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Uno studio sulla sicurezza e sulla determinazione della dose di CMX001 nei neonati con infezione neonatale da virus dell'herpes simplex (HSV) che coinvolge il sistema nervoso centrale (malattia del sistema nervoso centrale)

6 giugno 2016 aggiornato da: David Kimberlin, MD, University of Alabama at Birmingham
Questo studio ha lo scopo di identificare se un nuovo farmaco antivirale potrebbe essere usato per trattare i bambini con virus Herpes Simplex (HSV) con malattia del sistema nervoso centrale (SNC). In questo studio gli investigatori identificheranno la dose migliore per i bambini piccoli e identificheranno ulteriori informazioni sulla sicurezza sul nuovo farmaco antivirale.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Ritirato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

In questo studio, la farmacocinetica e la sicurezza di un nuovo farmaco antivirale saranno determinate nei bambini con malattia neonatale del sistema nervoso centrale da HSV. Lo studio sarà condotto in 18 centri medici accademici negli Stati Uniti. I bambini piccoli che presentano conferma virologica di infezione neonatale da HSV e evidenza di coinvolgimento del sistema nervoso centrale saranno idonei per l'arruolamento nello studio. Il Giorno 1 dello studio è definito come il giorno in cui viene somministrata la dose 1 del nuovo farmaco in studio sul farmaco antivirale.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado at Denver Health Sciences Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • University of South Florida School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory Children's Center
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Stati Uniti, 71103
        • Louisiana State University Health Science Center -Shreveport
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University in St Louis School of Medicine
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
        • Dartmouth Medical School
    • New York
      • Manhasset, New York, Stati Uniti, 11030
        • Steven & Alexandra Cohen Children's Medical Center Of New York (CCMC)
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
        • Carolinas Medical Center - Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44109
        • MetroHealth Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02903
        • Rhode Island Hospital
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232-2581
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390-9063
        • University of Texas-Southwestern
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 1 giorno a 3 mesi (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso informato firmato dal genitore o tutore legale del soggetto di studio
  • Infezione da HSV confermata virologicamente [ad esempio, coltura positiva, rilevamento del DNA mediante reazione a catena della polimerasi (PCR) o colorazione anticorpale fluorescente diretta da qualsiasi sito o compartimento del corpo]
  • Evidenza di coinvolgimento del sistema nervoso centrale della malattia da HSV [ad esempio, pleiocitosi del liquido cerebrospinale, test PCR positivo del liquido cerebrospinale, attività convulsiva clinica o dell'elettroencefalogramma (EEG), anomalie di neuroimaging)
  • Inizio della terapia parenterale con aciclovir al momento dell'inizio del farmaco oggetto dello studio CMX001 o ricezione della terapia parenterale con aciclovir per ≤ 72 ore prima dell'inizio del farmaco oggetto dello studio CMX001
  • ≤ 6 settimane (42 giorni) di età al momento dell'insorgenza iniziale dei sintomi o dei segni della malattia
  • Peso all'iscrizione allo studio ≥ 2.630 grammi
  • Età gestazionale ≥ 36 settimane al momento del parto
  • La madre è risultata negativa all'HIV durante o dopo la gravidanza

Criteri di esclusione:

  • Morte imminente
  • Classificazione della malattia da HSV neonatale disseminata o pelle/occhio/bocca (SEM).
  • Anomalia gastrointestinale che potrebbe precludere l'assorbimento di un farmaco orale (ad esempio, anamnesi di enterocolite necrotizzante, gastroschisi, malrotazione, ecc.)
  • Peso alla nascita < 2.500 grammi
  • Peso alla nascita > 4.500 grammi
  • Vomito di grado 3 o 4, utilizzando le tabelle di tossicità DAIDS (Appendice B)
  • Diarrea di grado 3 o 4, utilizzando le tabelle di tossicità DAIDS (Appendice B)
  • Clearance della creatinina < 15 ml/min/1,73 m2
  • Albumina sierica < 2,0 g/dL
  • Alanina aminotransferasi (ALT) ≥ 2,6 volte il limite superiore normale (ULN)
  • Aspartato aminotransferasi (AST) ≥ 2,6 volte il limite superiore normale (ULN)
  • Bilirubina diretta > 2 mg/dL
  • Immunodeficienza nota
  • Infezione congenita nota (ad es. infezione congenita sintomatica da citomegalovirus; sifilide; toxoplasmosi congenita)
  • Cardiopatie congenite (per es., dotto arterioso pervio, tetralogia di Fallot, sindrome del cuore sinistro ipoplasico, canale AV, VSD, ASD, trasposizione delle grandi arterie, ventricolo destro ipoplasico, tronco arterioso, stenosi polmonare, anomalia di Ebstein, coartazione dell'aorta, arco aortico interrotto, ventricolo destro a doppia uscita, cardiomiopatia dilatativa)
  • Neonati che stanno attualmente ricevendo o si prevede che avranno bisogno di un trattamento con digossina che non può essere sospeso per la durata della terapia con CMX001
  • Neonati che stanno attualmente ricevendo o si prevede che avranno bisogno di un trattamento con ketaconazolo che non può essere sospeso per la durata della terapia con CMX001
  • Ricevimento di farmaci sperimentali entro 30 giorni prima dell'arruolamento
  • Iscrizione o partecipazione concomitante a qualsiasi altro studio di ricerca interventistica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: TRIPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
ACTIVE_COMPARATORE: Nuovo farmaco antivirale
I soggetti saranno randomizzati per ricevere una delle 3 dosi orali di un nuovo farmaco antivirale: 0,50 mg/kg/dose, 1,0 mg/kg/dose o 2,0 mg/kg/dose due volte a settimana per un massimo di 3 settimane durante il periodo in cui viene somministrata la somministrazione di 21 giorni di aciclovir parenterale
Droga: Nuovo farmaco antivirale
4 dosi orali di un nuovo farmaco antivirale: 0,25 mg/kg/dose, 0,50 mg/kg/dose, 1,0 mg/kg/dose o 2,0 mg/kg/dose due volte a settimana per 3 settimane durante il periodo in cui il 21 giorno è in corso la somministrazione di aciclovir per via parenterale. Ai soggetti verrà assegnata la dose più alta del farmaco in studio dopo che il DSMB e lo sponsor avranno determinato che gli eventi avversi riportati ei dati farmacocinetici mostrano che è sicuro aumentare il dosaggio al livello immediatamente superiore.
PLACEBO_COMPARATORE: Placebo
I soggetti saranno randomizzati per ricevere una delle 3 dosi orali di placebo abbinate in volume al farmaco attivo: 0,50 mg/kg/dose, 1,0 mg/kg/dose o 2,0 mg/kg/dose due volte a settimana per un massimo di 3 settimane durante il tempo in cui viene somministrata la somministrazione di 21 giorni di aciclovir parenterale
Droga: Placebo
4 dosi orali di placebo corrispondenti alla dose assegnata a un nuovo farmaco antivirale: 0,25 mg/kg/dose, 0,50 mg/kg/dose, 1,0 mg/kg/dose o 2,0 mg/kg/dose due volte a settimana per 3 settimane durante il periodo in cui viene somministrata la somministrazione di 21 giorni di aciclovir parenterale. Ai soggetti verrà assegnata la dose più alta del farmaco in studio dopo che il DSMB e lo sponsor avranno determinato che gli eventi avversi riportati ei dati farmacocinetici mostrano che è sicuro aumentare il dosaggio al livello immediatamente superiore.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Valutare la sicurezza e la tollerabilità della sospensione orale di CMX001 nei neonati in trattamento per la malattia neonatale del SNC da HSV.
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 21
Basale fino al giorno 21
Determinare la farmacocinetica plasmatica del CMX001 e del cidofovir dopo la somministrazione della sospensione orale del CMX001 nei neonati in trattamento per la malattia neonatale da HSV del SNC.
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 21
Basale fino al giorno 21

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Esplorare una relazione concentrazione-risposta del farmaco nel plasma tra l'esposizione a CMX001 e la quantità di DNA dell'HSV nel liquido cerebrospinale (CSF) al giorno 4 della terapia antivirale
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 21
Basale fino al giorno 21
Esplorare una relazione concentrazione-risposta del farmaco nel plasma tra l'esposizione al cidofovir e la quantità di DNA dell'HSV nel liquido cerebrospinale (CSF) al giorno 4 della terapia antivirale
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 56 (fine dello studio)
Basale fino al giorno 56 (fine dello studio)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
University of Alabama at Birmingham

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: David W Kimberlin, MD, University of Alabama at Birmingham

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 gennaio 2016

Completamento primario (ANTICIPATO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 giugno 2017

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 giugno 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
30 maggio 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
1 giugno 2012

Primo Inserito (STIMA)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
4 giugno 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
7 giugno 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 giugno 2016

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • DMID 11-0068

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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