Rozšířený přístup jednotlivých pacientů IND of Hope Biosciences Autologní mezenchymální kmenové buňky odvozené z tukové tkáně pro poranění míchy

HBSCI02:

Jakmile je potvrzena způsobilost, přibližně 1-3 týdny po screeningu/základní návštěvě, subjekt dostane první infuzi. Následná ošetření se budou provádět každý druhý týden v pacientově domě a bude je podávat sestra.

Při každé z těchto návštěv dostane subjekt jednu autologní infuzi HB-adMSC 200 milionů (2 x 10^8 buněk) celkem buněk. Každá infuzní návštěva bude zahrnovat následující procedury:

1. Aktualizace intervalu H&P a souběžných léků.
2. Průzkumy kvality života a postižení (SCIM self eval) vyplní subjekt s pomocí primárního pečovatele.
3. Bude zahájeno monitorování vitálních funkcí (srdeční frekvence, TK, resp., teplota, SpO2).
4. Bude vložena periferní IV linka.
5. Během období infuze bude každý měsíc odebírán vzorek krve pro klinické laboratoře.
6. Bude provedeno ověření „time out“ pacienta/souhlasu/procedury/buněčného produktu.
7. Infuze HB-adMSC bude podávána prostřednictvím periferní IV.
8. Hodnocení AE/SAE souvisejících s infuzí.
9. Subjekt bude sledován minimálně 2 hodiny.

Osobní návštěvy Subjekt se vrátí na stránku CTN sítě klinických studií pro osobní návštěvy, které proběhnou ve screeningu, ve výchozím stavu a v týdnu 12 (12), 26. (26) a v týdnu 52 (52). Návštěva v 52. týdnu bude sloužit jako návštěva na konci studia. Návštěva na konci studie (EOS) bude zahrnovat MRI c-páteře a také všechny postupy studie pro následné návštěvy bez infuze. Písemné shrnutí výsledků léčby, včetně nežádoucích účinků, bude předloženo FDA po dokončení poslední následné návštěvy.

Návštěvy bez infuze budou zahrnovat:

1. Aktualizace intervalu H&P a souběžných léků.
2. Průzkumy kvality života a postižení (SCIM self eval) vyplní subjekt s pomocí primárního pečovatele.
3. Bude zahájeno monitorování vitálních funkcí (srdeční frekvence, TK, resp., teplota, SpO2),
4. Bude dokončena fyzikální a neurologická zkouška (Asia Impairment Scale).
5. Bude odebrán vzorek krve pro klinické laboratoře (CBC s krevními destičkami, CMP, PT, PTT, TNFa, IL6, CRP).
6. Videodokumentace stavu pacienta.
7. Hodnocení AEs/SAE souvisejících s infuzí
8. Hmotnost

HBSCI04:

Tento rozšířený přístup IND byl vytvořen na žádost subjektu, který již má své vlastní kmenové buňky uložené v Hope Biosciences, LLC. Po obdržení povolení od FDA a Western IRB bude subjekt kontaktován a bude mu poskytnuta kopie informovaného souhlasu ke kontrole. Pokud bude získán souhlas, hlavní zkoušející nebo pověřený personál shromáždí pacientovu anamnézu a naplánuje datum infuze 1.

Proces informovaného souhlasu bude zdokumentován v záznamu subjektu a bude zahrnovat výše uvedené diskusní body. Kopie podepsaného informovaného souhlasu bude předána pacientovi a také vložena do záznamu.

Subjekt obdrží celkem čtrnáct autologních HB-adMSC infuzí 200 milionů buněk s dávkovacím intervalem přibližně 2 týdny pro prvních pět infuzí a 28 dní pro zbývajících 9 infuzí během 44týdenního období. Laboratorní hodnocení budou shromažďována v Infusion 1, 10 a EOS.

Během těchto návštěv by měl hlavní zkoušející a/nebo pověřený personál provést další hodnocení, aby se vyhodnotila bezpečnost a účinnost HB-adMSC.

