Studio per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità dell'Idebenone nel trattamento della neuropatia ottica ereditaria di Leber (RHODOS)
24 maggio 2013 aggiornato da: Santhera Pharmaceuticals
Uno studio in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo sull'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità dell'idebenone nel trattamento di pazienti con neuropatia ottica ereditaria di Leber
Questo studio ha lo scopo di valutare l'efficacia dell'idebenone sulle misure della funzione visiva nei pazienti con neuropatia ottica ereditaria di Leber per un periodo di 6 mesi.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Lo studio prevede 6 visite cliniche.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
85
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
- Unité de recherche clinique Ophtalmologie- Hopital Notre-Dame
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Munich, Germania, 81377
- Klinikum der Universität München - Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik
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Newcastle Upon Tyne, Regno Unito, NE1 4LP
- Clinical Research Facility, 4th Floor Leazes Wing, Royal Victoria Infirmary
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 10 anni a 61 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età > o = 14 anni e < 65 anni
- Acuità visiva compromessa in almeno un occhio a causa della LHON
- L'inizio della perdita della vista dovuta alla LHON è di cinque anni o meno prima del basale
- Conferma di mutazioni G11778A, T14484C o G3460A LHON mtDNA a >60% nel sangue
- Nessuna spiegazione per il fallimento visivo oltre a LHON
- Peso corporeo ≥ 45 kg
- Test di gravidanza sulle urine negativo allo screening e al basale (donne in età fertile).
Criteri di esclusione:
- Trattamento con coenzima Q10 o idebenone entro 1 mese prima del basale
- Gravidanza e/o allattamento
- Assunzione settimanale di alcol 35 unità (uomini) o 24 unità (donne)
- L'attuale abuso di droghe
- Anomalie clinicamente significative di ematologia clinica o biochimica inclusi, ma non limitati a, aumenti superiori a 2 volte il limite superiore della norma di AST, ALT o creatinina
- Partecipazione a un'altra sperimentazione clinica di qualsiasi farmaco sperimentale entro 3 mesi prima del basale
- Altro fattore che, a giudizio dello sperimentatore, esclude il paziente dall'entrare nello studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore placebo: 2
Placebo
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Placebo
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Sperimentale: 1
Idebenone
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Idebenone 900 mg/die
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Miglior recupero dell'acuità visiva logMAR tra il basale e la settimana 24 nell'occhio destro o sinistro
Lasso di tempo: 24 settimane
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24 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Variazione della migliore acuità visiva logMAR del paziente tra il basale e la settimana 24
Lasso di tempo: 24 settimane
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24 settimane
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Cambiamento nell'area dello scotoma in entrambi gli occhi
Lasso di tempo: Giorno -1, Settimana 4, Settimana 12, Settimana 24
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Giorno -1, Settimana 4, Settimana 12, Settimana 24
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Variazione dello spessore dello strato di fibre del nervo ottico in entrambi gli occhi
Lasso di tempo: Giorno -1, Settimana 4, Settimana 12, Settimana 24
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Giorno -1, Settimana 4, Settimana 12, Settimana 24
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Sensibilità al contrasto cromatico in entrambi gli occhi (in un sottogruppo di pazienti)
Lasso di tempo: Giorno -1, Settimana 4, Settimana 12, Settimana 24
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Giorno -1, Settimana 4, Settimana 12, Settimana 24
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logMAR acuità visiva come variabile continua in entrambi gli occhi
Lasso di tempo: Screening, Giorno -1, Settimana 4, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 28
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Screening, Giorno -1, Settimana 4, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 28
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Impressione clinica globale del cambiamento
Lasso di tempo: Settimana 4, Settimana 12 e Settimana 24
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Settimana 4, Settimana 12 e Settimana 24
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Cambiamento della qualità della vita correlata alla salute (HRQOL)
Lasso di tempo: Giorno -1, Settimana 4, Settimana 12, Settimana 24
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Giorno -1, Settimana 4, Settimana 12, Settimana 24
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Variazione dei livelli di energia generale autodichiarati
Lasso di tempo: Giorno -1, Settimana 4, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 28
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Giorno -1, Settimana 4, Settimana 12, Settimana 24, Settimana 28
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Percentuale di pazienti in cui l'acuità visiva nell'occhio inizialmente meno colpito non si deteriora a 1,0 log MAR o più (nei pazienti LHON con occhio ancora meno colpito di 0,5 logMAR all'ingresso nello studio)
Lasso di tempo: 24 settimane
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24 settimane
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Livelli plasmatici di idebenone abbinati a misure di efficacia e sicurezza
Lasso di tempo: 24 settimane
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24 settimane
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• Migliore acuità visiva alla settimana 24 (occhio migliore alla settimana 24) rispetto alla migliore acuità visiva al basale (occhio migliore al basale)
Lasso di tempo: 24 settimane
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24 settimane
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• Conteggio di occhi/pazienti per i quali l'acuità visiva migliora tra il basale e la settimana 24
Lasso di tempo: 24 settimane
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24 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Prof Patrick F Chinnery, MD, Clinical Research Facility, 4th Floor Leazes Wing, Royal Victoria Infirmary
- Investigatore principale: Prof Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München - Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Klopstock T, Yu-Wai-Man P, Dimitriadis K, Rouleau J, Heck S, Bailie M, Atawan A, Chattopadhyay S, Schubert M, Garip A, Kernt M, Petraki D, Rummey C, Leinonen M, Metz G, Griffiths PG, Meier T, Chinnery PF. A randomized placebo-controlled trial of idebenone in Leber's hereditary optic neuropathy. Brain. 2011 Sep;134(Pt 9):2677-86. doi: 10.1093/brain/awr170. Epub 2011 Jul 25.
- Rudolph G, Dimitriadis K, Buchner B, Heck S, Al-Tamami J, Seidensticker F, Rummey C, Leinonen M, Meier T, Klopstock T. Effects of idebenone on color vision in patients with leber hereditary optic neuropathy. J Neuroophthalmol. 2013 Mar;33(1):30-6. doi: 10.1097/WNO.0b013e318272c643.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 novembre 2007
Completamento primario (Effettivo)
1 febbraio 2010
Completamento dello studio (Effettivo)
1 febbraio 2010
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
4 settembre 2008
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
4 settembre 2008
Primo Inserito (Stima)
5 settembre 2008
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
27 maggio 2013
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
24 maggio 2013
Ultimo verificato
1 maggio 2013
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie degli occhi
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie neuromuscolari
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie degli occhi, ereditarie
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Malattie dei nervi cranici
- Atrofie ottiche, ereditarie
- Atrofia ottica
- Malattie mitocondriali
- Malattie del sistema nervoso periferico
- Malattie del nervo ottico
- Atrofia ottica, ereditaria, Leber
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti protettivi
- Antiossidanti
- Idebenone
Altri numeri di identificazione dello studio
- SNT-II-003
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