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Vaccinazione peptidica individualizzata per paziente basata su mutazioni tumore-specifiche in bambini e giovani adulti con LLA primaria/recidivata

1 dicembre 2023 aggiornato da: Peter Lang, University Children's Hospital Tuebingen

Studio prospettico di fase I/II: vaccinazione peptidica individualizzata per paziente basata sul sequenziamento dell'intero esoma con adiuvante GM-CSF (fattore stimolante le colonie di granulociti macrofagi) in bambini e giovani adulti con leucemia linfoblastica acuta primaria/recidivata

Lo scopo di questo studio clinico è valutare la fattibilità e la sicurezza di un approccio di vaccinazione peptidica individualizzato in pazienti con leucemia linfoblastica acuta (ALL). A tale scopo, le mutazioni specifiche del tumore vengono analizzate mediante sequenziamento comparativo dell'esoma del tumore e del tessuto di riferimento sano. L'espressione delle varianti è ulteriormente convalidata dal sequenziamento dell'RNA. In una seconda fase, vengono selezionati per la vaccinazione i peptidi leganti HLA (leganti l'antigene leucocitario umano) derivati ​​da sequenze proteiche mutate. I peptidi vengono somministrati come cocktail di vaccinazione con adiuvante GM-CSF e Imiquimod per un periodo di 9 mesi e un totale di 16 vaccinazioni. L'obiettivo primario è l'induzione de novo di una specifica risposta cellulare T senza tossicità inaccettabile e GvHD acuta (malattia del trapianto contro l'ospite).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
30

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Charite Universitätsmedizin Berlin, Department of Pediatric Oncology/Hematology
    • Baden-Württemberg
      • Heidelberg, Baden-Württemberg, Germania, 69120
        • University Medical Center for Children and Adolescents Heidelberg
      • Tübingen, Baden-Württemberg, Germania, 72076
        • University children's hospital Tübingen
    • Bayern
      • München, Bayern, Germania, 80337
        • University Children's Hospital Munich, Center for Pediatric Hematology and Oncology
    • Nordrhein-Westfalen
      • Düsseldorf, Nordrhein-Westfalen, Germania, 40225
        • University Hospital Düsseldorf, Clinic for Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 30 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti pediatrici e giovani adulti con ALL (T, B, pro-B, pre-B o c-ALL) ≥CR3 o con ≥1a recidiva dopo trapianto di cellule staminali (SCT); o pazienti in ≤CR2 che hanno ricevuto SCT senza aver raggiunto una remissione molecolare sufficiente prima o dopo SCT (definita come MRD ≥10^-4); o pazienti con malattia inizialmente refrattaria al trattamento standard che potrebbero procedere al trapianto di cellule staminali con opzioni terapeutiche alternative.
  • La remissione ematologica deve essere raggiunta (<5% di blasti nel midollo osseo o malattia residua minima rilevabile (MRD) ≤5x10^-2) dopo chemioterapia di salvataggio e/o successivo SCT.

Criteri di esclusione:

  • Recidiva franca (>5% blasti leucemici).
  • Frazione di eiezione <25%; Clearance della creatinina <40 ml/min; Bilirubina >4mg/dl, Transaminasi >400 unità/ml; infezione grave (HIV, epatite), GvHD acuta III-IV o GvHD cronica.
  • Disabilità psichiatriche significative, disturbi convulsivi incontrollati o grave neuropatia periferica/leucoencefalopatia.
  • Segni di malattia autoimmune (es. porpora trombocitopenica idiopatica, anemia emolitica autoimmune).
  • Necessità di farmaci immunosoppressori.
  • Nessun materiale tumorale disponibile per il sequenziamento dell'esoma.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Gruppo di intervento
Biologico: Vaccinazione peptidica individuale con adiuvante GM-CSF e Imiquimod
Iniezione intradermica di un cocktail di 3-5 singoli peptidi leganti HLA. Iniezione sottocutanea di adiuvante GM-CSF nel sito di vaccinazione. Somministrazione topica di Imiquimod nel sito di vaccinazione.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L'endpoint primario è il "successo del trattamento" definito come un paziente che mostra una risposta delle cellule T indotta dalla vaccinazione senza tossicità inaccettabile e GvHD acuta di grado III o superiore o GvHD cronica estesa fino al giorno 120 (dopo 10 vaccinazioni).
Lasso di tempo: 120 giorni
Gli effetti collaterali saranno valutati in base ai criteri di tossicità comuni V4.0 dell'NCI. GvHD sarà classificato secondo i criteri di Glucksberg. Una risposta vaccino-specifica sarà definita da un'espressione citochinica elevata almeno 2 volte delle cellule T CD4+ e/o CD8+ rispetto al background in risposta alla stimolazione con i peptidi del vaccino. Una risposta indotta dal vaccino sarà definita da una risposta elevata almeno 2 volte in un determinato momento rispetto alla pre-vaccinazione.
120 giorni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la sopravvivenza libera da eventi (EFS) durante e dopo il trattamento.
Lasso di tempo: 246 giorni
L'EFS sarà valutato nei giorni 120 e 246.
246 giorni
Valutare le risposte delle cellule T CD4+ e/o CD8+ durante il periodo di vaccinazione.
Lasso di tempo: 246 giorni
Le risposte delle cellule T saranno misurate dopo il completamento dello studio al giorno 246 e saranno analizzate rispetto alle risposte delle cellule T al giorno 120.
246 giorni
Per valutare i cambiamenti nella malattia residua minima (MRD) durante e dopo il trattamento.
Lasso di tempo: 246 giorni
Possibile riduzione dei livelli di MRD nei giorni 36, 120 e 246 (dopo 7, 10 e 16 vaccinazioni) misurata come riduzione di 1 log rispetto al basale sì/no.
246 giorni
Valutare il tasso di recidiva durante e dopo il trattamento.
Lasso di tempo: 246 giorni
I tassi di ricaduta saranno valutati nei giorni 120 e 246.
246 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
University Children's Hospital Tuebingen

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
German Cancer Research Center
University Hospital Tuebingen
Universität Tübingen

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Peter Lang, Prof. Dr., University Children's Hospital Tuebingen

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 giugno 2016

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 marzo 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
13 giugno 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 giugno 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
18 giugno 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
4 dicembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
1 dicembre 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • IVAC-ALL-1
  • 2015-005281-29 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

tutti gli IPD che sono alla base dei risultati in una pubblicazione

Periodo di condivisione IPD

a partire dal momento della pubblicazione

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Chiunque, su richiesta al PI

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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