Prova dell'acido valproico orale per la retinite pigmentosa (VPA)

Criterio di inclusione:

1. Comprendere/firmare il documento di consenso informato allo studio approvato dall'IRB.
2. Età maggiore o uguale a 18 anni, nessun limite massimo di età
3. I maschi e le femmine non fertili devono pesare ≥40 Kg e ≤158,9 Kg; Le femmine in età fertile devono pesare ≥40 kg e ≤74,9 kg.
4. Diagnosi di Retinite Pigmentosa (RP).
5. Acuità visiva maggiore o uguale a 35 lettere in almeno un occhio misurata dall'EVA-ETDRS (equivalente a 20/200 su un grafico di Snellen).
6. Genotipizzato come forma autosomica dominante di RP.
7. I soggetti di sesso femminile in età fertile e i soggetti di sesso maschile in grado di generare figli devono avere (o avere un partner che ha) subito un intervento di isterectomia o vasectomia, essere completamente astinenti dai rapporti o devono impegnarsi a praticare almeno due metodi contraccettivi accettabili per ridurre al minimo la possibilità di gravidanza durante lo studio e per il periodo di 13 settimane dopo l'interruzione del farmaco in studio.
8. I soggetti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza sulle urine negativo all'ingresso nello studio e per tutta la durata dello studio.
9. Disponibilità a rispettare il protocollo.

Criteri di esclusione:

1. Problemi medici che rendono improbabile un follow-up coerente durante il periodo di trattamento (ad es. ictus, infarto del miocardio grave, tumore allo stadio terminale), o in generale un basso rischio medico a causa di altre malattie sistemiche o infezioni attive non controllate.
2. Altre malattie retiniche: glaucoma, malattia infiammatoria retinica (la CME è consentita), cataratta peggiore di +2 NS o virus dell'herpes simplex dell'occhio.
3. Campo visivo intatto di 5⁰ o inferiore.
4. Soggetto incapace di fornire misurazioni perimetriche affidabili in entrambi gli occhi sia per il campo visivo statico che cinetico, come determinato dal Centro di lettura.
5. Diabete.
6. Storia di cancro (diverso dal cancro della pelle non melanoma) diagnosticato o che richiede trattamento negli ultimi 2 anni.
7. Una concentrazione di emoglobina, una conta piastrinica o una conta assoluta dei neutrofili al di sotto del limite inferiore della norma all'ingresso nello studio.
8. Sospetta disfunzione epatica determinata da valori di funzionalità epatica elevati al di sopra del limite superiore della norma.
9. Storia di pancreatite per caratteristiche cliniche e/o anomalie di laboratorio negli ultimi 12 mesi.
10. Disfunzione renale basata sull'equazione della creatinina sierica (MDRD).
11. Disturbi del ciclo dell'urea.
12. Storia di condizioni neurologiche tra cui epilessia, storia di lesioni cerebrali, encefalite o qualsiasi sindrome cerebrale organica.
13. Storia di schizofrenia, disturbo schizoaffettivo, disturbo bipolare, suicidalità o disturbi mentali organici.
14. Attualmente in trattamento con acido valproico o altri anticonvulsivanti.
15. Sensibile o che abbia mai avuto una reazione allergica all'acido valproico.
16. Sensibile o mai avuto una reazione allergica alle arachidi poiché l'olio di arachidi è un ingrediente inattivo nelle capsule di acido valproico e nel placebo.
17. Ha assunto uno dei farmaci non consentiti almeno 2 settimane prima della randomizzazione.
18. Donne incinte.
19. Madri che allattano e allattano i loro bambini.
20. Pazienti RP coinvolti in altri studi clinici negli ultimi 3 mesi.
21. Richiedere l'iscrizione con il consenso di un rappresentante legalmente autorizzato.
22. Le persone che non sono in grado di leggere non sono autorizzate ad acconsentire per se stesse o per altri a partecipare a questo studio.
23. Il potenziale partecipante vive nella stessa famiglia di un attuale partecipante a questo protocollo.