Ranibizumab per la neovascolarizzazione nella retinopatia falciforme

Negli Stati Uniti, circa il 10% degli afroamericani ha un gene dell'emoglobina anormale. Circa l'8% degli afroamericani è eterozigote per l'emoglobina S. Negli Stati Uniti, l'anemia falciforme si verifica principalmente nella popolazione nera, con circa lo 0,2% dei bambini afroamericani affetti da questa malattia. Può essere associato anche ad altre emoglobinopatie. La prevalenza negli adulti è inferiore a causa della diminuzione dell'aspettativa di vita. A livello sistemico, la variazione dell'anemia falciforme (SS) produce la maggior parte dei sintomi. Per quanto riguarda l'occhio, la mutazione dell'anemia falciforme (SC) produce il maggior numero di effetti. Nel complesso, l'espressione del tratto falciforme (AS) produce il minor numero di complicazioni.

• Tra i pazienti con SC o SThal, l'incidenza della retinopatia falciforme da proliferazione è rispettivamente del 33% e del 14%.
• La retinopatia proliferativa a cellule falciformi è la principale causa di perdita della vista nell'anemia falciforme.

Per la retinopatia falciforme, le modalità terapeutiche comunemente utilizzate includono la fotocoagulazione retinica laser, la crioterapia retinica e la vitrectomia/membranectomia a seconda della gravità della malattia. La modalità terapeutica più efficace con complicazioni postoperatorie minime sembra essere la fotocoagulazione retinica con laser a dispersione.

Un singolo caso studio di bevacizumab è risultato efficace nella regressione a breve termine della neovascolarizzazione e nel miglioramento della vista dopo una singola iniezione. Sono necessari ulteriori studi con ranibizumab.

Recenti studi clinici (Marina e Anchor) hanno dimostrato che ranibizumab è efficace nel trattamento di pazienti con CNV con degenerazione maculare senile. Anche la retinopatia nell'anemia falciforme è stata collegata al VEGF. Pertanto, i pazienti con retinopatia falciforme dovrebbero rispondere alla terapia con ranibizumab.

Questo è uno studio di fase I in dose singola in aperto sul ranibizumab somministrato per via intravitreale in pazienti con retinopatia falciforme.

I soggetti arruolati e autorizzati riceveranno una singola iniezione intravitreale in aperto di 0,5 mg di ranibizumab.

Verranno arruolati tre soggetti da un sito negli Stati Uniti.

I pazienti riceveranno una dose di 0,5 mg di ranibizumab somministrata per via intravitreale.