Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Accesso ampliato per ATB200/AT2221 per il trattamento dell'IOPD

9 settembre 2025 aggiornato da: Amicus Therapeutics

Ampliamento dell'uso dell'alfa-glucosidasi/N-butil-deossinojirimicina dell'acido umano ricombinante (ATB200/AT2221) per i pazienti con malattia di Pompe ad esordio infantile

Si tratta di un programma di accesso esteso (EAP) per i partecipanti idonei progettato per fornire l'accesso a ATB200/AT2221.

Panoramica dello studio

Stato

A disposizione

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo programma viene offerto paziente per paziente.

Tipo di studio

Accesso esteso

Tipo di accesso espanso

  • Popolazione di dimensioni intermedie

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Padua, Italia
        • A disposizione
        • University Hospital of Padova
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • A disposizione
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • A disposizione
        • UF Health Shands Hospital
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • A disposizione
        • National Taiwan University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 secondo a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

N/A

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il paziente è maschio o femmina e di età compresa tra 0 e < 18 anni.
  2. Il paziente ha una diagnosi di malattia di Pompe, basata sulla documentazione della genotipizzazione GAA che dimostra varianti associate a IOP.
  3. Il paziente non è attualmente idoneo o non è in grado di iscriversi (ad esempio, a causa della posizione, ecc.) a qualsiasi sperimentazione clinica in corso sponsorizzata da farmaci commerciali.
  4. Il paziente è attualmente in trattamento con un ERT approvato ed è in declino (ad esempio, peggioramento della funzione motoria, della funzione/parametri respiratori, della funzione cardiaca, ecc.) in base al giudizio clinico del medico curante.
  5. Il tutore legale o il rappresentante del paziente ha dato il consenso informato (e il consenso quando l'età è appropriata per i requisiti regionali) al trattamento prima della somministrazione di ATB200/AT2221 in modo coerente con tutti i requisiti nazionali.
  6. Se potenzialmente riproduttive e sessualmente attive, i soggetti di sesso femminile accettano di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace per tutta la durata del trattamento e fino a 90 giorni dopo l'ultima dose di ATB200/AT2221.

Criteri di esclusione:

  1. Il paziente ha un'ipersensibilità a uno qualsiasi degli eccipienti in ATB200, alglucosidasi alfa o AT2221
  2. Il paziente presenta una condizione medica o qualsiasi altra condizione o circostanza attenuante che potrebbe, secondo l'opinione dello sperimentatore e/o di Amicus, rappresentare un indebito rischio per la sicurezza del paziente.
  3. Uso concomitante di miglitolo (p. es., Glyset), forma non AT2221 di miglustat (p. es., Zavesca), acarbose (p. es., Precose o Glucobay), voglibose (p. es., Volix, Vocarb o Volibo)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 marzo 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 marzo 2020

Primo Inserito (Effettivo)

31 marzo 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 settembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ATB200-15

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su ATB200

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi