Programma di accesso ampliato VX-445/TEZ/IVA per pazienti affetti da fibrosi cistica (CF) eterozigoti per mutazione F508del e mutazione a funzione minima (genotipi F/MF)
19 novembre 2019 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
VX-445/TEZ/IVA Tripla combinazione Programma di accesso ampliato per pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da fibrosi cistica eterozigoti per F508del e mutazione CFTR a funzione minima
Lo scopo di questo programma è fornire una terapia combinata di elexacaftor(ELX, VX-445)/tezacaftor(TEZ)/ivacaftor(IVA) a pazienti affetti da FC in condizioni critiche di età pari o superiore a 12 anni, eterozigoti per F508del e con funzionalità minima (MF) mutazione in risposta a richieste mediche non richieste.
Panoramica dello studio
Stato
Approvato per il marketing
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Accesso esteso
Tipo di accesso espanso
- Trattamento IND/Protocollo
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
1. Pazienti con genotipi F/MF E che soddisfano almeno 1 dei seguenti criteri:
- La percentuale prevista del volume espiratorio forzato in 1 secondo (ppFEV1) è
- Documentazione di essere attivo in una lista d'attesa per il trapianto di polmone o documentazione di essere valutato per il trapianto di polmone, ma ritenuto non idoneo a causa di controindicazioni
Criteri di esclusione:
- Pazienti con compromissione epatica grave (classe Child-Pugh C)
- Anamnesi di qualsiasi altra comorbidità che, a giudizio del medico curante, potrebbe comportare un rischio eccessivo nella somministrazione di ELX/TEZ/IVA al paziente
- Gravidanza
Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
7 dicembre 2022
Completamento primario
7 dicembre 2022
Completamento dello studio
7 dicembre 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
13 agosto 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
13 agosto 2019
Primo Inserito (Effettivo)
15 agosto 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
21 novembre 2019
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
19 novembre 2019
Ultimo verificato
1 novembre 2019
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie delle vie respiratorie
- Malattie dell'apparato digerente
- Malattie polmonari
- Infante, neonato, malattie
- Malattie pancreatiche
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Fibrosi cistica
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Modulatori di trasporto a membrana
- Agonisti del canale del cloruro
- Elexacaftor, Ivacaftor, combinazione di farmaci Tezacaftor
- Ivacaftor
Altri numeri di identificazione dello studio
- VX18-445-901
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Fibrosi cistica
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Completato
Prove cliniche su ELX/TEZ/IVA
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCompletatoFibrosi cisticaCanada, Francia, Germania, Regno Unito, Israele, Australia, Spagna, Olanda, Danimarca, Svizzera
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCompletatoFibrosi cisticaStati Uniti, Spagna, Regno Unito, Nuova Zelanda, Israele, Australia, Irlanda, Germania, Svezia, Cechia, Portogallo, Ungheria
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCompletatoFibrosi cisticaStati Uniti, Regno Unito, Belgio, Olanda, Francia, Danimarca, Israele, Nuova Zelanda, Australia, Irlanda, Svezia, Canada, Germania, Polonia, Svizzera, Italia, Austria, Ungheria, Grecia, Norvegia
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCompletatoFibrosi cisticaSpagna, Belgio, Olanda, Francia, Canada, Germania, Svezia, Italia, Cechia, Svizzera, Portogallo, Austria, Ungheria, Norvegia, Polonia
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCompletatoFibrosi cisticaStati Uniti, Spagna, Irlanda, Belgio, Olanda, Regno Unito, Australia, Francia, Canada, Danimarca, Germania, Italia, Israele
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCompletatoFibrosi cisticaBelgio, Regno Unito, Australia, Germania
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCompletatoFibrosi cisticaStati Uniti, Australia, Belgio, Olanda
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCompletatoFibrosi cisticaSpagna, Belgio, Australia, Canada, Cechia
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCompletatoFibrosi cisticaCanada, Francia, Regno Unito, Israele, Australia, Spagna, Germania, Olanda, Danimarca, Svizzera
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCompletatoFibrosi cisticaStati Uniti, Spagna, Irlanda, Belgio, Olanda, Regno Unito, Australia, Francia, Danimarca, Germania, Italia, Canada