Individuell patient utökad åtkomst IND of Hope Biosciences Autologa fetthärledda mesenkymala stamceller för ryggmärgsskada

HBSCI02:

När behörigheten har bekräftats, cirka 1-3 veckor efter screeningen/baslinjebesöket, kommer försökspersonen att få den första infusionen. Efterföljande behandlingar kommer att ske varannan vecka i patientens hem, administrerade av en sjuksköterska.

Vid vart och ett av dessa besök kommer försökspersonen att få en autolog HB-adMSC-infusion av totalt 200 miljoner (2 x 10^8 celler) celler. Varje infusionsbesök kommer att innehålla följande procedurer:

1. Intervall H&P och samtidig medicinering uppdatering.
2. QOL och Disability (SCIM self eval) undersökningar kommer att fyllas i av försökspersonen med hjälp av den primära vårdgivaren.
3. Övervakning av vitala tecken kommer att initieras (hjärtfrekvens, BP, Resp., Temp., SpO2).
4. En perifer IV-linje kommer att infogas.
5. Ett blodprov för kliniska laboratorier kommer att tas varje månad under infusionsperioden.
6. En "time-out"-verifiering av patient/samtycke/procedur/cellprodukt kommer att utföras.
7. HB-adMSC-infusionen kommer att ges genom den perifera IV.
8. Bedömning för infusionsrelaterade biverkningar/SAE.
9. Ämnet kommer att övervakas i minst 2 timmar.

Personliga besök Försökspersonen kommer att återvända till Clinical Trial Network CTN-webbplatsen för personliga besök vid screening, baslinje och vecka tolv (12), tjugosex (26) och vid vecka femtiotvå (52). Besöket i vecka 52 kommer att fungera som studieslutsbesöket. Slutet av studiebesöket (EOS) kommer att innefatta en MRT av c-ryggraden samt alla studieprocedurer för uppföljningsbesök utan infusion. En skriftlig sammanfattning av resultatet av behandlingen, inklusive biverkningar, kommer att skickas till FDA efter avslutat sista uppföljningsbesök.

Besök utan infusion inkluderar:

1. Intervall H&P och samtidig medicinering uppdatering.
2. QOL och Disability (SCIM self eval) undersökningar kommer att fyllas i av försökspersonen med hjälp av den primära vårdgivaren.
3. Övervakning av vitala tecken kommer att initieras (hjärtfrekvens, BP, Resp., Temp., SpO2),
4. En fysisk och neurotest (Asia Impairment Scale) kommer att slutföras
5. Ett blodprov för kliniska laboratorier (CBC med trombocyter, CMP, PT, PTT, TNFa, IL6, CRP) kommer att tas.
6. Videodokumentation av patientens tillstånd.
7. Bedömning för infusionsrelaterade biverkningar/SAE
8. Vikt

HBSCI04:

Denna utökade tillgång IND skapades på begäran av försökspersonen som redan har sina egna stamceller hos Hope Biosciences, LLC. Efter att ha fått tillstånd från FDA och Western IRB kommer försökspersonen att kontaktas och förses med en kopia av det informerade samtycket för granskning. Om samtycke erhålls kommer huvudutredaren eller delegerad personal att samla in patientens medicinska historia och schemalägga datumet för infusion 1.

Processen för informerat samtycke kommer att dokumenteras i försökspersonens journal och kommer att innehålla diskussionspunkterna som nämns ovan. En kopia av det undertecknade informerade samtycket kommer att ges till patienten och läggs även i journalen.

Försökspersonen kommer att få totalt fjorton autologa HB-adMSCs infusion av 200 miljoner celler med ett doseringsintervall på cirka 2 veckor för de första fem infusionerna och 28 dagar för de återstående 9 infusionerna under en 44-veckorsperiod. Laboratoriebedömningar kommer att samlas in kl. Infusion 1, 10 och EOS.

Andra bedömningar bör göras under dessa besök av huvudutredaren och/eller delegerad personal för att utvärdera säkerheten och effekten av HB-adMSCs.

