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Uno studio per vedere se Tolvaptan è sicuro nei neonati e nei bambini che al momento dell'arruolamento hanno un'età compresa tra 28 giorni e meno di 18 anni con malattia del rene policistico autosomica recessiva (ARPKD)

4 agosto 2026 aggiornato da: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Uno studio multicentrico di fase 3b in aperto sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia di Tolvaptan in lattanti e bambini di età compresa tra 28 giorni e meno di 18 anni con malattia renale policistica autosomica recessiva (ARPKD)

L'obiettivo primario di questo studio è valutare la sicurezza di tolvaptan in soggetti pediatrici con malattia renale policistica autosomica recessiva (ARPKD)

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è uno studio multinazionale, multicentrico, in aperto, non randomizzato. Lo studio è composto da tre periodi: periodo di screening, periodo di trattamento e periodo di follow-up.

È stato dimostrato che tolvaptan ritarda il declino della funzionalità renale negli adulti con ADPKD in rapida progressione (stadi CKD da 1 a 4), un'indicazione strettamente correlata all'ARPKD, misurata dalla velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) e dal volume renale totale (TKV).

I partecipanti a questo studio saranno assegnati a tolvaptan e seguiti per 18 mesi nel corso dello studio.

La durata complessiva della sperimentazione dovrebbe essere di circa 3,5 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

20

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Belgio
    • Brussels Capital
      • Brussels, Brussels Capital, Belgio, 1200
        • Reclutamento
        • Université Catholique De Louvain And Cliniques St Luc
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgio, 9000
        • Reclutamento
        • Universitair Ziekenhuis Gent
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, Belgio, 3000
        • Reclutamento
        • UZ Leuven
  • Germania
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Germania, 50937
        • Reclutamento
        • Universitätsklinikum Köln
  • Polonia
      • Bialystok, Polonia, 15-274
        • Ritirato
        • Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polonia, 04-730
        • Ritirato
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Reclutamento
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 8035
        • Reclutamento
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Seville, Spagna, 41013
        • Ritirato
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío Avenida Manuel Siurot
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spagna, 8950
        • Reclutamento
        • Universitat de Barcelona - Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
      • Sabadell, Barcelona, Spagna, 08208
        • Ritirato
        • Hospital Universitari Parc Tauli
  • Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Reclutamento
        • Children's National Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Ritirato
        • Emory University Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ritirato
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Neonatology
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202-5119
        • Ritirato
        • Riley Hospital for Children
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70118
        • Ritirato
        • Children's Hospital - New Orleans
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Reclutamento
        • Johns Hopkins Pediatric Specialty Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109-5000
        • Reclutamento
        • C.S. Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229-3039
        • Reclutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Reclutamento
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Ritirato
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Ritirato
        • Primary Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 settimane a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soggetti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 28 giorni e meno di 18 anni, con caratteristiche cliniche coerenti con una diagnosi di ARPKD.
  2. Capacità del genitore/tutore legale di fornire un consenso informato scritto prima dell'inizio di qualsiasi procedura relativa al processo e capacità, secondo il parere del ricercatore principale, di soddisfare tutti i requisiti del processo. Capacità di fornire il consenso informato scritto di tutti i soggetti sufficientemente anziani per le leggi locali per fornire il consenso.

Criteri di esclusione:

  1. Nascita prematura (età gestazionale ≤ 32 settimane) per bambini di età compresa tra 28 giorni e < 12 settimane.
  2. Anuria o RRT definita come emodialisi intermittente o continua, dialisi peritoneale, emofiltrazione, emodiafiltrazione o storia di trapianto di rene.
  3. Evidenza di condizioni sindromiche associate a cisti renali (diverse da ARPKD).
  4. Test di funzionalità epatica anormali inclusi ALT e AST, > 1,2 × ULN (limite superiore della norma).
  5. Ha splenomegalia o ipertensione portale (HTN).
  6. Genitori con malattia cistica renale.
  7. Ricezione di diuretici cronici che non potevano essere regolati dopo l'inizio di tolvaptan.
  8. Non può essere monitorato per l'equilibrio dei fluidi.
  9. Ha o rischia di avere squilibri elettrolitici di sodio e potassio, come determinato dallo sperimentatore.
  10. Ha o è a rischio di avere ipovolemia significativa come determinato dallo sperimentatore.
  11. Anemia clinicamente significativa, come determinato dallo sperimentatore.
  12. Piastrine < 50000 µL.
  13. Grave disfunzione sistolica definita come frazione di eiezione < 14%.
  14. Livelli sierici di sodio < 130 mmol/L o >145 mmol/L.
  15. Prendendo altri farmaci sperimentali.
  16. Richiede il supporto del ventilatore.
  17. Assunzione di farmaci noti per indurre il CYP3A4 (CYP = citocromo P).
  18. Avere un'infezione, inclusa quella virale, che richiederebbe una terapia che interrompe il dosaggio dell'IMP.
  19. Donne che allattano o che hanno un risultato positivo del test di gravidanza prima di ricevere IMP.
  20. Soggetti con una storia di abuso di sostanze (negli ultimi 6 mesi).
  21. Soggetti con disfunzione vescicale e/o difficoltà a svuotare.
  22. Soggetti che assumono un agonista della vasopressina (ad esempio, desmopressina).
  23. Soggetti con una storia di persistente non conformità con antipertensivi o altre importanti terapie mediche.
  24. Soggetti che assumono farmaci o che hanno malattie concomitanti che possono confondere le valutazioni degli endpoint, inclusa l'assunzione di terapie approvate (cioè commercializzate) allo scopo di influenzare le cisti PKD come tolvaptan, antagonisti della vasopressina, terapie anti-senso con acido ribonucleico (RNA), rapamicina, sirolimus, everolimus o analoghi della somatostatina (es. octreotide, sandostatina).
  25. Ha ricevuto o è in programma di ricevere un trapianto di fegato.
  26. Storia di colangite negli ultimi 6 mesi.
  27. Ha reperti coerenti con ipertensione portale clinicamente significativa (p. es., varici, sanguinamento da varici, ipersplenismo indicato da trombocitopenia).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Tolvaptan Suspension
Tolvaptan suspension will be administered orally or via feeding/nasogastric tube at doses of 0.15 mg/kg once daily in the AM, 0.30 mg/kg once daily in the AM, 0.5 mg/kg once daily in the AM, 0.75 mg/kg split dose (0.5 mg/kg AM and 0.25 mg/kg 8 hours later), and 1 mg/kg split dose (0.67 mg/kg AM and 0.33 mg/kg 8 hours later) based on age. Treatment duration is 24 months.
Droga: Sospensione Tolvaptan
Sciroppo
Sperimentale: Tolvaptan Tablets
Tolvaptan tablets will be administered orally as split-dose regimens (15/7.5 mg, 30/15 mg, and 45/15 mg) upon awakening and 8 hours later (twice daily) based on weight if able to swallow tablets. Treatment duration is 24 months.
Droga: Tolvaptan Compresse
Tolvaptan (OPC-41061) Le compresse di tolvaptan saranno somministrate per via orale come regimi a dose frazionata (15/7,5 mg, 30/15 mg e 45/15 mg) al risveglio e 8 ore dopo (due volte al giorno) in base al peso, se in grado di deglutire le compresse.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Number of Participants Reporting Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs)
Lasso di tempo: From baseline to post-treatment after 24 months or EoTx
Number of participants with TEAEs will be assessed from Baseline to post-treatment after 24 months or End of Treatment (EOTx). The EOTx visit applies to participants who discontinue IMP before Month 24. TEAEs are defined as Adverse Events (AEs) with an onset date on or after the start of Investigational Medicinal Product (IMP) treatment. TEAEs are also events continuous from baseline which worsened, became serious, were IMP related, or resulted in death, discontinuation, interruption, or reduction of IMP. An AE is defined as any untoward medical occurrence in a clinical trial subject administered an IMP and which does not necessarily have a causal relationship with this treatment.
From baseline to post-treatment after 24 months or EoTx

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
The amount of time between enrollment and 24 months that a subject requires renal replacement therapy (RRT).
Lasso di tempo: From enrollment to 24 months
To evaluate the effect of tolvaptan on the need for RRT in pediatric participants with ARPKD.
From enrollment to 24 months
Annual rate of change of eGFR (by Schwartz formula) from baseline to post-treatment after 24 months
Lasso di tempo: From Baseline to post-treatment after Month 24 or EOTx
Annual rate of change of eGFR from Baseline to post-treatment after Month 24 or EOTx is calculated using eGFR Schwartz formula = 0.413 × height [or length, centimeter (cm)] /serum creatinine milligram per deciliter (mg/dL). The EOTx visit applies to participants who discontinue IMP before Month 24.
From Baseline to post-treatment after Month 24 or EOTx
Change from baseline of eGFR (by Schwartz formula) while on treatment at Months 1, 6, 12, 18 and 24 or EOTx
Lasso di tempo: At Months 1, 6, 12, 18, and 24 or EOTx
Change from baseline of eGFR is calculated using eGFR Schwartz formula = 0.413 × height [or length, cm] /serum creatinine mg/dL) while on treatment at Months 1, 6, 12, 18, and 24 or EoTx. The EOTx visit applies to participants who discontinue IMP before Month 24.
At Months 1, 6, 12, 18, and 24 or EOTx
The percentage of subjects that will receive renal replacement therapy (RRT) by 24 months
Lasso di tempo: From Baseline to Month 24
Percentage of subjects who receive RRT from baseline through Month 24. RRT is defined as intermittent or continuous hemodialysis, peritoneal dialysis, hemofiltration, hemodiafiltration or kidney transplantation.
From Baseline to Month 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Olga Sergeyeva, MD, Olga.Sergeyeva@otsuka-us.com

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 gennaio 2023

Completamento primario (Stimato)

31 luglio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

14 agosto 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 febbraio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 marzo 2021

Primo Inserito (Effettivo)

4 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 156-201-00307
  • 2020-005992-10 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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