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Registro dei pazienti con ipofosfatasia

24 febbraio 2026 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Un registro osservazionale, longitudinale, prospettico ea lungo termine dei pazienti con ipofosfatasia (HPP)

In questo registro prospettico, osservazionale a lungo termine, i pazienti di tutte le età con diagnosi di ipofosfatasia (HPP) vengono seguiti presso i siti partecipanti in più paesi.

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Descrizione dettagliata

Il registro HPP è un registro osservazionale, prospettico ea lungo termine progettato per raccogliere dati sull'epidemiologia dell'HPP, sulla storia della malattia, sul decorso clinico, sui sintomi e sul peso della malattia da pazienti di tutte le età che hanno una diagnosi di HPP.

Valutazione dei dati di sicurezza ed efficacia in pazienti con HPP che hanno/stanno ricevendo un trattamento con Asfotase alfa

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

1571

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita
        • Research Site
  • Australia
      • Herston, Australia
        • Research Site
      • South Brisbane, Australia
        • Research Site
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia
        • Research Site
      • Parkville, Victoria, Australia
        • Research Site
  • Austria
      • Linz, Austria
        • Research Site
  • Canada
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada
        • Research Site
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Canada
        • Research Site
      • Ottawa, Ontario, Canada
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Research Site
  • Francia
      • Lyon, Francia
        • Research Site
      • Paris, Francia
        • Research Site
    • Haute Garonne
      • Toulouse, Haute Garonne, Francia
        • Research Site
    • Nord
      • Lille, Nord, Francia
        • Research Site
    • Paris
      • Paris, Paris, Francia
        • Research Site
    • Vienne
      • Poitiers, Vienne, Francia
        • Research Site
    • Île-de-France Region
      • Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, Francia
        • Research Site
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Research Site
      • Cologne, Germania
        • Research Site
      • Giessen, Germania
        • Research Site
      • Homburg, Germania
        • Research Site
      • Mainz, Germania
        • Research Site
    • Bavaria
      • Bad Reichenhall, Bavaria, Germania
        • Research Site
      • Würzburg, Bavaria, Germania
        • Research Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Bochum, North Rhine-Westphalia, Germania
        • Research Site
      • Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Germania
        • Research Site
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Germania
        • Research Site
  • Italia
      • Florence, Italia
        • Research Site
      • Pisa, Italia
        • Research Site
      • Rome, Italia
        • Research Site
      • San Giovanni Rotondo, Italia
        • Research Site
    • Milano
      • Milan, Milano, Italia, 20132
        • Research Site
  • Polonia
      • Lodz, Polonia
        • Research Site
      • Warsaw, Polonia
        • Research Site
  • Regno Unito
      • Belfast, Regno Unito
        • Research Site
    • Avon
      • Bristol, Avon, Regno Unito
        • Research Site
    • Greater London
      • London, Greater London, Regno Unito
        • Research Site
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Regno Unito, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
    • Middlesex
      • Stanmore, Middlesex, Regno Unito
        • Research Site
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Regno Unito
        • Research Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Regno Unito
        • Research Site
    • Tyne & Wear
      • Newcastle upon Tyne, Tyne & Wear, Regno Unito
        • Research Site
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Regno Unito
        • Research Site
  • Spagna
      • Madrid, Spagna
        • Research Site
  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Stati Uniti, 80112
        • Research Site
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
        • Research Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • Research Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Research Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Research Site
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Research Site
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Research Site
    • New York
      • Mineola, New York, Stati Uniti, 11501
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37212
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • Research Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Pazienti con ipofosfatasia (HPP)

Descrizione

Criterio di inclusione:

Pazienti di sesso maschile e femminile, di qualsiasi età, con diagnosi confermata di HPP. Il paziente o il legale rappresentante è in grado di leggere e/o comprendere il consenso informato e studiare i questionari nella lingua locale.

Consenso informato firmato e rilascio cartella clinica da parte del paziente o rappresentante legale. Il paziente o il genitore/rappresentante legale del paziente deve essere disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto e il paziente deve essere disposto a fornire il consenso informato scritto, se appropriato e richiesto dalle normative locali. - Il paziente deve avere un'attività della fosfatasi alcalina (ALP) documentata al di sotto del limite inferiore della norma per età e sesso, o una mutazione del gene ALPL documentata.

Criteri di esclusione:

Attualmente partecipa a uno studio clinico sponsorizzato da Alexion. L'iscrizione al Registro non escluderà un paziente dall'arruolarsi in una futura sperimentazione clinica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Caso di controllo
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Informazioni sulla storia naturale
Lasso di tempo: 1 anno
Raccogliere informazioni sulla storia naturale dell'HPP da pazienti di tutte le età, inclusi pazienti pediatrici e adulti con HPP, indipendentemente dall'età di insorgenza.
1 anno
Onere della malattia/Esiti riferiti dal paziente
Lasso di tempo: 1 anno
I dati PRO appropriati all'età saranno raccolti utilizzando gli strumenti per valutare i seguenti: dolore, capacità motoria, stato funzionale/disabilità, comprese le attività della vita quotidiana (ADL), qualità della vita (QoL)
1 anno
Caratterizzare l'epidemiologia della popolazione HPP.
Lasso di tempo: 1 anno
Caratterizzare l'epidemiologia della popolazione HPP. È prevista l'inclusione di tutte le classificazioni di HPP: esordio pediatrico (esordio perinatale, infantile e giovanile), esordio adulto, perinatale benigno e odontoipofosfatasia.
1 anno
Sicurezza ed efficacia a lungo termine di Asfotase Alfa
Lasso di tempo: 1 anno
Raccogliere e valutare i dati sulla sicurezza e l'efficacia a lungo termine nei pazienti HPP che hanno/stanno ricevendo un trattamento con asfotase alfa.
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 gennaio 2015

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2031

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 novembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 dicembre 2014

Primo Inserito (Stimato)

3 dicembre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALX-HPP-501

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Ipofosfatasia (HPP)

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