Un'indagine di navigazione in aperto sulle prove correlate al profilo molecolare che determinano la terapia del cancro individualizzata per i pazienti con neoplasie ematologiche incurabili (I-PREDICT Heme) (I-PREDICT Heme)

Criterio di inclusione:

• Pazienti con neoplasie ematologiche incurabili con mortalità associata al cancro a 2 anni ≥50%.
• Pazienti con neoplasie ematologiche recidivanti/refrattarie, indipendentemente dalla mortalità a 2 anni, che, a parere dello sperimentatore, non hanno alcuna opzione terapeutica che dovrebbe produrre un beneficio clinico significativo.
• Pazienti con istologia tumorale rara (cioè meno di 6 casi ogni 100.000 all'anno) senza terapie approvate.
• I pazienti devono avere una malattia misurabile per tumori maligni: definita come almeno una lesione che può essere accuratamente misurata in almeno una dimensione con scansione TC spirale, PET-TC, MRI o calibri mediante esame clinico. O presenza di anomalie ematologiche con o senza coinvolgimento del midollo osseo.
• I pazienti devono disporre di tessuto/sangue valutabile con contenuto tumorale/purezza adeguati per il test, come specificato dal laboratorio di profilazione molecolare. Questo sarà ottenuto durante la diagnosi standard del tumore e la valutazione della stadiazione del tumore.
• Età ≥ 18 anni.
• Stato delle prestazioni ECOG 0-2.
• Classificazione funzionale I-II della New York Heart Association (NYHA).
• Adeguata funzione d'organo che consenta ragionevolmente una somministrazione sicura della terapia.
• Al momento del trattamento, i pazienti devono sospendere altri agenti antitumorali per almeno 5 emivite dell'agente o 2 settimane dall'ultimo giorno di trattamento, a seconda di quale sia il più breve, purché vi sia un recupero da effetti collaterali clinicamente significativi dalla terapia precedente a un grado inferiore o uguale a 1.
• In grado di deglutire e/o trattenere farmaci per via orale, se necessario.
• Capacità di comprensione e disponibilità a firmare un consenso informato scritto.
• Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono accettare di utilizzare almeno una forma di contraccezione durante lo studio.

I pazienti devono avere almeno uno dei seguenti per una diagnosi/stato di malattia:

1. Malattia sintomatica avanzata
2. Dal punto di vista medico non idoneo alla terapia standard
3. Malattia in cui nessuna terapia convenzionale porta a un beneficio di sopravvivenza > 3 mesi nella rispettiva coorte e linea di terapia per la quale il paziente è altrimenti idoneo
4. Obiettivi attuabili biologicamente informati determinati mediante profilazione genomica certificata, immunofenotipizzazione o altre tecniche validate clinicamente.

Criteri di esclusione:

• Disturbo medico grave o incontrollato che, secondo l'opinione dello sperimentatore, confonderebbe le analisi dello studio sulla risposta al trattamento o precluderebbe al paziente di ricevere un trattamento in sicurezza (ad es. abuso di sostanze o malattie psichiatriche/situazioni sociali che limiterebbero il rispetto dei requisiti di studio).
• Donne in gravidanza, che allattano o qualsiasi paziente in età fertile che non utilizza un'adeguata prevenzione della gravidanza.
• Funzione inadeguata degli organi terminali che precluderebbe la somministrazione sicura della terapia antineoplastica; compresa la disfunzione epatica (LFT > 5 x limite normale, bilirubina totale > 3 e Cr > 3 x limite normale o GFR < 20 cc/min, o insufficienza cardiaca sintomatica (EF < 20%), tranne quando la compromissione della funzione d'organo è una conseguenza di neoplasia sottostante e vi è una ragionevole aspettativa di miglioramento dopo l'inizio di una terapia appropriata.
• Infezioni incontrollate o sepsi. I pazienti con infezioni virali croniche (inclusi HIV, HBV/HCV) che sono controllati con un'appropriata terapia concomitante possono partecipare allo studio, a condizione che ci si possa ragionevolmente aspettare una continua adesione alla terapia antivirale per tutta la durata dello studio. I pazienti con infezioni acute devono iniziare una terapia antimicrobica appropriata e dimostrare la stabilizzazione dell'infezione prima dell'inizio dello studio.