Accesso esteso al singolo paziente IND of Hope Biosciences Cellule staminali mesenchimali autologhe di derivazione adiposa per lesioni del midollo spinale

HBSCI02:

Una volta confermata l'idoneità, circa 1-3 settimane dopo la visita di screening/basale, il soggetto riceverà la prima infusione. I trattamenti successivi avverranno a settimane alterne a casa del soggetto, somministrati da un'infermiera.

In ciascuna di queste visite, il soggetto riceverà un'infusione autologa di HB-adMSC di 200 milioni (2 x 10^8 cellule) di cellule totali. Ogni visita di infusione includerà le seguenti procedure:

1. Intervallo H&P e aggiornamento dei farmaci concomitanti.
2. I sondaggi sulla qualità della vita e sulla disabilità (autovalutazione SCIM) saranno completati dal soggetto con l'assistenza del caregiver primario.
3. Verrà avviato il monitoraggio dei segni vitali (frequenza cardiaca, BP, Resp., Temp., SpO2).
4. Verrà inserita una linea IV periferica.
5. Un campione di sangue per i laboratori clinici verrà prelevato mensilmente durante il periodo di infusione.
6. Verrà eseguita una verifica "time out" del prodotto paziente/consenso/procedura/cella.
7. L'infusione di HB-adMSC sarà somministrata attraverso la IV periferica.
8. Valutazione degli EA/SAE correlati all'infusione.
9. Il soggetto sarà monitorato per un minimo di 2 ore.

Visite di persona Il soggetto tornerà al sito CTN della rete di sperimentazione clinica per le visite di persona che si terranno allo screening, al basale e alla settimana dodici (12), ventisei (26) e alla settimana cinquantadue (52). La visita della settimana 52 fungerà da visita di fine studio. La visita di fine studio (EOS) includerà una risonanza magnetica della colonna vertebrale c e tutte le procedure dello studio per le visite di follow-up senza infusione. Una sintesi scritta dei risultati del trattamento, inclusi gli eventi avversi, sarà presentata alla FDA dopo il completamento dell'ultima visita di follow-up.

Le visite senza infusione includeranno:

1. Intervallo H&P e aggiornamento dei farmaci concomitanti.
2. I sondaggi sulla qualità della vita e sulla disabilità (autovalutazione SCIM) saranno completati dal soggetto con l'assistenza del caregiver primario.
3. Verrà avviato il monitoraggio dei segni vitali (frequenza cardiaca, BP, Resp., Temp., SpO2),
4. Verrà completato un esame fisico e neurologico (Asia Impairment Scale).
5. Verrà prelevato un campione di sangue per i laboratori clinici (CBC con piastrine, CMP, PT, PTT, TNFa, IL6, CRP).
6. Documentazione video delle condizioni del paziente.
7. Valutazione degli eventi avversi/SAE correlati all'infusione
8. Peso

HBSCI04:

Questo IND ad accesso esteso è stato creato su richiesta del soggetto che ha già le proprie cellule staminali depositate presso Hope Biosciences, LLC. Dopo aver ricevuto l'autorizzazione da FDA e Western IRB, il soggetto verrà contattato e gli verrà fornita una copia del consenso informato per la revisione. Se si ottiene il consenso, il ricercatore principale o il personale delegato raccoglieranno l'anamnesi del paziente e fisseranno la data per l'infusione 1.

Il processo di consenso informato sarà documentato nel registro del soggetto e includerà i punti di discussione sopra menzionati. Una copia del consenso informato firmato sarà consegnata al paziente e inserita in cartella.

Il soggetto riceverà un totale di quattordici infusioni autologhe di HB-adMSC di 200 milioni di cellule con un intervallo di dosaggio di circa 2 settimane per le prime cinque infusioni e 28 giorni per le restanti 9 infusioni in un periodo di 44 settimane, le valutazioni di laboratorio saranno raccolte presso Infusione 1, 10 e EOS.

Altre valutazioni dovrebbero essere completate durante queste visite dal ricercatore principale e/o dal personale delegato al fine di valutare la sicurezza e l'efficacia delle HB-adMSC.

1. Raccolta di storia medica.
2. Raccolta di farmaci concomitanti.
3. Raccolta dei segni vitali (frequenza respiratoria, pressione sanguigna, temperatura corporea, frequenza cardiaca e saturazione di ossigeno). I segni vitali saranno raccolti per 2 ore dopo l'esposizione al prodotto sperimentale. Ogni 15 minuti per la prima ora e ogni 30 minuti dopo. Se è indicato dal ricercatore principale, i segni vitali dovrebbero essere raccolti più frequentemente.
4. EMG NCV deve essere completato all'Infusione 1 e EOS. Se un EMG NCV non è stato eseguito entro 28 giorni da queste visite, il ricercatore principale emetterà un ordine per ottenerlo. Qualsiasi NCV EMG eseguito entro 28 giorni dalla visita come standard di cura può essere utilizzato per questo requisito.
5. Un esame fisico e neurologico sarà completato dal ricercatore principale.
6. Scala Neuro QOL all'infusione 1, 5, 7, 9, 11 e 13.
7. SCIM (Spinal Cord Independence Measure) Valutazione del medico all'infusione 1, 10 e EOS.
8. SCIM (autovalutazione) all'infusione 1, 10 e EOS.
9. Durante l'Infusione 1 verrà registrata una documentazione video del soggetto con lo scopo di osservarne la salute fisica generale, la stabilità del tronco e se ci sono altri nuovi cambiamenti.
10. Campioni di laboratorio. Un campione di sangue per laboratori clinici - CBC con piastrine, CMP, PT, PTT, INR, nonché proteina C-reattiva e velocità di sedimentazione da raccogliere all'infusione 1 e 10 e EOS.
11. Incontro telefonico 24 ore dopo ogni infusione per valutare l'incidenza di qualsiasi evento avverso o eventi avversi gravi.

Follow Up Settimana 48 Telefonata

1. Aggiorna la storia medica e i farmaci concomitanti se ci sono nuove informazioni.
2. Valutare l'incidenza di qualsiasi evento avverso o eventi avversi gravi dall'ultima infusione.

Fine dello studio La fine dello studio includerà le seguenti procedure di studio,

1. Intervallo H&P e aggiornamento dei farmaci concomitanti.
2. I sondaggi Neuro QOL e Disability (SCIM self eval) saranno completati dal soggetto.
3. EMG NCV deve essere completato durante questa visita. Se un EMG NCV non è stato eseguito entro 28 giorni da questa visita, il ricercatore principale emetterà un ordine per ottenerlo. Qualsiasi NCV EMG eseguito entro 28 giorni dalla visita come standard di cura può essere utilizzato per questo requisito.
4. Verrà avviato il monitoraggio dei segni vitali (frequenza cardiaca, pressione sanguigna, resp., temp., SpO2)
5. Un esame fisico e neurologico sarà completato dal ricercatore principale.
6. Verrà raccolto un campione di sangue per i laboratori clinici CBC con piastrine, CMP, PT, PTT, INR, nonché proteina C-reattiva e velocità di sedimentazione.
7. Durante questa visita verrà registrata una documentazione video del soggetto con lo scopo di osservare il suo stato di salute fisico generale e se ci sono altri nuovi cambiamenti.
8. Valutare l'incidenza di qualsiasi evento avverso o eventi avversi gravi dall'ultima infusione.

HBSCI05:

Questo IND ad accesso esteso è stato creato su richiesta del soggetto che ha già le proprie cellule staminali depositate presso Hope Biosciences, LLC. Dopo aver ricevuto l'autorizzazione da FDA e Western IRB, il soggetto verrà contattato e gli verrà fornita una copia del consenso informato per la revisione. Il ricercatore principale o il personale delegato contatterà il paziente per telefono e spiegherà le procedure dello studio (inclusa l'infusione cellulare e le procedure di valutazione della sicurezza), le visite di follow-up, i potenziali rischi e benefici dello studio, le alternative e la natura volontaria della partecipazione.

Verrà dato ampio tempo al paziente per porre domande e prendere una decisione sulla partecipazione. Se si ottiene il consenso, il ricercatore principale o il personale delegato raccoglieranno l'anamnesi del paziente e fisseranno la data per l'infusione 1.

Il processo di consenso informato sarà documentato nel registro del soggetto e includerà i punti di discussione sopra menzionati. Una copia del consenso informato firmato sarà consegnata al paziente e inserita in cartella.

Il soggetto riceverà un totale di quattordici infusioni autologhe di HB-adMSC di 200 milioni di cellule con un intervallo di dosaggio di circa 2 settimane per le prime cinque infusioni e 28 giorni per le restanti 9 infusioni in un periodo di 44 settimane, volume per somministrare 250 ml di Cloruro di sodio 0,9% e velocità di infusione 4 - 5 ml/min. Le valutazioni di laboratorio saranno raccolte presso Infusion 1, 10 e EOS.

Altre valutazioni dovrebbero essere completate durante queste visite dal ricercatore principale e/o dal personale delegato al fine di valutare la sicurezza e l'efficacia delle HB-adMSC.

1. Raccolta di storia medica.
2. Raccolta di farmaci concomitanti.
3. Raccolta dei segni vitali (frequenza respiratoria, pressione sanguigna, temperatura corporea, frequenza cardiaca e saturazione di ossigeno). I segni vitali verranno rilevati per 1 ora durante l'esposizione al prodotto di ricerca con un intervallo di 15 minuti. Tuttavia, se giustificato o indicato dallo sperimentatore, i segni vitali verranno rilevati più frequentemente o più a lungo se necessario.
4. EMG NCV deve essere completato all'Infusione 1 e EOS. Se un EMG NCV non è stato eseguito entro 28 giorni da queste visite, il ricercatore principale emetterà un ordine per ottenerlo. Qualsiasi NCV EMG eseguito entro 28 giorni dalla visita come standard di cura può essere utilizzato per questo requisito.
5. Un esame fisico e neurologico sarà completato dal ricercatore principale.
6. Scala Neuro QOL all'infusione 1, 5, 7, 10, 11 e 13 e EOS.
7. SCIM (Spinal Cord Independence Measure) Valutazione del medico all'infusione 1, 10 e EOS.
8. SCIM (autovalutazione) all'infusione 1, 10 e EOS.
9. Durante l'Infusione 1 verrà registrata una documentazione video del soggetto con lo scopo di osservarne la salute fisica generale, la stabilità del tronco e se ci sono altri nuovi cambiamenti.
10. Campioni di laboratorio. Un campione di sangue per laboratori clinici - CBC con piastrine, CMP, PT, PTT, INR, nonché proteina C-reattiva e velocità di sedimentazione da raccogliere all'infusione 1 e 10 e EOS.
11. Incontro telefonico 24 ore dopo ogni infusione per valutare l'incidenza di qualsiasi evento avverso o eventi avversi gravi.

Follow Up Settimana 48 Telefonata

1. Aggiorna la storia medica e i farmaci concomitanti se ci sono nuove informazioni.
2. Valutare l'incidenza di qualsiasi evento avverso o eventi avversi gravi dall'ultima infusione.

Fine dello studio

La fine dello studio includerà le seguenti procedure di studio,

1. Intervallo H&P e aggiornamento dei farmaci concomitanti.
2. I sondaggi Neuro QOL e Disability (SCIM self eval) saranno completati dal soggetto.
3. EMG NCV deve essere completato durante questa visita. Se un EMG NCV non è stato eseguito entro 28 giorni da questa visita, il ricercatore principale emetterà un ordine per ottenerlo. Qualsiasi NCV EMG eseguito entro 28 giorni dalla visita come standard di cura può essere utilizzato per questo requisito.
4. Verrà avviato il monitoraggio dei segni vitali (frequenza cardiaca, pressione sanguigna, resp., temp., SpO2)
5. Un esame fisico e neurologico sarà completato dal ricercatore principale.
6. Verrà raccolto un campione di sangue per i laboratori clinici CBC con piastrine, CMP, PT, PTT, INR, nonché proteina C-reattiva e velocità di sedimentazione.
7. Durante questa visita verrà registrata una documentazione video del soggetto con lo scopo di osservare il suo stato di salute fisico generale e se ci sono altri nuovi cambiamenti.
8. Valutare l'incidenza di qualsiasi evento avverso o eventi avversi gravi dall'ultima infusione.