1. Sbírka lékařské historie.
2. Sbírka souběžně podávaných léků.
3. Sběr vitálních funkcí (dechová frekvence, krevní tlak, tělesná teplota, srdeční frekvence a saturace kyslíkem). Vitální funkce budou shromažďovány 2 hodiny po expozici zkoumanému produktu. První hodinu každých 15 minut a poté každých 30 minut. Pokud je to indikováno hlavním zkoušejícím, měly by být vitální funkce odebírány častěji.
4. EMG NCV je nutné dokončit na Infusion 1 a EOS. Pokud nebylo EMG NCV provedeno do 28 dnů od těchto návštěv, hlavní zkoušející zadá příkaz k jeho získání. Pro tento požadavek lze použít jakékoli EMG NCV provedené do 28 dnů od návštěvy jako standardní péče.
5. Fyzikální a neurologické vyšetření provede hlavní zkoušející.
6. Neuro QOL Scale při infuzi 1, 5, 7, 9, 11 a 13.
7. SCIM (Spinal Cord Independence Measure) Hodnocení lékařem při infuzi 1, 10 a EOS.
8. SCIM (Self-Assessment) při infuzi 1, 10 a EOS.
9. Během infuze 1 bude pořízena video dokumentace subjektu za účelem sledování jeho celkového fyzického zdraví, stability trupu a případných dalších nových změn.
10. Laboratorní vzorky. Vzorek krve pro klinické laboratoře - CBC s krevními destičkami, CMP, PT, PTT, INR, stejně jako C-reaktivní protein a rychlost sedimentace k odběru při infuzi 1 a 10 a EOS.
11. Telefonické setkání 24 hodin po každé infuzi za účelem vyhodnocení výskytu jakékoli nežádoucí příhody nebo závažných nežádoucích příhod.

Následný telefonát v týdnu 48

1. Aktualizujte anamnézu a současně užívané léky, pokud jsou nějaké nové informace.
2. Vyhodnoťte výskyt jakékoli nežádoucí příhody nebo závažných nežádoucích příhod od poslední infuze.

Konec studia Konec studia bude zahrnovat následující studijní postupy,

1. Aktualizace intervalu H&P a souběžných léků.
2. Subjekt vyplní průzkumy Neuro QOL a Disability (SCIM self eval).
3. Při této návštěvě je nutné vyplnit EMG NCV. Pokud nebylo EMG NCV provedeno do 28 dnů od této návštěvy, hlavní zkoušející zadá příkaz k jeho získání. Pro tento požadavek lze použít jakékoli EMG NCV provedené do 28 dnů od návštěvy jako standardní péče.
4. Bude zahájeno monitorování vitálních funkcí (srdeční frekvence, krevní tlak, resp., teplota, SpO2)
5. Fyzikální a neurologické vyšetření provede hlavní zkoušející.
6. Vzorek krve pro klinické laboratoře bude odebrán CBC s krevními destičkami, CMP, PT, PTT, INR, stejně jako C-reaktivní protein a rychlost sedimentace.
7. Během této návštěvy bude pořízen videozáznam subjektu za účelem sledování jeho celkového fyzického zdraví a případných dalších nových změn.
8. Vyhodnoťte výskyt jakékoli nežádoucí příhody nebo závažných nežádoucích příhod od poslední infuze.

HBSCI05:

Tento rozšířený přístup IND byl vytvořen na žádost subjektu, který již má své vlastní kmenové buňky uložené v Hope Biosciences, LLC. Po obdržení povolení od FDA a Western IRB bude subjekt kontaktován a bude mu poskytnuta kopie informovaného souhlasu ke kontrole. Hlavní zkoušející nebo pověřený personál bude pacienta telefonicky kontaktovat a vysvětlí mu postupy studie (včetně infuze buněk a postupů hodnocení bezpečnosti), následné návštěvy, potenciální rizika a přínosy studie, alternativy a dobrovolnou povahu účasti.

Pacient bude mít dostatek času na to, aby položil otázky a rozhodl se o účasti. Pokud bude získán souhlas, hlavní zkoušející nebo pověřený personál shromáždí pacientovu anamnézu a naplánuje datum infuze 1.

