Egyéni páciens kiterjesztett hozzáférése a Hope Biosciences IND-jéhez. Autológ zsírból származó mezenchimális őssejtek gerincvelő-sérülés esetén

HBSCI02:

A jogosultság megerősítése után, körülbelül 1-3 héttel a szűrés/alaplátogatás után, az alany megkapja az első infúziót. A további kezelésekre minden második héten az alany otthonában kerül sor, ápolónő által.

Ezen látogatások mindegyikén az alany egy autológ HB-adMSC infúziót kap összesen 200 millió (2 x 10^8 sejt) teljes sejtből. Minden infúziós látogatás a következő eljárásokat tartalmazza:

1. Időközi H&P és egyidejű gyógyszerek frissítése.
2. A QOL és a Fogyatékosság (SCIM self eval) felméréseket az alany az alapgondozó közreműködésével végzi el.
3. Megkezdődik az életjelek monitorozása (szívfrekvencia, vérnyomás, ill. hőmérséklet, SpO2).
4. Perifériás IV vonal kerül beillesztésre.
5. Az infúziós időszak alatt havonta vérmintát vesznek a klinikai laboratóriumok számára.
6. A páciens/beleegyezés/eljárás/sejttermék „időtúllépési” ellenőrzése megtörténik.
7. A HB-adMSC infúziót a perifériás IV-en keresztül adják be.
8. Az infúzióval kapcsolatos mellékhatások/SAE-k értékelése.
9. Az alanyt legalább 2 órán keresztül megfigyeljük.

Személyes látogatások Az alany visszatér a Klinikai Vizsgálati Hálózat CTN oldalára, ahol személyes látogatásra kerül sor a szűréskor, az alaphelyzetben és a tizenkettedik (12.), a huszonhatodik (26.) és az ötvenkettedik héten (52. héten). Az 52. heti látogatás a Tanulmányvégi látogatásként fog szolgálni. A vizsgálat végi (EOS) látogatás magában foglalja a c-gerinc MR-vizsgálatát, valamint az infúzió nélküli nyomon követési látogatások összes vizsgálati eljárását. A kezelés eredményeinek írásos összefoglalója, beleértve a nemkívánatos eseményeket is, az utolsó ellenőrző látogatás befejezése után benyújtásra kerül az FDA-nak.

Az infúzió nélküli látogatások a következőket tartalmazzák:

1. Időközi H&P és egyidejű gyógyszerek frissítése.
2. A QOL és a Fogyatékosság (SCIM self eval) felméréseket az alany az alapgondozó közreműködésével végzi el.
3. Megkezdődik az életjelek monitorozása (pulzusszám, vérnyomás, ill. hőm., SpO2),
4. Fizikai és idegrendszeri vizsga (ázsiai károsodási skála) fog elkészülni
5. Vérmintát vesznek a klinikai laborokhoz (CBC vérlemezkékkel, CMP, PT, PTT, TNFa, IL6, CRP).
6. Videódokumentáció a páciens állapotáról.
7. Az infúzióval kapcsolatos mellékhatások/SAE értékelése
8. Súly

HBSCI04:

Ez a kiterjesztett hozzáférésű IND annak a vizsgálati alanynak a kérésére jött létre, akinek már van saját őssejtje a Hope Biosciences, LLC-nél. Az FDA és a Western IRB engedélyének kézhezvétele után felveszi a kapcsolatot az alanyal, és áttekintés céljából megkapja a beleegyezés egy példányát. A beleegyezés megszerzése esetén a vizsgálatvezető vagy a megbízott személyzet összegyűjti a páciens kórtörténetét, és ütemezi az 1. infúzió időpontját.

A tájékoztatáson alapuló beleegyezési folyamatot az alany nyilvántartásában dokumentáljuk, és tartalmazza a fent említett vitapontokat. Az aláírt, tájékozott beleegyező nyilatkozat másolatát a beteg megkapja, és azt a jegyzőkönyvben is rögzíti.

Az alany összesen tizennégy, 200 millió sejtből álló autológ HB-adMSC-infúziót kap, körülbelül 2 hetes adagolási intervallumban az első öt infúziónál és 28 napos adagolási időközönként a fennmaradó 9 infúziónál egy 44 hetes időszak alatt. A laboratóriumi értékeléseket Infúzió 1, 10 és EOS.

E látogatások során a vizsgálatvezetőnek és/vagy a megbízott személyzetnek más értékeléseket is el kell végeznie a HB-adMSC-k biztonságosságának és hatékonyságának értékelése érdekében.

