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Estudio para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de la idebenona en el tratamiento de la neuropatía óptica hereditaria de Leber (RHODOS)

24 de mayo de 2013 actualizado por: Santhera Pharmaceuticals

Estudio doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo sobre la eficacia, seguridad y tolerabilidad de la idebenona en el tratamiento de pacientes con neuropatía óptica hereditaria de Leber

Este estudio está destinado a evaluar la eficacia de la idebenona en las medidas de la función visual en pacientes con neuropatía óptica hereditaria de Leber durante un período de 6 meses.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

El estudio implica 6 visitas a la clínica.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
85

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Munich, Alemania, 81377
        • Klinikum der Universität München - Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik
  • Canadá
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H2L 4M1
        • Unité de recherche clinique Ophtalmologie- Hopital Notre-Dame
  • Reino Unido
      • Newcastle Upon Tyne, Reino Unido, NE1 4LP
        • Clinical Research Facility, 4th Floor Leazes Wing, Royal Victoria Infirmary

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

10 años a 61 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad > o = 14 años y < 65 años
  • Deterioro de la agudeza visual en al menos un ojo debido a LHON
  • El inicio de la pérdida visual debido a LHON se encuentra cinco años o menos antes de la línea de base
  • Confirmación de mutaciones de ADNmt de LHON G11778A, T14484C o G3460A en >60 % en sangre
  • No hay explicación para la falla visual además de LHON
  • Peso corporal ≥ 45 kg
  • Prueba de embarazo en orina negativa en la selección y al inicio (mujeres en edad fértil).

Criterio de exclusión:

  • Tratamiento con coenzima Q10 o idebenona en el mes anterior al inicio
  • Embarazo y/o lactancia
  • Ingesta semanal de alcohol 35 unidades (hombres) o 24 unidades (mujeres)
  • Abuso actual de drogas
  • Anomalías clínicamente significativas de hematología clínica o bioquímica que incluyen, entre otras, elevaciones superiores a 2 veces el límite superior normal de AST, ALT o creatinina
  • Participación en otro ensayo clínico de cualquier fármaco en investigación dentro de los 3 meses anteriores al inicio
  • Otro factor que, a juicio del investigador, excluye al paciente de participar en el estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Comparador de placebos: 2
Placebo
Droga: Placebo
Placebo
Experimental: 1
Idebenona
Droga: Idebenona
Idebenona 900 mg/día

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
La mejor recuperación de la agudeza visual logMAR entre el inicio y la semana 24 en el ojo derecho o izquierdo
Periodo de tiempo: 24 semanas
24 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio en la mejor agudeza visual logMAR del paciente entre el inicio y la semana 24
Periodo de tiempo: 24 semanas
24 semanas
Cambio en el área del escotoma en ambos ojos
Periodo de tiempo: Día -1, Semana 4, Semana 12, Semana 24
Día -1, Semana 4, Semana 12, Semana 24
Cambio en el grosor de la capa de fibra del nervio óptico en ambos ojos
Periodo de tiempo: Día -1, Semana 4, Semana 12, Semana 24
Día -1, Semana 4, Semana 12, Semana 24
Sensibilidad al contraste de color en ambos ojos (en un subconjunto de pacientes)
Periodo de tiempo: Día -1, Semana 4, Semana 12, Semana 24
Día -1, Semana 4, Semana 12, Semana 24
agudeza visual logMAR como variable continua en ambos ojos
Periodo de tiempo: Cribado, Día -1, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 28
Cribado, Día -1, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 28
Impresión clínica global de cambio
Periodo de tiempo: Semana 4, Semana 12 y Semana 24
Semana 4, Semana 12 y Semana 24
Cambio en la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS)
Periodo de tiempo: Día -1, Semana 4, Semana 12, Semana 24
Día -1, Semana 4, Semana 12, Semana 24
Cambio en los niveles de energía generales autoinformados
Periodo de tiempo: Día -1, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 28
Día -1, Semana 4, Semana 12, Semana 24, Semana 28
Proporción de pacientes en los que la agudeza visual en el ojo inicialmente menos afectado no se deteriora a 1,0 logMAR o más (en pacientes con LHON con el ojo aún menos afectado que 0,5 logMAR al ingresar al ensayo)
Periodo de tiempo: 24 semanas
24 semanas
Niveles plasmáticos de idebenona emparejados con medidas de eficacia y seguridad
Periodo de tiempo: 24 semanas
24 semanas
• La mejor agudeza visual en la semana 24 (mejor ojo en la semana 24) en comparación con la mejor agudeza visual al inicio (mejor ojo al inicio)
Periodo de tiempo: 24 semanas
24 semanas
• Recuento de ojos/pacientes en los que la agudeza visual mejora entre el inicio y la semana 24
Periodo de tiempo: 24 semanas
24 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Santhera Pharmaceuticals

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Prof Patrick F Chinnery, MD, Clinical Research Facility, 4th Floor Leazes Wing, Royal Victoria Infirmary
  • Investigador principal: Prof Thomas Klopstock, MD, Klinikum der Universität München - Grosshadern, Neurologische Klinik und Poliklinik

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de noviembre de 2007

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de febrero de 2010

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de febrero de 2010

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
4 de septiembre de 2008

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
4 de septiembre de 2008

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
5 de septiembre de 2008

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
27 de mayo de 2013

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
24 de mayo de 2013

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de mayo de 2013

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • SNT-II-003

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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