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Compatibilità di C7 con dieta chetogenica in pazienti con diagnosi di G1D

22 dicembre 2023 aggiornato da: Juan Pascual, University of Texas Southwestern Medical Center

Compatibilità della trieptanoina (C7) con la dieta chetogenica nei pazienti con diagnosi di deficit di tipo 1 del trasportatore del glucosio

Per esplorare la compatibilità della trieptanoina (olio C7) con la dieta chetogenica valutando l'EEG e il tasso di convulsioni, la glicemia e la chetosi in pazienti G1D comprovati che ricevono una dieta chetogenica.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio esplorativo di principio in un unico sito, in aperto, per studiare la compatibilità dell'olio C7 con la dieta chetogenica in soggetti con diagnosi di G1D. La dieta chetogenica sarà stata precedentemente descritta dal medico curante del paziente indipendentemente da questo studio e per motivi clinici. La dieta chetogenica fornisce oltre il 50% delle calorie dai grassi, i soggetti che stanno già tollerando così tanto grasso come parte della loro dieta chetogenica precedentemente prescritta, sostituiranno il 45% del loro apporto calorico giornaliero con la trieptanoina per 24 ore, durante un periodo di 48 degenza di un'ora. I soggetti avranno un EEG continuo per monitorare eventuali cambiamenti correlati al C7 nelle convulsioni prima, durante e dopo l'ingestione di olio di trieptanoina.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

10

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • UTexasSouthwestern

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 35 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di deficit del trasportatore del glucosio di tipo 1 (G1D), confermata dalla genotipizzazione clinica presso un laboratorio certificato CLIA.
  • Stabile con la dieta chetogenica con un rapporto da 2,5:1 a 4:1 (ovvero, non si saranno verificati cambiamenti nel rapporto per 2 mesi). L'inizio di una dieta chetogenica è precedente a - e quindi non fa parte di questo studio.
  • Maschi e femmine da 30 mesi a 35 anni e 11 mesi compresi.

Criteri di esclusione:

  • Soggetti con evidenza di malattia metabolica e/o genetica indipendente, non correlata.
  • Soggetti con un disturbo gastrointestinale cronico, come la sindrome dell'intestino irritabile, il morbo di Crohn o la colite che potrebbero aumentare il rischio del soggetto di sviluppare diarrea o mal di stomaco.
  • Soggetti con un BMI (indice di massa corporea) maggiore o uguale a 30.
  • Soggetti attualmente non in dieta chetogenica.
  • Le donne in gravidanza o in allattamento non possono partecipare. Le donne che pianificano una gravidanza durante il corso dello studio o che non sono disposte a utilizzare il controllo delle nascite per prevenire la gravidanza (compresa l'astinenza) non possono partecipare. Alle donne di età pari o superiore a 10 anni verrà chiesto di fornire un campione di urina per un test di gravidanza tramite astina. Ai soggetti verrà chiesto di accettare l'astinenza o un'altra forma di controllo delle nascite per la durata dello studio.
  • Allergia/sensibilità a C7
  • Precedente uso di trieptanoina meno di 1 mese prima dell'inizio dello studio.
  • Trattamento con trigliceridi a catena media nelle ultime 24 ore.
  • Soggetti che mostrano segni di demenza o con diagnosi di qualsiasi disturbo degenerativo del cervello (come il morbo di Alzheimer) che confonderebbe la valutazione dei cambiamenti cognitivi, secondo l'opinione dello sperimentatore.
  • Uso attivo di droghe o alcol o dipendenza che, a parere dello sperimentatore, interferirebbe con l'aderenza ai requisiti dello studio.
  • Incapacità o riluttanza del soggetto o del tutore/rappresentante legale a fornire il consenso informato scritto o il consenso per i minori di età compresa tra 10 e 17 anni,
  • Aggiunta di un nuovo anticonvulsivante nei 3 mesi precedenti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Pazienti a dieta chetogenica
Questo è uno studio a un braccio in cui i pazienti riceveranno un olio chiamato triheptanoin. I pazienti consumeranno trieptanoina 4 volte nel corso di un giorno. L'olio di trieptanoina occuperà il 45% delle loro calorie giornaliere il giorno in cui stanno assumendo l'olio.
Droga: Trieptanoina
Integrazione alimentare con trieptanoina
Altri nomi:
  • Olio C7

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della chetosi (livelli di beta-idrossibutirrato)
Lasso di tempo: Giorno 1, giorno 4
Variazione della chetosi misurata dalle variazioni dei livelli di acido beta-idrossibutirrico nel sangue.
Giorno 1, giorno 4

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frazione di soggetti (su un totale di 10 studiati) che mostrano un cambiamento nel tasso osservabile di convulsioni
Lasso di tempo: Baseline (giorno 1) - giorno 4

La variazione percentuale nel tasso di crisi osservabili viene misurata come variazione nel numero di crisi osservabili dal basale al giorno 4.

Il tasso di convulsioni è definito come il numero di convulsioni per paziente al giorno.
Baseline (giorno 1) - giorno 4
Variazione della glicemia
Lasso di tempo: Giorno 1 - Giorno 4
La variazione della glicemia viene misurata come variazione dei livelli di glucosio nel sangue.
Giorno 1 - Giorno 4

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Texas Southwestern Medical Center

Collaboratori

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Investigatori

  • Investigatore principale: Juan Pascual, M.D., Study Principal Investigator

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 giugno 2018

Completamento primario (Effettivo)

18 giugno 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

31 luglio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 agosto 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 settembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

4 ottobre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 dicembre 2023

Ultimo verificato

1 dicembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Altri numeri di identificazione dello studio

  • STU 102015-091
  • R01NS094257-01A1 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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