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Sferocitosi ereditaria e funzione vascolare (VASCUSPHERO)

20 agosto 2025 aggiornato da: Hospices Civils de Lyon

Relazioni tra emolisi, eritrosi, microparticelle circolanti e funzione vascolare nei pazienti con sferocitosi ereditaria

Background: I pazienti con sferocitosi ereditaria (HS) sono caratterizzati da un aumento della fragilità dei globuli rossi (RBC) e da una perdita di deformabilità dei globuli rossi. Mentre la variabilità clinica della malattia può essere eterogenea da un paziente all'altro, alcuni studi hanno riportato l'insorgenza di complicanze vascolari, in particolare nei pazienti che sono stati splenectomizzati.

Scopo: Lo scopo dello studio è testare le associazioni tra il grado di disfunzione vascolare e l'entità dell'emolisi, la quantità di microparticelle circolanti, il livello di eritrosi e il grado di alterazioni biofisiche dei globuli rossi.

Riassunto: Recenti studi hanno riportato l'insorgenza di complicanze vascolari in pazienti con HS, in particolare in pazienti precedentemente splenectomizzati. Tuttavia, le ragioni esatte di queste complicanze sono sconosciute e nessuno studio ha studiato la funzione vascolare nei pazienti con HS.

Obiettivo principale Evidenziare la presenza di alterata funzione vascolare nei pazienti con HS e testare le relazioni con il livello di emolisi e microparticelle circolanti.

Obiettivi secondari Valutare le associazioni tra gravità clinica e 1) il livello di disfunzione vascolare e 2) diversi biomarcatori (emolisi, parametri ematologici, microparticelle circolanti, eritrosi, proprietà biofisiche dei globuli rossi).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
72

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Lyon, Francia, 69437
        • Hôpital Edouard Herriot
      • Lyon, Francia, 69373
        • Institut d'Hématologie et Oncologie PEdiatrique (iHOPe)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criterio di inclusione:

Controlli sani:

  • età ≥ 6 anni
  • consenso scritto, informato e firmato dal volontario sano, o da entrambi i genitori o dal tutore legale se il volontario sano è minorenne
  • Volontario sano iscritto ad un regime previdenziale o assimilato
  • Volontario sano non soggetto ad alcuna misura di tutela legale

Pazienti con sferocitosi ereditaria:

  • età ≥ 6 anni
  • Paziente con sferocitosi ereditaria o non splenectomizzata
  • Consenso scritto, informato e firmato dal paziente, o da almeno uno dei due genitori o tutore legale se il paziente è minorenne
  • Paziente iscritto ad un regime previdenziale o assimilato
  • Paziente non soggetto ad alcuna misura di tutela legale

Criteri di esclusione:

Controlli sani:

  • Donna incinta o in allattamento
  • Soggetti con sferocitosi ereditaria o altra condizione caratterizzata da emolisi cronica
  • Soggetti con patologia nota a carico del sistema vascolare
  • Donazione di sangue (meno di un mese)
  • Non affiliato a un regime di sicurezza sociale
  • Paziente che partecipa a un altro protocollo di ricerca interventistica che potrebbe interferire con questo protocollo (secondo il giudizio dello sperimentatore).

Pazienti con sferocitosi ereditaria:

  • Paziente che ha ricevuto una trasfusione di sangue nei 3 mesi precedenti
  • Donna incinta o in allattamento
  • Qualsiasi malattia o condizione diversa dalla sferocitosi ereditaria, cronica o meno, suscettibile di indurre emolisi intravascolare cronica o acuta
  • Paziente che partecipa a un altro protocollo di ricerca interventistica che potrebbe interferire con questo protocollo (secondo il giudizio dello sperimentatore).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Scienza basilare
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore attivo: Individui sani
20 soggetti sani di età minima di 6 anni saranno inclusi in questo studio. Questo è il gruppo di controllo.
Biologico: campione di sangue
Saranno campionate 6 provette da 4 millilitri (ml) massimo (totale: 24 ml) per le misurazioni dei diversi marcatori biologici. Nel caso in cui la mutazione genetica sia già nota, verranno raccolte solo 5 provette (totale: 20 ml).
Test diagnostico: Velocità dell'onda del polso
Misurazione non invasiva della velocità dell'onda del polso tra le arterie carotidee e femorali con sensori piezoelettrici.
Sperimentale: Pazienti con sferocitosi ereditaria
60 pazienti con sferocitosi ereditaria saranno inclusi in questo studio.
Biologico: campione di sangue
Saranno campionate 6 provette da 4 millilitri (ml) massimo (totale: 24 ml) per le misurazioni dei diversi marcatori biologici. Nel caso in cui la mutazione genetica sia già nota, verranno raccolte solo 5 provette (totale: 20 ml).
Test diagnostico: Velocità dell'onda del polso
Misurazione non invasiva della velocità dell'onda del polso tra le arterie carotidee e femorali con sensori piezoelettrici.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
misurazione della velocità dell'onda del polso (PWV)
Lasso di tempo: Giorno 1
La funzione vascolare (rigidità arteriosa) sarà studiata mediante la misurazione della velocità dell'onda del polso (PWV). La disfunzione vascolare sarà definita da un valore PWV superiore a 6 metri/secondo (m/s) e 10 m/s nei bambini e negli adulti con HS, rispettivamente.
Giorno 1

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Emogramma
Lasso di tempo: Giorno 1
L'emocromo è un esame emocromocitometrico completo dei diversi tipi di cellule. Tutte queste misurazioni vengono eseguite contemporaneamente su un analizzatore ematologico standard.
Giorno 1
Marcatori di emolisi
Lasso di tempo: Giorno 1
Questi marcatori vengono misurati simultaneamente su un analizzatore biochimico standard
Giorno 1
Microparticelle circolanti
Lasso di tempo: Giorno 1
Le microparticelle circolanti di varia origine cellulare saranno misurate mediante citometria a flusso
Giorno 1
Marcatori di eritrosi
Lasso di tempo: Giorno 1
I marcatori di eritrosi (cioè morte suicida dei globuli rossi) saranno misurati mediante citometria a flusso
Giorno 1
Viscosità del sangue
Lasso di tempo: Giorno 1
La viscosità del sangue (espressa in Pa.s) sarà misurata rispettivamente su viscosimetro cono-piatto, ektacytometry e trasmissione della luce.
Giorno 1
Deformabilità dei globuli rossi
Lasso di tempo: Giorno 1
La deformabilità dei globuli rossi sarà misurata simultaneamente su un ektacytometry di Lorrca (analizzatore di globuli rossi rotazionale assistito da laser).
Giorno 1
Aggregazione dei globuli rossi
Lasso di tempo: Giorno 1
L'aggregazione dei globuli rossi sarà misurata simultaneamente su un ektacytometry Lorrca (analizzatore di globuli rossi rotazionale assistito da laser).
Giorno 1

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Hospices Civils de Lyon

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
26 agosto 2020

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
26 agosto 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
26 agosto 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
18 giugno 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 giugno 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
30 giugno 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
26 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 agosto 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 69HCL19_0949
  • 2019-A03203-54 (Altro identificatore: ID-RCB)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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