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Efficacia e sicurezza di Lomitapide in pazienti giapponesi affetti da HoFH in contemporanea terapia ipolipemizzante

21 febbraio 2018 aggiornato da: Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 3, a braccio singolo, in aperto, multicentrico per valutare l'efficacia e la sicurezza di Lomitapide in pazienti giapponesi con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH) in terapia concomitante ipolipemizzante

Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di Lomitapide in pazienti giapponesi con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH) in concomitante terapia ipolipemizzante.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio clinico di fase 3, a braccio singolo, in aperto, multicentrico per valutare sia l'efficacia che la sicurezza a lungo termine di lomitapide in pazienti giapponesi con HoFH che ricevono una terapia ipolipemizzante stabile e alla massima tolleranza. Questo studio comprende un periodo di rodaggio, una fase di efficacia primaria di 26 settimane e una fase di sicurezza di 30 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

9

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
    • Fukuoka
      • Kurume-shi, Fukuoka, Giappone, 830-8522
    • Ishikawa
      • Kanazawa, Ishikawa, Giappone, 920-8641
    • Osaka
      • Osakashi, Osaka, Giappone, 530-00001
      • Suita-shi, Osaka, Giappone, 565-8565
    • Saitama
      • Tokorozawa, Saitama, Giappone, 359-1142
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Giappone, 113-8519

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti giapponesi di sesso maschile e femminile di età ≥ 18 anni che stanno ricevendo una terapia ipolipemizzante stabile, massimamente tollerata
  2. Diagnosi di HoFH funzionale
  3. Peso corporeo ≥ 40 kg e < 136 kg
  4. Test di gravidanza negativo allo screening

Criteri di esclusione:

  1. Ipertensione incontrollata
  2. Storia di insufficienza renale cronica
  3. Storia di cirrosi provata da biopsia o test di funzionalità epatica anormali (LFT) allo screening
  4. Qualsiasi intervento chirurgico importante che si verifica < 3 mesi prima della visita di screening
  5. Insufficienza cardiaca
  6. Pregresso trapianto di organi
  7. Storia di un tumore maligno non cutaneo nei 3 anni precedenti
  8. Pazienti che non sono in grado di limitare l'assunzione di alcol
  9. - Partecipazione a uno studio sperimentale sui farmaci entro 6 settimane prima della visita di screening
  10. Malattia intestinale gastrointestinale significativa nota
  11. Madri che allattano
  12. Condizioni mediche o psicologiche gravi o instabili
  13. Requisito per alcuni farmaci proibiti noti per essere potenzialmente epatotossici
  14. Uso di inibitori forti o moderati del CYP3A4
  15. Uso di simvastatina a dosi > 10 mg al giorno
  16. Diagnosi documentata di qualsiasi malattia del fegato

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: lomitapide
Dose massima tollerata di lomitapide (fino a 60 mg/giorno) in aggiunta alla terapia ipolipemizzante esistente, inclusa la plasmaferesi o l'aferesi lipidica.
Droga: lomitapide
Altri nomi:
  • Juxtapid, Lojuxta

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di cambiamento in LDL-C
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 26
Variazione percentuale media rispetto al basale
Dal basale alla settimana 26

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del colesterolo totale
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 56
Variazione percentuale media rispetto al basale
Dal basale alla settimana 56
Modifica dell'Apo B
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 56
Variazione percentuale media rispetto al basale
Dal basale alla settimana 56
Variazione dei trigliceridi
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 56
Variazione percentuale media rispetto al basale
Dal basale alla settimana 56
Cambiamento in Non-HDL-C
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 56
Variazione percentuale media rispetto al basale
Dal basale alla settimana 56
Modifica in VLDL-C
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 56
Variazione percentuale media rispetto al basale
Dal basale alla settimana 56
Variazione di Lp(a)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 56
Variazione percentuale media rispetto al basale
Dal basale alla settimana 56
Cambiamento di HDL-C
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 56
Variazione percentuale media rispetto al basale
Dal basale alla settimana 56
Modifica dell'Apo AI
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 56
Variazione percentuale media rispetto al basale
Dal basale alla settimana 56
Cambiamento di LDL-C
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 56
Variazione percentuale media rispetto al basale
Dal basale alla settimana 56

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Mariko Harada-Shiba, M.D., Ph.D., National Cerebral and Cardiovascular Center Research Institute

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 aprile 2014

Completamento primario (Effettivo)

3 aprile 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

17 dicembre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 giugno 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 giugno 2014

Primo Inserito (Stima)

24 giugno 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 ottobre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 febbraio 2018

Ultimo verificato

1 febbraio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AEGR-733-030

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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