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Uno studio sull'alirocumab nei partecipanti con ipercolesterolemia autosomica dominante (ADH) e mutazioni con guadagno di funzione (GOFm) del gene della proproteina convertasi subtilisina kexina 9 (PCSK9) o mutazioni con perdita di funzione (LOFm) dell'apolipoproteina (Apo) Gene B

4 giugno 2020 aggiornato da: Regeneron Pharmaceuticals

Uno studio pilota di fase 2 con una fase di trattamento randomizzato in doppio cieco per valutare la farmacodinamica e la sicurezza di Alirocumab in pazienti con ipercolesterolemia autosomica dominante e mutazioni con guadagno di funzione in 1 o entrambi gli alleli del gene PCSK9 o mutazioni con perdita di funzione in 1 o più alleli del gene B delle mutazioni con perdita di funzione

L'obiettivo primario dello studio è valutare l'effetto farmacodinamico (PD) di alirocumab sul colesterolo sierico delle lipoproteine ​​a bassa densità (LDL-C) durante 14 settimane di somministrazione sottocutanea (SC) di alirocumab in pazienti con ipercolesterolemia autosomica dominante (ADH) e guadagno- mutazione of-function (GOFm) in 1 o entrambi gli alleli del gene della proproteina convertasi subtilisina/kexina tipo 9 (PCSK9) o con mutazione loss-of-function (LOFm) in 1 o più alleli del gene dell'apolipoproteina (ApoB).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

23

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia
    • Cedex
      • Lille, Cedex, Francia
      • Nantes, Cedex, Francia
  • Stati Uniti
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 70 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

I criteri di inclusione includono, ma non sono limitati a quanto segue:

  1. Età compresa tra i 18 e i 70 anni compresi
  2. Una storia di PCSK9 GOFm confermata a livello molecolare per la coorte 1 e una storia di PCSK9 GOFm confermata a livello molecolare o ApoB LOFm
  3. Livelli plasmatici di colesterolo LDL ≥70 mg/dL alla visita di screening in regime di terapia ipolipemizzante (LLT) stabile per almeno 28 giorni

Criteri di esclusione:

I criteri di esclusione includono, ma non sono limitati a quanto segue:

  1. Trigliceridi sierici >350 mg/dL alla visita di screening
  2. Noto per essere positivo al virus dell'immunodeficienza umana (HIV), al virus dell'epatite B o al virus dell'epatite C
  3. Donne incinte o che allattano.
  4. - Uomo o donna sessualmente attivo in età fertile che non è disposto a praticare un'adeguata contraccezione durante lo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: TRIPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: GOFm PCSK9 (Coorte 1): Alirocumab dal giorno 1
Partecipanti con mutazione con guadagno di funzione (GOFm) nel gene della proproteina convertasi subtilisina/kexina tipo 9 (PCSK9) (Coorte 1): iniezione sottocutanea (SC) di Alirocumab 150 mg alla settimana 0 (giorno 1), settimana 2 (giorno 15) , Settimana 4, 6 e 10 (corrispondente al placebo alla Settimana 8, 12 e 14) durante il periodo in doppio cieco (Gruppo A). Successivamente, i partecipanti hanno la possibilità di continuare in un periodo di estensione in aperto con 150 mg di alirocumab SC due volte a settimana (Q2W) per altri 3 anni.
Droga: Alirocumab
Iniezione SC nell'addome
Altri nomi:
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®
Droga: Placebo
Iniezione SC nell'addome
Sperimentale: GOFm PCSK9 (Coorte 1): Alirocumab dal giorno 15
Partecipanti con mutazione con guadagno di funzione (GOFm) nel gene della proproteina convertasi subtilisina/kexina tipo 9 (PCSK9) (Coorte 1): Alirocumab 150 mg iniezione sottocutanea (SC) alla settimana 2 (giorno 15), settimana 4, 6, 8 e 12 ([placebo corrispondente alla settimana 0 (giorno 1), 10 e 14]) durante il periodo in doppio cieco (gruppo B). Successivamente, i partecipanti hanno la possibilità di continuare in un periodo di estensione in aperto con 150 mg di alirocumab SC due volte a settimana (Q2W) per altri 3 anni.
Droga: Alirocumab
Iniezione SC nell'addome
Altri nomi:
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®
Droga: Placebo
Iniezione SC nell'addome
Sperimentale: GOFm PCSK9 o LOFm ApoB (Coorte 2): Alirocumab dal giorno 1
Partecipanti con mutazione con guadagno di funzione (GOFm) nel gene della proproteina convertasi subtilisina/kexina tipo 9 (PCSK9) o mutazione con perdita di funzione (LOFm) nel gene dell'apolipoproteina (Apo) B (Coorte 2): Alirocumab 150 mg iniezione sottocutanea (SC) alla Settimana 0 (Giorno 1), Settimana 2 (Giorno 15), Settimana 4, 6 e 10 (placebo corrispondente alla Settimana 8, 12 e 14) durante il periodo in doppio cieco (Gruppo C). Successivamente, i partecipanti hanno la possibilità di continuare in un periodo di estensione in aperto con 150 mg di alirocumab SC due volte a settimana (Q2W) per altri 3 anni.
Droga: Alirocumab
Iniezione SC nell'addome
Altri nomi:
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®
Droga: Placebo
Iniezione SC nell'addome
Sperimentale: GOFm PCSK9 o LOFm ApoB (Coorte 2): Alirocumab dal giorno 15
Partecipanti con mutazione con guadagno di funzione (GOFm) nel gene della proproteina convertasi subtilisina/kexina tipo 9 (PCSK9) o mutazione con perdita di funzione (LOFm) nel gene dell'apolipoproteina (Apo) B (Coorte 2): Alirocumab 150 mg per via sottocutanea ( SC) iniezione alla Settimana 2 (Giorno 15), Settimana 4, 6, 8 e 12 ([placebo corrispondente alla Settimana 0 (Giorno 1), 10 e 14]) durante il periodo in doppio cieco (Gruppo D). Successivamente, i partecipanti hanno la possibilità di continuare in un periodo di estensione in aperto con 150 mg di alirocumab SC due volte a settimana (Q2W) per altri 3 anni.
Droga: Alirocumab
Iniezione SC nell'addome
Altri nomi:
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®
Droga: Placebo
Iniezione SC nell'addome

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale nel siero misurato di colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) dal basale al giorno 15
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 15
Al giorno 15, i partecipanti ai gruppi A e C avevano ricevuto 1 dose sottocutanea (SC) di 150 mg di alirocumab e i partecipanti al gruppo B e D avevano ricevuto 1 dose SC di placebo. [Le medie dei minimi quadrati (LS) aggiustate al basale e gli errori standard sono stati ottenuti utilizzando il modello di analisi della covarianza (ANCOVA) specificando il braccio di trattamento come effetto fisso e il valore di LDL-C misurato al basale come covariata.]
Dal basale al giorno 15

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale dell'apolipoproteina (Apo) B100 dal basale al giorno 15
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 15
Le medie LS aggiustate al basale e gli errori standard sono stati ottenuti utilizzando lo stesso modello ANCOVA dell'endpoint primario specificando il braccio di trattamento come effetto fisso e il valore del parametro come covariata.
Dal basale al giorno 15
Variazione percentuale del colesterolo legato alle lipoproteine ​​non ad alta densità (C-non HDL) dal basale al giorno 15
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 15
Dal basale al giorno 15
Variazione percentuale del colesterolo totale (Total-C) dal basale al giorno 15
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 15
Dal basale al giorno 15
Variazione percentuale del rapporto apolipoproteina (Apo) B100/ApoA-1 dal basale al giorno 15
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 15
Dal basale al giorno 15

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Collaboratori

Sanofi

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 febbraio 2012

Completamento primario (Effettivo)

2 giugno 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

28 luglio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 maggio 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 maggio 2012

Primo Inserito (Stima)

24 maggio 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 giugno 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 giugno 2020

Ultimo verificato

1 giugno 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • R727-CL-1018

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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