Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità dell'Idebenone nel trattamento della neuropatia ottica ereditaria di Leber (RHODOS)

24 maggio 2013 aggiornato da: Santhera Pharmaceuticals

Uno studio in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo sull'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità dell'idebenone nel trattamento di pazienti con neuropatia ottica ereditaria di Leber

Questo studio ha lo scopo di valutare l'efficacia dell'idebenone sulle misure della funzione visiva nei pazienti con neuropatia ottica ereditaria di Leber per un periodo di 6 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Lo studio prevede 6 visite cliniche.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
85

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
        • Unité de recherche clinique Ophtalmologie- Hopital Notre-Dame
  • Germania
      • Munich, Germania, 81377
        • Klinikum der Universität München - Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik
  • Regno Unito
      • Newcastle Upon Tyne, Regno Unito, NE1 4LP
        • Clinical Research Facility, 4th Floor Leazes Wing, Royal Victoria Infirmary

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 10 anni a 61 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età > o = 14 anni e < 65 anni
  • Acuità visiva compromessa in almeno un occhio a causa della LHON
  • L'inizio della perdita della vista dovuta alla LHON è di cinque anni o meno prima del basale
  • Conferma di mutazioni G11778A, T14484C o G3460A LHON mtDNA a >60% nel sangue
  • Nessuna spiegazione per il fallimento visivo oltre a LHON
  • Peso corporeo ≥ 45 kg
  • Test di gravidanza sulle urine negativo allo screening e al basale (donne in età fertile).

Criteri di esclusione:

  • Trattamento con coenzima Q10 o idebenone entro 1 mese prima del basale
  • Gravidanza e/o allattamento
  • Assunzione settimanale di alcol 35 unità (uomini) o 24 unità (donne)
  • L'attuale abuso di droghe
  • Anomalie clinicamente significative di ematologia clinica o biochimica inclusi, ma non limitati a, aumenti superiori a 2 volte il limite superiore della norma di AST, ALT o creatinina
  • Partecipazione a un'altra sperimentazione clinica di qualsiasi farmaco sperimentale entro 3 mesi prima del basale
  • Altro fattore che, a giudizio dello sperimentatore, esclude il paziente dall'entrare nello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore placebo: 2
Placebo
Droga: Placebo
Placebo
Sperimentale: 1
Idebenone
Droga: Idebenone
Idebenone 900 mg/die

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Miglior recupero dell'acuità visiva logMAR tra il basale e la settimana 24 nell'occhio destro o sinistro
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione della migliore acuità visiva logMAR del paziente tra il basale e la settimana 24
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Cambiamento nell'area dello scotoma in entrambi gli occhi
Lasso di tempo: Giorno -1, Settimana 4, Settimana 12, Settimana 24
Giorno -1, Settimana 4, Settimana 12, Settimana 24
Variazione dello spessore dello strato di fibre del nervo ottico in entrambi gli occhi
Lasso di tempo: Giorno -1, Settimana 4, Settimana 12, Settimana 24
Giorno -1, Settimana 4, Settimana 12, Settimana 24
Sensibilità al contrasto cromatico in entrambi gli occhi (in un sottogruppo di pazienti)
Lasso di tempo: Giorno -1, Settimana 4, Settimana 12, Settimana 24
Giorno -1, Settimana 4, Settimana 12, Settimana 24
logMAR acuità visiva come variabile continua in entrambi gli occhi
Lasso di tempo: Screening, Giorno -1, Settimana 4, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 28
Screening, Giorno -1, Settimana 4, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 28
Impressione clinica globale del cambiamento
Lasso di tempo: Settimana 4, Settimana 12 e Settimana 24
Settimana 4, Settimana 12 e Settimana 24
Cambiamento della qualità della vita correlata alla salute (HRQOL)
Lasso di tempo: Giorno -1, Settimana 4, Settimana 12, Settimana 24
Giorno -1, Settimana 4, Settimana 12, Settimana 24
Variazione dei livelli di energia generale autodichiarati
Lasso di tempo: Giorno -1, Settimana 4, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 28
Giorno -1, Settimana 4, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 28
Percentuale di pazienti in cui l'acuità visiva nell'occhio inizialmente meno colpito non si deteriora a 1,0 log MAR o più (nei pazienti LHON con occhio ancora meno colpito di 0,5 logMAR all'ingresso nello studio)
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Livelli plasmatici di idebenone abbinati a misure di efficacia e sicurezza
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
• Migliore acuità visiva alla settimana 24 (occhio migliore alla settimana 24) rispetto alla migliore acuità visiva al basale (occhio migliore al basale)
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
• Conteggio di occhi/pazienti per i quali l'acuità visiva migliora tra il basale e la settimana 24
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Santhera Pharmaceuticals

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Prof Patrick F Chinnery, MD, Clinical Research Facility, 4th Floor Leazes Wing, Royal Victoria Infirmary
  • Investigatore principale: Prof Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München - Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 novembre 2007

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 febbraio 2010

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 febbraio 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
4 settembre 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 settembre 2008

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
5 settembre 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
27 maggio 2013

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
24 maggio 2013

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • SNT-II-003

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni