A korábban BRT-DA01 kezelésben részesült Parkinson-kóros betegek folyamatos értékelése
2024. április 11. frissítette: BlueRock Therapeutics
A korábban BRT-DA01-et, humán embrionális őssejtből származó középagyi dopaminerg neuronális sejtterápiát kapó Parkinson-kórban szenvedő betegek folyamatos értékelése
Ez egy többközpontú vizsgálat a BRT-DA01 biztonságosságának és klinikai kimenetelének értékelésére olyan PD-ben szenvedő betegeknél, akik korábban BRT-DA01-et kaptak az 1. fázisú MSK-DA01-101 vizsgálatban. Ebben a vizsgálatban nem adnak vizsgálati terápiát.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Jelentkezés meghívóval
Körülmények
Részletes leírás
Minden olyan alanyt, aki BRT-DA01 transzplantációban részesült az MSK-DA01-101 vizsgálatban (azaz szülői vizsgálatban), felkérjük, hogy jelentkezzen be a BRT-DA01-501 vizsgálatba.
A vizsgálatba bevont alanyok biztonságosságát és klinikai kimenetelét a BRT-DA01 transzplantációt követő 5 évig ellenőrizni kell.
Az egyes résztvevő alanyok esetében a BRT-DA01-501 vizsgálat kiindulási vizitje a szülővizsgálatban rögzített utolsó megfigyelés.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Becsült)
12
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92868
- University of California, Irvine
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10065
- Weill Cornell Medical College
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T 2S8
- Toronto Western Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Előrehaladott Parkinson-kórban szenvedők, akik korábban BRT-DA01-et kaptak az 1. fázisú MSK-DA01-101 vizsgálatban
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az alany BRT-DA01-et kapott az MSK-DA01-101 vizsgálatban (azaz szülővizsgálatban), és befejezte vagy abbahagyta a szülővizsgálatot
- A vizsgálati alanynak hajlandónak és képesnek kell lennie arra, hogy írásos beleegyezését adja a BRT-DA0-501 vizsgálathoz a vonatkozó előírásoknak és iránymutatásoknak megfelelően, és be kell tartania minden tanulmányi látogatást és eljárást.
Kizárási kritériumok:
- Nincs kizárási kritérium
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Összes SAE és a legalább 1 SAE-vel rendelkező alanyok teljes száma
Időkeret: Kiindulási állapot a transzplantáció utáni 5 évig
|
Összes SAE és azon alanyok teljes száma, akiknél legalább 1 sejtes gyógyszerkészítményhez kapcsolódó SAE fordult elő
|
Kiindulási állapot a transzplantáció utáni 5 évig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a striatális 18F-DOPA felvételében pozitronemissziós tomográfia (PET) segítségével
Időkeret: Kiindulási állapot a transzplantáció utáni 5 évig
|
Változás a striatális 18F-DOPA felvételében pozitronemissziós tomográfia (PET) segítségével
|
Kiindulási állapot a transzplantáció utáni 5 évig
|
|
Változás a Hauser PD napló méréseiben
Időkeret: Kiindulási állapot a transzplantáció utáni 5 évig
|
Változás a Hauser PD napló méréseiben
|
Kiindulási állapot a transzplantáció utáni 5 évig
|
|
Változás a Nemzetközi Parkinson- és Mozgászavar Társaság (MDS) – Egységes Parkinson-kór értékelési skálájában (UPDRS)
Időkeret: Kiindulási állapot a transzplantáció utáni 5 évig
|
Változás az MDS-UPDRS-ben
|
Kiindulási állapot a transzplantáció utáni 5 évig
|
|
A levodopa ekvivalens napi dózisának (LEDD) változása
Időkeret: Kiindulási állapot a transzplantáció utáni 5 évig
|
Változás a LEDD-ben
|
Kiindulási állapot a transzplantáció utáni 5 évig
|
|
Változás a Parkinson-kór kérdőív-39 (PDQ-39) összefoglaló indexében
Időkeret: Kiindulási állapot a transzplantáció utáni 5 évig
|
Változás a PDQ-39-ben
|
Kiindulási állapot a transzplantáció utáni 5 évig
|
|
Változás az egységes diszkinéziai értékelési skálában (UDysRS)
Időkeret: Kiindulási állapot a transzplantáció utáni 5 évig
|
Változás az UDysRS-ben
|
Kiindulási állapot a transzplantáció utáni 5 évig
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Mellékhatások
Időkeret: Kiindulási állapot a transzplantáció utáni 5 évig
|
A sejtes gyógyszerkészítményhez kapcsolódó mellékhatások
|
Kiindulási állapot a transzplantáció utáni 5 évig
|
|
Változás a módosított Schwab and England Activities of Daily Living (mSEADL) skálában
Időkeret: Kiindulási állapot a transzplantáció utáni 5 évig
|
Változás az mSEADL-ben
|
Kiindulási állapot a transzplantáció utáni 5 évig
|
|
Az agy atrófiájának változása MRI segítségével
Időkeret: Kiindulási állapot a transzplantáció utáni 5 évig
|
Az agy atrófiájának változása MRI segítségével
|
Kiindulási állapot a transzplantáció utáni 5 évig
|
|
Alternatív fejlett kezelési lehetőségeket alkalmazó alanyok Parkin-kórban
Időkeret: Kiindulási állapot a transzplantáció utáni 5 évig
|
A PD-ben alternatív fejlett kezelési lehetőségeket használó alanyok száma (pl. CSAI, LCIG, DBS, fókuszált ultrahang abláció)
|
Kiindulási állapot a transzplantáció utáni 5 évig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Nauman Abid, MD, BlueRock Therapeutics LP
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. május 16.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2027. május 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2027. szeptember 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. június 1.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. június 1.
Első közzététel (Tényleges)
2023. június 12.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. április 12.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. április 11.
Utolsó ellenőrzés
2024. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- BRT-DA01-501
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .