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Ripetere la dose di G03-52-01 in soggetti adulti

Uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacodinamica e l'immunogenicità di una dose ripetuta di G03-52-01 in soggetti adulti

Uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo a dose ripetuta

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Uno studio di fase 2, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la dose ripetuta (50 mg e 100 mg) di G03-52-01 somministrata mediante iniezioni IM in soggetti adulti. Circa 375 soggetti saranno arruolati in questo studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

622

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Stati Uniti, 36608
        • AMR Mobile
    • Arizona
      • Tempe, Arizona, Stati Uniti, 85281
        • AMR Tempe
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Stati Uniti, 33912
        • AMR Fort Myers
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33134
        • AMR Miami
    • Kansas
      • El Dorado, Kansas, Stati Uniti, 67042
        • AMR El Dorado
      • Newton, Kansas, Stati Uniti, 67114
        • AMR Newton
      • Wichita, Kansas, Stati Uniti, 67205
        • AMR Wichita West
      • Wichita, Kansas, Stati Uniti, 67207
        • AMR Wichita East
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40509
        • AMR Lexington
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70119
        • AMR New Orleans
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64114
        • AMR Kansas City
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89119
        • AMR Las Vegas
    • Oklahoma
      • Norman, Oklahoma, Stati Uniti, 73069
        • AMR Norman
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37909
        • AMR Knoxville West
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23502
        • AMR Norfolk

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Consenso informato compreso e firmato prima delle procedure di screening.
  2. Valutato dallo sperimentatore come un maschio sano o una femmina sana, non incinta e non in allattamento di età compresa tra 18 e 65 anni inclusi il giorno della somministrazione.
  3. In grado e disposto a rispettare ed essere disponibile per tutte le procedure del protocollo e il follow-up per la durata dello studio.
  4. Indice di massa corporea (BMI) ≥18,5 e ≤35 kg/m2.
  5. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero negativo allo screening e un test di gravidanza sulle urine negativo il giorno 1 prima della somministrazione.

    • Una donna è considerata potenzialmente fertile a meno che non sia in post-menopausa (≥ 1 anno senza mestruazioni) o sterilizzata chirurgicamente tramite ovariectomia bilaterale, o isterectomia o legatura delle tube bilaterale.

  6. Se il soggetto è di sesso femminile e in età fertile, accetta di praticare l'astinenza dai rapporti sessuali con uomini o di utilizzare una contraccezione efficace dal punto di vista medico (metodi con un tasso di fallimento <1% all'anno se usati in modo coerente e corretto) durante la partecipazione allo studio. I metodi accettabili includono:

    • Contraccezione ormonale inclusi impianti, iniezioni o orali
    • Due metodi di barriera, ad esempio preservativo e cappuccio cervicale (con spermicida) o diaframma (con spermicida)
    • Dispositivo intrauterino (IUD) o sistema intrauterino
    • Dispositivo intrauterino (IUD) o sistema intrauterino
  7. Screening dei risultati di laboratorio clinici entro intervalli normali o non superiori a un grado 1 e ritenuti non clinicamente significativi da Medical Monitor (MM) e Principal Investigator (PI). Tutti i soggetti con risultati di Grado 2 o superiore secondo l'Appendice B saranno esclusi.

    • I valori di laboratorio che non rientrano nell'intervallo di ammissibilità ma che si ritiene siano dovuti a una condizione acuta oa un errore di laboratorio possono essere ripetuti una volta.

  8. Lo screening antidroga sulle urine è negativo.

    • Se un soggetto ha uno screening antidroga sulle urine positivo che il PI ritiene sia causato da un farmaco attualmente prescritto (ad eccezione del THC), il PI può iscrivere il soggetto se soddisfa tutti i criteri di inclusione e nessuno dei criteri di esclusione.

  9. Il test dell'etilometro è negativo.
  10. Disponibile per il follow-up per la durata dello studio.
  11. Accetta di non partecipare ad attività vigorose 2 giorni prima della somministrazione e 2 giorni dopo la dose Giorno 1 e Giorno 45, a discrezione dello sperimentatore.

Criteri di esclusione:

  1. Storia di eventuali condizioni mediche incontrollate o croniche che potrebbero interferire con la valutazione accurata degli obiettivi dello studio o aumentare il profilo di rischio del soggetto in base al giudizio dello sperimentatore.

