Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio sulla relazione dose-risposta dei parametri farmacodinamici nei pazienti con emofilia con inibitori

9 settembre 2022 aggiornato da: AryoGen Pharmed Co.

Uno studio esplorativo per valutare la relazione dose-risposta dei parametri farmacodinamici di AryoSeven, in pazienti affetti da emofilia con inibitori

Studio clinico esplorativo randomizzato, in doppio cieco, a dose singola, incrociato a 5 vie, che valuta quattro diverse dosi di AryoSeven (eptacog alfa, attivato) e NovoSeven su parametri farmacodinamici selezionati in pazienti con emofilia con inibitori.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Studio clinico randomizzato, in doppio cieco, a dose singola, crossover a 5 vie, che valuta quattro diverse dosi (10 µg/kg, 30 µg/kg, 90 µg/kg e 270 µg/kg) di AryoSeven (FVII umano ricombinante attivato o eptacog alfa, attivato) e una dose di NovoSeven (30 µg/kg) su parametri farmacodinamici selezionati (PD) [Primary: Thrombin Generation Assay (TGA)] in pazienti maschi adulti e adolescenti (>12 anni) con emofilia A o B, con un titolo degli inibitori >5 Unità Bethesda [BU] e non in stato di sanguinamento. Questo sarà uno studio esplorativo per valutare la relazione dose-risposta dei marcatori PD come endpoint di efficacia surrogati.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
14

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi confermata di emofilia congenita A o B con inibitori del FVIII o titolo FIX >5 Unità Bethesda [BU]
  • con > 2 episodi di sanguinamento/anno che richiedono trattamento con infusioni di FVII, non in episodi di sanguinamento
  • Adulti e adolescenti maschi (>12 anni)
  • È stato ottenuto il consenso informato del paziente [I pazienti da arruolare devono anche fornire un consenso informato scritto volontario al protocollo prima dello screening per essere ammessi allo studio. Per gli adolescenti, il genitore/tutore legale deve fornire il consenso e, ove possibile, sarà ottenuto anche il consenso del paziente. Per i pazienti compromessi, il loro delegato designato deve fornire il consenso informato].
  • - Pazienti disposti e in grado di essere ricoverati in ospedale prima del momento della somministrazione del farmaco in studio per il campionamento del plasma (5 volte durante lo studio).

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi altro tipo di coagulopatia congenita o acquisita, come: malattie del fegato (epatite), carenza di vitamina K, uremia, tumori maligni.
  • Anticorpi contro il fattore VII
  • Regimi di profilassi emorragica in corso con AryoSeven/NovoSeven o pianificati durante lo studio
  • Conta piastrinica inferiore a 100.000 piastrine/mcL (alla visita di screening)
  • Qualsiasi segno clinico o anamnesi nota di evento trombotico arterioso o trombosi venosa profonda o embolia polmonare
  • HIV positivo con conta CD4+ corrente inferiore a 200/µL
  • Cirrosi epatica
  • Regime di induzione della tolleranza immunitaria al fattore VIII/IX pianificato durante lo studio
  • Ipersensibilità nota al farmaco in studio
  • Partecipazione parallela a un'altra sperimentazione di farmaci sperimentali.
  • Partecipazione parallela a un'altra sperimentazione farmacologica commercializzata che potrebbe influenzare l'endpoint primario dello studio.
  • Malattie e/o farmaci concomitanti, o qualsiasi altra condizione, che rendano il paziente inadatto all'inclusione nello studio a giudizio dello sperimentatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: AryoSeven 10 μg/kg
Singola dose, per via endovenosa
Biologico: Eptacog alfa, attivato
Una sequenza di dosi per ciascuna iniezione sarà selezionata casualmente tra le seguenti dosi: 10 μg/kg, 30 μg/kg, 90 μg/kg o 270 μg/kg, separate da un periodo di wash-out di 3 giorni.
Sperimentale: AryoSeven 30 μg/kg
Singola dose, per via endovenosa
Biologico: Eptacog alfa, attivato
Una sequenza di dosi per ciascuna iniezione sarà selezionata casualmente tra le seguenti dosi: 10 μg/kg, 30 μg/kg, 90 μg/kg o 270 μg/kg, separate da un periodo di wash-out di 3 giorni.
Sperimentale: AryoSeven 90 μg/kg
Singola dose, per via endovenosa
Biologico: Eptacog alfa, attivato
Una sequenza di dosi per ciascuna iniezione sarà selezionata casualmente tra le seguenti dosi: 10 μg/kg, 30 μg/kg, 90 μg/kg o 270 μg/kg, separate da un periodo di wash-out di 3 giorni.
Sperimentale: AryoSeven 270 μg/kg
Singola dose, per via endovenosa
Biologico: Eptacog alfa, attivato
Una sequenza di dosi per ciascuna iniezione sarà selezionata casualmente tra le seguenti dosi: 10 μg/kg, 30 μg/kg, 90 μg/kg o 270 μg/kg, separate da un periodo di wash-out di 3 giorni.
Comparatore attivo: NovoSeven 30 mcg/kg
Singola dose, per via endovenosa
Biologico: Eptacog alfa, attivato
Una sequenza di dosi per ciascuna iniezione sarà selezionata casualmente tra le seguenti dosi: 10 μg/kg, 30 μg/kg, 90 μg/kg o 270 μg/kg, separate da un periodo di wash-out di 3 giorni.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo di ritardo della curva di generazione della trombina
Lasso di tempo: Fino a 30 ore dopo l'iniezione di AryoSeven e NovoSeven
Tempo al 16,7% della concentrazione plasmatica di picco, in minuti.
Fino a 30 ore dopo l'iniezione di AryoSeven e NovoSeven

