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Un primo studio sull'escalation della dose nell'uomo per valutare la sicurezza e la tollerabilità del BBP-671 in volontari sani e pazienti con acidemia propionica o acidemia metilmalonica

20 dicembre 2023 aggiornato da: CoA Therapeutics, Inc., a BridgeBio company

Un'escalation della dose crescente singola e multipla nell'uomo, randomizzata, controllata con placebo, per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica del BBP-671 in soggetti sani e in pazienti con acidemia propionica o acidemia metilmalonica

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità, PK e PD di BBP-671 in volontari sani e pazienti con acidemia propionica o acidemia metilmalonica.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è il primo studio sull'uomo con BBP-671 ed è progettato per fornire a soggetti sani dati su dose singola e multipla e dati su sicurezza, tollerabilità, PK e PD relativi a BBP-671 per futuri studi clinici.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
79

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Indiana
      • Topeka, Indiana, Stati Uniti, 46571
        • Community Health Clinic
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburg
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78744
        • PPD Development, LP

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 15 anni a 55 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criteri di inclusione (volontari sani):

  • Il soggetto è maschio o femmina di età compresa tra 18 e 55 anni
  • Il soggetto ha un BMI da 18 a 32 kg/m^2
  • I soggetti di sesso femminile e maschile devono utilizzare un metodo efficace di controllo delle nascite
  • I soggetti di sesso femminile devono avere un test di gravidanza negativo prima della prima dose del farmaco oggetto dello studio
  • Il soggetto non deve avere alcuna storia clinicamente significativa o presenza di reperti ECG
  • Il soggetto deve essere in buone condizioni generali di salute

Criteri di inclusione (pazienti PA o MMA):

  • Il paziente è maschio o femmina di età compresa tra 15 e 55 anni
  • Il paziente ha un BMI da 18 a 32 kg/m^2
  • I pazienti di sesso femminile e maschile devono utilizzare un metodo efficace di controllo delle nascite
  • Le pazienti di sesso femminile devono avere un test di gravidanza negativo prima della prima dose del farmaco oggetto dello studio
  • Il paziente deve avere una diagnosi confermata di PA o MMA
  • Il paziente con MMA deve avere livelli plasmatici elevati di MMA
  • Il paziente è disposto a fornire l'accesso alle cartelle cliniche per gli ultimi 6-12 mesi di cure prima dell'inizio dello studio
  • - Il paziente segue una gestione coerente della malattia e il regime di trattamento è stabile per almeno 30 giorni prima dell'inizio dello studio.

Criteri di esclusione (volontari sani):

  • Il soggetto ha utilizzato farmaci da prescrizione (sono consentiti farmaci contraccettivi) entro 4 settimane prima della prima dose del farmaco in studio o farmaci da banco entro 7 giorni dalla prima dose del farmaco in studio
  • Soggetto che non è in grado o non vuole astenersi dall'indossare le lenti a contatto durante la partecipazione allo studio.
  • Il soggetto ha una storia di secchezza oculare o chirurgia oculare, inclusa cheratotomia radiale e chirurgia LASIK.
  • Soggetto che ha assunto il vaccino COVID-19, l'ultima dose di vaccino deve essere almeno 14 giorni prima della prima dose del farmaco in studio.
  • Il soggetto ha risultati anomali dei test di laboratorio
  • Il soggetto ha un eGFR basale <90 ml/minuto
  • Il soggetto ha un risultato positivo per l'epatite B, l'epatite C o l'HIV
  • Il soggetto di sesso femminile non è in stato di gravidanza e non in allattamento
  • Il soggetto è un fumatore o ha usato nicotina o prodotti contenenti nicotina
  • Il soggetto ha una storia di abuso di alcol o droghe nei 12 mesi precedenti alla prima dose del farmaco in studio e/o ha un risultato positivo prima della somministrazione o durante lo studio
  • - Il soggetto ha donato sangue o emoderivati ​​>450 ml entro 30 giorni prima della somministrazione del farmaco in studio
  • Il soggetto ha una storia di allergie rilevanti a farmaci o alimenti
  • Il soggetto ha ricevuto il farmaco in studio in un altro studio sperimentale entro 30 giorni dalla somministrazione
  • Il soggetto ha subito un precedente trapianto di fegato e/o rene.

Criteri di esclusione (pazienti PA o MMA):

