Rozszerzony dostęp dla poszczególnych pacjentów IND of Hope Biosciences Autologiczne mezenchymalne komórki macierzyste pochodzące z tkanki tłuszczowej do urazów rdzenia kręgowego

HBSCI02:

Po potwierdzeniu kwalifikowalności, około 1-3 tygodni po wizycie przesiewowej/początkowej, pacjent otrzyma pierwszą infuzję. Kolejne zabiegi będą odbywać się co drugi tydzień w domu pacjenta, prowadzone przez pielęgniarkę.

Podczas każdej z tych wizyt pacjent otrzyma jedną autologiczną infuzję HB-adMSC zawierającą łącznie 200 milionów (2 x 10^8 komórek) komórek. Każda wizyta infuzyjna będzie obejmować następujące procedury:

1. Aktualizacja interwału H&P i leków towarzyszących.
2. Ankiety dotyczące jakości życia i niepełnosprawności (samoocena SCIM) będą wypełniane przez pacjenta z pomocą głównego opiekuna.
3. Rozpocznie się monitorowanie parametrów życiowych (tętno, BP, Oddech, Temp., SpO2).
4. Zostanie wstawiona obwodowa linia IV.
5. Próbka krwi do laboratoriów klinicznych będzie pobierana co miesiąc w okresie infuzji.
6. Zostanie przeprowadzona weryfikacja „przekroczenia limitu czasu” pacjenta/zgody/procedury/produktu komórkowego.
7. Infuzja HB-adMSC zostanie podana przez obwodowe IV.
8. Ocena AE/SAE związanych z infuzją.
9. Osoba będzie monitorowana przez co najmniej 2 godziny.

Wizyty osobiste Uczestnik powróci do ośrodka CTN Sieci Badań Klinicznych na wizyty osobiste w czasie badania przesiewowego, linii podstawowej i tygodnia dwunastego (12), dwudziestego szóstego (26) i pięćdziesiątego drugiego (52) tygodnia. Wizyta w 52. tygodniu będzie wizytą końcową badania. Wizyta kończąca badanie (EOS) będzie obejmowała MRI kręgosłupa szyjnego, jak również wszystkie procedury badawcze dla wizyt kontrolnych bez infuzji. Pisemne podsumowanie wyników leczenia, w tym zdarzeń niepożądanych, zostanie przekazane do FDA po zakończeniu ostatniej wizyty kontrolnej.

Wizyty bez infuzji będą obejmowały:

1. Aktualizacja interwału H&P i leków towarzyszących.
2. Ankiety dotyczące jakości życia i niepełnosprawności (samoocena SCIM) będą wypełniane przez pacjenta z pomocą głównego opiekuna.
3. Rozpoczęte zostanie monitorowanie parametrów życiowych (tętno, BP, Oddech, Temp., SpO2),
4. Zostanie zakończone badanie fizyczne i neurologiczne (azjatycka skala upośledzenia).
5. Zostanie pobrana próbka krwi do laboratoriów klinicznych (CBC z płytkami krwi, CMP, PT, PTT, TNFa, IL6, CRP).
6. Dokumentacja wideo stanu pacjenta.
7. Ocena AE/SAE związanych z infuzją
8. Waga

HBSCI04:

Ten rozszerzony dostęp IND został stworzony na prośbę podmiotu, który ma już własne komórki macierzyste przechowywane w banku Hope Biosciences, LLC. Po otrzymaniu zezwolenia od FDA i Western IRB skontaktujemy się z pacjentem i otrzymamy kopię świadomej zgody do przeglądu. Jeśli zgoda zostanie uzyskana, główny badacz lub oddelegowany personel zbierze historię medyczną pacjenta i ustali datę infuzji 1.

Proces świadomej zgody zostanie udokumentowany w dokumentacji uczestnika i będzie obejmował punkty do dyskusji wymienione powyżej. Kopia podpisanej świadomej zgody zostanie przekazana pacjentowi i umieszczona w dokumentacji.

Uczestnik otrzyma w sumie czternaście autologicznych infuzji HB-adMSC zawierających 200 milionów komórek w odstępach między dawkami wynoszących około 2 tygodnie dla pierwszych pięciu infuzji i 28 dni dla pozostałych 9 infuzji w okresie 44 tygodni. Oceny laboratoryjne będą zbierane o godz. Infuzja 1, 10 i EOS.

Inne oceny powinny zostać przeprowadzone podczas tych wizyt przez głównego badacza i/lub oddelegowany personel w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności HB-adMSC.

1. Zbiór historii medycznej.
2. Zbiór leków towarzyszących.
3. Zbiór parametrów życiowych (częstość oddechu, ciśnienie krwi, temperatura ciała, tętno i nasycenie tlenem). Parametry funkcji życiowych będą zbierane przez 2 godziny po ekspozycji na produkt badany. Co 15 minut przez pierwszą godzinę i co 30 minut później. Jeśli jest to wskazane przez głównego badacza, parametry życiowe powinny być zbierane częściej.
4. EMG NCV należy wykonać w Infusion 1 i EOS. Jeśli EMG NCV nie zostanie wykonane w ciągu 28 dni od tych wizyt, główny badacz złoży zamówienie na jego uzyskanie. Każde EMG NCV wykonane w ciągu 28 dni od wizyty w ramach standardowej opieki może być wykorzystane do tego wymogu.
5. Główny badacz przeprowadzi badanie fizykalne i neurologiczne.
6. Skala Neuro QOL przy infuzji 1, 5, 7, 9, 11 i 13.
7. SCIM (miara niezależności rdzenia kręgowego) Ocena klinicysty podczas infuzji 1, 10 i EOS.
8. SCIM (samoocena) w infuzji 1, 10 i EOS.
9. Dokumentacja wideo pacjenta zostanie zarejestrowana podczas infuzji 1 w celu obserwacji jego ogólnego stanu zdrowia fizycznego, stabilności tułowia i ewentualnych innych nowych zmian.
10. Próbki laboratoryjne. Próbka krwi do laboratoriów klinicznych - CBC z płytkami krwi, CMP, PT, PTT, INR, a także białko C-reaktywne i szybkość sedymentacji do pobrania w infuzji 1 i 10 oraz EOS.
11. Spotkanie telefoniczne 24 godziny po każdym wlewie w celu oceny częstości występowania jakiegokolwiek zdarzenia niepożądanego lub poważnego zdarzenia niepożądanego.

Kontynuacja rozmowy telefonicznej z 48. tygodnia

1. Zaktualizuj historię medyczną i jednocześnie stosowane leki, jeśli pojawią się nowe informacje.
2. Oceń częstość występowania jakiegokolwiek zdarzenia niepożądanego lub poważnego zdarzenia niepożądanego od ostatniej infuzji.

Zakończenie badania Zakończenie badania będzie obejmować następujące procedury badania,

1. Aktualizacja interwału H&P i leków towarzyszących.
2. Ankiety Neuro QOL and Disability (SCIM self eval) zostaną wypełnione przez pacjenta.
3. Podczas tej wizyty wymagane jest wypełnienie EMG NCV. Jeśli EMG NCV nie zostanie wykonane w ciągu 28 dni od tej wizyty, główny badacz złoży zamówienie na jego uzyskanie. Każde EMG NCV wykonane w ciągu 28 dni od wizyty w ramach standardowej opieki może być wykorzystane do tego wymogu.
4. Rozpocznie się monitorowanie parametrów życiowych (tętno, ciśnienie krwi, oddech, temperatura, SpO2)
5. Główny badacz przeprowadzi badanie fizykalne i neurologiczne.
6. Próbka krwi do laboratoriów klinicznych zostanie pobrana CBC z płytkami krwi, CMP, PT, PTT, INR, a także białka C-reaktywnego i szybkości sedymentacji.
7. Podczas tej wizyty zostanie nagrana dokumentacja wideo podmiotu w celu obserwacji jego ogólnego stanu zdrowia fizycznego i ewentualnych innych nowych zmian.
8. Oceń częstość występowania jakiegokolwiek zdarzenia niepożądanego lub poważnego zdarzenia niepożądanego od ostatniej infuzji.

HBSCI05:

Ten rozszerzony dostęp IND został stworzony na prośbę podmiotu, który ma już własne komórki macierzyste przechowywane w banku Hope Biosciences, LLC. Po otrzymaniu zezwolenia od FDA i Western IRB skontaktujemy się z pacjentem i otrzymamy kopię świadomej zgody do przeglądu. Główny badacz lub oddelegowany personel skontaktuje się z pacjentem telefonicznie i wyjaśni procedury badania (w tym infuzję komórek i procedury oceny bezpieczeństwa), wizyty kontrolne, potencjalne ryzyko i korzyści badania, alternatywy oraz dobrowolny charakter uczestnictwa.

Pacjent będzie miał wystarczająco dużo czasu na zadawanie pytań i podjęcie decyzji o udziale. Jeśli zgoda zostanie uzyskana, główny badacz lub oddelegowany personel zbierze historię medyczną pacjenta i ustali datę infuzji 1.