Proces informovaného souhlasu bude zdokumentován v záznamu subjektu a bude zahrnovat výše uvedené diskusní body. Kopie podepsaného informovaného souhlasu bude předána pacientovi a také vložena do záznamu.

Subjekt dostane celkem čtrnáct autologních infuzí HB-adMSC s 200 miliony buněk s dávkovacím intervalem přibližně 2 týdny pro prvních pět infuzí a 28 dní pro zbývajících 9 infuzí během 44týdenního období, objem pro podání 250 ml Chlorid sodný 0,9 % a rychlost infuze 4 - 5 ml/min. Laboratorní hodnocení budou shromažďována v Infusion 1, 10 a EOS.

Během těchto návštěv by měl hlavní zkoušející a/nebo pověřený personál provést další hodnocení, aby se vyhodnotila bezpečnost a účinnost HB-adMSC.

1. Sbírka lékařské historie.
2. Sbírka souběžně podávaných léků.
3. Sběr vitálních funkcí (dechová frekvence, krevní tlak, tělesná teplota, srdeční frekvence a saturace kyslíkem). Vitální funkce budou snímány po dobu 1 hodiny během expozice výzkumnému produktu s intervalem 15 minut. Pokud je to však opodstatněné nebo indikováno zkoušejícím, budou vitální funkce v případě potřeby sledovány častěji nebo déle.
4. EMG NCV je nutné dokončit na Infusion 1 a EOS. Pokud nebylo EMG NCV provedeno do 28 dnů od těchto návštěv, hlavní zkoušející zadá příkaz k jeho získání. Pro tento požadavek lze použít jakékoli EMG NCV provedené do 28 dnů od návštěvy jako standardní péče.
5. Fyzikální a neurologické vyšetření provede hlavní zkoušející.
6. Neuro QOL Scale při infuzi 1, 5, 7, 10, 11 a 13 a EOS.
7. SCIM (Spinal Cord Independence Measure) Hodnocení lékařem při infuzi 1, 10 a EOS.
8. SCIM (Self-Assessment) při infuzi 1, 10 a EOS.
9. Během infuze 1 bude pořízena video dokumentace subjektu za účelem sledování jeho celkového fyzického zdraví, stability trupu a případných dalších nových změn.
10. Laboratorní vzorky. Vzorek krve pro klinické laboratoře - CBC s krevními destičkami, CMP, PT, PTT, INR, stejně jako C-reaktivní protein a rychlost sedimentace k odběru při infuzi 1 a 10 a EOS.
11. Telefonické setkání 24 hodin po každé infuzi za účelem vyhodnocení výskytu jakékoli nežádoucí příhody nebo závažných nežádoucích příhod.

Následný telefonát v týdnu 48

1. Aktualizujte anamnézu a současně užívané léky, pokud jsou nějaké nové informace.
2. Vyhodnoťte výskyt jakékoli nežádoucí příhody nebo závažných nežádoucích příhod od poslední infuze.

Konec studia

Ukončení studia bude zahrnovat následující studijní postupy,

1. Aktualizace intervalu H&P a souběžných léků.
2. Subjekt vyplní průzkumy Neuro QOL a Disability (SCIM self eval).
3. Při této návštěvě je nutné vyplnit EMG NCV. Pokud nebylo EMG NCV provedeno do 28 dnů od této návštěvy, hlavní zkoušející zadá příkaz k jeho získání. Pro tento požadavek lze použít jakékoli EMG NCV provedené do 28 dnů od návštěvy jako standardní péče.
4. Bude zahájeno monitorování vitálních funkcí (srdeční frekvence, krevní tlak, resp., teplota, SpO2)
5. Fyzikální a neurologické vyšetření provede hlavní zkoušející.
6. Vzorek krve pro klinické laboratoře bude odebrán CBC s krevními destičkami, CMP, PT, PTT, INR, stejně jako C-reaktivní protein a rychlost sedimentace.
7. Během této návštěvy bude pořízen videozáznam subjektu za účelem sledování jeho celkového fyzického zdraví a případných dalších nových změn.
8. Vyhodnoťte výskyt jakékoli nežádoucí příhody nebo závažných nežádoucích příhod od poslední infuze.