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Studio dell'effetto di Etavopivat sulla risposta emodinamica cerebrale nei bambini con anemia falciforme

7 aprile 2026 aggiornato da: Novo Nordisk A/S

Uno studio pilota sull'effetto di Etavopivat sulla risposta emodinamica cerebrale nei bambini con anemia falciforme

Etavopivat (FT-4202) è un attivatore di piccole molecole potente, selettivo, biodisponibile per via orale dell'eritrocita piruvato chinasi (PKR) sviluppato da Forma Therapeutics, Inc. ed è destinato all'uso come trattamento per i partecipanti con anemia falciforme (SCD) ) e altre emoglobinopatie ereditarie. L'ipotesi clinica è che l'attivazione di PKR ridurrà la polimerizzazione dell'emoglobina falciforme (HbS) e migliorerà la funzione della membrana dei globuli rossi (RBC), riducendo così la falce e l'emolisi dei globuli rossi che portano all'ostruzione vascolare e all'anemia, due segni distintivi della patologia SCD. Lo scopo di questo studio è determinare gli effetti di etavopivat sull'emodinamica cerebrale e muscolare

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è uno studio pilota, in aperto, a braccio singolo per valutare l'effetto di etavopivat sull'emodinamica cerebrale, misurato mediante spettroscopia nel dominio della frequenza nel vicino infrarosso/spettroscopia di correlazione diffusa (FDNIRS/DCS) in partecipanti di età compresa tra 12 e 21 anni con anemia falciforme (SCD). Il flusso sanguigno cerebrale (CBF), la frazione di eiezione dell'ossigeno (OEF) e il tasso metabolico cerebrale dell'ossigeno (CMRO2) saranno valutati FDNIRS/MDD nei partecipanti prima, periodicamente durante e dopo 24 settimane di trattamento con etavopivat. Saranno iscritti circa 12 partecipanti.

La durata del trattamento in studio sarà di 24 settimane. La durata dello studio per i singoli partecipanti può durare da 36 a 38 settimane e include il periodo di screening (fino a 4 settimane prima del trattamento in studio), il periodo di trattamento di 24 settimane, una visita di follow-up di sicurezza a 4 settimane (+ 7 giorni) dopo l'ultima dose del farmaco in studio e una visita di fine studio (EOS) circa 8 settimane (± 7 giorni) dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Si considera che un partecipante abbia completato lo studio se ha completato tutte le fasi dello studio inclusa l'ultima visita o l'ultima procedura programmata mostrata nel Programma degli eventi. Verifiche periodiche sulla sicurezza tramite il Comitato interno di revisione della sicurezza (SRC) dello sponsor si svolgeranno durante tutto il periodo di trattamento. L'esito di questi incontri, se pertinente, sarà rapidamente comunicato agli investigatori dello studio in modo che possano condividere le informazioni sui rischi attuali con i loro partecipanti e raccogliere moduli di consenso informato aggiornati, se del caso.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Emory University Children's Healthcare of Atlanta

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Emoglobina SS omozigote (HbSS) o emoglobina S/beta0 talassemia (HbS/β0 talassemia)
  • Emoglobina (Hb): Hb ≤ 9,0 g/dL al basale
  • La terapia concomitante con idrossiurea (HU) è consentita se la dose è rimasta stabile per almeno 3 mesi senza necessità anticipata di aggiustamenti della dose durante lo studio e nessun segno di tossicità ematologica

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi delle seguenti condizioni che richiedono una visita in una struttura medica entro 14 giorni prima della firma del modulo di consenso informato:

    • Crisi vaso-occlusiva (VOC)
    • Sindrome toracica acuta (ACS)
    • Sequestro splenico
    • Dattilite
  • Richiede una terapia trasfusionale cronica
  • TCD anormale negli ultimi 12 mesi
  • Trasfusione di globuli rossi entro 60 giorni dallo screening
  • Grave disfunzione renale alla visita di screening o in dialisi cronica
  • Disfunzione epatica
  • Malattia cardiaca o polmonare clinicamente rilevante, ad es. difetto cardiaco congenito, insufficienza cardiaca non compensata o qualsiasi condizione cardiaca instabile, condizione cardiaca aritmica, fibrosi polmonare, ipertensione polmonare
  • Chirurgia maggiore che coinvolge lo stomaco o l'intestino tenue
  • Chemioterapia o radiazioni negli ultimi 2 anni
  • Storia di ictus clinico conclamato nei 2 anni precedenti o qualsiasi storia di emorragia intracranica
  • Infezione batterica, fungina, parassitaria o virale clinicamente significativa che sta attualmente ricevendo o che richiederà terapia
  • Donna che sta allattando o è incinta

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Etavopivat
Braccio singolo, in aperto
Droga: Etavopivat
L'intervento dello studio è etavopivat (400 mg), somministrato per via orale e una volta al giorno (QD)
Altri nomi:
  • FT-4202

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetto di etavopivat sul flusso sanguigno cerebrale (CBF)
Lasso di tempo: 24 settimane
La variazione delle valutazioni del flusso sanguigno cerebrale (CBF) rispetto al basale sarà riassunta con statistiche descrittive per visita di studio nominale.
24 settimane
Effetto di etavopivat sulla frazione di eiezione dell'ossigeno (OEF)
Lasso di tempo: 24 settimane
La variazione delle valutazioni dell'OEF rispetto al basale sarà riassunta con statistiche descrittive per visita di studio nominale.
24 settimane
Effetto di etavopivat sul tasso metabolico cerebrale dell'ossigeno (CMRO2)
Lasso di tempo: 24 settimane
La variazione delle valutazioni CMRO2 rispetto al basale sarà riassunta con statistiche descrittive per visita di studio nominale.
24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Relazione tra CBF e variazione dei livelli di Hb
Lasso di tempo: 24 settimane
La variazione dal basale di CBF sarà correlata alla corrispondente valutazione post-basale per la variazione di Hb.
24 settimane
Relazione tra frazione di eiezione dell'ossigeno (OEF) e variazione dei livelli di Hb
Lasso di tempo: 24 settimane
La variazione rispetto al basale dell'OEF sarà correlata alla corrispondente valutazione post-basale per la variazione dell'Hb.
24 settimane
Relazione tra tasso metabolico cerebrale dell'ossigeno (CMRO2) e variazione dei livelli di Hb
Lasso di tempo: 24 settimane
La variazione rispetto al basale di CMRO2 sarà correlata alla corrispondente valutazione post-basale per la variazione di Hb.
24 settimane
Eventi avversi nei partecipanti con SCD
Lasso di tempo: 24 settimane
L'intensità massima degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) sarà riassunta per classificazione per sistemi e organi e termine preferito. Verrà inoltre fornita la tabulazione dei decessi, dei TEAE gravi, dei TEAE gravi correlati all'uso di stupefacenti e dei TEAE che hanno portato all'interruzione del farmaco oggetto dello studio
24 settimane
Effetto emodinamico muscolare di etavopivat sul flusso sanguigno muscolare
Lasso di tempo: 24 settimane
La variazione nelle valutazioni del flusso sanguigno muscolare rispetto al basale sarà riassunta con statistiche descrittive per visita di studio nominale.
24 settimane
Effetto emodinamico muscolare di etavopivat sulla frazione di eiezione dell'ossigeno (OEF)
Lasso di tempo: 24 settimane
La variazione dell'OEF rispetto al basale sarà riepilogata con statistiche descrittive per visita di studio nominale.
24 settimane
Effetto emodinamico muscolare di etavopivat sul tasso metabolico cerebrale dell'ossigeno (CMRO2)
Lasso di tempo: 24 settimane
La variazione del CMRO2 rispetto al basale sarà riepilogata con statistiche descrittive per visita di studio nominale.
24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Collaboratori

Emory University

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Transparency dept. 2834, Novo Nordisk A/S
  • Investigatore principale: Amy Tang, MD, Children's Healthcare of Atlanta

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 marzo 2024

Completamento primario (Effettivo)

9 marzo 2026

Completamento dello studio (Effettivo)

9 marzo 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 gennaio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 febbraio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

13 febbraio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • FT-4202-CBF

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Anemia falciforme

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