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Ormone tiroideo per indurre lo smaltimento del glucosio non mediato dall'insulina nelle persone con mutazioni del recettore dell'insulina

12 novembre 2019 aggiornato da: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Ormone tiroideo per indurre lo smaltimento del glucosio non mediato dall'insulina nei pazienti con mutazioni del recettore dell'insulina

Sfondo:

- La mutazione del recettore dell'insulina causa alti livelli di zucchero nel sangue e talvolta complicanze del diabete. I ricercatori vogliono vedere se l'ormone tiroideo aiuta.

Obiettivi:

- Per vedere se il trattamento con l'ormone tiroideo cambia il modo in cui il corpo gestisce lo zucchero nelle persone con mutazione del recettore dell'insulina e migliora la glicemia nelle persone con diabete.

Eleggibilità:

- Persone di età compresa tra 12 e 65 anni con una mutazione del recettore dell'insulina.

Progetto:

  • Studio parte 1: degenza clinica di 19 giorni. I partecipanti saranno monitorati per 4 giorni. Quindi per 15 giorni prenderanno una pillola di ormone tiroideo 3 volte al giorno. I partecipanti avranno:
  • Analisi del sangue.
  • Frequenza cardiaca e temperatura cutanea monitorate.
  • Tutto il loro cibo fornito.
  • Due sessioni di 5 ore in una stanza speciale. Indosseranno abiti speciali e talvolta staranno fermi.
  • Due tubicini inseriti nelle vene. Uno fornirà piccole quantità di zucchero e grasso con un tracciante non radioattivo. I partecipanti berranno anche acqua con un tracciante. L'altra provetta raccoglierà il sangue.
  • Una bevanda dolce. I partecipanti possono sottoporsi a test della glicemia con il polpastrello.
  • Dispositivo di monitoraggio del glucosio inserito nel grasso corporeo per due periodi di 24 ore.
  • Agli adulti possono essere prelevati campioni di grasso e muscoli.
  • Ecografia cardiaca.
  • Scansione PET-TC in una macchina. Un catetere endovenoso verrà inserito in una vena del braccio. Verrà iniettata una piccola quantità di sostanza radioattiva.
  • Scansione DEXA del grasso corporeo e della densità ossea.
  • I partecipanti con diabete scarsamente controllato assumeranno quindi l'ormone tiroideo a casa per 6 mesi. Faranno prelevare il sangue e inviarlo mensilmente al gruppo di studio.
  • Dopo circa 3 mesi, avranno una visita notturna. Dopo 6 mesi, avranno una visita di 4 giorni.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Sfondo

I pazienti con mutazioni del recettore dell'insulina hanno un'estrema resistenza all'insulina. Ciò si traduce spesso in un diabete infantile che è estremamente difficile da gestire con le terapie convenzionali per il diabete, compresa l'insulina a dosi 10-50 volte superiori al solito. Il diabete scarsamente controllato, a sua volta, porta a complicanze microvascolari (ad es. cecità) e morte prematura. Ipertiroidismo, sia esso endogeno (ad es. Malattia di Graves) o esogena, aumenta il dispendio energetico, attiva il tessuto adiposo bruno e migliora la perfusione del muscolo scheletrico, portando a un migliore smaltimento del glucosio. In un singolo paziente con mutazione del recettore dell'insulina e diabete scarsamente controllato nonostante la terapia massimale, l'ipertiroidismo lieve iatrogeno per il trattamento del cancro alla tiroide ha portato alla normalizzazione del controllo glicemico, suggerendo che il trattamento con ormone tiroideo potrebbe avere benefici terapeutici in questa malattia rara.

Scopo

Lo scopo di questo studio è determinare se il trattamento con l'ormone tiroideo aumenterà lo smaltimento del glucosio nei pazienti con mutazioni del recettore dell'insulina, e quindi migliorerà il controllo glicemico. Le ipotesi da verificare sono:

  1. L'ormone tiroideo aumenterà lo smaltimento del glucosio in tutto il corpo nei pazienti con mutazioni del recettore dell'insulina.
  2. Questo aumento dello smaltimento del glucosio sarà mediato da un aumento dell'assorbimento di glucosio nel tessuto adiposo della fronte (BAT) e nei muscoli.
  3. L'aumento dello smaltimento del glucosio si tradurrà in un migliore controllo glicemico.

Metodi

Questo studio è un disegno pre-post non randomizzato, condotto in due parti sequenziali. La parte 1 è uno studio di prova di principio a breve termine (2 settimane) per verificare se l'ormone tiroideo aumenterà l'eliminazione del glucosio nei pazienti con mutazioni del recettore dell'insulina (con o senza diabete) e i meccanismi attraverso i quali si verifica un aumento dell'eliminazione del glucosio. La parte 2 è uno studio terapeutico a più lungo termine (6 mesi) per verificare se l'ormone tiroideo si tradurrà in un migliore controllo glicemico nei pazienti diabetici con mutazioni del recettore dell'insulina.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
7

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

  • 2 SETTIMANE DI STUDIO:

CRITERIO DI INCLUSIONE:

1. Mutazione del recettore dell'insulina (recessiva o dominante negativa). Se lo stato della mutazione non è noto prima dell'arruolamento, i soggetti saranno sottoposti a genotipizzazione al momento dell'arruolamento. Nell'evento imprevisto in cui un paziente non presenta una mutazione del recettore dell'insulina, non completerà lo studio e i suoi dati non saranno inclusi nell'analisi.

CRITERI DI ESCLUSIONE:

  1. Cambiamenti nelle dosi dei farmaci per il diabete (inclusi metformina, insulina, sulfoniluree, tiazolidinedioni, leptina, agonisti del GLP-1, inibitori della DPP4, ecc.) nelle 10 settimane precedenti.
  2. Qualsiasi condizione medica o farmaco che aumenti il ​​rischio per il soggetto (ad es. cardiopatia ischemica o strutturale, insufficienza cardiaca congestizia, ipertensione incontrollata o aritmia) o che interferiranno con l'interpretazione dei dati dello studio.
  3. Disturbi che porterebbero a un assorbimento gastrointestinale irregolare o alla perdita di ormone tiroideo dall'intestino (diarrea grave, malattia celiaca, uso di sequestranti degli acidi biliari, consumo eccessivo di prodotti a base di soia).
  4. Qualsiasi forma di ipertiroidismo endogeno o ipotiroidismo al basale.
  5. Uso attuale o recente (nelle ultime 8 settimane) di ormoni tiroidei o farmaci antitiroidei.
  6. Disturbi estremi del legame dell'ormone tiroideo alla globulina legante la tiroide (eccesso o carenza) o perdita di proteine ​​(proteinuria gamma nefrosica) che porterebbe a difficoltà nel raggiungere un livello di ormone tiroideo coerente per lo studio.
  7. Presenza nota di un raro disturbo clinico che porta a insensibilità agli ormoni tiroidei (mutazioni note del recettore T3, anomalie della proteina 2 legante la sequenza di inserzione della selenocisteina (SBP2), difetti del trasportatore dei monocarbossilati).
  8. Uso corrente di beta-bloccanti
  9. Gravidanza o allattamento
  10. Qualsiasi anomalia dell'ECG che potrebbe aumentare il rischio di trattamento con T3 (tachicardia sinusale a riposo (norme aggiustate per età), fibrillazione atriale, ischemia miocardica, blocco dell'eccitazione ventricolare sinistra o destra, ipertrofia ventricolare sinistra o extrasistoli)
  11. Allergia o ipersensibilità nota a qualsiasi forma di ormone tiroideo
  12. Insufficienza surrenalica nota
  13. Dipendenza da farmaci anticoagulanti orali (solo adulti)
  14. Uso di antidepressivi triciclici, poiché sono state osservate aritmie cardiache transitorie con l'uso concomitante di ormoni tiroidei.
  15. Uso di colestiramina.
  16. Storia di osteoporosi clinicamente significativa secondo il giudizio dello sperimentatore (ad es. precedente frattura da fragilità)

STUDIO DI 6 MESI:

I pazienti devono soddisfare tutti i criteri di inclusione ed esclusione per lo studio a breve termine, oltre a avere un diabete scarsamente controllato, definito come un'emoglobina A1c maggiore o uguale al 7%.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Pazienti con mutazione del recettore dell'insulina
Droga: Liotironina
Supplemento orale dato ogni 8 ore

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Emoglobina A1C
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi
Smaltimento totale del glucosio corporeo a digiuno
Lasso di tempo: 2 settimane
2 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Assorbimento muscolare del glucosio
Lasso di tempo: 2 settimane
2 settimane
Assorbimento muscolare del glucosio
Lasso di tempo: 6 mesi
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
17 aprile 2015

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
18 settembre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
18 settembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
22 aprile 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
28 maggio 2015

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
29 maggio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
5 dicembre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 novembre 2019

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
18 settembre 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 150119
  • 15-DK-0119

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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