1. Samling av medicinsk historia.
2. Samling av samtidig medicinering.
3. Samling av vitala tecken (andningsfrekvens, blodtryck, kroppstemperatur, hjärtfrekvens och syremättnad). Vitala tecken kommer att samlas in i 2 timmar efter exponering av produkten. Var 15:e minut den första timmen och var 30:e minut efter det. Om det indikeras av huvudforskaren bör vitala tecken samlas in oftare.
4. EMG NCV måste fyllas i vid Infusion 1 och EOS. Om en EMG NCV inte har gjorts inom 28 dagar efter dessa besök, kommer huvudutredaren att lägga en beställning för att erhålla den. Alla EMG NCV som görs inom 28 dagar efter besöket som standardvård kan användas för detta krav.
5. En fysisk och neuroundersökning kommer att slutföras av huvudutredaren.
6. Neuro QOL-skala vid infusion 1, 5, 7, 9, 11 och 13.
7. SCIM (Spinal Cord Independence Measure) Klinikerbedömning vid Infusion 1, 10 och EOS.
8. SCIM (självutvärdering) vid Infusion 1, 10 och EOS.
9. En videodokumentation av försökspersonen kommer att spelas in under infusion 1 i syfte att observera hans allmänna fysiska hälsa, bålstabilitet och om det finns andra nya förändringar.
10. Laboratorieprover. Ett blodprov för kliniska laboratorier - CBC med trombocyter, CMP, PT, PTT, INR, samt C-reaktivt protein och Sedimentationshastighet som ska samlas in vid Infusion 1 och 10 och EOS.
11. Telefonmöte 24 timmar efter varje infusion för att utvärdera förekomsten av biverkningar eller allvarliga biverkningar.

Uppföljning vecka 48 telefonsamtal

1. Uppdatera medicinsk historia och samtidig medicinering om det finns någon ny information.
2. Bedöm förekomsten av alla biverkningar eller allvarliga biverkningar sedan senaste infusionen.

Slut på studie Studieslut kommer att innehålla följande studieprocedurer,

1. Intervall H&P och samtidig medicinering uppdatering.
2. Neuro QOL och Disability (SCIM self eval) undersökningar kommer att fyllas i av ämnet.
3. EMG NCV måste fyllas i vid detta besök. Om en EMG NCV inte har gjorts inom 28 dagar efter detta besök, kommer huvudutredaren att lägga en beställning för att erhålla den. Alla EMG NCV som görs inom 28 dagar efter besöket som standardvård kan användas för detta krav.
4. Övervakning av vitala tecken kommer att initieras (hjärtfrekvens, blodtryck, resp., temp, SpO2)
5. En fysisk och neuroundersökning kommer att slutföras av huvudutredaren.
6. Ett blodprov för kliniska laboratorier kommer att samlas in CBC med blodplättar, CMP, PT, PTT, INR, samt C-reaktivt protein och sedimentationshastighet.
7. En videodokumentation av försökspersonen kommer att spelas in under detta besök i syfte att observera hans allmänna fysiska hälsa och om det finns andra nya förändringar.
8. Bedöm förekomsten av alla biverkningar eller allvarliga biverkningar sedan senaste infusionen.

HBSCI05:

Denna utökade tillgång IND skapades på begäran av försökspersonen som redan har sina egna stamceller hos Hope Biosciences, LLC. Efter att ha fått tillstånd från FDA och Western IRB kommer försökspersonen att kontaktas och förses med en kopia av det informerade samtycket för granskning. Huvudutredaren eller delegerad personal kommer att kontakta patienten per telefon och förklara studieprocedurerna (inklusive cellinfusion och säkerhetsbedömningsprocedurer), uppföljningsbesök, potentiella risker och fördelar med studien, alternativ och frivilligheten av deltagande.

Det kommer att ges gott om tid för patienten att ställa frågor och fatta beslut om deltagande. Om samtycke erhålls kommer huvudutredaren eller delegerad personal att samla in patientens medicinska historia och schemalägga datumet för infusion 1.