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Potenziale endogeno di trombina (parametro PD)
Lasso di tempo: Fino a 30 ore dopo l'iniezione di AryoSeven e NovoSeven
Area sotto la curva livelli plasmatici della curva di generazione della trombina (in nmol/per minuto)
Fino a 30 ore dopo l'iniezione di AryoSeven e NovoSeven
Tempo al picco (parametro PD)
Lasso di tempo: Fino a 30 ore dopo l'iniezione di AryoSeven e NovoSeven
Tempo al picco della curva di generazione della trombina (in minuti)
Fino a 30 ore dopo l'iniezione di AryoSeven e NovoSeven
Altezza del picco (parametro PD)
Lasso di tempo: Fino a 30 ore dopo l'iniezione di AryoSeven e NovoSeven
Altezza di picco della curva di generazione della trombina (in nmol/ml)
Fino a 30 ore dopo l'iniezione di AryoSeven e NovoSeven
F1.2 frammenti di protrombina (parametro PD)
Lasso di tempo: Fino a 30 ore dopo l'iniezione di AryoSeven e NovoSeven
Altezza di picco (micg/L)
Fino a 30 ore dopo l'iniezione di AryoSeven e NovoSeven
D-dimero (parametro PD)
Lasso di tempo: Fino a 30 ore dopo l'iniezione di AryoSeven e NovoSeven
Altezza di picco (micg/L)
Fino a 30 ore dopo l'iniezione di AryoSeven e NovoSeven
AUCinf (parametro PK)
Lasso di tempo: Fino a 30 ore dopo l'iniezione di AryoSeven e NovoSeven
Area sotto la curva temporale della concentrazione di plasma dal tempo 0 all'infinito, in base all'ultima concentrazione osservata;
Fino a 30 ore dopo l'iniezione di AryoSeven e NovoSeven
Cmax (parametro PK)
Lasso di tempo: Fino a 30 ore dopo l'iniezione di AryoSeven e NovoSeven
Concentrazione plasmatica massima osservata
Fino a 30 ore dopo l'iniezione di AryoSeven e NovoSeven
Tempo di Cmax (parametro PK)
Lasso di tempo: Fino a 30 ore dopo l'iniezione di AryoSeven e NovoSeven
Tempo della massima concentrazione plasmatica osservata
Fino a 30 ore dopo l'iniezione di AryoSeven e NovoSeven

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
AryoGen Pharmed Co.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
29 dicembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
13 agosto 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 luglio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
4 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 marzo 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
10 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
10 settembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
9 settembre 2022

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • UGA 2020-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni