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Studio di efficacia e sicurezza del BMN 110 per i pazienti con sindrome di Morquio A che hanno deambulazione limitata

8 dicembre 2015 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Uno studio multinazionale di fase 2, in aperto, per valutare l'efficacia e la sicurezza del BMN 110 nei pazienti con mucopolisaccaridosi IVA (sindrome di Morquio A) che hanno deambulazione limitata

L'obiettivo primario di questo studio è valutare l'effetto di 2,0 mg/kg/settimana di BMN 110 in una popolazione di pazienti con deambulazione limitata, in un periodo fino a 144 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'effetto è definito dai seguenti domini chiave:

  • Funzione e destrezza degli arti superiori
  • Mobilità

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

16

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Hamburg, Germania
        • Universitätsklinikum Hamburg
      • Mainz, Germania
        • University Medical Center Mainz, Center of Pediatric and Adolescent Medicine Villa Metabolica
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • NIHR/Wellcome Trust Birmingham CRF, Queen Elizabeth Hospital
      • Manchester, Regno Unito
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Salford, Regno Unito
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

5 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • È disposto e in grado di fornire un consenso informato scritto e firmato (o il suo rappresentante legalmente autorizzato) dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura correlata alla ricerca. I pazienti che non soddisfano i requisiti nazionali e locali di età per il consenso informato devono essere disposti e in grado di fornire il consenso scritto dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima dell'esecuzione di qualsiasi procedura correlata alla ricerca.
  • Ha documentato la diagnosi clinica di MPS IVA sulla base di segni e sintomi clinici di MPS IVA e ha documentato una ridotta attività degli enzimi GALNS dei fibroblasti o dei leucociti o test genetici che confermano la diagnosi di MPS IVA.
  • Ha ≥ 5 anni di età.
  • Se sessualmente attivo, è disposto a utilizzare un metodo contraccettivo accettabile durante la partecipazione allo studio.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo alla visita di screening ed essere disposte a sottoporsi a ulteriori test di gravidanza durante lo studio.
  • È disposto e in grado di eseguire tutte le procedure di studio nel modo più fisico possibile.

Criteri di esclusione:

  • È in grado di camminare più lontano di una distanza specificata come valutato dal 6MWT.
  • Ha un precedente trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT).
  • Ha ricevuto un precedente trattamento con BMN 110.
  • Ha una nota ipersensibilità a uno qualsiasi dei componenti di BMN 110.
  • - Ha subito un intervento chirurgico importante entro 3 mesi prima dell'ingresso nello studio o sta pianificando di sottoporsi a un intervento chirurgico importante durante le prime 24 settimane dello studio.
  • - Ha utilizzato qualsiasi altro prodotto sperimentale o dispositivo medico sperimentale entro 30 giorni prima della visita di screening o richiede qualsiasi agente sperimentale prima del completamento di tutte le valutazioni dello studio programmate.
  • È incinta o sta allattando durante la visita di screening o sta pianificando una gravidanza (se stessa o del partner) in qualsiasi momento durante lo studio.
  • Ha una malattia o condizione concomitante, inclusa ma non limitata a instabilità sintomatica del rachide cervicale o grave malattia cardiaca o paralisi completa dovuta a lesione del midollo spinale (definita come incapacità di muovere braccia e gambe), che interferirebbe con la partecipazione allo studio o la sicurezza come determinato dall'investigatore.
  • Ha qualsiasi condizione che, secondo l'investigatore, pone il paziente ad alto rischio di scarsa compliance al trattamento o di non completare lo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: BMN 110 a 2,0 mg/kg/settimana
Infusioni EV settimanali di BMN 110 a 2,0 mg/kg/settimana per un periodo di circa 4 ore per infusione fino a 144 settimane.
Droga: BMN 110
Il farmaco verrà somministrato attraverso un'infusione endovenosa di 4 ore (circa) a un dosaggio di 2,0 mg/kg/settimana per un massimo di 144 settimane di trattamento.
Altri nomi:
  • ERT
  • N-acetilgalattosammina-6-solfatasi
  • galattosio-6-solfatasi
  • GALNS
  • terapia enzimatica sostitutiva
  • N-acetilgalattosamina-6-solfato
  • solfatasi
  • elosolfasi alfa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale della velocità misurata nel test di destrezza funzionale (FDT)
Lasso di tempo: Fino a 96 settimane
FDT valuta la capacità di usare la mano nelle attività quotidiane. Il test prevede di girare 16 pioli di legno il più rapidamente possibile su un pannello forato di legno duro con una mano che richiede uno schema di prensione del mandrino a tre griffe tra le dita e il pollice entro un limite di tempo di due minuti. La funzione della mano viene valutata in base alla velocità con cui un paziente può girare i pioli nel limite di tempo dato, ovvero la velocità (numero di pioli/minuto).
Fino a 96 settimane
Variazione rispetto al basale della forza valutata dal test di presa e presa (GPT)
Lasso di tempo: Fino a 96 settimane
Un dinamometro per la forza di presa e un pinch meter sono stati utilizzati per misurare la forza di presa e la forza di presa. I risultati riportano un cambiamento rispetto al basale della forza per la mano dominante e non dominante in una posizione sostenuta da avambraccio e polso.
Fino a 96 settimane
Variazione percentuale rispetto al basale della velocità misurata nel test del cammino di 25 piedi a tempo (25FWT)
Lasso di tempo: Fino a 96 settimane
Il 25-Foot Walk Test (25FWT) a tempo è una valutazione della mobilità e delle prestazioni della funzione delle gambe. Al paziente è stato chiesto di percorrere un percorso segnato di 25 piedi il più rapidamente possibile in un limite di tempo di 3 minuti e di tornare immediatamente indietro della stessa distanza quando raggiunge un'estremità. Al paziente è consentito utilizzare qualsiasi metodo di deambulazione per muoversi. Il risultato misura la velocità (piedi/min) del movimento.
Fino a 96 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale del cheratan solfato di urina normalizzata (uKS)
Lasso di tempo: Fino a 96 settimane
Il cheratan solfato urinario e la creatinina urinaria sono stati misurati mediante analisi quantitativa. uKS è normalizzato alla creatinina.
Fino a 96 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Investigatori

  • Direttore dello studio: Celeste Decker, M.D., BioMarin Pharmaceutical

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 ottobre 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 ottobre 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 settembre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 settembre 2012

Primo Inserito (Stima)

2 ottobre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

12 gennaio 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 dicembre 2015

Ultimo verificato

1 dicembre 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MOR-006
  • 2011-005703-33 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su BMN 110

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