1. Orvostörténeti gyűjtemény.
2. Egyidejűleg alkalmazott gyógyszerek gyűjteménye.
3. Életjelek gyűjteménye (légzésszám, vérnyomás, testhőmérséklet, pulzusszám és oxigéntelítettség). Az életjeleket a vizsgálati termékkel való érintkezés után 2 órán keresztül gyűjtik. Az első órában 15 percenként, utána pedig 30 percenként. Ha a vizsgálatvezető azt jelzi, az életjeleket gyakrabban kell gyűjteni.
4. Az EMG NCV-t az 1. infúziónál és az EOS-nél kell kitölteni. Ha ezektől a látogatásoktól számított 28 napon belül nem végeznek EMG NCV-t, a vezető vizsgálatot végző megbízást ad annak beszerzésére. Bármilyen EMG NCV, amelyet a látogatást követő 28 napon belül végeznek standard ellátásként, felhasználható erre a követelményre.
5. A fizikális és idegrendszeri vizsgálatot a vezető kutató végzi el.
6. Neuro QOL skála infúziónál 1, 5, 7, 9, 11 és 13.
7. SCIM (Spinal Cord Independence Measure) Klinikai értékelés az 1., 10. és EOS infúziónál.
8. SCIM (önértékelés) az 1. infúzióban, 10. és EOS-ben.
9. Az alanyról az 1. infúzió során videodokumentációt rögzítenek, hogy megfigyeljék általános testi egészségi állapotát, törzsi stabilitását és ha egyéb új változások történtek.
10. Laboratóriumi minták. Vérminta klinikai laboratóriumokhoz – CBC vérlemezkékkel, CMP, PT, PTT, INR, valamint C-reaktív fehérje és ülepedési sebesség, amelyet az 1. és 10. infúziónál, valamint az EOS-nél kell gyűjteni.
11. Telefonos találkozás minden infúzió után 24 órával, hogy értékelje bármely nemkívánatos esemény vagy súlyos nemkívánatos események előfordulását.

Nyomon követés 48. hét telefonhívás

1. Frissítse a kórtörténetet és az egyidejűleg alkalmazott gyógyszereket, ha bármilyen új információ van.
2. Mérje fel a nemkívánatos események vagy súlyos nemkívánatos események előfordulását az utolsó infúzió óta.

A tanulmány vége A tanulmány vége a következő vizsgálati eljárásokat tartalmazza,

1. Időközi H&P és egyidejű gyógyszerek frissítése.
2. A Neuro QOL és a Fogyatékosság (SCIM self eval) felméréseket az alany tölti ki.
3. Az EMG NCV-t ezen a látogatáson kell kitölteni. Ha az EMG NCV-t a látogatástól számított 28 napon belül nem végzik el, a vizsgálatvezető megbízást ad annak beszerzésére. Bármilyen EMG NCV, amelyet a látogatást követő 28 napon belül végeznek standard ellátásként, felhasználható erre a követelményre.
4. Megkezdődik az életjelek monitorozása (pulzusszám, vérnyomás, ill. hőmérséklet, SpO2)
5. A fizikális és idegrendszeri vizsgálatot a vezető kutató végzi el.
6. A klinikai laboratóriumok számára vérmintát vesznek a vérlemezkék, a CMP, a PT, a PTT, az INR, valamint a C-reaktív fehérje és az ülepedési sebesség alapján.
7. A látogatás során az alanyról videodokumentáció kerül rögzítésre, általános testi egészségi állapotának megfigyelése és egyéb új változások esetén.
8. Mérje fel a nemkívánatos események vagy súlyos nemkívánatos események előfordulását az utolsó infúzió óta.

HBSCI05:

Ez a kiterjesztett hozzáférésű IND annak a vizsgálati alanynak a kérésére jött létre, akinek már van saját őssejtje a Hope Biosciences, LLC-nél. Az FDA és a Western IRB engedélyének kézhezvétele után felveszi a kapcsolatot az alanyal, és áttekintés céljából megkapja a beleegyezés egy példányát. A vizsgálatvezető vagy a megbízott személyzet telefonon felveszi a kapcsolatot a pácienssel, és elmagyarázza a vizsgálati eljárásokat (beleértve a sejtinfúziót és a biztonsági értékelési eljárásokat), a nyomon követési látogatásokat, a vizsgálat lehetséges kockázatait és előnyeit, az alternatívákat, valamint a részvétel önkéntes jellegét.

A páciensnek elegendő idő áll rendelkezésére, hogy kérdéseket tegyen fel, és döntést hozzon a részvételről. A beleegyezés megszerzése esetén a vizsgálatvezető vagy a megbízott személyzet összegyűjti a páciens kórtörténetét, és ütemezi az 1. infúzió időpontját.

A tájékoztatáson alapuló beleegyezési folyamatot az alany nyilvántartásában dokumentáljuk, és tartalmazza a fent említett vitapontokat. Az aláírt, tájékozott beleegyező nyilatkozat másolatát a beteg megkapja, és azt a jegyzőkönyvben is rögzíti.

Az alany összesen tizennégy, 200 millió sejtből álló autológ HB-adMSC-infúziót kap, körülbelül 2 hetes adagolási intervallumban az első öt infúzióban és 28 napos adagolási intervallumban a fennmaradó 9 infúzióban 44 hetes időszak alatt, 250 ml beadandó térfogattal. Nátrium-klorid 0,9% és infúziós sebesség 4-5 ml/perc. A laboratóriumi értékeléseket az Infusion 1, 10 és EOS készülékeknél gyűjtik össze.

E látogatások során a vizsgálatvezetőnek és/vagy a megbízott személyzetnek más értékeléseket is el kell végeznie a HB-adMSC-k biztonságosságának és hatékonyságának értékelése érdekében.

1. Orvostörténeti gyűjtemény.
2. Egyidejűleg alkalmazott gyógyszerek gyűjteménye.
3. Életjelek gyűjteménye (légzésszám, vérnyomás, testhőmérséklet, pulzusszám és oxigéntelítettség). A létfontosságú jeleket 1 órán keresztül mérik a kutatási termékkel való érintkezés során, 15 perces időközönként. Ha azonban a vizsgáló indokolja vagy jelzi, az életjeleket gyakrabban, vagy szükség esetén hosszabb ideig veszik.
4. Az EMG NCV-t az 1. infúziónál és az EOS-nél kell kitölteni. Ha ezektől a látogatásoktól számított 28 napon belül nem végeznek EMG NCV-t, a vezető vizsgálatot végző megbízást ad annak beszerzésére. Bármilyen EMG NCV, amelyet a látogatást követő 28 napon belül végeznek standard ellátásként, felhasználható erre a követelményre.
5. A fizikális és idegrendszeri vizsgálatot a vezető kutató végzi el.
6. Neuro QOL skála az 1-es, 5-ös, 7-es, 10-es, 11-es és 13-as infúziónál, valamint az EOS-nél.
7. SCIM (Spinal Cord Independence Measure) Klinikai értékelés az 1., 10. és EOS infúziónál.
8. SCIM (önértékelés) az 1. infúzióban, 10. és EOS-ben.
9. Az alanyról az 1. infúzió során videodokumentációt rögzítenek, hogy megfigyeljék általános testi egészségi állapotát, törzsi stabilitását és ha egyéb új változások történtek.
10. Laboratóriumi minták. Vérminta klinikai laboratóriumokhoz – CBC vérlemezkékkel, CMP, PT, PTT, INR, valamint C-reaktív fehérje és ülepedési sebesség, amelyet az 1. és 10. infúziónál, valamint az EOS-nél kell gyűjteni.
11. Telefonos találkozás minden infúzió után 24 órával, hogy értékelje bármely nemkívánatos esemény vagy súlyos nemkívánatos események előfordulását.

Nyomon követés 48. hét telefonhívás

1. Frissítse a kórtörténetet és az egyidejűleg alkalmazott gyógyszereket, ha bármilyen új információ van.
2. Mérje fel a nemkívánatos események vagy súlyos nemkívánatos események előfordulását az utolsó infúzió óta.

Tanulmány vége

A tanulmány vége a következő vizsgálati eljárásokat tartalmazza:

1. Időközi H&P és egyidejű gyógyszerek frissítése.
2. A Neuro QOL és a Fogyatékosság (SCIM self eval) felméréseket az alany tölti ki.
3. Az EMG NCV-t ezen a látogatáson kell kitölteni. Ha az EMG NCV-t a látogatástól számított 28 napon belül nem végzik el, a vizsgálatvezető megbízást ad annak beszerzésére. Bármilyen EMG NCV, amelyet a látogatást követő 28 napon belül végeznek standard ellátásként, felhasználható erre a követelményre.
4. Megkezdődik az életjelek monitorozása (pulzusszám, vérnyomás, ill. hőmérséklet, SpO2)
5. A fizikális és idegrendszeri vizsgálatot a vezető kutató végzi el.
6. A klinikai laboratóriumok számára vérmintát vesznek a vérlemezkék, a CMP, a PT, a PTT, az INR, valamint a C-reaktív fehérje és az ülepedési sebesség alapján.
7. A látogatás során az alanyról videodokumentáció kerül rögzítésre, általános testi egészségi állapotának megfigyelése és egyéb új változások esetén.
8. Mérje fel a nemkívánatos események vagy súlyos nemkívánatos események előfordulását az utolsó infúzió óta.