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Sferocitosi ereditaria e funzione vascolare (VASCUSPHERO)

20 agosto 2025 aggiornato da: Hospices Civils de Lyon

Relazioni tra emolisi, eritrosi, microparticelle circolanti e funzione vascolare nei pazienti con sferocitosi ereditaria

Background: I pazienti con sferocitosi ereditaria (HS) sono caratterizzati da un aumento della fragilità dei globuli rossi (RBC) e da una perdita di deformabilità dei globuli rossi. Mentre la variabilità clinica della malattia può essere eterogenea da un paziente all'altro, alcuni studi hanno riportato l'insorgenza di complicanze vascolari, in particolare nei pazienti che sono stati splenectomizzati.

Scopo: Lo scopo dello studio è testare le associazioni tra il grado di disfunzione vascolare e l'entità dell'emolisi, la quantità di microparticelle circolanti, il livello di eritrosi e il grado di alterazioni biofisiche dei globuli rossi.

Riassunto: Recenti studi hanno riportato l'insorgenza di complicanze vascolari in pazienti con HS, in particolare in pazienti precedentemente splenectomizzati. Tuttavia, le ragioni esatte di queste complicanze sono sconosciute e nessuno studio ha studiato la funzione vascolare nei pazienti con HS.

Obiettivo principale Evidenziare la presenza di alterata funzione vascolare nei pazienti con HS e testare le relazioni con il livello di emolisi e microparticelle circolanti.

Obiettivi secondari Valutare le associazioni tra gravità clinica e 1) il livello di disfunzione vascolare e 2) diversi biomarcatori (emolisi, parametri ematologici, microparticelle circolanti, eritrosi, proprietà biofisiche dei globuli rossi).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

72

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Lyon, Francia, 69437
        • Hôpital Edouard Herriot
      • Lyon, Francia, 69373
        • Institut d'Hématologie et Oncologie PEdiatrique (iHOPe)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criterio di inclusione:

Controlli sani:

  • età ≥ 6 anni
  • consenso scritto, informato e firmato dal volontario sano, o da entrambi i genitori o dal tutore legale se il volontario sano è minorenne
  • Volontario sano iscritto ad un regime previdenziale o assimilato
  • Volontario sano non soggetto ad alcuna misura di tutela legale

Pazienti con sferocitosi ereditaria:

  • età ≥ 6 anni
  • Paziente con sferocitosi ereditaria o non splenectomizzata
  • Consenso scritto, informato e firmato dal paziente, o da almeno uno dei due genitori o tutore legale se il paziente è minorenne
  • Paziente iscritto ad un regime previdenziale o assimilato
  • Paziente non soggetto ad alcuna misura di tutela legale

Criteri di esclusione:

Controlli sani:

  • Donna incinta o in allattamento
  • Soggetti con sferocitosi ereditaria o altra condizione caratterizzata da emolisi cronica
  • Soggetti con patologia nota a carico del sistema vascolare
  • Donazione di sangue (meno di un mese)
  • Non affiliato a un regime di sicurezza sociale
  • Paziente che partecipa a un altro protocollo di ricerca interventistica che potrebbe interferire con questo protocollo (secondo il giudizio dello sperimentatore).

Pazienti con sferocitosi ereditaria:

  • Paziente che ha ricevuto una trasfusione di sangue nei 3 mesi precedenti
  • Donna incinta o in allattamento
  • Qualsiasi malattia o condizione diversa dalla sferocitosi ereditaria, cronica o meno, suscettibile di indurre emolisi intravascolare cronica o acuta
  • Paziente che partecipa a un altro protocollo di ricerca interventistica che potrebbe interferire con questo protocollo (secondo il giudizio dello sperimentatore).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Scienza basilare
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Individui sani
20 soggetti sani di età minima di 6 anni saranno inclusi in questo studio. Questo è il gruppo di controllo.
Biologico: campione di sangue
Saranno campionate 6 provette da 4 millilitri (ml) massimo (totale: 24 ml) per le misurazioni dei diversi marcatori biologici. Nel caso in cui la mutazione genetica sia già nota, verranno raccolte solo 5 provette (totale: 20 ml).
Test diagnostico: Velocità dell'onda del polso
Misurazione non invasiva della velocità dell'onda del polso tra le arterie carotidee e femorali con sensori piezoelettrici.
Sperimentale: Pazienti con sferocitosi ereditaria
60 pazienti con sferocitosi ereditaria saranno inclusi in questo studio.
Biologico: campione di sangue
Saranno campionate 6 provette da 4 millilitri (ml) massimo (totale: 24 ml) per le misurazioni dei diversi marcatori biologici. Nel caso in cui la mutazione genetica sia già nota, verranno raccolte solo 5 provette (totale: 20 ml).
Test diagnostico: Velocità dell'onda del polso
Misurazione non invasiva della velocità dell'onda del polso tra le arterie carotidee e femorali con sensori piezoelettrici.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
misurazione della velocità dell'onda del polso (PWV)
Lasso di tempo: Giorno 1
La funzione vascolare (rigidità arteriosa) sarà studiata mediante la misurazione della velocità dell'onda del polso (PWV). La disfunzione vascolare sarà definita da un valore PWV superiore a 6 metri/secondo (m/s) e 10 m/s nei bambini e negli adulti con HS, rispettivamente.
Giorno 1

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Emogramma
Lasso di tempo: Giorno 1
L'emocromo è un esame emocromocitometrico completo dei diversi tipi di cellule. Tutte queste misurazioni vengono eseguite contemporaneamente su un analizzatore ematologico standard.
Giorno 1
Marcatori di emolisi
Lasso di tempo: Giorno 1
Questi marcatori vengono misurati simultaneamente su un analizzatore biochimico standard
Giorno 1
Microparticelle circolanti
Lasso di tempo: Giorno 1
Le microparticelle circolanti di varia origine cellulare saranno misurate mediante citometria a flusso
Giorno 1
Marcatori di eritrosi
Lasso di tempo: Giorno 1
I marcatori di eritrosi (cioè morte suicida dei globuli rossi) saranno misurati mediante citometria a flusso
Giorno 1
Viscosità del sangue
Lasso di tempo: Giorno 1
La viscosità del sangue (espressa in Pa.s) sarà misurata rispettivamente su viscosimetro cono-piatto, ektacytometry e trasmissione della luce.
Giorno 1
Deformabilità dei globuli rossi
Lasso di tempo: Giorno 1
La deformabilità dei globuli rossi sarà misurata simultaneamente su un ektacytometry di Lorrca (analizzatore di globuli rossi rotazionale assistito da laser).
Giorno 1
Aggregazione dei globuli rossi
Lasso di tempo: Giorno 1
L'aggregazione dei globuli rossi sarà misurata simultaneamente su un ektacytometry Lorrca (analizzatore di globuli rossi rotazionale assistito da laser).
Giorno 1

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 agosto 2020

Completamento primario (Effettivo)

26 agosto 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

26 agosto 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 giugno 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 giugno 2020

Primo Inserito (Effettivo)

30 giugno 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

26 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 agosto 2025

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 69HCL19_0949
  • 2019-A03203-54 (Altro identificatore: ID-RCB)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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