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Valutazione della sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica del pegcetacoplan intravitreale (APL-2) per i pazienti con AMD umida (ASAP II)

11 settembre 2020 aggiornato da: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Valutazione della sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica della terapia APL-2 intravitreale per la degenerazione maculare neovascolare legata all'età (AMD)

L'obiettivo di questo studio è fornire informazioni iniziali sulla sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica della somministrazione intravitreale di pegcetacoplan al fine di supportare l'ulteriore sviluppo di studi di fase II più ampi per il trattamento di pazienti con AMD.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
13

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Parramatta, New South Wales, Australia, 2150
        • Australia, New South Wells
  • Stati Uniti
    • California
      • Beverly Hills, California, Stati Uniti, 90211
        • United States, California
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • United States, Florida
    • New Hampshire
      • Portsmouth, New Hampshire, Stati Uniti, 03801
        • United States, New Hampshire

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

50 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschio o femmina
  2. Età ≥ 50 anni
  3. La presenza di una lesione neovascolare coroidale attiva secondaria all'AMD
  4. In trattamento con terapia anti-VEGF (Lucentis®, Eylea® o Avastin®)
  5. Deve aver ricevuto almeno 3 trattamenti anti-VEGF nel periodo di 26 settimane prima dello screening (visita di screening)
  6. Evidenza che il liquido maculare ha risposto in passato all'anti-VEGF sulla base dell'OCT secondo l'opinione del PI
  7. Allo screening, evidenza di fluido sottoretinico e alterazioni cistiche retiniche
  8. Deve aver ricevuto un trattamento anti-VEGF entro 10 giorni prima del trattamento con pegcetacoplan (l'anti-VEGF può essere somministrato lo stesso giorno della visita di screening dopo che le procedure di screening sono state completate)
  9. È possibile ottenere PTOM di qualità sufficiente per consentire la valutazione del liquido maculare centrale

  10. I soggetti di sesso femminile devono essere:

    • Donne in età fertile (WONCBP), Or
    • Donne in età fertile (WOCBP) con un test di gravidanza negativo allo screening e devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi definiti dal protocollo per la durata dello studio
  11. I maschi con partner femminili in età fertile devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi definiti dal protocollo e accettare di astenersi dal donare sperma per la durata dello studio
  12. Disposto e in grado di dare il consenso informato

Criteri di esclusione:

  1. Neovascolarizzazione coroideale associata ad altre malattie oculari come miopia patologica, istoplasmosi oculare o uveite posteriore, ecc.
  2. Diminuzione della vista dovuta a malattia retinica non attribuibile a neovascolarizzazione coroidale, come forme non essudative di AMD, atrofia geografica, distrofia retinica ereditaria, uveite o membrana epiretinica, una lesione simil-vitelliforme della retina esterna (per es. drusen), teleangectasie parafoveali idiopatiche o retinopatia sierosa centrale
  3. Altre malattie oculari che hanno compromesso in modo irreversibile o, durante il follow-up, potrebbero probabilmente compromettere la VA dell'occhio dello studio, tra cui ambliopia, neuropatia ottica ischemica anteriore, edema maculare diabetico clinicamente significativo, grave retinopatia diabetica non proliferativa o retinopatia diabetica proliferativa
  4. Diminuzione della vista a causa di una significativa opacità dei media come malattie della cornea o cataratta o opacità che preclude la fotografia della retina
  5. Chirurgia della cataratta entro tre mesi dall'arruolamento
  6. Presenza di eventuali emorragie

  7. Storia del trattamento per CNV:

    1. Precedente trattamento PDT entro 30 giorni prima dell'arruolamento nello studio
    2. Precedente fotocoagulazione laser termica extrafoveale o iuxtafoveale entro 30 giorni prima dell'arruolamento nello studio
  8. Chirurgia intraoculare (inclusa la chirurgia di sostituzione della lente) entro 3 mesi prima della randomizzazione
  9. Problemi medici che rendono improbabile un follow-up coerente durante il periodo di trattamento (ad es. ictus, infarto miocardico grave, malignità allo stadio terminale), o in generale un rischio medico scarso a causa di altre malattie sistemiche o infezioni attive non controllate
  10. Ipersensibilità alla fluoresceina

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Pegcetacoplan Coorte 1
4 mg di pegcetacoplan 100 μL di iniezione IVT
Droga: Pegcetacoplan
Il giorno del trattamento, ai soggetti verrà somministrata una singola iniezione IVT da 100 μL di pegcetacoplan alla dose corrispondente al trattamento assegnato.
Altri nomi:
  • APL-2
Sperimentale: Pegcetacoplan Coorte 2
10 mg di pegcetacoplan 100 μL di iniezione IVT
Droga: Pegcetacoplan
Il giorno del trattamento, ai soggetti verrà somministrata una singola iniezione IVT da 100 μL di pegcetacoplan alla dose corrispondente al trattamento assegnato.
Altri nomi:
  • APL-2
Sperimentale: Pegcetacoplan Coorte 3
20 mg di pegcetacoplan 100 μL di iniezione IVT
Droga: Pegcetacoplan
Il giorno del trattamento, ai soggetti verrà somministrata una singola iniezione IVT da 100 μL di pegcetacoplan alla dose corrispondente al trattamento assegnato.
Altri nomi:
  • APL-2

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di soggetti che hanno manifestato eventi avversi oculari e sistemici (EA), anche per gravità
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 113
La sicurezza è stata valutata durante lo studio. Un TEAE è stato definito come qualsiasi evento avverso iniziato durante/dopo l'iniezione IVT di pegcetacoplan.
Dal giorno 1 al giorno 113
Numero di tossicità limitanti la dose (DLT)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 15
Il verificarsi di uno qualsiasi dei seguenti eventi avversi è stato considerato DLT: infiammazione intraoculare (vitrite o uveite), endoftalmite, aumento prolungato della pressione intraoculare ≥30 millimetri (mm) di mercurio e/o perdita prolungata dell'acuità visiva ≥15 lettere non attribuibile a la procedura di iniezione o la progressione della malattia.
Dal giorno 1 al giorno 15
Area mediana sotto la curva concentrazione sierica-tempo dal tempo zero all'ultima concentrazione misurabile (AUC[0-t])
Lasso di tempo: Pre-dose (screening), post-dose dal giorno 3 al giorno 113
L'AUC(0-t) è stata misurata utilizzando il metodo trapezoidale lineare quando le concentrazioni aumentavano e il metodo trapezoidale logaritmico quando le concentrazioni diminuivano. L'AUC(0-t) mediana è presentata per ciascuna coorte.
Pre-dose (screening), post-dose dal giorno 3 al giorno 113
Dose mediana normalizzata AUC(0-t)
Lasso di tempo: Pre-dose (screening), post-dose dal giorno 3 al giorno 113
L'AUC(0-t) è stata misurata utilizzando il metodo trapezoidale lineare quando le concentrazioni aumentavano e il metodo trapezoidale logaritmico quando le concentrazioni diminuivano. La dose normalizzata AUC(0-t) è stata calcolata per ogni soggetto dividendo il parametro per la rispettiva dose del soggetto in milligrammi. Per ciascuna coorte viene presentata la dose mediana AUC(0-t) normalizzata.
Pre-dose (screening), post-dose dal giorno 3 al giorno 113
Concentrazione sierica massima osservata (Cmax)
Lasso di tempo: Pre-dose (screening), post-dose dal giorno 3 al giorno 113
La Cmax mediana è presentata per ciascuna coorte.
Pre-dose (screening), post-dose dal giorno 3 al giorno 113
Dose media normalizzata Cmax
Lasso di tempo: Pre-dose (screening), post-dose dal giorno 3 al giorno 113
La Cmax normalizzata per la dose è stata calcolata per ciascun soggetto dividendo il parametro per la rispettiva dose del soggetto in milligrammi. Per ciascuna coorte viene presentata la Cmax normalizzata per la dose mediana.
Pre-dose (screening), post-dose dal giorno 3 al giorno 113
Tempo mediano alla massima concentrazione sierica misurata (Tmax)
Lasso di tempo: Pre-dose (screening), post-dose dal giorno 3 al giorno 113
Il Tmax mediano è presentato per ciascuna coorte. Se il valore massimo si è verificato in più di 1 punto temporale, Tmax è stato definito come il primo punto temporale con questo valore.
Pre-dose (screening), post-dose dal giorno 3 al giorno 113

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione mediana rispetto al basale dell'acuità visiva per l'occhio dello studio
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 113
Il punteggio in lettere della migliore acuità visiva corretta (BCVA) è stato determinato utilizzando la tabella dell'acuità visiva dell'Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) valutata a una distanza iniziale di 4 metri. Il punteggio va da 0 a 100 lettere, il numero inferiore indica una ridotta acuità visiva; un valore positivo di variazione rispetto al basale indica un aumento dell'acuità visiva e un valore negativo indica una perdita dell'acuità visiva.
Dal giorno 1 al giorno 113
Variazione mediana rispetto al basale dello spessore retinico centrale, dello spessore della lesione retinica centrale e dello spessore del sottocampo centrale nell'occhio dello studio
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 113
Lo spessore retinico centrale, lo spessore della lesione retinica centrale e lo spessore del sottocampo centrale sono stati determinati utilizzando la tomografia a coerenza ottica del dominio spettrale (SD-OCT).
Dal giorno 1 al giorno 113
Variazione mediana rispetto al basale nel volume del cubo maculare nell'occhio dello studio
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 113
Il volume del cubo maculare è stato determinato utilizzando SD-OCT.
Dal giorno 1 al giorno 113

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Federico Grossi, MD PhD, Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
28 gennaio 2015

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
8 marzo 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
8 marzo 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
2 giugno 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 giugno 2015

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
3 giugno 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
6 ottobre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 settembre 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • POT-CP043014

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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