Processen för informerat samtycke kommer att dokumenteras i försökspersonens journal och kommer att innehålla diskussionspunkterna som nämns ovan. En kopia av det undertecknade informerade samtycket kommer att ges till patienten och läggs även i journalen.

Försökspersonen kommer att få totalt fjorton autologa HB-adMSCs infusion av 200 miljoner celler med ett doseringsintervall på cirka 2 veckor för de första fem infusionerna och 28 dagar för de återstående 9 infusionerna under en 44-veckorsperiod, volym att administrera 250 ml av Natriumklorid 0,9 % och infusionshastighet 4 - 5 ml/min. Laboratoriebedömningar kommer att samlas in vid Infusion 1, 10 och EOS.

Andra bedömningar bör göras under dessa besök av huvudutredaren och/eller delegerad personal för att utvärdera säkerheten och effekten av HB-adMSCs.

1. Samling av medicinsk historia.
2. Samling av samtidig medicinering.
3. Samling av vitala tecken (andningsfrekvens, blodtryck, kroppstemperatur, hjärtfrekvens och syremättnad). Vitala tecken kommer att tas i 1 timme under exponering för forskningsprodukten med ett intervall på 15 minuter. Men om det är motiverat eller indikerat av utredaren kommer vitala tecken att tas oftare eller längre om nödvändigt.
4. EMG NCV måste fyllas i vid Infusion 1 och EOS. Om en EMG NCV inte har gjorts inom 28 dagar efter dessa besök, kommer huvudutredaren att lägga en beställning för att erhålla den. Alla EMG NCV som görs inom 28 dagar efter besöket som standardvård kan användas för detta krav.
5. En fysisk och neuroundersökning kommer att slutföras av huvudutredaren.
6. Neuro QOL-skala vid infusion 1, 5, 7, 10, 11 och 13, och EOS.
7. SCIM (Spinal Cord Independence Measure) Klinikerbedömning vid Infusion 1, 10 och EOS.
8. SCIM (självutvärdering) vid Infusion 1, 10 och EOS.
9. En videodokumentation av försökspersonen kommer att spelas in under infusion 1 i syfte att observera hans allmänna fysiska hälsa, bålstabilitet och om det finns andra nya förändringar.
10. Laboratorieprover. Ett blodprov för kliniska laboratorier - CBC med trombocyter, CMP, PT, PTT, INR, samt C-reaktivt protein och Sedimentationshastighet som ska samlas in vid Infusion 1 och 10 och EOS.
11. Telefonmöte 24 timmar efter varje infusion för att utvärdera förekomsten av biverkningar eller allvarliga biverkningar.

Uppföljning vecka 48 telefonsamtal

1. Uppdatera medicinsk historia och samtidig medicinering om det finns någon ny information.
2. Bedöm förekomsten av alla biverkningar eller allvarliga biverkningar sedan senaste infusionen.

Slut på studien

Slutet av studien kommer att innehålla följande studieprocedurer,

1. Intervall H&P och samtidig medicinering uppdatering.
2. Neuro QOL och Disability (SCIM self eval) undersökningar kommer att fyllas i av ämnet.
3. EMG NCV måste fyllas i vid detta besök. Om en EMG NCV inte har gjorts inom 28 dagar efter detta besök, kommer huvudutredaren att lägga en beställning för att erhålla den. Alla EMG NCV som görs inom 28 dagar efter besöket som standardvård kan användas för detta krav.
4. Övervakning av vitala tecken kommer att initieras (hjärtfrekvens, blodtryck, resp., temp, SpO2)
5. En fysisk och neuroundersökning kommer att slutföras av huvudutredaren.
6. Ett blodprov för kliniska laboratorier kommer att samlas in CBC med blodplättar, CMP, PT, PTT, INR, samt C-reaktivt protein och sedimentationshastighet.
7. En videodokumentation av försökspersonen kommer att spelas in under detta besök i syfte att observera hans allmänna fysiska hälsa och om det finns andra nya förändringar.
8. Bedöm förekomsten av alla biverkningar eller allvarliga biverkningar sedan senaste infusionen.