Valutare la sicurezza e l'efficacia dell'iniezione CAR-T anti-BCMA di origine umana per soggetti con MM R/R
Uno studio clinico iniziale di fase 1 per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'iniezione CAR-T anti-BCMA di origine umana per soggetti con mieloma multiplo recidivato/refrattario
Panoramica dello studio
Stato
Stato
Condizioni
Condizioni
Intervento / Trattamento
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Tipo di studio
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Iscrizione
Fase
Fase
- Prima fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, Cina, 200005
- Shanghai Changzheng Hospital
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
I soggetti devono soddisfare tutti i seguenti criteri per essere iscritti:
- I soggetti si offrono volontari per partecipare a percorsi clinici, comprendere e informare gli studi e firmare il modulo di consenso informato, essere disposti a completare tutte le procedure di sperimentazione;
- da 18 a 75 anni (incluso valore limite), uomini e donne;
- Sopravvivenza attesa > 12 settimane;
- Precedentemente diagnosticato come mieloma multiplo da criteri aggiornati IMWG (2014);
Uno dei seguenti indicatori è soddisfatto:
- Proteina M sierica: per immunoglobulina G (IgG) tipo , proteina M ≥ 10 g/L, o per immunoglobulina A (IgA) tipo , proteina M > 5 g/L, o per immunoglobulina D (IgD) tipo , proteina M, IgD supera limite superiore del range normale.
- Proteina M urinaria ≥ 200 mg/24 ore;
- Catena leggera libera sierica ≥ 100 mg/L e rapporto di catena leggera libera sierica anormale;
- Pazienti con mieloma multiplo recidivato/refrattario. La recidiva è definita come: i pazienti hanno una progressione della malattia dopo almeno tre regimi di trattamento. I pazienti hanno ricevuto in precedenza almeno 3 diversi regimi di trattamento dei meccanismi per il mieloma multiplo, inclusi inibitori della proteasi e immunomodulatori; Il refrattario è definito come: i pazienti che hanno raggiunto una risposta minima (MR) o superiore non sono mai stati raggiunti nel trattamento precedente; MR o superiore è stato raggiunto nel trattamento precedente, ma la progressione della malattia si è verificata durante il trattamento successivo o entro 60 giorni dall'ultimo trattamento.
- Punteggio ECOG 0-2;
Le funzioni epatiche, renali e cardiopolmonari soddisfano i seguenti requisiti:
- Clearance della creatinina (stimata con la formula di Cockcroft Gault) ≥ 40 mL/min;
- Frazione di eiezione ventricolare sinistra >50%;
- Saturazione di ossigeno periferica al basale >95%;
- Bilirubina totale ≤ 2×ULN; Alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST) ≤2,5 × ULN;
- L'accesso venoso richiesto per la raccolta può essere stabilito e la leuceferesi può essere effettuata secondo il giudizio degli investigatori.
Criteri di esclusione:
Nessuna delle seguenti condizioni non può essere selezionata come soggetto:
- Accompagnato da altre neoplasie incontrollate;
- Soggetti con antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg) o anticorpo centrale dell'epatite B (HBcAb) positivi e il titolo del DNA del virus dell'epatite B (HBV) nel sangue periferico è ≥500IU/mL; anticorpo del virus dell'epatite C (HCV) positivo e sangue periferico HCV RNA positivo; positività agli anticorpi del virus dell'immunodeficienza umana (HIV); anticorpo di screening primario della sifilide positivo;
- Qualsiasi instabilità di malattia sistemica, inclusi ma non limitati a angina instabile, accidente cerebrovascolare o ischemia cerebrale transitoria (entro 6 mesi prima dello screening), infarto del miocardio (entro 6 mesi prima dello screening), insufficienza cardiaca congestizia (New York Heart Association ( classificazione NYHA) ≥ III), necessitano di terapia farmacologica per gravi aritmie, malattie epatiche, renali o metaboliche;
- Pazienti ritenuti non appropriati per questo percorso dallo sperimentatore;
- Donna in gravidanza o in allattamento e soggetto di sesso femminile che prevede di avere una gravidanza entro 1 anno dalla trasfusione di cellule, o soggetto di sesso maschile il cui partner prevede di avere una gravidanza entro 1 anno dalla trasfusione di cellule;
- Ricevuto trattamento CAR-T o altre terapie geniche prima dell'arruolamento;
- Coloro che non hanno firmato il modulo di consenso informato o non hanno rispettato le procedure di ricerca; Riluttante o incapace di soddisfare i requisiti di ricerca;
- Hanno avuto gravi reazioni di ipersensibilità immediata a qualsiasi farmaco utilizzato in questa ricerca;
- Infezione attiva o incontrollabile che richieda terapia sistemica entro 14 giorni prima dell'arruolamento;
- Negli ultimi due anni, l'organo terminale è stato danneggiato a causa di malattie autoimmuni (come il morbo di Crohn, l'artrite reumatoide, il lupus eritematoso sistemico), oppure è stato richiesto l'uso sistemico di farmaci immunosoppressivi o altri farmaci per il controllo delle malattie sistemiche;
- Pazienti con sintomi del sistema nervoso centrale.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Numero di armi
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / ArmGruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / TrattamentoIntervento / Trattamento |
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Sperimentale: Iniezione CAR-T anti-BCMA di derivazione umana
Amministrazione singola: 1,0×10^6
AUTO+T, 3.0×10^6 AUTO+T, 6.0×10^6 AUTO+T
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Cellule T autologhe geneticamente modificate anti-BCMA trasdotte da CAR
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tossicità a dose limitata (DLT)
Lasso di tempo: 28 giorni dopo l'infusione
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Indicatore di sicurezza
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28 giorni dopo l'infusione
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Misure di risultato secondarie
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Parametri farmacocinetici - Livello massimo di CAR nel sangue e livello di CAR nel midollo osseo (Cmax)
Lasso di tempo: 2 anni dopo l'infusione
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Metriche di efficacia
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2 anni dopo l'infusione
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Parametri farmacocinetici -Tempo per raggiungere il livello di picco di CAR nel sangue (Tmax)
Lasso di tempo: 2 anni dopo l'infusione
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Metriche di efficacia
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2 anni dopo l'infusione
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Parametri farmacocinetici - Area sotto la curva a 28 giorni del livello di CAR nel sangue (AUC0-28)
Lasso di tempo: 2 anni dopo l'infusione
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Metriche di efficacia
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2 anni dopo l'infusione
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Caratteristiche farmacodinamiche - Concentrazioni di citochine, livello di citochine nel sangue
Lasso di tempo: 2 anni dopo l'infusione
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Metriche di efficacia
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2 anni dopo l'infusione
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Caratteristiche farmacodinamiche -Livello di plasmacellule midollari clonali
Lasso di tempo: 2 anni dopo l'infusione
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Metriche di efficacia
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2 anni dopo l'infusione
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Tasso di risposta globale (ORR) a 3 mesi dopo l'infusione
Lasso di tempo: 3 mesi dopo l'infusione
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ORR definita come percentuale di soggetti che hanno raggiunto la remissione parziale (PR) o migliore secondo i criteri di risposta dell'International Myeloma Working Group (2016) (IMWG 2016) come determinato da una valutazione dello sperimentatore a 3 mesi dall'infusione.
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3 mesi dopo l'infusione
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Percentuale di soggetti con malattia minima residua (MRD) negativa
Lasso di tempo: 2 anni dopo l'infusione
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Il tasso di MRD negativo è definito come la percentuale di soggetti che raggiungono lo stato di MRD negativo
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2 anni dopo l'infusione
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Durata dei soggetti con malattia minima residua (MRD) negativa
Lasso di tempo: 2 anni dopo l'infusione
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La durata della MRD sarà calcolata tra i responder MRD negativi dalla data della MRD iniziale negativa alla data della prima prova documentata di MRD positiva, come definito nei criteri IMWG (2016).
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2 anni dopo l'infusione
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Numero di soggetti con eventi avversi
Lasso di tempo: 2 anni dopo l'infusione
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L'evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole che si verifica in un soggetto a cui è stato somministrato un farmaco sperimentale.
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2 anni dopo l'infusione
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Variazione rispetto al basale nello stato di prestazione misurato dal punteggio dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) (0-4)
Lasso di tempo: 2 anni dopo l'infusione
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Il punteggio dello stato delle prestazioni dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) (0-4) sarà valutato dall'investigatore al basale e al rispettivo punto temporale, punteggi più alti indicano uno stato delle prestazioni peggiore.
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2 anni dopo l'infusione
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Variazione rispetto al basale dell'emocromo completo con esame biochimico differenziale e del sangue
Lasso di tempo: 2 anni dopo l'infusione
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l'emocromo completo con differenziale e esame biochimico del sangue sarà valutato dallo sperimentatore nel rispettivo punto temporale.
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2 anni dopo l'infusione
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Cambiamento rispetto al basale nell'esame fisico
Lasso di tempo: 2 anni dopo l'infusione
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l'esame fisico sarà valutato dall'investigatore nel rispettivo momento.
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2 anni dopo l'infusione
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Sopravvivenza libera da progressione (PFS)
Lasso di tempo: 2 anni dopo l'infusione
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PFS definita come tempo dalla data dell'infusione iniziale di CAR-T alla data della prima progressione della malattia secondo i criteri IMWG (2016) o decesso dovuto a qualsiasi causa, a seconda di quale evento si verifichi per primo.
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2 anni dopo l'infusione
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Sopravvivenza globale (SO)
Lasso di tempo: 2 anni dopo l'infusione
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La OS è misurata dalla data dell'infusione iniziale di CAR-T alla data della morte del soggetto.
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2 anni dopo l'infusione
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Durata della risposta (DOR)
Lasso di tempo: 2 anni dopo l'infusione
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Il DOR sarà calcolato tra i rispondenti (con una risposta PR o migliore) dalla data della risposta iniziale (PR o migliore) alla data della prima evidenza documentata di malattia progressiva, come definito nei criteri IMWG (2016).
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2 anni dopo l'infusione
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Altre misure di risultato
Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Distribuzione di CAR-T
Lasso di tempo: 2 anni dopo l'infusione
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Livello CAR in lesioni extramidollari, versamento pleurico, ascite, liquido cerebrospinale, ecc., se appropriato.
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2 anni dopo l'infusione
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Concentrazioni di citochine
Lasso di tempo: 2 anni dopo l'infusione
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Livelli di citochine nel versamento pleurico, ascite, liquido cerebrospinale, ecc., se appropriato.
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2 anni dopo l'infusione
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Diversi geni di espressione (DEG) nelle plasmacellule per soggetti con recidiva misurati mediante sequenziamento dell'acido ribonucleico (RNA) a cellula singola.
Lasso di tempo: 2 anni dopo l'infusione
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Il sequenziamento dell'acido ribonucleico (RNA) a singola cellula verrà eseguito in soggetti con recidiva, se appropriato.
I diversi geni di espressione (DEG) nelle plasmacellule prima e dopo la recidiva saranno valutati mediante sequenziamento dell'RNA a cellula singola, il cutoff dei DEG è stato aggiustato p-value <0,05 (Wilcoxon Rank Sum test) e il cambiamento di piega >2.
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2 anni dopo l'infusione
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Sponsor
Collaboratori
Collaboratori
Investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Juan Du, Doctor, Shanghai Changzheng Hospital
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento primario
Completamento dello studio (Stimato)
Completamento dello studio
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Primo Inserito
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento pubblicato
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie vascolari
- Malattia cardiovascolare
- Neoplasie
- Malattie del sistema immunitario
- Neoplasie per tipo istologico
- Malattie ematologiche
- Malattie linfoproliferative
- Disturbi immunoproliferativi
- Disturbi emostatici
- Paraproteinemie
- Disturbi delle proteine del sangue
- Disturbi emorragici
- Mieloma multiplo
- Neoplasie, plasmacellule
Altri numeri di identificazione dello studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- HRAIN01-MM03-POC
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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