  • Il paziente ha utilizzato farmaci da prescrizione (sono consentiti farmaci contraccettivi) entro 4 settimane prima della prima dose del farmaco in studio o farmaci da banco entro 7 giorni dalla prima dose del farmaco in studio che non fa parte della loro gestione e trattamento della malattia PA o MMA
  • Paziente che ha assunto il vaccino COVID-19, l'ultima dose di vaccino (o richiamo) deve essere almeno 14 giorni prima della prima dose del farmaco in studio.
  • - Il paziente non è in grado o non vuole astenersi dall'indossare le lenti a contatto durante la partecipazione allo studio.
  • Il paziente ha una storia di secchezza oculare o chirurgia oculare, inclusa cheratotomia radiale e chirurgia LASIK.
  • Il paziente presenta risultati di test di laboratorio anormali clinicamente significativi non correlati a PA o MMA
  • Il paziente ha un eGFR al basale <60 ml/minuto
  • Il paziente ha un risultato positivo per l'epatite B, l'epatite C o l'HIV
  • La paziente non è incinta e non sta allattando
  • Il paziente ha una storia di abuso di alcol o droghe nei 12 mesi precedenti alla prima dose del farmaco in studio e/o ha un risultato positivo prima della somministrazione o durante lo studio
  • - Il paziente ha donato sangue o emoderivati ​​>450 ml entro 30 giorni prima della somministrazione del farmaco oggetto dello studio
  • Il paziente ha una storia di allergie rilevanti a farmaci o alimenti
  • Il paziente ha ricevuto il farmaco in studio in un altro studio sperimentale entro 30 giorni dalla somministrazione
  • Il paziente PA ha subito un precedente trapianto di fegato e/o rene. È consentito un precedente trapianto di fegato e/o rene per i pazienti con MMA.
  • Il paziente ha avuto un'infezione recente che richiede antibiotici di sistema entro 4 settimane dal basale o qualsiasi infezione attiva che preclude al paziente la partecipazione
  • Il paziente ha un'insufficienza cardiaca di grado 3 o 4 secondo la classificazione modificata di Ross Heart Failure per i bambini o la New York Heart Association.
  • - Il paziente è stato esposto a terapia genica per PA o MMA in qualsiasi momento prima dell'ingresso nello studio.
  • Il paziente sta attualmente assumendo substrati sensibili del CYP3A4 (ad es. tacrolimus o sirolimus)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: BBP-671 per SAD
La parte SAD dello studio sarà composta da un massimo di 8 coorti. Sei (6) soggetti adulti maschi o femmine sani saranno randomizzati a ricevere BBP-671 per coorte (rapporto 6:2, BBP-671:placebo).
Droga: BBP-671
BBP-671, sospensione orale
Droga: BBP-671
BBP-671, tavoletta
Comparatore placebo: Placebo per SAD
La parte SAD dello studio sarà composta da un massimo di 8 coorti. Due (2) soggetti adulti maschi o femmine sani saranno randomizzati per ricevere il placebo corrispondente per coorte (rapporto 6:2, BBP-671:placebo).
Droga: Placebo
Placebo corrispondente a BBP-671
Sperimentale: BBP-671 per MAD
La parte MAD dello studio sarà composta da un massimo di 6 coorti. Sei (6) soggetti adulti maschi o femmine sani saranno randomizzati a ricevere BBP-671 per coorte (rapporto 6:2, BBP-671:placebo).
Droga: BBP-671
BBP-671, sospensione orale
Droga: BBP-671
BBP-671, tavoletta
Comparatore placebo: Placebo per MAD
La parte MAD dello studio sarà composta da un massimo di 6 coorti. Due (2) soggetti adulti maschi o femmine sani saranno randomizzati per ricevere il placebo corrispondente per coorte (rapporto 6:2, BBP-671:placebo).
Droga: Placebo
Placebo corrispondente a BBP-671
Sperimentale: BBP-671 per effetto alimentare SAD
Otto (8) soggetti adulti maschi o femmine sani saranno randomizzati a ricevere BBP-671.
Droga: BBP-671
BBP-671, sospensione orale
Droga: BBP-671
BBP-671, tavoletta
Sperimentale: BBP-671 per pazienti affetti da PA e MMA
Fino a sedici (16) pazienti con PA o MMA riceveranno BBP-671.
Droga: BBP-671
BBP-671, sospensione orale
Droga: BBP-671
BBP-671, tavoletta

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi dopo la somministrazione di BBP-671
Lasso di tempo: 49 giorni
49 giorni
Variazione dipendente dalla concentrazione di BBP-671 nella variazione rispetto al basale nel QTcF
Lasso di tempo: 49 giorni
49 giorni
Valutazioni farmacocinetiche: Cmax
Lasso di tempo: 49 giorni
Tempo alla massima concentrazione (Cmax)
49 giorni
Valutazioni farmacocinetiche: Tmax
Lasso di tempo: 49 giorni
Tempo per raggiungere la massima concentrazione plasmatica osservata (Tmax)
49 giorni
Valutazioni farmacocinetiche: t1/2
Lasso di tempo: 49 giorni
Emivita di decadimento plasmatico (t1/2)
49 giorni
Valutazioni farmacocinetiche: AUC0-tau
Lasso di tempo: 49 giorni
Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo (AUC0-tau)
49 giorni
Valutazioni farmacocinetiche: CL/F
Lasso di tempo: 15 giorni
Gioco apparente (CL/F)
15 giorni
Valutazioni farmacocinetiche: Vz/F
Lasso di tempo: 15 giorni
Volume apparente di distribuzione (Vz/F)
15 giorni
Valutazioni farmacocinetiche: CLr
Lasso di tempo: 15 giorni
Clearance renale (CLr)
15 giorni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetto del cibo: Cmax
Lasso di tempo: 10 giorni
Tempo alla massima concentrazione
10 giorni
Effetto del cibo: Tmax
Lasso di tempo: 10 giorni
Tempo per raggiungere la massima concentrazione plasmatica osservata
10 giorni
Effetto del cibo: AUC
Lasso di tempo: 10 giorni
Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo
10 giorni
Valutazione farmacodinamica: le concentrazioni di biomarcatori nel sangue intero, nel plasma e nelle urine saranno quantificate e riassunte utilizzando parametri descrittivi appropriati
Lasso di tempo: 49 giorni
La misurazione sarà effettuata mediante cromatografia liquida-spettrometria di massa tandem
49 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
CoA Therapeutics, Inc., a BridgeBio company

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Cattedra di studio: Medical Monitor, VP Clinical Development, CoA Therapeutics, Inc., a Bridgebio company

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
25 marzo 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
20 novembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
20 novembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
29 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 aprile 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
8 aprile 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
21 dicembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 dicembre 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CoA-101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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