana z zabiegami chirurgicznymi/stomatologicznymi poprzez ocenę zużycia egzogennych czynników krzepnięcia w czasie operacji, czasie usunięcia drenażu (jeśli dotyczy)
Ramy czasowe: Od wejścia do 5 lat po dawkowaniu
Zużycie egzogennych czynników krzepnięcia, związane z pojedynczą operacją, będzie zbierane w trzech punktach czasowych (czas operacji, czas usunięcia drenażu (jeśli dotyczy) i czas wypisu lub 6 dni po operacji) dla każdej operacji, która miała miejsce od wejście pacjenta do badania do 5 lat po podaniu dawki.
Od wejścia do 5 lat po dawkowaniu
Skuteczność FLT180a związana z zabiegami chirurgicznymi/stomatologicznymi poprzez ocenę pomiaru bezwzględnej utraty krwi w czasie operacji, czasie usunięcia drenażu (jeśli dotyczy)
Ramy czasowe: Od wejścia do 5 lat po dawkowaniu
Pomiar bezwzględnej utraty krwi, związany z pojedynczą operacją, zostanie zebrany w trzech punktach czasowych (godzina operacji, godzina usunięcia drenażu (jeśli dotyczy) i wcześniejsza data wypisu 6 dni po operacji) dla każdej przeprowadzonej operacji od włączenia pacjenta do badania do 5 lat po podaniu dawki.
Od wejścia do 5 lat po dawkowaniu
Skuteczność FLT180a związana z zabiegami chirurgicznymi/stomatologicznymi poprzez ocenę zapotrzebowania na transfuzję krwi, objętości i liczby transfuzji w czasie operacji, czasie usunięcia drenażu (jeśli dotyczy)
Ramy czasowe: Od wejścia do 5 lat po dawkowaniu
Zapotrzebowanie na transfuzję (objętość i liczba transfuzji), związane z pojedynczą operacją, zostanie zebrane w trzech punktach czasowych (czas operacji, czas usunięcia drenażu (jeśli dotyczy) i wcześniejszy wypis 6 dni po operacji) dla każdej operacji przeprowadzonej od włączenia pacjenta do badania do 5 lat po podaniu dawki.
Od wejścia do 5 lat po dawkowaniu
Skuteczność FLT180a związana z zabiegami chirurgicznymi/stomatologicznymi poprzez ocenę skuteczności hemostazy ocenianej przez chirurga na 4-punktowej skali w czasie operacji, czasie usunięcia drenażu (jeśli dotyczy)
Ramy czasowe: Od wejścia do 5 lat po dawkowaniu
Ocena skuteczności hemostazy według oceny chirurga, w odniesieniu do pojedynczej operacji, zostanie zebrana w trzech punktach czasowych (czas operacji, czas usunięcia drenażu (jeśli dotyczy) i wcześniejszy wypis 6 dni po zabiegu) dla każdej operacji przeprowadzonej od włączenia pacjenta do badania do 5 lat po podaniu dawki.
Od wejścia do 5 lat po dawkowaniu
Odpowiedź immunologiczna na produkt transgenu hFIX (tj. rozwój inhibitorów) będzie oceniana przez pomiar poziomu inhibitorów.
Ramy czasowe: Od wejścia do 5 lat po dawkowaniu
Zostaną pobrane próbki w celu uchwycenia rozwoju inhibitorów w czasie.
Od wejścia do 5 lat po dawkowaniu
Klirens genomów wektorowych (vgs) w osoczu, moczu, ślinie, kale i nasieniu.
Ramy czasowe: Od wejścia do całkowitego rozliczenia vgs we wszystkich pulach próbek.
Próbki z każdej puli będą pobierane podczas każdej wizyty, aż do uzyskania 3 kolejnych próbek, które będą ujemne dla vgs.
Od wejścia do całkowitego rozliczenia vgs we wszystkich pulach próbek.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Freeline Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 lipca 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

24 maja 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

24 maja 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 lipca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 sierpnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 sierpnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 lipca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 lipca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • FLT180a-04

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia B

Badania kliniczne na FLT180a

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Costa Rica

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj