Uno studio sull'impatto dell'emofilia e del suo trattamento sullo sviluppo cerebrale, sul pensiero e sul comportamento nei bambini affetti da emofilia (eTHINK)
21 novembre 2019 aggiornato da: Novo Nordisk A/S
Trattamento in evoluzione dell'impatto dell'emofilia sullo sviluppo neurologico, sull'intelligenza e su altre funzioni cognitive (eTHINK)
Lo studio sulla crescita e lo sviluppo dell'emofilia (HGDS) quasi 25 anni fa ha dimostrato che l'emofilia e l'HIV hanno un impatto sullo sviluppo cerebrale, sul pensiero e sul comportamento nei bambini e negli adolescenti.
Lo studio eTHINK è progettato per capire se i progressi nel trattamento dell'emofilia hanno rimosso qualsiasi impatto dell'emofilia.
Se c'è ancora un impatto dell'emofilia, lo studio eTHINK aiuterà a identificare quali bambini o adolescenti sono ancora a rischio e come sottoporre a screening altri bambini.
I partecipanti e il loro bambino parteciperanno a una valutazione completa dello sviluppo cerebrale, del pensiero e del comportamento del bambino attraverso il completamento di test e questionari.
È prevista una sola visita di studio da 1 a 1,5 ore senza necessità di follow-up
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
563
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
- Novo Nordisk Investigational Site
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Orange, California, Stati Uniti, 92868
- Novo Nordisk Investigational Site
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San Diego, California, Stati Uniti, 92123
- Novo Nordisk Investigational Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Novo Nordisk Investigational Site
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010-2978
- Novo Nordisk Investigational Site
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Florida
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Tampa, Florida, Stati Uniti, 33607
- Novo Nordisk Investigational Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Novo Nordisk Investigational Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
- Novo Nordisk Investigational Site
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
- Novo Nordisk Investigational Site
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
- Novo Nordisk Investigational Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
- Novo Nordisk Investigational Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
- Novo Nordisk Investigational Site
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Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
- Novo Nordisk Investigational Site
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
- Novo Nordisk Investigational Site
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198-6828
- Novo Nordisk Investigational Site
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
- Novo Nordisk Investigational Site
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
- Novo Nordisk Investigational Site
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
- Novo Nordisk Investigational Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19134
- Novo Nordisk Investigational Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37212
- Novo Nordisk Investigational Site
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
- Novo Nordisk Investigational Site
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
- Novo Nordisk Investigational Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 anno a 21 anni (ADULTO, BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Bambini e giovani adulti con emofilia A o B, tutte le gravità
Descrizione
Criteri di inclusione: - Bambino maschio o giovane adulto (età 1:0-3:6 e 4:0-21:11 anni con diagnosi di emofilia congenita A o B, qualsiasi gravità, con o senza inibitori - Genitore in grado e disposto a fornire consenso, e giovani adulti con emofilia (età 18-21) in grado di fornire il consenso; bambini (età 7-14) e adolescenti/giovani adulti (età 14-17) in grado e disposti a fornire il consenso in base alle politiche istituzionali locali - Genitore in grado e disposti a completare le scale di sviluppo neurologico e cognitivo riportate dai genitori durante la visita completa o di altro tipo al Centro per il trattamento dell'emofilia per circa 45-60 minuti in inglese o spagnolo a seconda della fascia di età) - Bambini, adolescenti e giovani adulti con emofilia (età 1-21) in grado di partecipare a valutazioni dello sviluppo e dell'intelligenza per circa 40-45 minuti e adolescenti e giovani adulti (età 11-21) con emofilia in grado e disposti a completare ulteriori scale di autovalutazione per circa 30-45 minuti durante una visita completa o altra visita elettiva per in Inglese o spagnolo (a seconda della fascia di età) - Fornitura del consenso informato prima dell'inizio di qualsiasi attività correlata allo studio Criteri di esclusione: - Paziente di età compresa tra 3:7-3:11 anni (43-47 mesi) - Precedente partecipazione allo studio - Precedente screening neurocognitivo con gli stessi strumenti o strumenti correlati nei 6 mesi precedenti - Pazienti con emofilia o i loro caregiver per i quali le misure del test possono essere culturalmente inappropriate - Pazienti con emofilia con storia nota di abuso di alcol o sostanze - Pazienti con emofilia che hanno usato oppiacei in nelle ultime 24 ore o altre droghe illecite nelle ultime 48 ore - Pazienti con emofilia che attualmente presentano un'emorragia acuta che non si è risolta - Pazienti con emofilia con recente trauma cranico o commozione cerebrale nelle ultime 4 settimane - Diagnosi concomitante di un'altra emorragia o disturbo trombotico - Incapacità mentale, riluttanza o barriere linguistiche che precludono un'adeguata comprensione o cooperazione
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Pazienti con emofilia
Bambini e giovani adulti con emofilia A o B, tutte le gravità, trattati nel centro di trattamento dell'emofilia (assistenza completa), inclusa la partecipazione di caregiver/genitori che compilano questionari progettati per valutare la funzione e lo sviluppo neurologici, neurocognitivi e neurocomportamentali.
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I partecipanti saranno sottoposti a un breve esame fisico incentrato sulla funzione neurologica (funzione muscolare, sensazione, coordinazione, deambulazione).
Ai genitori verrà chiesto dal gruppo di studio o dallo psicologo sui loro figli e completeranno diversi sondaggi standard comunemente usati sullo sviluppo del cervello, il pensiero, il comportamento e il processo decisionale.
I partecipanti si impegneranno anche con lo psicologo per valutare lo sviluppo o il pensiero (QI) e, a seconda della loro età, potrebbe essere loro chiesto di completare uno o più sondaggi standard comunemente usati sul comportamento e sul processo decisionale.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Punteggio composito cognitivo secondo lo strumento BAYLEY-III
Lasso di tempo: Giorno 1
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Punteggio normalizzato rispetto alla popolazione statunitense (0 = equivalente alla media statunitense, negativo = inferiore alla media statunitense, positivo = superiore alla media statunitense
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Giorno 1
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Indice dei sintomi comportamentali secondo il Behavioral Assessment System for Children - Terza edizione (BASC-3) scala di valutazione dei genitori
Lasso di tempo: Giorno 1
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Punteggio normalizzato rispetto alla popolazione statunitense (0 = equivalente alla media statunitense, negativo = inferiore alla media statunitense, positivo = superiore alla media statunitense
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Giorno 1
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Punteggio del dominio del comportamento adattivo in base alla scala di valutazione del sistema di valutazione del comportamento adattivo, terza edizione (ABAS-3).
Lasso di tempo: Giorno 1
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Punteggio normalizzato rispetto alla popolazione statunitense (0 = equivalente alla media statunitense, negativo = inferiore alla media statunitense, positivo = superiore alla media statunitense
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Giorno 1
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Indice composito esecutivo globale secondo Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF)
Lasso di tempo: Giorno 1
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Punteggio normalizzato rispetto alla popolazione statunitense (0 = equivalente alla media statunitense, negativo = inferiore alla media statunitense, positivo = superiore alla media statunitense
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Giorno 1
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Attenzione e velocità di elaborazione (QI a fondo scala) secondo Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence-4th Edition (WPPSI-IV) per la fascia di età 4-6 anni o Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence, 2nd Edition (WASI-II) per fascia di età 7-22 anni
Lasso di tempo: Giorno 1
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Punteggio normalizzato rispetto alla popolazione statunitense (0 = equivalente alla media statunitense, negativo = inferiore alla media statunitense, positivo = superiore alla media statunitense
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Giorno 1
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
27 settembre 2018
Completamento primario (EFFETTIVO)
11 ottobre 2019
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
11 ottobre 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
21 agosto 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
6 settembre 2018
Primo Inserito (EFFETTIVO)
7 settembre 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
22 novembre 2019
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
21 novembre 2019
Ultimo verificato
1 novembre 2019
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- HAEM-4436
- U1111-1202-3415 (ALTRO: World Health Organization (WHO))
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Secondo l'impegno di divulgazione di Novo Nordisk su novonordisk-trials.com
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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