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Uno studio per valutare la sicurezza, l'efficacia, la PK, la PD e l'immunogenicità della cipaglucosidasi alfa/miglustat nei soggetti affetti da IOP di età compresa tra 0 e (ROSSELLA)

20 gennaio 2026 aggiornato da: Amicus Therapeutics

Uno studio in aperto per valutare la sicurezza, l'efficacia, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'immunogenicità di cipaglucosidasi alfa/miglustat in soggetti pediatrici con esperienza ERT e naïve alla ERT con malattia di Pompe ad esordio infantile di età compresa tra 0 e < 18 anni

Questo è uno studio di fase 3, in aperto, multicentrico per valutare la sicurezza, l'efficacia, la PK, la PD e l'immunogenicità del trattamento con cipaglucosidasi alfa/miglustat in soggetti pediatrici con esperienza di ERT e naïve alla ERT con IOPD.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

36

Fase

  • Fase 3

Accesso esteso

A disposizione al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Germania
      • Giessen, Germania, 35392
        • Reclutamento
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH, Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin Abteilung fur Kinderneurologic, Sozialpadiatric und Epileptologie
      • Heidelberg, Germania, 69120
        • Reclutamento
        • Universitätsklinikum Heidelberg - Pädiatrisches Klinisch-Pharmakologisches Studienzentrum (paedKliPS)
      • Höchheim, Germania, 65239
        • Reclutamento
        • SphinCS GmbH
      • Münster, Germania, 48149
        • Reclutamento
        • Universitätsklinikum Münster Klinik für Kinder- und Jugendmedizin Albert-Schweitzer-Campus 1
  • Italia
      • Naples, Italia, 80131
        • Reclutamento
        • AOU Federico II
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda, 3015 GD
        • Reclutamento
        • Erasmus MC, Sophia Kinderziekenhuis
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N3JH
        • Reclutamento
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
  • Stati Uniti
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • Reclutamento
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Reclutamento
        • The Emory Clinic
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Reclutamento
        • Duke University Early Phase Research Unit
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 54229
        • Reclutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Reclutamento
        • UPMC Hospital of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • Reclutamento
        • University of Utah, Clinical and Translational Sciences Institute
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Ritirato
        • National Taiwan University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Coorte 1:

  1. Soggetti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 6 mesi e < 18 anni al giorno 1
  2. Prima dell'inizio del farmaco oggetto dello studio, il soggetto deve disporre della documentazione del genotipo IOPD, dello stato CRIM e dell'attività dell'enzima GAA misurabile assente o bassa
  3. Il soggetto deve aver avuto una cardiomiopatia ipertrofica al momento della diagnosi
  4. Il soggetto deve aver ricevuto ERT per almeno 6 mesi immediatamente prima dell'arruolamento. Per i soggetti il ​​cui dosaggio ERT è stato modificato, il soggetto deve aver assunto il dosaggio e il regime modificati per almeno 3 mesi prima dell'arruolamento
  5. I soggetti di età compresa tra ≥ 12 e < 18 anni devono eseguire un test del cammino valido di 6 minuti (6MWT) (≥ 75 metri) allo screening; I soggetti di età compresa tra ≥ 5 e < 12 anni devono eseguire un 6MWT valido (≥ 40 metri) allo screening; I soggetti di età compresa tra 18 mesi e < 5 anni devono essere deambulanti e valutati in grado di eseguire 6MWT (≥ 40 metri) quando compiono 5 anni
  6. I soggetti devono aver subito un calo clinico della loro attuale dose e frequenza di rhGAA

Coorte 2:

  1. Soggetti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 0 e <6 mesi al giorno 1
  2. Prima dell'inizio del farmaco oggetto dello studio, il soggetto deve disporre della documentazione del genotipo IOPD, dello stato CRIM e dell'attività dell'enzima GAA misurabile assente o bassa
  3. Il soggetto deve aver avuto una cardiomiopatia ipertrofica al momento della diagnosi
  4. Il soggetto è naïve all'ERT

Criteri di esclusione:

Coorte 1 e Coorte 2, se non specificato

  1. Il soggetto necessita di ventilazione invasiva (p. es., tracheostomia)
  2. Il soggetto è CRIM negativo e non ha ricevuto immunomodulazione profilattica (Coorte 1); Il soggetto è CRIM negativo e non riceverà immunomodulazione profilattica (Coorte 2)
  3. Il soggetto ha un'ipersensibilità a uno qualsiasi degli eccipienti in cipaglucosidasi alfa, rhGAA approvato o miglustat
  4. - Il soggetto ha una precedente storia di malattia o condizione nota per influenzare la funzione motoria
  5. La donna è incinta (o intende rimanere incinta) o sta allattando allo screening (Coorte 1)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1: cipaglucosidasi alfa/miglustat in soggetti pediatrici IOPD con esperienza in ERT
Soggetti pediatrici con IOPD da 6 mesi a <18 anni con declino clinico
Biologico: Cipaglucosidasi alfa
Infusione endovenosa (IV) di polvere liofilizzata sterile
Altri nomi:
  • ATB200
Droga: Miglustat
Capsule orali da 65 mg
Altri nomi:
  • AT2221
Sperimentale: Coorte 2: cipaglucosidasi alfa/miglustat in soggetti pediatrici IOPD naïve alla ERT
Soggetti pediatrici con IOPD <6 mesi
Biologico: Cipaglucosidasi alfa
Infusione endovenosa (IV) di polvere liofilizzata sterile
Altri nomi:
  • ATB200
Droga: Miglustat
Capsule orali da 65 mg
Altri nomi:
  • AT2221

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Percentuale di soggetti con reazioni associate all'infusione (IAR)
Lasso di tempo: 104 settimane
104 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 luglio 2023

Completamento primario (Stimato)

1 luglio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 marzo 2021

Primo Inserito (Effettivo)

22 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ATB200-08

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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