Tanulmány a DNL201 értékelésére Parkinson-kórban szenvedő betegeknél
2020. január 8. frissítette: Denali Therapeutics Inc.
1b. fázisú, többközpontú, randomizált, placebo-kontrollos, kettős-vak vizsgálat a DNL201 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és farmakodinamikájának meghatározására Parkinson-kórban szenvedő betegeknél
Ennek a vizsgálatnak a célja a DNL201 többszörös orális dózisának biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának értékelése Parkinson-kórban szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
29
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Long Beach, California, Egyesült Államok, 90808
- Clinical Site(s)
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Clinical Site(s)
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33143
- Clinical Site(s)
-
Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32806
- Clinical Site(s)
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Egyesült Államok, 48334
- Clinical Site(s)
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Clinical Site(s)
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Egyesült Államok, 99202
- Clinical Site(s)
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
30 év (FELNŐTT, OLDER_ADULT)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- Testtömeg-index (BMI) 18 és 35,0 kg/m2 között, beleértve
- A Parkinson-kór klinikai diagnózisa megfelel az Egyesült Királyság Brain Bank kritériumainak és a H&Y I., II. vagy III. stádiumának.
- sPD alcsoport LRRK2 mutáció nélkül; PD LRRK2 alcsoport LRRK2 mutációval
- Dopamin transzporter (DAT) SPECT vizsgálat szűrése Parkinson-kórnak megfelelő DAT hiány esetén
- Képes a Parkinson-kór elleni gyógyszeres kezelésre 8 órával (egy éjszakán át) a konkrét vizsgálati értékelések előtt
Főbb kizárási kritériumok:
- Bármilyen klinikailag jelentős asztma, krónikus obstruktív tüdőbetegség vagy emfizéma a kórelőzményében a szűrést követő 5 éven belül, vagy egyéb klinikailag jelentős tüdőbetegség a szűrést követő 6 hónapon belül
- Rendellenes vitális értékek, beleértve a légzésszámot, a testhőmérsékletet és a vérnyomást
- Tüdőfunkciós tesztek (PFT-k) (FVC <60% előrejelzett, FEV1 <50% előrejelzett, FEV1:FVC arány <0,6, DLCO <70% előrejelzett)
- A Parkinson-kórtól eltérő klinikailag jelentős neurológiai rendellenesség, beleértve a kórelőzményben szereplő stroke-ot, kognitív károsodást, görcsrohamot a szűrést követő 5 éven belül vagy eszméletvesztéssel járó fejsérülést a szűrést követő 6 hónapon belül
- A Montreal Cognitive Assessment (MoCA) pontszáma <24 a szűréskor
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
- Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
- Maszkolás: KETTŐS
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
|
Orális ismétlődő adag
|
|
KÍSÉRLETI: DNL201 alacsony dózisú
|
Orális ismétlődő adag
|
|
KÍSÉRLETI: DNL201 nagy dózisú
|
Orális ismétlődő adag
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Kezeléssel előidézett nemkívánatos eseményekkel (AE) és súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE) szenvedő alanyok száma
Időkeret: Randomizálás a 42. napra
|
Randomizálás a 42. napra
|
|
Laboratóriumi vizsgálati eltérésekkel rendelkező alanyok száma
Időkeret: Randomizálás a 42. napra
|
Randomizálás a 42. napra
|
|
Életjel-rendellenességgel rendelkező alanyok száma
Időkeret: Randomizálás a 42. napra
|
Randomizálás a 42. napra
|
|
Az elektrokardiogram (EKG) rendellenességekkel rendelkező alanyok száma
Időkeret: Randomizálás a 42. napra
|
Randomizálás a 42. napra
|
|
Klinikailag jelentős neurológiai vizsgálati eltérésekkel rendelkező alanyok száma
Időkeret: Randomizálás a 42. napra
|
Randomizálás a 42. napra
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A pRab10 farmakodinámiás mérése PBMC-ben
Időkeret: Randomizálás a 28. napra
|
Randomizálás a 28. napra
|
|
A DNL201 maximális megfigyelt plazmakoncentrációjának (Cmax) farmakokinetikai mértéke
Időkeret: Randomizálás a 28. napra
|
Randomizálás a 28. napra
|
|
A DNL201 maximális megfigyelt plazmakoncentrációjának (Tmax) eléréséig eltelt idő farmakokinetikai mértéke
Időkeret: Randomizálás a 28. napra
|
Randomizálás a 28. napra
|
|
A DNL201 minimális plazmakoncentrációjának (Ctrough) farmakokinetikai mértéke
Időkeret: Randomizálás a 28. napra
|
Randomizálás a 28. napra
|
|
A DNL201 plazma gyógyszerkoncentráció-idő görbéje (AUC) alatti terület farmakokinetikai mértéke
Időkeret: Randomizálás a 28. napra
|
Randomizálás a 28. napra
|
|
A DNL201 CSF-koncentrációinak farmakokinetikai mérése
Időkeret: Randomizálás a 28. napra
|
Randomizálás a 28. napra
|
|
A pS935 farmakodinámiás mérése teljes vérben és/vagy PBMC-ben
Időkeret: Randomizálás a 28. napra
|
Randomizálás a 28. napra
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
2018. december 4.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2019. december 6.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2019. december 6.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2018. október 15.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. október 16.
Első közzététel (TÉNYLEGES)
2018. október 18.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2020. január 13.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. január 8.
Utolsó ellenőrzés
2020. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- DNLI-B-0002
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .