Erweiterter Zugang für einzelne Patienten IND of Hope Biosciences Autologe, aus Fettgewebe gewonnene mesenchymale Stammzellen für Rückenmarksverletzungen

HBSCI02:

Sobald die Eignung bestätigt ist, erhält der Proband etwa 1–3 Wochen nach dem Screening/Basisbesuch die erste Infusion. Nachfolgende Behandlungen finden alle zwei Wochen im Zuhause des Probanden statt und werden von einer Krankenschwester durchgeführt.

Bei jedem dieser Besuche erhält der Proband eine autologe HB-adMSC-Infusion mit insgesamt 200 Millionen Zellen (2 x 10^8 Zellen). Jeder Infusionsbesuch umfasst die folgenden Verfahren:

1. Aktualisierung der Intervalle für H&P und Begleitmedikamente.
2. Umfragen zu Lebensqualität und Behinderung (SCIM-Selbstbewertung) werden vom Probanden mit Unterstützung der primären Pflegekraft ausgefüllt.
3. Die Überwachung der Vitalfunktionen wird eingeleitet (Herzfrequenz, Blutdruck, Atemfrequenz, Temperatur, SpO2).
4. Es wird eine periphere Infusionsleitung eingeführt.
5. Während des Infusionszeitraums wird monatlich eine Blutprobe für klinische Labore entnommen.
6. Es wird eine „Timeout“-Überprüfung des Patienten/der Einwilligung/des Verfahrens/des Zellprodukts durchgeführt.
7. Die HB-adMSC-Infusion wird über die periphere Infusion verabreicht.
8. Beurteilung auf infusionsbedingte UE/SAEs.
9. Der Proband wird mindestens 2 Stunden lang überwacht.

Persönliche Besuche Der Proband kehrt zum CTN-Standort des Clinical Trial Network zurück, um persönliche Besuche beim Screening, zu Studienbeginn und in Woche zwölf (12), sechsundzwanzig (26) und in Woche zweiundfünfzig (52) durchzuführen. Der Besuch in Woche 52 dient als Abschlussbesuch. Der Besuch am Ende der Studie (EOS) umfasst eine MRT der C-Wirbelsäule sowie alle Studienverfahren für Nachuntersuchungen ohne Infusion. Eine schriftliche Zusammenfassung der Behandlungsergebnisse, einschließlich unerwünschter Ereignisse, wird der FDA nach Abschluss des letzten Nachuntersuchungsbesuchs vorgelegt.

Besuche ohne Infusion umfassen:

1. Aktualisierung der Intervalle für H&P und Begleitmedikamente.
2. Umfragen zu Lebensqualität und Behinderung (SCIM-Selbstbewertung) werden vom Probanden mit Unterstützung der primären Pflegekraft ausgefüllt.
3. Die Überwachung der Vitalfunktionen wird eingeleitet (Herzfrequenz, Blutdruck, Atemfrequenz, Temperatur, SpO2).
4. Es wird eine körperliche und neurologische Untersuchung (Asia Impairment Scale) durchgeführt
5. Es wird eine Blutprobe für klinische Labore (CBC mit Thrombozyten, CMP, PT, PTT, TNFa, IL6, CRP) entnommen.
6. Videodokumentation des Patientenzustandes.
7. Beurteilung auf infusionsbedingte UE/SAEs
8. Gewicht

HBSCI04:

Dieses erweiterte Zugangs-IND wurde auf Wunsch des Probanden erstellt, der bereits über eigene Stammzellen bei Hope Biosciences, LLC verfügt. Nach Erhalt der Genehmigung durch die FDA und das Western IRB wird der Proband kontaktiert und erhält eine Kopie der Einverständniserklärung zur Überprüfung. Wenn die Einwilligung eingeholt wird, erfasst der Hauptprüfarzt oder das beauftragte Personal die Krankengeschichte des Patienten und legt den Termin für die Infusion 1 fest.

Der Prozess der Einwilligung nach Aufklärung wird in der Patientenakte dokumentiert und umfasst die oben genannten Diskussionspunkte. Eine Kopie der unterzeichneten Einverständniserklärung wird dem Patienten ausgehändigt und ebenfalls in die Akte aufgenommen.

Der Proband erhält insgesamt vierzehn autologe HB-adMSCs-Infusionen von 200 Millionen Zellen mit einem Dosierungsintervall von etwa 2 Wochen für die ersten fünf Infusionen und 28 Tagen für die verbleibenden 9 Infusionen über einen Zeitraum von 44 Wochen. Laboruntersuchungen werden bei gesammelt Infusion 1, 10 und EOS.

Während dieser Besuche sollten weitere Bewertungen durch den Hauptprüfer und/oder delegiertes Personal durchgeführt werden, um die Sicherheit und Wirksamkeit von HB-adMSCs zu bewerten.

1. Sammlung zur Krankengeschichte.
2. Sammlung von Begleitmedikamenten.
3. Erfassung von Vitalfunktionen (Atemfrequenz, Blutdruck, Körpertemperatur, Herzfrequenz und Sauerstoffsättigung). Vitalfunktionen werden 2 Stunden nach der Exposition gegenüber dem Prüfpräparat erfasst. In der ersten Stunde alle 15 Minuten und danach alle 30 Minuten. Wenn der leitende Prüfer dies angibt, sollten die Vitalparameter häufiger erfasst werden.
4. EMG NCV muss bei Infusion 1 und EOS abgeschlossen sein. Wenn innerhalb von 28 Tagen nach diesen Besuchen kein EMG-NCV durchgeführt wurde, wird der Hauptermittler einen Auftrag zur Beschaffung erteilen. Für diese Anforderung kann jede EMG-NCV verwendet werden, die innerhalb von 28 Tagen nach dem Besuch als Standardbehandlung durchgeführt wird.
5. Der Hauptermittler führt eine körperliche und neurologische Untersuchung durch.
6. Neuro-QOL-Skala bei Infusion 1, 5, 7, 9, 11 und 13.
7. SCIM (Spinal Cord Independence Measure) Beurteilung durch den Arzt bei Infusion 1, 10 und EOS.
8. SCIM (Selbstbewertung) bei Infusion 1, 10 und EOS.
9. Während Infusion 1 wird eine Videodokumentation des Probanden aufgezeichnet, um seinen allgemeinen körperlichen Gesundheitszustand, seine Rumpfstabilität und andere neue Veränderungen zu beobachten.
10. Laborproben. Eine Blutprobe für klinische Labore – Blutbild mit Blutplättchen, CMP, PT, PTT, INR sowie C-reaktives Protein und Sedimentationsrate, die bei Infusion 1 und 10 und EOS entnommen werden soll.
11. Telefongespräch 24 Stunden nach jeder Infusion, um das Auftreten unerwünschter Ereignisse oder schwerwiegender unerwünschter Ereignisse zu bewerten.

Folgeanruf in Woche 48

1. Aktualisieren Sie Ihre Krankengeschichte und die Begleitmedikation, wenn neue Informationen vorliegen.
2. Bewerten Sie die Häufigkeit unerwünschter Ereignisse oder schwerwiegender unerwünschter Ereignisse seit der letzten Infusion.

Ende des Studiums Das Ende des Studiums umfasst die folgenden Studienabläufe:

1. Aktualisierung der Intervalle für H&P und Begleitmedikamente.
2. Umfragen zur Neuro-Lebensqualität und -Behinderung (SCIM-Selbstbewertung) werden vom Probanden ausgefüllt.
3. Bei diesem Besuch muss die EMG-NCV abgeschlossen sein. Wenn innerhalb von 28 Tagen nach diesem Besuch kein EMG-NCV durchgeführt wurde, wird der Hauptermittler einen Auftrag zur Beschaffung erteilen. Für diese Anforderung kann jede EMG-NCV verwendet werden, die innerhalb von 28 Tagen nach dem Besuch als Standardbehandlung durchgeführt wird.
4. Die Überwachung der Vitalfunktionen wird eingeleitet (Herzfrequenz, Blutdruck, Atemfrequenz, Temperatur, SpO2).
5. Der Hauptermittler führt eine körperliche und neurologische Untersuchung durch.
6. Für klinische Labore wird eine Blutprobe mit Blutplättchen, CMP, PT, PTT, INR sowie C-reaktivem Protein und Sedimentationsrate entnommen.
7. Während dieses Besuchs wird eine Videodokumentation des Probanden aufgezeichnet, um seinen allgemeinen körperlichen Gesundheitszustand zu beobachten und festzustellen, ob sich andere neue Veränderungen ergeben.
8. Bewerten Sie die Häufigkeit unerwünschter Ereignisse oder schwerwiegender unerwünschter Ereignisse seit der letzten Infusion.

HBSCI05:

Dieses erweiterte Zugangs-IND wurde auf Wunsch des Probanden erstellt, der bereits über eigene Stammzellen bei Hope Biosciences, LLC verfügt. Nach Erhalt der Genehmigung durch die FDA und das Western IRB wird der Proband kontaktiert und erhält eine Kopie der Einverständniserklärung zur Überprüfung. Der leitende Prüfer oder beauftragte Mitarbeiter werden den Patienten telefonisch kontaktieren und die Studienabläufe (einschließlich Zellinfusion und Sicherheitsbewertungsverfahren), Nachuntersuchungen, potenzielle Risiken und Vorteile der Studie, Alternativen und den freiwilligen Charakter der Teilnahme erläutern.

Dem Patienten wird ausreichend Zeit gegeben, Fragen zu stellen und eine Entscheidung über die Teilnahme zu treffen. Wenn die Einwilligung eingeholt wird, erfasst der Hauptprüfarzt oder das beauftragte Personal die Krankengeschichte des Patienten und legt den Termin für die Infusion 1 fest.

Der Prozess der Einwilligung nach Aufklärung wird in der Patientenakte dokumentiert und umfasst die oben genannten Diskussionspunkte. Eine Kopie der unterzeichneten Einverständniserklärung wird dem Patienten ausgehändigt und ebenfalls in die Akte aufgenommen.

Der Proband erhält insgesamt vierzehn autologe HB-adMSCs-Infusionen von 200 Millionen Zellen mit einem Dosierungsintervall von etwa 2 Wochen für die ersten fünf Infusionen und 28 Tagen für die verbleibenden 9 Infusionen über einen Zeitraum von 44 Wochen, ein Volumen zur Verabreichung von 250 ml Natriumchlorid 0,9 % und Infusionsrate 4 – 5 ml/min. Laboruntersuchungen werden bei Infusion 1, 10 und EOS erfasst.

Während dieser Besuche sollten weitere Bewertungen durch den Hauptprüfer und/oder delegiertes Personal durchgeführt werden, um die Sicherheit und Wirksamkeit von HB-adMSCs zu bewerten.

1. Sammlung zur Krankengeschichte.
2. Sammlung von Begleitmedikamenten.
3. Erfassung von Vitalfunktionen (Atemfrequenz, Blutdruck, Körpertemperatur, Herzfrequenz und Sauerstoffsättigung). Während der Exposition gegenüber dem Forschungsprodukt werden 1 Stunde lang im Abstand von 15 Minuten Vitalfunktionen erfasst. Wenn dies jedoch gerechtfertigt ist oder vom Prüfarzt angezeigt wird, werden die Vitalparameter bei Bedarf häufiger oder länger erfasst.
4. EMG NCV muss bei Infusion 1 und EOS abgeschlossen sein. Wenn innerhalb von 28 Tagen nach diesen Besuchen kein EMG-NCV durchgeführt wurde, wird der Hauptermittler einen Auftrag zur Beschaffung erteilen. Für diese Anforderung kann jede EMG-NCV verwendet werden, die innerhalb von 28 Tagen nach dem Besuch als Standardbehandlung durchgeführt wird.
5. Der Hauptermittler führt eine körperliche und neurologische Untersuchung durch.
6. Neuro-QOL-Skala bei Infusion 1, 5, 7, 10, 11 und 13 und EOS.
7. SCIM (Spinal Cord Independence Measure) Beurteilung durch den Arzt bei Infusion 1, 10 und EOS.
8. SCIM (Selbstbewertung) bei Infusion 1, 10 und EOS.
9. Während Infusion 1 wird eine Videodokumentation des Probanden aufgezeichnet, um seinen allgemeinen körperlichen Gesundheitszustand, seine Rumpfstabilität und andere neue Veränderungen zu beobachten.
10. Laborproben. Eine Blutprobe für klinische Labore – Blutbild mit Blutplättchen, CMP, PT, PTT, INR sowie C-reaktives Protein und Sedimentationsrate, die bei Infusion 1 und 10 und EOS entnommen werden soll.
11. Telefongespräch 24 Stunden nach jeder Infusion, um das Auftreten unerwünschter Ereignisse oder schwerwiegender unerwünschter Ereignisse zu bewerten.

Folgeanruf in Woche 48

1. Aktualisieren Sie Ihre Krankengeschichte und die Begleitmedikation, wenn neue Informationen vorliegen.
2. Bewerten Sie die Häufigkeit unerwünschter Ereignisse oder schwerwiegender unerwünschter Ereignisse seit der letzten Infusion.

Ende des Studiums

Das Ende des Studiums umfasst die folgenden Studienverfahren:

1. Aktualisierung der Intervalle für H&P und Begleitmedikamente.
2. Umfragen zur Neuro-Lebensqualität und -Behinderung (SCIM-Selbstbewertung) werden vom Probanden ausgefüllt.
3. Bei diesem Besuch muss die EMG-NCV abgeschlossen sein. Wenn innerhalb von 28 Tagen nach diesem Besuch kein EMG-NCV durchgeführt wurde, wird der Hauptermittler einen Auftrag zur Beschaffung erteilen. Für diese Anforderung kann jede EMG-NCV verwendet werden, die innerhalb von 28 Tagen nach dem Besuch als Standardbehandlung durchgeführt wird.
4. Die Überwachung der Vitalfunktionen wird eingeleitet (Herzfrequenz, Blutdruck, Atemfrequenz, Temperatur, SpO2).
5. Der Hauptermittler führt eine körperliche und neurologische Untersuchung durch.
6. Für klinische Labore wird eine Blutprobe mit Blutplättchen, CMP, PT, PTT, INR sowie C-reaktivem Protein und Sedimentationsrate entnommen.
7. Während dieses Besuchs wird eine Videodokumentation des Probanden aufgezeichnet, um seinen allgemeinen körperlichen Gesundheitszustand zu beobachten und festzustellen, ob sich andere neue Veränderungen ergeben.
8. Bewerten Sie die Häufigkeit unerwünschter Ereignisse oder schwerwiegender unerwünschter Ereignisse seit der letzten Infusion.