Proces świadomej zgody zostanie udokumentowany w dokumentacji uczestnika i będzie obejmował punkty do dyskusji wymienione powyżej. Kopia podpisanej świadomej zgody zostanie przekazana pacjentowi i umieszczona w dokumentacji.

Pacjent otrzyma w sumie czternaście autologicznych infuzji HB-adMSC zawierających 200 milionów komórek w odstępie między dawkami wynoszącym około 2 tygodnie dla pierwszych pięciu infuzji i 28 dni dla pozostałych 9 infuzji w okresie 44 tygodni, objętość do podania 250 ml Chlorek sodu 0,9% i szybkość infuzji 4-5 ml/min. Oceny laboratoryjne będą zbierane w Infusion 1, 10 i EOS.

Inne oceny powinny zostać przeprowadzone podczas tych wizyt przez głównego badacza i/lub oddelegowany personel w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności HB-adMSC.

1. Zbiór historii medycznej.
2. Zbiór leków towarzyszących.
3. Zbiór parametrów życiowych (częstość oddechu, ciśnienie krwi, temperatura ciała, tętno i nasycenie tlenem). Parametry życiowe będą mierzone przez 1 godzinę podczas ekspozycji na produkt badawczy w odstępie 15 minut. Jednakże, jeśli jest to uzasadnione lub wskazane przez badacza, parametry życiowe będą mierzone częściej lub dłużej, jeśli to konieczne.
4. EMG NCV należy wykonać w Infusion 1 i EOS. Jeśli EMG NCV nie zostanie wykonane w ciągu 28 dni od tych wizyt, główny badacz złoży zamówienie na jego uzyskanie. Każde EMG NCV wykonane w ciągu 28 dni od wizyty w ramach standardowej opieki może być wykorzystane do tego wymogu.
5. Główny badacz przeprowadzi badanie fizykalne i neurologiczne.
6. Skala Neuro QOL przy infuzji 1, 5, 7, 10, 11 i 13 oraz EOS.
7. SCIM (miara niezależności rdzenia kręgowego) Ocena klinicysty podczas infuzji 1, 10 i EOS.
8. SCIM (samoocena) w infuzji 1, 10 i EOS.
9. Dokumentacja wideo pacjenta zostanie zarejestrowana podczas infuzji 1 w celu obserwacji jego ogólnego stanu zdrowia fizycznego, stabilności tułowia i ewentualnych innych nowych zmian.
10. Próbki laboratoryjne. Próbka krwi do laboratoriów klinicznych - CBC z płytkami krwi, CMP, PT, PTT, INR, a także białko C-reaktywne i szybkość sedymentacji do pobrania w infuzji 1 i 10 oraz EOS.
11. Spotkanie telefoniczne 24 godziny po każdym wlewie w celu oceny częstości występowania jakiegokolwiek zdarzenia niepożądanego lub poważnego zdarzenia niepożądanego.

Kontynuacja rozmowy telefonicznej z 48. tygodnia

1. Zaktualizuj historię medyczną i jednocześnie stosowane leki, jeśli pojawią się nowe informacje.
2. Oceń częstość występowania jakiegokolwiek zdarzenia niepożądanego lub poważnego zdarzenia niepożądanego od ostatniej infuzji.

Koniec nauki

Koniec badania będzie obejmował następujące procedury badawcze,

1. Aktualizacja interwału H&P i leków towarzyszących.
2. Ankiety Neuro QOL and Disability (SCIM self eval) zostaną wypełnione przez pacjenta.
3. Podczas tej wizyty wymagane jest wypełnienie EMG NCV. Jeśli EMG NCV nie zostanie wykonane w ciągu 28 dni od tej wizyty, główny badacz złoży zamówienie na jego uzyskanie. Każde EMG NCV wykonane w ciągu 28 dni od wizyty w ramach standardowej opieki może być wykorzystane do tego wymogu.
4. Rozpocznie się monitorowanie parametrów życiowych (tętno, ciśnienie krwi, oddech, temperatura, SpO2)
5. Główny badacz przeprowadzi badanie fizykalne i neurologiczne.
6. Próbka krwi do laboratoriów klinicznych zostanie pobrana CBC z płytkami krwi, CMP, PT, PTT, INR, a także białka C-reaktywnego i szybkości sedymentacji.
7. Podczas tej wizyty zostanie nagrana dokumentacja wideo podmiotu w celu obserwacji jego ogólnego stanu zdrowia fizycznego i ewentualnych innych nowych zmian.
8. Oceń częstość występowania jakiegokolwiek zdarzenia niepożądanego lub poważnego zdarzenia niepożądanego od ostatniej infuzji.