    • Le condizioni mediche croniche includono, ma non solo, il diabete; Asma che richiede l'uso di farmaci nell'anno prima dello screening; Malattie autoimmuni come lupus, malattia di Wegener, artrite reumatoide, malattie della tiroide; coronaropatia; ipertensione cronica; storia di malignità ad eccezione del cancro della pelle di basso grado (squamoso e basocellulare) ritenuto curabile; malattie renali, epatiche, polmonari o endocrine croniche (tranne l'asma precedente che non ha richiesto alcun trattamento nell'ultimo anno).

  2. Storia nota di grave reazione allergica di qualsiasi tipo a farmaci, punture di api, cibo o fattori ambientali o ipersensibilità o reazione alle immunoglobuline.

    • Una reazione allergica grave è definita come una delle seguenti: anafilassi, orticaria o angioedema.

  3. Reazioni allergiche note a uno qualsiasi dei componenti del prodotto in studio presenti nella formulazione o nella lavorazione.
  4. Un marcato prolungamento della linea di base dell'intervallo QT/QTc (ad esempio, dimostrazione ripetuta di un intervallo QTc >450 millisecondi).
  5. Elettrocardiogramma (ECG) anomalo clinicamente significativo allo screening.

    • I risultati ECG anomali clinicamente significativi includono, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, blocco di branca destro o sinistro completo; altro blocco di conduzione ventricolare ad eccezione del RBB incompleto; blocco atrioventricolare (AV) di 2° o 3° grado; aritmia ventricolare sostenuta; aritmia atriale sostenuta; due contrazioni ventricolari premature consecutive; pattern di sopraslivellamento del tratto ST ritenuto coerente con l'ischemia cardiaca; o qualsiasi condizione ritenuta clinicamente significativa da uno sperimentatore dello studio.

  6. Risultati sierologici positivi per gli anticorpi del virus dell'immunodeficienza umana (HIV), dell'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg) o del virus dell'epatite C (HCV) allo screening.
  7. Malattia febbrile con temperatura ≥38°C entro 7 giorni dalla somministrazione. I soggetti con malattia febbrile acuta entro 7 giorni dalla somministrazione possono essere sottoposti a un nuovo screening non prima di 7 giorni dalla risoluzione dei sintomi.
  8. Soggetti di sesso femminile in gravidanza o in allattamento o che intendono iniziare una gravidanza entro la durata prevista dello studio a partire dalla visita di screening fino all'ultima visita.
  9. Donazione di sangue o emoderivato entro 56 giorni dall'arruolamento.
  10. Sta attualmente partecipando o ha partecipato a uno studio con un prodotto sperimentale (IP) entro 28 giorni prima del giorno 1 (il ricevimento documentato del placebo in uno studio precedente sarebbe consentito per l'ammissibilità allo studio).
  11. Prevede di iscriversi a un'altra sperimentazione clinica che potrebbe interferire con la valutazione della sicurezza dell'IP in qualsiasi momento durante il periodo di studio.

    • Include studi che prevedono un intervento di studio come un farmaco, un biologico o solo un dispositivo

  12. Trattamento con un anticorpo monoclonale (mAB) entro 3 mesi dal giorno 1.
  13. Ricezione di anticorpi (ad es. immunoglobulina tetanica [TIG], immunoglobulina varicella zoster [VZIG], immunoglobulina endovenosa [IVIG], gammaglobulina IM) o trasfusione di sangue entro 6 mesi o entro 5 emivite dal prodotto specifico somministrato.
  14. Segnalato abuso attivo di droghe o alcol o sostanze / indipendenza o uso illecito di droghe che, secondo l'opinione dello sperimentatore, interferirebbe con l'aderenza ai requisiti dello studio.
  15. Uso di antistaminici H1 o beta-bloccanti entro 5 giorni dalla somministrazione del giorno 1 e del giorno 45 (l'uso di PRN potrebbe essere consentito con l'approvazione di MM).
  16. Uso di qualsiasi farmaco proibito entro 28 giorni prima dell'ingresso nello studio o uso pianificato durante il periodo di studio.

    • I farmaci proibiti includono gli immunosoppressori (ad eccezione dei farmaci antinfiammatori non steroidei [FANS]); modulatori immunitari; corticosteroidi orali (gli steroidi topici/intranasali sono accettabili); agenti antineoplastici.

  17. Precedente esposizione alla tossina botulinica, ricezione di anticorpi contro la tossina botulinica o precedente trattamento con antitossina equina.
  18. Qualsiasi iniezione precedente o qualsiasi iniezione pianificata entro 4 mesi dall'arruolamento della tossina botulinica per motivi estetici, disfonia spastica, torcicollo o qualsiasi altro motivo.
  19. Qualsiasi malattia o condizione che, a giudizio dello sperimentatore, possa influire sulla sicurezza del soggetto o sulla valutazione di qualsiasi endpoint dello studio.
  20. È un dipendente, uno staff o un parente stretto del sito di studio come definito.

    • PI e sub-investigatori
    • Personale che è supervisionato dal PI, Sub-Investigatori
    • Membro del team che conduce questo studio clinico
    • Figli, coniuge, partner, fratelli e sorelle e genitori del personale del sito

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cohorte 1: 50 mg di G03-52-01
I partecipanti riceveranno una dose di 50 mg di G03-52-01 il Giorno 1 e il Giorno 45, somministrata tramite iniezione IM.
G03-52-01 somministrato per via intramuscolare
Sperimentale: Cohort 2: 100 mg G03-52-01
I partecipanti riceveranno una dose di 100 mg di G03-52-01 nei Giorni 1 e 45, somministrata mediante iniezione IM.
G03-52-01 somministrato per via intramuscolare
Comparatore placebo: Cohorte 3: Placebo
I partecipanti riceveranno placebo nei Giorni 1 e 45, somministrato tramite iniezione IM.
placebo
Sperimentale: Cohorte 4: 100 mg di G03-52-01
I partecipanti riceveranno una dose di 100 mg di G03-52-01 il Giorno 1, somministrata tramite iniezione IM.
G03-52-01 somministrato per via intramuscolare
Comparatore placebo: Cohort 4: Placebo
I partecipanti riceveranno il placebo il Giorno 1, somministrato tramite iniezione intramuscolare.
placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA) ed eventi avversi gravi (EAG)
Lasso di tempo: Cohort 1-3: 240 giorni; Cohort 4: 120 giorni

Un evento avverso (AE) era qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale temporaneamente associato all'uso del prodotto in sperimentazione (IP), indipendentemente dalla sua correlazione con l'IP.

Un evento avverso grave (SAE) era qualsiasi evento medico indesiderato che, a qualsiasi dose: ha provocato il decesso, era potenzialmente letale, ha richiesto il ricovero in ospedale o il prolungamento di un ricovero esistente, ha provocato un'anomalia congenita/difetto alla nascita, o ha causato un'incapacità persistente o significativa o un'interruzione sostanziale della capacità di condurre le normali funzioni vitali.

Le modifiche clinicamente significative nell'esame obiettivo, nei segni vitali e nei valori di laboratorio di sicurezza clinica sono state incluse come AE.

Cohort 1-3: 240 giorni; Cohort 4: 120 giorni
Cohort 1-2 Solo: Percentuale di partecipanti con concentrazione di anticorpi neutralizzanti protettivi target (NAC) > 0,02 U/mL (tossina botulinica neurotossica [BoNT]/A) o > 0,03 U/mL (BoNT/B) al giorno 45 e al giorno 90
Lasso di tempo: Giorno 45 e Giorno 90
I campioni farmacodinamici (PD) sono stati testati utilizzando il saggio di neutralizzazione del topo Battelle (MNA) per i sierotipi A e B. L'MNA è stato utilizzato per determinare la concentrazione di anticorpi funzionali in un campione in grado di neutralizzare la BoNT (cioè, la quantità di tossina BoNT/A o BoNT/B neutralizzata dalla combinazione di anticorpi). La NAC, misurata tramite l'MNA, è proposta per collegare l'efficacia tra i modelli animali e gli esseri umani.
Giorno 45 e Giorno 90
Cohort 4 Soltanto: Percentuale di Partecipanti con Concentrazione Protettiva Target NAC > 0,02 U/mL (BoNT/A) o > 0,03 U/mL (BoNT/B) a 4 e 8 Ore dopo la Dose
Lasso di tempo: 4 e 8 ore dopo la dose il Giorno 1
I campioni PD sono stati testati utilizzando il MNA per i sierotipi A e B. Il MNA è stato utilizzato per determinare la concentrazione di anticorpi funzionali in un campione in grado di neutralizzare BoNT (ovvero, la quantità di tossina BoNT/A o BoNT/B neutralizzata dalla combinazione di anticorpi). Si propone che la NAC, misurata tramite il MNA, funga da ponte per l'efficacia tra i modelli animali e gli esseri umani.
4 e 8 ore dopo la dose il Giorno 1

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cohort 1-2 Solamente: Percentuale di Partecipanti con Valore di Concentrazione Protettiva Target NAC > 0,02 U/mL (BoNT/A) o > 0,03 U/mL (BoNT/B) al Giorno 120
Lasso di tempo: Giorno 120
I campioni PD sono stati testati utilizzando l'MNA per i sierotipi A e B. L'MNA è stato utilizzato per determinare la concentrazione di anticorpi funzionali in un campione in grado di neutralizzare la BoNT (ovvero, la quantità di tossina BoNT/A o BoNT/B neutralizzata dalla combinazione di anticorpi). La NAC, misurata tramite l'MNA, è proposta come ponte per l'efficacia tra i modelli animali e gli esseri umani.
Giorno 120
Solo per le coorti 1-2: Area sotto la curva concentrazione-tempo fino all'ultima concentrazione al di sopra del limite inferiore di quantificazione (AUC(0-t)) per i sierotipi BoNT/A e BoNT/B
Lasso di tempo: Giorno 1 pre-dose, 24 ore dopo la dose, e nei Giorni 8, 15, 45 (prima della dose), 49, 90 e 120

I campioni PD sono stati testati tramite MNA per i sierotipi BoNT/A e BoNT/B. L'MNA è stato utilizzato per determinare la concentrazione di anticorpi funzionali in un campione in grado di neutralizzare BoNT (cioè, la quantità di tossina BoNT/A o BoNT/B neutralizzata dalla combinazione di anticorpi). Si propone che la NAC, misurata tramite MNA, colleghi l'efficacia tra modelli animali e umani.

Se la concentrazione pre-dose era inconclusiva, non testata o mancante, o se c'erano meno di due concentrazioni misurabili nel profilo del partecipante, i parametri non sono stati determinati e il partecipante è stato escluso dall'analisi MNA.

Nel calcolo dei parametri PD, i valori inferiori al limite di quantificazione (BLQ) sono stati trattati come zero prima della prima concentrazione misurabile. Dopo la prima concentrazione misurabile, i successivi valori BLQ sono stati trattati come mancanti. I valori superiori al limite superiore di quantificazione sono stati impostati al ULQ (limite superiore di quantificazione) del saggio per l'analisi.

Giorno 1 pre-dose, 24 ore dopo la dose, e nei Giorni 8, 15, 45 (prima della dose), 49, 90 e 120
Cohort 1-2 Solo: Emivita terminale (t1/2) per i sierotipi BoNT/A e BoNT/B
Lasso di tempo: Giorno 1 pre-dose, 24 ore post-dose, e nei Giorni 8, 15 e 45 (prima della somministrazione)

I campioni PD sono stati testati tramite MNA per i sierotipi BoNT/A e BoNT/B. Il MNA è stato utilizzato per determinare la concentrazione di anticorpi funzionali in un campione in grado di neutralizzare BoNT (ovvero, la quantità di neutralizzazione della tossina BoNT/A o BoNT/B fornita dalla combinazione di anticorpi). Si propone che il NAC, misurato tramite MNA, faccia da ponte per l'efficacia tra modelli animali e umani.

t1/2 è stato determinato dopo la prima dose il Giorno 1. Questo valore è stato calcolato come t1/2 = ln(2)/λz dove λz è la costante di eliminazione.

Solo i campioni fino al Giorno 45 pre-dose sono stati utilizzati in questi calcoli, tuttavia l'equazione sopra consente un'emivita maggiore dell'intervallo di campionamento.

Giorno 1 pre-dose, 24 ore post-dose, e nei Giorni 8, 15 e 45 (prima della somministrazione)
Cohort 1-2 Solo: Concentrazione Massima Osservata (Cmax) per i Sierotipi BoNT/A e BoNT/B
Lasso di tempo: Giorno 1 pre-dose, 24 ore post dose, e nei Giorni 8, 15, 45 (prima della dose), 49, 90 e 120

I campioni PD sono stati testati mediante MNA per i sierotipi BoNT/A e BoNT/B. L'MNA è stato utilizzato per determinare la concentrazione di anticorpi funzionali in un campione in grado di neutralizzare BoNT (cioè la quantità di tossina BoNT/A o BoNT/B neutralizzata dalla combinazione di anticorpi). Si propone che il NAC, misurato mediante MNA, faccia da ponte per l'efficacia tra modelli animali ed esseri umani.

Se la concentrazione pre-dose era inconcludente, non testata o mancante, o se c'erano meno di due concentrazioni misurabili nel profilo del partecipante, i parametri non sono stati determinati e il partecipante è stato escluso dall'analisi MNA.

Nel calcolo dei parametri PD, i valori BLQ sono stati trattati come zero prima della prima concentrazione misurabile. Dopo la prima concentrazione misurabile, i successivi valori BLQ sono stati trattati come mancanti. I valori superiori al limite superiore di quantificazione sono stati impostati al limite superiore di quantificazione del saggio per l'analisi.

Giorno 1 pre-dose, 24 ore post dose, e nei Giorni 8, 15, 45 (prima della dose), 49, 90 e 120
Cohorts 1-2 Solo: Tempo della Concentrazione Massima Osservata (Tmax) per i Sierotipi BoNT/A e BoNT/B
Lasso di tempo: Giorno 1 pre-dose, 24 ore dopo la dose, e nei Giorni 8, 15, 45 (prima della dose), 49, 90 e 120

I campioni PD sono stati testati mediante MNA per i sierotipi BoNT/A e BoNT/B. L'MNA è stato utilizzato per determinare la concentrazione di anticorpi funzionali in un campione in grado di neutralizzare BoNT (ovvero, la quantità di neutralizzazione della tossina BoNT/A o BoNT/B fornita dalla combinazione di anticorpi). Si propone che il NAC, misurato dall'MNA, funga da ponte per l'efficacia tra modelli animali ed esseri umani.

Se la concentrazione pre-dose non era conclusiva, non testata o mancante, o se c'erano meno di due concentrazioni misurabili nel profilo del partecipante, i parametri non sono stati determinati e il partecipante è stato escluso dall'analisi MNA.

Nel calcolo dei parametri PD, i valori BLQ sono stati trattati come zero prima della prima concentrazione misurabile. Dopo la prima concentrazione misurabile, i valori BLQ successivi sono stati trattati come mancanti. I valori superiori al limite superiore di quantificazione sono stati impostati al limite superiore di quantificazione del saggio per l'analisi.

Giorno 1 pre-dose, 24 ore dopo la dose, e nei Giorni 8, 15, 45 (prima della dose), 49, 90 e 120
Cohort 1-2 Solo: Numero di Partecipanti con Anticorpi Anti-farmaco (ADA) per Ogni Componente del Prodotto Farmaceutico (DP) G03-52-01 in Ogni Tempo Testato
Lasso di tempo: Giorno 1 pre-dose e Giorni 15, 45 (prima della somministrazione), 60, 90, 120, 150, 180 e 240

La presenza di ADA è stata determinata utilizzando un saggio di elettrochemiluminescenza validato (ECLA) che misurava l'ADA totale nel siero.

I risultati Rilevato e Non rilevato corrispondono a campioni che erano potenzialmente positivi durante il test di screening. I risultati Nessun risultato registrato (NRR) corrispondono a campioni che erano NRR durante il test di screening. Le percentuali si basano su n, il numero di partecipanti in ciascun gruppo di trattamento con un risultato non mancante in ogni punto temporale per l'analita specificato.

Giorno 1 pre-dose e Giorni 15, 45 (prima della somministrazione), 60, 90, 120, 150, 180 e 240
Cohort 4 Solo: Percentuale di Partecipanti con Valore Protettivo Target NAC > 0,02 U/mL (BoNT/A) o > 0,03 U/mL (BoNT/B) a 2 Ore dalla Somministrazione
Lasso di tempo: 2 ore dopo la dose il Giorno 1
I campioni PD sono stati testati utilizzando il MNA per i sierotipi A e B. Il MNA è stato utilizzato per determinare la concentrazione di anticorpi funzionali in un campione in grado di neutralizzare la BoNT (ovvero, la quantità di tossina BoNT/A o BoNT/B neutralizzata dalla combinazione di anticorpi). Si propone che il NAC, misurato dal MNA, funga da ponte per l'efficacia tra i modelli animali e gli esseri umani.
2 ore dopo la dose il Giorno 1
Cohort 4 Solo: Area Sotto la Curva Concentrazione-tempo Estrapolata all'Infinito (AUC(0-inf)) di Ciascun Componente del DP G03-52-01
Lasso di tempo: Giorno 1 pre-dose, 2 ore, 4 ore, 8 ore, 24 ore, 72 ore post-dose, e nei Giorni 8, 15, 30, 45, 90 e 120
I parametri PK sono stati misurati mediante saggio immunoassorbente legato all'enzima (ELISA) o ECLA per ciascuno degli anticorpi monoclonali (mAb) di G03-52-01, e i parametri PK sono stati stimati separatamente per ciascuno dei sei mAb utilizzando metodi non compartimentali in WinNonlin o un pacchetto software simile.
Giorno 1 pre-dose, 2 ore, 4 ore, 8 ore, 24 ore, 72 ore post-dose, e nei Giorni 8, 15, 30, 45, 90 e 120
Cohort 4 Soltanto: AUC(0-t) di Ciascun Componente del DP G03-52-01
Lasso di tempo: Giorno 1 pre-dose, 2 ore, 4 ore, 8 ore, 24 ore, 72 ore post dose, e nei Giorni 8, 15, 30, 45, 90 e 120
I parametri PK sono stati misurati mediante ELISA o ECLA per ciascuno degli mAb di G03-52-01, e i parametri PK sono stati stimati separatamente per ciascuno dei sei mAb utilizzando metodi non compartimentali in WinNonlin o un pacchetto software simile.
Giorno 1 pre-dose, 2 ore, 4 ore, 8 ore, 24 ore, 72 ore post dose, e nei Giorni 8, 15, 30, 45, 90 e 120
Cohort 4 Solo: Clearance Corporea Totale (CL/F) di Ciascun Componente del DP G03-52-01
Lasso di tempo: Giorno 1 pre-dose, 2 ore, 4 ore, 8 ore, 24 ore, 72 ore post-dose, e nei Giorni 8, 15, 30, 45, 90 e 120
I parametri farmacocinetici sono stati misurati mediante ELISA o ECLA per ciascuno degli anticorpi monoclonali (mAb) di G03-52-01, e i parametri farmacocinetici sono stati stimati separatamente per ciascuno dei sei mAb utilizzando metodi non compartimentali in WinNonlin o in un pacchetto software simile.
Giorno 1 pre-dose, 2 ore, 4 ore, 8 ore, 24 ore, 72 ore post-dose, e nei Giorni 8, 15, 30, 45, 90 e 120
Cohort 4 Solo: Cmax di ciascun componente del G03-52-01 DP
Lasso di tempo: Giorno 1 pre-dose, 2 ore, 4 ore, 8 ore, 24 ore, 72 ore post-dose, e nei Giorni 8, 15, 30, 45, 90 e 120
I parametri PK sono stati misurati mediante ELISA o ECLA per ciascun mAb di G03-52-01, e i parametri PK sono stati stimati separatamente per ciascuno dei sei mAb utilizzando metodi non compartimentali in WinNonlin o un pacchetto software simile.
Giorno 1 pre-dose, 2 ore, 4 ore, 8 ore, 24 ore, 72 ore post-dose, e nei Giorni 8, 15, 30, 45, 90 e 120
Cohort 4 Solo: t1/2 di ciascun componente del DP G03-52-01
Lasso di tempo: Giorno 1 pre-dose, 2 ore, 4 ore, 8 ore, 24 ore, 72 ore post-dose, e nei Giorni 8, 15, 30, 45, 90 e 120
I parametri farmacocinetici sono stati misurati mediante ELISA o ECLA per ciascuno degli anticorpi monoclonali (mAb) di G03-52-01, e i parametri farmacocinetici sono stati stimati separatamente per ciascuno dei sei mAb utilizzando metodi non compartimentali in WinNonlin o un software simile.
Giorno 1 pre-dose, 2 ore, 4 ore, 8 ore, 24 ore, 72 ore post-dose, e nei Giorni 8, 15, 30, 45, 90 e 120
Cohort 4 Solo: Tmax di Ogni Componente del G03-52-01 DP
Lasso di tempo: Giorno 1 pre-dose, 2 ore, 4 ore, 8 ore, 24 ore, 72 ore post-dose, e nei Giorni 8, 15, 30, 45, 90 e 120
I parametri PK sono stati misurati mediante ELISA o ECLA per ciascuno degli mAb di G03-52-01, e i parametri PK sono stati stimati separatamente per ciascuno dei sei mAb utilizzando metodi non compartimentali in WinNonlin o un pacchetto software simile.
Giorno 1 pre-dose, 2 ore, 4 ore, 8 ore, 24 ore, 72 ore post-dose, e nei Giorni 8, 15, 30, 45, 90 e 120
Cohort 4 Solo: Volume di Distribuzione (Vz/F) di Ciascun Componente del DP G03-52-01
Lasso di tempo: Giorno 1 pre-dose, 2 ore, 4 ore, 8 ore, 24 ore, 72 ore post-dose, e nei Giorni 8, 15, 30, 45, 90 e 120
I parametri PK sono stati misurati mediante ELISA o ECLA per ciascuno dei mAb di G03-52-01, e i parametri PK sono stati stimati separatamente per ciascuno dei sei mAb utilizzando metodi non compartimentali in WinNonlin o un pacchetto software simile.
Giorno 1 pre-dose, 2 ore, 4 ore, 8 ore, 24 ore, 72 ore post-dose, e nei Giorni 8, 15, 30, 45, 90 e 120
Cohort 4 Solo: AUC(0-t) per i Sierotipi BoNT/A e BoNT/B
Lasso di tempo: Giorno 1 pre-dose, 2, 4, 8 e 24 ore post-dose, e nei Giorni 30, 45 e 90

I campioni PD sono stati testati mediante MNA per i sierotipi BoNT/A e BoNT/B. L'MNA è stato utilizzato per determinare la concentrazione di anticorpi funzionali in un campione in grado di neutralizzare BoNT (ovvero, la quantità di tossina BoNT/A o BoNT/B neutralizzata dalla combinazione di anticorpi). La NAC, misurata tramite MNA, è proposta per colmare l'efficacia tra i modelli animali e gli esseri umani.

Se la concentrazione pre-dose era inconcludente, non testata o mancante, o se c'erano meno di due concentrazioni misurabili nel profilo del partecipante, i parametri non sono stati determinati e il partecipante è stato escluso dall'analisi MNA.

Nel calcolo dei parametri PD, i valori BLQ sono stati trattati come zero prima della prima concentrazione misurabile. Dopo la prima concentrazione misurabile, i successivi valori BLQ sono stati trattati come mancanti. I valori superiori al limite superiore di quantificazione sono stati impostati al limite superiore di quantificazione del saggio per l'analisi.

Giorno 1 pre-dose, 2, 4, 8 e 24 ore post-dose, e nei Giorni 30, 45 e 90
Solo per la Cohorte 4: t1/2 per i sierotipi BoNT/A e BoNT/B
Lasso di tempo: Giorno 1 pre-dose, 2, 4, 8 e 24 ore post-dose, e nei Giorni 30 e 45

I campioni di PD sono stati testati mediante MNA per i sierotipi BoNT/A e BoNT/B. Il MNA è stato utilizzato per determinare la concentrazione di anticorpi funzionali in un campione in grado di neutralizzare BoNT (ovvero, la quantità di tossina BoNT/A o BoNT/B neutralizzata dalla combinazione di anticorpi). Si propone che il NAC, misurato mediante MNA, colmi il divario di efficacia tra modelli animali e umani.

t1/2 è stato determinato dopo la prima dose nel Giorno 1. Questo valore è stato calcolato come t1/2 = ln(2)/ λz, dove λz è la costante di eliminazione.

Solo i campioni fino al Giorno 45 sono stati utilizzati in questi calcoli, tuttavia l'equazione sopra riportata consente un'emivita maggiore dell'intervallo di campionamento.

Giorno 1 pre-dose, 2, 4, 8 e 24 ore post-dose, e nei Giorni 30 e 45
Cohort 4 Solo: Cmax per i Sierotipi BoNT/A e BoNT/B
Lasso di tempo: Giorno 1 pre-dose, 2, 4, 8 e 24 ore post-dose, e nei Giorni 30, 45 e 90

I campioni di PD sono stati testati con MNA per i sierotipi BoNT/A e BoNT/B. L'MNA è stato utilizzato per determinare la concentrazione di anticorpi funzionali in un campione in grado di neutralizzare BoNT (cioè, la quantità di neutralizzazione della tossina BoNT/A o BoNT/B fornita dalla combinazione di anticorpi). La NAC, misurata dall'MNA, è proposta per collegare l'efficacia tra modelli animali e umani.

Se la concentrazione pre-dose era inconcludente, non testata o mancante, o se c'erano meno di due concentrazioni misurabili nel profilo del partecipante, i parametri non sono stati determinati e il partecipante è stato escluso dall'analisi MNA.

Nel calcolo dei parametri PD, i valori BLQ sono stati trattati come zero prima della prima concentrazione misurabile. Dopo la prima concentrazione misurabile, i successivi valori BLQ sono stati trattati come mancanti. I valori che superavano il limite superiore di quantificazione sono stati impostati al limite superiore di quantificazione del saggio per l'analisi.

Giorno 1 pre-dose, 2, 4, 8 e 24 ore post-dose, e nei Giorni 30, 45 e 90
Cohort 4 Solo: Tmax per i Sierotipi BoNT/A e BoNT/B
Lasso di tempo: Giorno 1 pre-dose, 2, 4, 8 e 24 ore post-dose, e nei Giorni 30, 45 e 90

I campioni PD sono stati testati mediante MNA per i sierotipi BoNT/A e BoNT/B. L'MNA è stato utilizzato per determinare la concentrazione di anticorpi funzionali in un campione in grado di neutralizzare BoNT (ovvero, la quantità di neutralizzazione della tossina BoNT/A o BoNT/B fornita dalla combinazione di anticorpi). Si propone che la NAC, misurata dall'MNA, possa fungere da ponte per l'efficacia tra i modelli animali e gli esseri umani.

Se la concentrazione pre-dose era inconclusiva, non testata o mancante, o se c'erano meno di due concentrazioni misurabili nel profilo del partecipante, i parametri non sono stati determinati e il partecipante è stato escluso dall'analisi MNA.

Nel calcolo dei parametri PD, i valori BLQ sono stati trattati come zero prima della prima concentrazione misurabile. Dopo la prima concentrazione misurabile, i valori BLQ successivi sono stati trattati come mancanti. I valori superiori al limite superiore di quantificazione sono stati impostati al limite superiore di quantificazione del saggio per l'analisi.

Giorno 1 pre-dose, 2, 4, 8 e 24 ore post-dose, e nei Giorni 30, 45 e 90
Cohort 4 Only: Numero di Partecipanti con ADA a Ciascun Componente del G03-52-01 DP in Ogni Tempo di Test Valutato
Lasso di tempo: Giorno 1 pre-dose e Giorni 90 e 120

La presenza di ADA è stata determinata utilizzando un ECLA validato che misurava l'ADA totale nel siero.

I risultati Rilevato e Non rilevato corrispondono a campioni che erano potenzialmente positivi durante i test di screening. I risultati NRR corrispondono a campioni che erano NRR durante i test di screening. Le percentuali si basano su n, il numero di partecipanti in ciascun gruppo di trattamento con un risultato non mancante in ogni punto temporale per l'analita specificato.

Giorno 1 pre-dose e Giorni 90 e 120

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Statistiche descrittive dei parametri PK selezionati in tutti i punti temporali testati dei due lotti
Lasso di tempo: 120 giorni
Valutazione ELISA/ECLA per ciascuno dei mAb prima della dose, 24 ore e 72 ore dopo la dose e nei giorni 8, 15, 45 (prima della somministrazione), 49, 90 e 120
120 giorni

Collaboratori e investigatori

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Studiare le date dei record

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Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 giugno 2022

Completamento primario (Effettivo)

18 febbraio 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

18 febbraio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 marzo 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 aprile 2022

Primo Inserito (Effettivo)

27 aprile 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Altri numeri di identificazione dello studio

  • G03-52-01-002

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