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Uno studio di fase 1b/2a, in aperto su dosi ascendenti singole e dosi ascendenti multiple in partecipanti con Pi*ZZ AATD (RestorAATion-2)

9 aprile 2026 aggiornato da: Wave Life Sciences Ltd.

Uno studio di ricerca di fase 1b/2a in aperto su dosi ascendenti singole (SAD) e dosi ascendenti multiple (MAD) per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica nei partecipanti con AATD Pi*ZZ su WVE-006 (RestorAATion-2)

Lo scopo di questo studio in aperto è valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacodinamica e la farmacocinetica di WVE-006 nei partecipanti con deficit di alfa-1 antitripsina (AATD) dopo dose singola ascendente (SAD) del Periodo 1 e dosi ascendenti multiple del Periodo 2. (MAD), rispettivamente.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

24

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
        • St. Vincent's Hospital, Melbourne
  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 1V7
        • Dalhousie University - Queen Elizabeth II Health Sciences Centre
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T 3A9
        • Inspiration Research Limited
  • Finlandia
      • Turku, Finlandia, 20520
        • Turku University Hospital
  • Germania
      • Aachen, Germania, 52074
        • Universitaetsklinikum Aachen, AoeR
  • Nuova Zelanda
      • Hamilton, Nuova Zelanda, 3204
        • Waikato Hospital
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B15 2GW
        • Queen Elizabeth Hospital, University Hospital Birmingham
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 0QQ
        • Cambridge University - Addenbrooke's Hospital
      • London, Regno Unito, SW8 3RN
        • Royal Free London NHS Foundation Trust

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Sano come determinato dallo sperimentatore, sulla base di una valutazione medica, o presenta una malattia polmonare indotta da AATD da lieve a moderata (FEV1 ≥50%) e/o una malattia epatica lieve e stabile indotta da AATD (≤F2 (≤10 kPa) su FibroScan.
  • Test genetici che confermano Pi*ZZ.
  • Il partecipante non fumava da almeno 1 anno prima dello screening.

Criteri di esclusione:

  • • Il partecipante ha una storia di allergie multiple a farmaci o di reazione allergica a un oligonucleotide o alla N-acetilgalattosamina (GalNAc).

    • Il partecipante ha una storia di intolleranza o qualsiasi condizione medica che potrebbe interferire con le iniezioni sottocutanee.
    • Eventuali infezioni in corso o recenti.
    • Eventuali vaccinazioni recenti o pianificate durante lo studio.
    • Il partecipante ha una storia di consumo regolare di alcol superiore a 14 drink standard a settimana.
    • Non disposti ad astenersi dall'alcol per 48 ore prima della somministrazione in ciascuna delle visite di dosaggio.
    • Qualsiasi intervento chirurgico importante recente o pianificato durante lo studio.
    • Il partecipante presenta qualsiasi condizione medica o circostanza sociale che, a giudizio dello sperimentatore, lo renderebbe inadatto alla partecipazione allo studio o al dosaggio il Giorno 1, o potrebbe interferire con le valutazioni di sicurezza, farmacodinamica o farmacocinetica o con il completamento dello studio.
    • Partecipante attualmente in terapia di potenziamento AAT, che ha pianificato di seguire una terapia di potenziamento in qualsiasi momento durante lo studio o che ha seguito una terapia di potenziamento nei 30 giorni precedenti la visita di screening.
    • Donazione di sangue o emoderivati ​​superiore a 500 ml entro 12 settimane prima della visita di screening e/o riluttanza ad astenersi dalla donazione di sangue per la durata dello studio.
    • Il partecipante ha ricevuto un agente sperimentale entro 3 mesi dalla visita di screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: WVE-006 (Dose 1)
Droga: WVE-006
Oligonucleotide per l'editing dell'RNA
Sperimentale: WVE-006 (Dose 2)
Droga: WVE-006
Oligonucleotide per l'editing dell'RNA
Sperimentale: WVE-006 (Dose 3)
Droga: WVE-006
Oligonucleotide per l'editing dell'RNA

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
La percentuale di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 36 settimane
Fino a 36 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Dose singola crescente: variazione rispetto al basale dei livelli sierici della proteina M-AAT.
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane
Dose ascendente multipla: variazione rispetto al basale dei livelli sierici della proteina M-AAT
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Fino a 24 settimane
Dose singola ascendente - Area sotto la curva temporale della concentrazione plasmatica per WVE-006 dal momento della somministrazione all'ultima concentrazione misurabile (AUClast)
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane
Dose singola ascendente - Concentrazione massima di WVE-006 nel plasma
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane
Dosi multiple ascendenti - Area sotto la curva temporale della concentrazione plasmatica per WVE-006 dal momento del dosaggio all'ultima concentrazione misurabile (AUClast)
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Fino a 24 settimane
Dosi multiple ascendenti - Concentrazione massima di WVE-006 nel plasma (Cmax)
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Fino a 24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 luglio 2024

Completamento primario (Stimato)

1 settembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 settembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 maggio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 maggio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

8 maggio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • WVE-006-002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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