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Lo studio ENERGY 3: valutazione dell'efficacia e della sicurezza di INZ-701 nei bambini con deficit di ENPP1

29 aprile 2025 aggiornato da: Inozyme Pharma

Lo studio ENERGY 3: uno studio di fase 3 randomizzato, controllato, in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di INZ-701 nei bambini con deficit di ectonucleotide pirofosfatasi/fosfodiesterasi 1 (ENPP1)

Lo scopo principale dello studio INZ701-106 (studio ENERGY 3) è valutare l'efficacia e la sicurezza di INZ-701 nei bambini con deficit di ENPP1.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

INZ-701 è una terapia enzimatica sostitutiva (ERT) con ectonucleotide pirofosfatasi/fosfodiesterasi 1 (ENPP1) in fase di sviluppo per il trattamento del deficit di ENPP1, una malattia genetica ultra rara con un'incidenza di 1 su 64.000 gravidanze.

Lo studio INZ701-106 (The ENERGY 3 Study) è uno studio di fase 3 multicentrico, randomizzato, controllato, in aperto, con rapporto 2:1, volto a valutare l'efficacia e la sicurezza di INZ-701 nei bambini con deficit di ENPP1.

Lo studio consisterà in un periodo di screening fino a 52 giorni (incluso un periodo di washout fino a 7 giorni per i farmaci proibiti post-randomizzazione) e un periodo di trattamento randomizzato (INZ-701 o controllo) di 52 settimane, seguito da un periodo di trattamento aperto - Periodo di estensione dell'etichetta durante il quale tutti i partecipanti allo studio possono ricevere INZ-701 e una visita di sicurezza di fine studio (EOS) 30 giorni dopo l'ultima dose di INZ-701.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

27

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 12713
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
  • Australia
      • South Brisbane, Australia, 4101
        • Queensland Children's Hospital
  • Canada
      • Montréal, Canada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Sainte-Justine
  • Emirati Arabi Uniti
      • Dubai, Emirati Arabi Uniti, 30726
        • Al Jalila Children's Specialty Hospital
  • Francia
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
        • Hôpital Bicêtre, Service d'endocrinologie et diabète de l'enfant (Childhood Endocrinology and Diabetes Department)
  • Regno Unito
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08950
        • Hospital San Joan de Deu
  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Tacchino
      • Istanbul, Tacchino, 34764
        • Umraniye Training and Research Hospital
      • Sarıçam, Tacchino, 01330
        • Cukurova Universitesi Tip Fakultesi

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione

I partecipanti allo studio devono soddisfare tutti i seguenti criteri di inclusione:

  1. Consenso informato scritto o elettronico del caregiver dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima di qualsiasi procedura correlata alla ricerca, secondo la Buona Pratica Clinica (GCP) della Conferenza Internazionale sull'Armonizzazione (ICH)
  2. Consenso del partecipante allo studio in conformità con le normative locali
  3. Una diagnosi genetica molecolare postnatale confermata di deficit di ENPP1 con mutazioni bialleliche (ovvero, omozigote o eterozigote composto) eseguita da un laboratorio certificato dal College of American Pathologists/Clinical Laboratory Improvement Amendments (CAP/CLIA) o equivalente regionale
  4. Maschi e femmine di età ≥ 1 anno e < 13 anni al Giorno 1 dello studio
  5. Placche di crescita aperte del femore distale e della tibia prossimale in entrambe le gambe
  6. Concentrazione plasmatica di PPi <1400 nM allo screening
  7. Livelli di 25-idrossivitamina D (25[OH]D) ≥12 ng/mL allo screening
  8. Evidenza radiografica di anomalie scheletriche basata su un RSS ≥2
  9. Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero negativo allo screening e non devono allattare al seno
  10. I partecipanti allo studio in età fertile che sono sessualmente attivi devono accettare di utilizzare una forma di contraccezione altamente efficace in conformità con le linee guida del Clinical Trials Facilitation and Coordination Group (CTFG) e le linee guida locali per la durata dello studio
  11. Secondo l'opinione del ricercatore, in grado di completare tutti gli aspetti dello studio

Criteri di esclusione

I partecipanti allo studio che soddisfano uno dei seguenti criteri di esclusione non saranno idonei a partecipare allo studio:

  1. A giudizio dello sperimentatore, presenta una malattia clinicamente significativa o un'anomalia di laboratorio non associata al deficit di ENPP1 che precluderà la partecipazione allo studio e/o potrebbe confondere l'interpretazione dei risultati dello studio
  2. Se si riceve uno dei seguenti farmaci proibiti come indicato nel protocollo: corticosteroidi sistemici (>5 mg di prednisone equivalente al giorno), fattore di crescita antifibroblastico 23 (FGF23) e bifosfonati orali e/o endovenosi
  3. Impossibile o non disposto a interrompere il calcitriolo o altre forme attive di vitamina D3 (o analoghi) entro 7 giorni prima del Giorno 1 dello studio e/o integratori orali di fosfato entro 36 ore prima del Giorno 1 dello studio se randomizzato al braccio INZ-701
  4. Intervento chirurgico ortopedico pianificato che potrebbe confondere l'interpretazione dei risultati dello studio durante il periodo di trattamento randomizzato di 52 settimane
  5. Intolleranza nota all'INZ-701 o ad uno qualsiasi dei suoi eccipienti
  6. Un test COVID-19 positivo entro 5 giorni prima della randomizzazione, solo se richiesto secondo le normative locali o la politica istituzionale
  7. Precedente trattamento con INZ-701
  8. Partecipazione concomitante a un altro studio clinico interventistico e/o aver ricevuto un farmaco sperimentale entro 5 emivite dell'ultima dose o entro 4 settimane prima della randomizzazione, a seconda di quale periodo sia più lungo, o utilizzo di un dispositivo sperimentale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: INZ-701
Ai soggetti randomizzati al braccio INZ-701 verrà somministrata una dose di 2,4 mg/kg una volta alla settimana mediante iniezione sottocutanea (SC) per la durata del periodo di trattamento randomizzato di 52 settimane e del periodo di estensione in aperto.
Droga: INZ-701
Proteina di fusione ricombinante che contiene i domini extracellulari dell'ENPP1 umano accoppiato con un frammento Fc di un anticorpo immunoglobulina gamma-1 (IgG1).
Altri nomi:
  • (rhENPP1-Fc).
Comparatore attivo: Braccio di controllo (terapia convenzionale)
I soggetti randomizzati al braccio di controllo continueranno a prendere la terapia convenzionale come clinicamente indicato dal loro medico curante per la durata del periodo di trattamento randomizzato di 52 settimane.
Droga: Braccio di controllo (terapia convenzionale)
La terapia convenzionale è definita come integratori orali di fosfato e calcitriolo o altre forme attive di vitamina D3 (o analoghi). Nel braccio di controllo non sono ammessi altri agenti per il trattamento del deficit di ENPP1.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della concentrazione plasmatica di pirofosfato inorganico (PPi) fino alla settimana 52
Lasso di tempo: 52 settimane (dal basale fino alla settimana 52)
Per ciascun soggetto, il PPi plasmatico verrà misurato tramite una serie di campioni di sangue ottenuti durante lo studio, confrontando il valore basale del soggetto nel tempo.
52 settimane (dal basale fino alla settimana 52)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale delle anomalie scheletriche misurate dal punteggio globale Radiographic Global Impression of Change (RGI-C) fino alla settimana 52
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 26, settimana 52
L'RGI-C è un punteggio radiografico complessivo che può essere utilizzato per monitorare la risposta a un intervento terapeutico confrontando i punteggi di 2 punti temporali. Una determinazione della guarigione su una scala da 0 a +3 dove 0 indica nessun cambiamento o guarigione e +3 indica la guarigione completa; anche il peggioramento viene misurato su una scala da 0 a -3, dove 0 indica nessun cambiamento e -3 un grave peggioramento.
Riferimento, settimana 26, settimana 52
Variazione rispetto al basale del rachitismo misurato dal punteggio totale Rickets Severity Score (RSS) fino alla settimana 52
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 26, settimana 52
L'RSS valuta la gravità del rachitismo utilizzando un sistema di punteggio che utilizza una scala da 0 a 4 per i polsi e da 0 a 6 per le ginocchia, per generare un punteggio totale da 0 a 10, dove 0 è normale e 10 è il peggior punteggio possibile. cioè, le anomalie scheletriche più gravi osservate radiograficamente.
Riferimento, settimana 26, settimana 52
Variazione rispetto al basale del punteggio Z di crescita (altezza/lunghezza corporea e peso) fino alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale, Giorno 29, Settimana 8, Settimana 13, Settimana 26, Settimana 39, Settimana 52

Uno Z-score rappresenta il grado in cui quella particolare misurazione per quell'individuo differisce dal valore di riferimento nella popolazione generale.

(altezza/lunghezza corporea e peso) fino alla settimana 52
Basale, Giorno 29, Settimana 8, Settimana 13, Settimana 26, Settimana 39, Settimana 52
Area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo (AUC) di INZ-701
Lasso di tempo: 52 settimane (periodo di trattamento randomizzato)
Per ciascun soggetto, la variazione della concentrazione di INZ-701 nel plasma sarà misurata tramite una serie di campioni di sangue ottenuti durante lo studio, confrontando il valore basale del soggetto nel tempo.
52 settimane (periodo di trattamento randomizzato)
Concentrazione plasmatica massima (Cmax) di INZ-701
Lasso di tempo: 52 settimane (periodo di trattamento randomizzato)
Per ciascun soggetto, la concentrazione massima di INZ-701 nel plasma sarà misurata tramite una serie di campioni di sangue ottenuti durante lo studio, confrontando il valore basale del soggetto nel tempo.
52 settimane (periodo di trattamento randomizzato)
Variazione rispetto al basale dell'attività ENPP1 (μM/min) fino alla settimana 52
Lasso di tempo: 52 settimane (periodo di trattamento randomizzato)
Per ciascun soggetto, l'attività di INZ-701 (μM/min) nel siero sarà valutata attraverso l'idrolisi di un substrato dell'enzima, tramite una serie di campioni di sangue ottenuti durante lo studio, confrontando il valore basale del soggetto nel tempo.
52 settimane (periodo di trattamento randomizzato)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Inozyme Pharma

Investigatori

  • Direttore dello studio: Kurt Gunter, MD, Inozyme Pharma, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 novembre 2023

Completamento primario (Stimato)

1 gennaio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 febbraio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 agosto 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 settembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

21 settembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 maggio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 aprile 2025

Ultimo verificato

1 aprile 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • INZ701-106

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su INZ-701

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