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EPX-100 (clemizolo cloridrato) come terapia aggiuntiva nei bambini con sindrome di Lennox Gastaut (LGS)

13 aprile 2026 aggiornato da: Epygenix

Uno studio multicentrico di 20 settimane, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, proof of concept di EPX-100 (clemizolo cloridrato) come terapia aggiuntiva nei bambini con sindrome di Lennox-Gastaut

EPX-100 (clemizolo cloridrato) come terapia aggiuntiva nei bambini con sindrome di Lennox Gastaut. (LGS)

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Valutare l'efficacia di EPX-100 per via orale in dosi divise come terapia aggiuntiva rispetto al placebo misurata dalla variazione percentuale nella frequenza delle convulsioni che si traducono in cadute nei partecipanti con sindrome di Lennox-Gastaut tra la fase di osservazione di 4 settimane (periodo di riferimento) e l'ultimo periodo di 4 settimane della fase di mantenimento di 12 settimane. Lo studio di 20 settimane deve includere una fase di osservazione di 4 settimane (basale) prima dell'inizio del trattamento in studio, una fase di titolazione di 4 settimane e una fase di mantenimento di 12 settimane. A scelta del partecipante, può continuare la somministrazione orale di EPX-100 in una fase di estensione in aperto (OLE) per altre 52 settimane dopo la fine della fase di mantenimento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

260

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Attivo, non reclutante
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Attivo, non reclutante
        • UC Irvine Medical Center
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Reclutamento
        • UCI Center for Innovative Health Therapies
        • Contatto:
          • David King-Stephens, MD
          • Numero di telefono: 714-456-7720
        • Investigatore principale:
          • David King-Stephens
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Non ancora reclutamento
        • Nemours Children's Health
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Lily Tran, MD
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Stati Uniti, 34746
        • Sospeso
        • Rare Disease Research
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Reclutamento
        • University of Miami Miller School of Medicine
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kamil Detyniecki, MD
      • Winter Park, Florida, Stati Uniti, 32789
        • Attivo, non reclutante
        • Pediatric Neurology and Epilepsy Specialists
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Re:Cognition Health
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Antonio Iglesias, MD
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Attivo, non reclutante
        • Norton Children's Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Attivo, non reclutante
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Roseville, Minnesota, Stati Uniti, 55102
        • Attivo, non reclutante
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A.
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68114
        • Attivo, non reclutante
        • Children's Nebraska
    • New Jersey
      • Marlboro, New Jersey, Stati Uniti, 07746
        • Reclutamento
        • Neurology Center for Epilepsy and Seizures
        • Contatto:
          • Numero di telefono: 732-433-3431
      • Marlboro, New Jersey, Stati Uniti, 07746
        • Reclutamento
        • Tekton Research
        • Investigatore principale:
          • Amor Mehta, MD
        • Contatto:
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Reclutamento
        • Weill Cornell Medicine/New York Presbyterian Hospital
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Asim Shahid, MD
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28207
        • Attivo, non reclutante
        • Atrium Health STRIVE Research
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28211
        • Attivo, non reclutante
        • On-Site Clinical Solution
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Reclutamento
        • Duke University Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Muhammad Zafar, MD
      • Morrisville, North Carolina, Stati Uniti, 27560
        • Attivo, non reclutante
        • PPD Virtual-Science 37, Inc.
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Attivo, non reclutante
        • UTHealth Houston

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Partecipanti di sesso maschile o femminile di età pari o superiore a 14 anni al momento del consenso.

  2. Il partecipante deve avere una storia documentata della sindrome di Lennox-Gastaut, tra cui:

    • Evidenza di almeno un tipo di crisi generalizzata (vedi sotto)
    • Criteri diagnostici dell'elettroencefalogramma (EEG) (attività di fondo anormale, scariche di onde di punta lente (< 2,5 Hz) e/o attività parossistica rapida durante il sonno) e
    • Sviluppo cognitivo anormale.

