Stimolazione frenica della sclerosi laterale amiotrofica in fase iniziale (RespiStimALS)

La SLA è caratterizzata da una progressiva degenerazione dei motoneuroni superiori e inferiori, che porta a una progressiva debolezza dei muscoli bulbari, degli arti, del torace e dell'addome. Sebbene manchi una terapia specifica, una corretta terapia respiratoria migliora la qualità della vita e aumenta la sopravvivenza. La sostituzione dei muscoli respiratori indeboliti con l'assistenza ventilatoria meccanica non invasiva (NIV) è l'attuale standard di cura. NCT00420719).

Scopo dello studio: verificare l'ipotesi che la stimolazione frenica indotta dal condizionamento del diaframma possa ritardare la necessità di ventilazione meccanica nei pazienti affetti da SLA.

Metodi: è uno studio randomizzato in doppio cieco. I pazienti che presentano segni precoci di insufficienza respiratoria (VC tra 85 e 60%), ma con una risposta elettromiografica preservata del diaframma alla stimolazione del nervo frenico, saranno randomizzati in 2 gruppi. Tutti i pazienti saranno trattati secondo gli attuali standard di cura. Verranno tutti impiantati con uno stimolatore frenico e quindi randomizzati tra il condizionamento del diaframma effettivo e la stimolazione fittizia.

La funzione respiratoria sarà seguita su base trimestrale, con polisonnografia ed EMG diaframmatico semestrale. La NIV (+ stimolazione per entrambi i gruppi), verrà avviata secondo i criteri di ipoventilazione attualmente raccomandati.

L'esito principale dello studio sarà il numero di mesi tra l'impianto del nervo frenico e l'introduzione della NIV. I dati attualmente disponibili, che mostrano che la stimolazione del diaframma può aumentare il numero di pazienti senza NIV a 2 anni dal 2,5% al ​​15% dei pazienti, richiedono l'arruolamento di 37 pazienti in ciascun gruppo. Gli endpoint secondari includeranno i. Sopravvivenza ii. Effetti sul sonno iii. Qualità della vita e attività quotidiane