Espansione di Treg in vivo e profilassi della malattia del trapianto contro l'ospite
Espansione di Treg in vivo e profilassi della malattia del trapianto contro l'ospite con IL-2, sirolimus e tacrolimus dopo trapianto allogenico di cellule ematopoietiche
Panoramica dello studio
Stato
Stato
Condizioni
Condizioni
Intervento / Trattamento
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Tipo di studio
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Iscrizione
Fase
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Florida
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Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
- H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- I pazienti devono disporre di un 8/8 di antigene leucocitario umano (HLA)-A, -B, -C e -DRB1 compatibile o non correlato con innesto di cellule staminali ematopoietiche del sangue periferico da donatore allogenico.
Leucemia mieloide acuta, mielodisplasia, leucemia linfoblastica acuta, leucemia mieloide cronica o neoplasie mieloproliferative che richiedono un trapianto allogenico abbinato.
- La leucemia acuta (AML o LLA) deve essere in remissione completa definita come: <5% di blasti midollari senza evidenza morfologica di leucemia, assenza di blasti periferici, midollo >20% cellulare e conta assoluta dei neutrofili periferici >1000/µL (il recupero piastrinico è non richiesto).
- Mielodisplasia (MDS) e leucemia mieloide cronica (LMC): deve avere <5% di blasti midollari.
- Neoplasie mieloproliferative (MPN): devono avere <5% di blasti periferici/midollari.
Adeguata funzione degli organi vitali:
- Frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) ≥ 45% mediante scansione con acquisizione multi-gate (MUGA) o ECHO
- Volume espiratorio forzato a un secondo (FEV1), capacità vitale forzata (FVC) e ossigenazione a capacità polmonare diffusa regolata (DLCO) ≥ 50% dei valori previsti nei test di funzionalità polmonare
- Transaminasi (AST, ALT) < 2 volte il limite superiore dei valori normali
- Clearance della creatinina ≥ 50 cc/min.
- Performance status: Karnofsky Performance Status Score ≥ 80%
- Idoneità del donatore: i donatori idonei includeranno fratelli sani, donatori parenti o non imparentati abbinati al paziente a HLA-A, B, C e DRB1 mediante tipizzazione ad alta risoluzione.
Criteri di esclusione:
- Infezione attiva non controllata con un'appropriata terapia antimicrobica
- Storia di infezione da HIV, epatite B o epatite C
- Globulina anti-timocita, alemtuzumab, bortezomib o ciclofosfamide somministrati entro 14 giorni prima o pianificati per ricevere con condizionamento HCT o come parte della profilassi GVHD nei 14 giorni successivi all'HCT.
- Ipersensibilità all'IL-2 umana ricombinante
- La leucemia linfocitica cronica, il linfoma di Hodgkin e il linfoma non Hodgkin sono esclusi poiché questi tumori maligni possono esprimere il recettore IL-2 e rappresentare un potenziale segnale di crescita per qualsiasi malattia presente.
- Fattori di comorbilità del dolore con punteggio totale >4
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Prevenzione
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Numero di armi
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / ArmGruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / TrattamentoIntervento / Trattamento |
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Sperimentale: Regime GVHD
Regime di profilassi della malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) IL-2 con Sirolimus e Tacrolimus dopo trapianto allogenico di cellule ematopoietiche (HCT).
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Verrà somministrata un'iniezione sottocutanea 3 volte a settimana (separate da almeno 1 giorno tra le iniezioni), dal giorno 0 a +90 (+/- 7 giorni).
Altri nomi:
Verrà somministrato a 0,01 mg/kg/giorno (basato sul peso corporeo ideale) per infusione endovenosa continua o dose orale equivalente a partire dal giorno -3
Per via orale il giorno -1.
La dose per il carico è di 12 mg per via orale (PO)
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Cellule T regolatorie (Tregs)/cellule CD4+ totali al giorno 30 post-HCT
Lasso di tempo: 30 giorni dopo l'HCT
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Percentuale di Treg tra le cellule T CD4+ del sangue al giorno 30 dopo il trapianto di cellule ematopoietiche (HCT), da confrontare con i soli dati SIR/TAC di uno studio precedente (mediana del 16%).
Lo studio è stato progettato per rilevare un aumento delle cellule T regolatorie da una mediana del 16,0% al giorno +30.
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30 giorni dopo l'HCT
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Misure di risultato secondarie
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sopravvivenza globale al giorno +365
Lasso di tempo: 365 giorni dopo l'HCT
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La sopravvivenza globale sarà definita come il tempo dalla data del trapianto alla morte per qualsiasi causa.
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365 giorni dopo l'HCT
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Incidenza cumulativa di ricaduta
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'HCT
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Incidenza della recidiva della malattia primaria secondo le definizioni standard.
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1 anno dopo l'HCT
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Incidenza cumulativa di GVHD acuta di grado II-IV per giorno +100
Lasso di tempo: 100 giorni dopo l'HCT
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La GVHD acuta sarà classificata secondo le linee guida di consenso del 1995.
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100 giorni dopo l'HCT
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Incidenza cumulativa di GVHD cronica per giorno +365
Lasso di tempo: 365 giorni dopo l'HCT
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Incidenza cumulativa di GVHD cronica al giorno +365 secondo i criteri di consenso NIH.
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365 giorni dopo l'HCT
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Incidenza di morte senza recidiva
Lasso di tempo: 365 giorni dopo l'HCT
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Incidenza di morte non da recidiva/mortalità correlata al trapianto.
La morte non da recidiva è definita come morte in remissione continua da malattia primaria che richiede il trapianto.
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365 giorni dopo l'HCT
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Incidenza di eventi avversi (EA) inattesi o gravi
Lasso di tempo: Fino a giorni 130 post HCT
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Gli eventi avversi inattesi o gravi (AE) di grado 3-5 secondo i Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v.4.03) sono stati rilevati fino al giorno +130 o 30 giorni dopo l'ultima dose di IL-2.
Eventi elencati, con nesso di causalità in relazione al trattamento in studio annotato.
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Fino a giorni 130 post HCT
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Proporzione di Treg tra le cellule T CD4 + del sangue al giorno +90 dopo l'HCT
Lasso di tempo: 90 giorni dopo l'HCT
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La proporzione di Treg rispetto alle cellule CD4+ non Treg da valutare al giorno +90.
Cellule Natural Killer (NK): cellule NK mediane K/uL.
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90 giorni dopo l'HCT
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Fosforilazione STAT3, STAT5 (Y694) e S6 tra Treg e non Treg al giorno 30
Lasso di tempo: 30 giorni dopo l'HCT
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Fosforilazione (p): pSTAT3, pSTAT5 (Y694) e pS6 tra Treg e non Treg al giorno +30.
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30 giorni dopo l'HCT
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Fosforilazione STAT3, STAT5 (Y694) e S6 tra Treg e non Treg al giorno 90
Lasso di tempo: 90 giorni dopo l'HCT
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Fosforilazione (p): pSTAT3, pSTAT5 (Y694) e pS6 tra Treg e non Treg al giorno +90.
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90 giorni dopo l'HCT
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Altre misure di risultato
Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Funzione del sangue Treg dopo HSCT allogenico
Lasso di tempo: 30 giorni dopo l'HCT
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Percentuale di soppressione di Treg al giorno +30.
Gli investigatori avevano anche pianificato di testare la funzione Treg al giorno +90, se fossero stati disponibili sufficienti Treg per l'analisi.
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30 giorni dopo l'HCT
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Tasso di ricostituzione delle cellule natural killer (NK).
Lasso di tempo: 365 giorni dopo l'HCT
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Gli investigatori hanno pianificato di monitorare la ricostituzione delle cellule natural killer (NK).
I pannelli standard di citometria a flusso per immunodeficienza (IDP) dovevano essere disegnati nei giorni +90, +180 e +365 per valutare la ricostituzione delle NK.
Risultati dei test di laboratorio standard da confrontare con i dati raccolti in un secondo momento
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365 giorni dopo l'HCT
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Sponsor
Investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Brian Betts, MD, Moffitt Cancer Center
Pubblicazioni e link utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento primario
Completamento dello studio (Effettivo)
Completamento dello studio
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Primo Inserito
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento pubblicato
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema immunitario
- Malattia del trapianto contro l'ospite
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antinfettivi
- Agenti antivirali
- Inibitori enzimatici
- Agenti anti-HIV
- Agenti antiretrovirali
- Agenti antineoplastici
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Agenti antibatterici
- Antibiotici, Antineoplastici
- Agenti antimicotici
- Inibitori della calcineurina
- Aldesleukin
- Tacrolimo
- Sirolimo
Altri numeri di identificazione dello studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- MCC-17578
- NCI-2014-00755 (Altro identificatore: NCI CTRP)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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