  3. I partecipanti devono avere crisi epilettiche non completamente controllate dalle ASM con i seguenti criteri:

    • Insorgenza di convulsioni a 11 anni di età o prima
    • Storia di più tipi di crisi che devono includere crisi toniche o tonico/atoniche così come crisi attuali numerabili che provocano cadute/caduta. I tipi di crisi motoria numerabili che risultano in una caduta che possono essere inclusi sono:
    • Focale con segni motori chiari e osservabili (ad esempio, automatismi, postura distonica, irrigidimento tonico focale)
    • Tonico clonico secondariamente generalizzato (che evolve in crisi convulsiva bilaterale da crisi focale)
    • Convulsioni tonico-cloniche generalizzate
    • Clonico (nota bilaterale: simmetrico R e L), e/o
    • Tonico/Atonico.
  4. Tutti i farmaci e/o gli interventi per l'epilessia, inclusa la dieta chetogenica e la stimolazione del nervo vago (VNS), devono essere stati stabili per ≥ 30 giorni prima dello screening e il partecipante è disposto a mantenere un regime stabile durante lo studio. Nota: la dieta chetogenica e i trattamenti VNS non sono conteggiati come ASM durante lo studio.
  5. Il partecipante deve essere approvato a partecipare dal PI dopo aver esaminato la storia medica, i calendari delle crisi di base e i criteri di inclusione/esclusione. Il revisore indipendente confermerà la diagnosi di sindrome di Lennox-Gastaut per ciascun partecipante arruolato nello studio.
  6. Criteri convulsivi di ≥ 4 convulsioni numerabili che determinano una caduta/caduta (tonico-clonico, tonico, clonico, atonico, focale con segni motori osservabili) per periodo basale di 4 settimane (fase di osservazione).
  7. I partecipanti devono essere in un regime stabile di ASM ≥ 30 giorni prima della Visita 1 e generalmente in buona salute.
  8. Il partecipante, il genitore o il LAR è in grado e disposto a mantenere un calendario giornaliero accurato e completo delle crisi.
  9. Le donne sessualmente attive in età fertile (WCBP) devono utilizzare un metodo di controllo delle nascite accettabile dal punto di vista medico e avere un test di gravidanza sulle urine negativo alla visita di screening. Un WCBP è definito come una donna che è biologicamente in grado di rimanere incinta. Un metodo di controllo delle nascite accettabile dal punto di vista medico include dispositivi intrauterini in atto per almeno 3 mesi, sterilizzazione chirurgica o metodi di barriera adeguati (ad es. Diaframma e schiuma). L'uso di contraccettivi orali in combinazione con un altro metodo (ad esempio, una crema spermicida) è accettabile. Nei partecipanti che non sono sessualmente attivi, l'astinenza è una forma accettabile di controllo delle nascite e l'urina verrà testata secondo il protocollo. Le donne che non sono in età fertile, cioè in post-menopausa, devono avere questa condizione catturata nella loro storia medica. Le donne in gravidanza sono escluse da questo studio.
  10. Avere partecipante, genitore o LAR disponibile e disposto a dare il consenso informato scritto, dopo essere stato adeguatamente informato della natura e dei rischi dello studio e prima di impegnarsi in qualsiasi procedura correlata allo studio.

Criteri di esclusione:

  1. Sensibilità nota, allergia o precedente esposizione a EPX-100 (clemizolo HCl).
  2. Esposizione a qualsiasi farmaco o dispositivo sperimentale ≤ 90 giorni prima dello screening o prevede di partecipare a un altro studio di farmaco o dispositivo in qualsiasi momento durante lo studio.
  3. Convulsioni secondarie all'uso illecito di droghe o alcol, infezione, neoplasia, malattia demielinizzante, malattia neurologica degenerativa o malattia progressiva del sistema nervoso centrale (SNC), malattia metabolica, recente episodio anossico negli ultimi 6 mesi che richiede rianimazione o malattia degenerativa progressiva.
  4. Uso concomitante di farmaci noti per interferire con EPX-100, inclusi induttori o inibitori moderati o gravi di CYP3A4/5/7. Nello specifico, è escluso l'uso concomitante di carbamazepina, oxcarbazepina, fenitoina, gabapentin, fenobarbital e/o fenfluramina. Soggetti che non sono in grado di accettare di astenersi da pompelmi e succo di pompelmo durante il periodo di studio. Fare riferimento all'Appendice 1 per un elenco di droghe proibite.
  5. Ricevere una terapia concomitante con: agenti anoressizzanti ad azione centrale; inibitori delle monoaminossidasi (MAO); qualsiasi farmaco ad azione centrale con quantità clinicamente apprezzabili di proprietà agoniste o antagoniste della serotonina, inclusa l'inibizione della ricaptazione della serotonina (SRI, SSRI). Inoltre, i corticosteroidi sistemici (sono consentiti gli steroidi per via inalatoria) e le immunoglobuline per via endovenosa (IVIG) possono ridurre la frequenza delle crisi, pertanto sono esclusi durante lo studio.
  6. Ha qualsiasi condizione medica che, a giudizio del PI, è considerata clinicamente significativa e potrebbe potenzialmente influenzare la sicurezza dei partecipanti o l'esito dello studio, inclusi ma non limitati a: malattie cardiache clinicamente significative (tra cui angina, insufficienza cardiaca congestizia, ipertensione incontrollata, anamnesi di aritmie e/o valvulopatia clinica), condizioni renali, polmonari, gastrointestinali, ematologiche o epatiche; o una condizione che influenza l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione dei farmaci.
  7. Ha un piano/intento suicidario attivo o ha avuto pensieri suicidari attivi negli ultimi 6 mesi o un tentativo di suicidio negli ultimi 3 anni.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti riceveranno la loro prima dose di farmaco in studio dopo la randomizzazione.
Droga: Placebo
Il placebo verrà somministrato come soluzione orale.
Sperimentale: Clemizole HCl in doppio cieco
I partecipanti riceveranno la loro prima dose di farmaco in studio dopo la randomizzazione.
Droga: Clemizole HCl
Clemizole HCl verrà somministrato come soluzione orale.
Altri nomi:
  • EPX-100
Sperimentale: Clemizole HCl
I partecipanti idonei che completano il periodo DB avranno la possibilità di continuare nel periodo Ole, durante il quale riceveranno Clemizole HCl per un massimo di 3 anni.
Droga: Placebo
Il placebo verrà somministrato come soluzione orale.
Droga: Clemizole HCl
Clemizole HCl verrà somministrato come soluzione orale.
Altri nomi:
  • EPX-100

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale in CMMS-28
Lasso di tempo: Dal periodo di base fino a 16 settimane
Cambia percentuale in CMMS-28 dal periodo di base fino alla fine del periodo DB
Dal periodo di base fino a 16 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione dei partecipanti con riduzione ≥50% in CMMS-28
Lasso di tempo: Dal periodo di base fino a 16 settimane
Proporzione dei partecipanti con riduzione ≥50% in CMMS-28 dal periodo di base fino alla fine del periodo DB
Dal periodo di base fino a 16 settimane
Cambia percentuale nei giorni senza crisi CMMS-28
Lasso di tempo: Dal periodo di base fino a 16 settimane
PARTECIVAZIONE PARTICA IN CMMS-28 giorni senza convulsioni dal periodo di base fino alla fine del periodo DB
Dal periodo di base fino a 16 settimane
Punteggio clinico di impressione globale del cambiamento (CGI-C)
Lasso di tempo: Settimana 16
Punteggio CGI-C alla fine del periodo DB
Settimana 16
Punteggio
Lasso di tempo: Settimana 16
Punteggio CAGI-C alla fine del periodo DB
Settimana 16
Caregiver Global Impressione del cambiamento nel punteggio di intensità/durata (CAGI-CSID)
Lasso di tempo: Settimana 16
Punteggio CAGI-CSID alla fine del periodo DB
Settimana 16
Cambiamento del punteggio dell'inventario della qualità della vita (QI)
Lasso di tempo: Dal periodo di base fino a 16 settimane
Cambiamento del punteggio di distabilità Qi dal basale alla fine del periodo DB
Dal periodo di base fino a 16 settimane
Variazione percentuale per 28 giorni nel numero di giorni senza crisi
Lasso di tempo: Dal periodo di base fino a 16 settimane
Variazione percentuale per 28 giorni nel numero di giorni senza crisi (in base a tutti i tipi di crisi) dal periodo di base fino alla fine del periodo DB
Dal periodo di base fino a 16 settimane
Variazione percentuale in CMMS-28
Lasso di tempo: Dal periodo di base fino a 12 settimane
Variazione percentuale in CMMS-28 dal periodo di base fino alla fine della fase di manutenzione DB
Dal periodo di base fino a 12 settimane
Proporzione dei partecipanti con riduzione ≥50% in CMMS-28
Lasso di tempo: Dal periodo di base fino a 12 settimane
Proporzione dei partecipanti con riduzione ≥50% in CMMS-28 dal periodo di base fino alla fine della fase di mantenimento DB
Dal periodo di base fino a 12 settimane
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (Teaes)
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione di dose di farmaco di studio fino alla fine dello studio, circa fino a 172 settimane
L'incidenza dei Teaes verrà confrontata tra i gruppi di trattamento
Dalla prima somministrazione di dose di farmaco di studio fino alla fine dello studio, circa fino a 172 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Epygenix

Collaboratori

Harmony Biosciences Management, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Amit Ray, MD, Harmony Biosciences Management, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 aprile 2025

Completamento primario (Stimato)

1 novembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 novembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 settembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 settembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

4 ottobre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EPX-100-003

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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